Badanie sonidegibu u pacjentów z zespołem znamion podstawnokomórkowych i sporadycznym rakiem podstawnokomórkowym
Badanie prowadzone w: Włochy
To badanie kliniczne koncentruje się na testowaniu leku o nazwie sonidegib u osób z zespołem znamion podstawnokomórkowych oraz z sporadycznym rakiem podstawnokomórkowym. Badany preparat to Odomzo w postaci kapsułek twardych 200 mg zawierających substancję czynną sonidegib.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Wiek od 18 do 50 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu
- Potwierdzona diagnoza zespołu znamion podstawnokomórkowych lub sporadyczny rak podstawnokomórkowy
- Zaawansowanie kliniczne IIB według klasyfikacji EADO – oznacza to bardzo dużą liczbę zmian (ponad 10) lub wiele złożonych raków podstawnokomórkowych (ponad 5)
- Przypadki uznane za trudne do leczenia, gdzie operacja lub radioterapia nie są odpowiednie po ocenie zespołu specjalistów
- Stan sprawności według skali ECOG na poziomie 0 lub 1, co oznacza zdolność do wykonywania codziennych czynności
Główne kryteria wykluczenia:
- Brak diagnozy zespołu znamion podstawnokomórkowych w przypadkach wymagających takiego rozpoznania
- Wiek poza zakresem określonym w badaniu
- Niespełnianie określonych warunków zdrowotnych wymaganych w badaniu
- Niemożność przestrzegania planu leczenia
- Przynależność do populacji szczególnie wrażliwej wymagającej specjalnej opieki
Przebieg badania: Leczenie rozpoczyna się od codziennego przyjmowania sonidegibu przez 16 tygodni. Następnie przez kolejne 24 tygodnie stosowany jest pulsacyjny schemat dawkowania. Całkowity okres leczenia wynosi 40 tygodni. Celem badania jest ocena skuteczności leczenia oraz tego, jak dobrze pacjenci tolerują lek.
Oceniane parametry: Badacze będą monitorować wskaźnik przerwania leczenia z powodu działań niepożądanych, ogólny wskaźnik odpowiedzi na leczenie, przeżycie wolne od progresji oraz jakość życia pacjentów. Badanie ma się zakończyć w czerwcu 2027 roku.
Mechanizm działania leku: Sonidegib działa poprzez blokowanie specyficznych szlaków w organizmie zaangażowanych we wzrost komórek nowotworowych, co pomaga spowolnić lub zatrzymać ich rozwój. Jest to inhibitor szlaku sygnałowego Hedgehog.
Badanie żelu patidegibu w redukcji raków podstawnokomórkowych u dorosłych z zespołem Gorlina
Badanie prowadzone w: Polska, Francja, Niemcy, Włochy, Holandia, Hiszpania
To badanie kliniczne testuje lek w postaci żelu o nazwie Patidegib 2%, który jest nakładany bezpośrednio na skórę. Celem jest ocena, jak skutecznie i bezpiecznie żel ten zmniejsza liczbę raków podstawnokomórkowych rozwijających się na twarzy u dorosłych osób z zespołem Gorlina.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Wiek co najmniej 18 lat w momencie wizyty kwalifikacyjnej
- Potwierdzona mutacja genu PTCH1 – specyficzna zmiana genetyczna związana z zespołem Gorlina
- Obecność co najmniej 10 raków podstawnokomórkowych na twarzy na początku badania
- Gotowość do nieaplikowania innych preparatów miejscowych na skórę twarzy przez czas trwania badania, z wyjątkiem tych przepisanych przez badacza
Główne kryteria wykluczenia:
- Brak rozpoznania zespołu Gorlina
- Wiek poza określonym zakresem
- Określone schorzenia lub leczenie mogące wykluczać z udziału
- Przynależność do grupy szczególnie wrażliwej, takiej jak dzieci, kobiety w ciąży lub osoby niezdolne do wyrażenia świadomej zgody
Przebieg badania: Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy stosującej żel Patidegib lub żel placebo (bez substancji czynnej). Badanie trwa 12 miesięcy, podczas których uczestnicy nakładają żel na twarz dwa razy dziennie. Przez cały czas badania monitorowana jest liczba nowych raków podstawnokomórkowych, zmiany w rozmiarze istniejących zmian oraz wszelkie działania niepożądane.
Oceniane parametry: Głównym celem jest ocena liczby nowych raków podstawnokomórkowych po 12 miesiącach leczenia. Dodatkowo badacze oceniają liczbę nowych zmian wymagających leczenia chirurgicznego, zmiany w objawach zmian skórnych, ich średnicę, cofanie się zmian, jakość życia oraz bezpieczeństwo i tolerancję miejscową leczenia.
Mechanizm działania leku: Patidegib, podobnie jak sonidegib, działa jako inhibitor szlaku sygnałowego Hedgehog, który jest zaangażowany we wzrost tego typu raków skóry. Różnica polega na tym, że patidegib jest stosowany miejscowo w postaci żelu, podczas gdy sonidegib przyjmowany jest doustnie.
Podsumowanie
Obecnie dostępne są dwa badania kliniczne dla pacjentów z zespołem znamion podstawnokomórkowych, każde testujące inną metodę leczenia. Pierwsze badanie, prowadzone we Włoszech, koncentruje się na doustnym leku sonidegibie i obejmuje również pacjentów ze sporadycznym rakiem podstawnokomórkowym. Drugie badanie, prowadzone w sześciu krajach europejskich, w tym w Polsce, testuje żel patidegibu stosowany miejscowo na twarz.
Warto zauważyć, że oba badania wykorzystują leki z tej samej klasy farmakologicznej – inhibitory szlaku Hedgehog – ale różnią się sposobem podania. Sonidegib jest przyjmowany doustnie i działa ogólnoustrojowo, podczas gdy patidegib jest nakładany bezpośrednio na skórę i działa miejscowo. To zróżnicowanie podejść może w przyszłości pozwolić lekarzom na dostosowanie metody leczenia do indywidualnych potrzeb pacjenta.
Badanie z patidegibem jest prowadzone w większej liczbie krajów, co może ułatwić dostęp do tego badania dla pacjentów z różnych regionów Europy, w tym z Polski. Oba badania mają długi czas trwania – 40 tygodni dla sonidegibu i 12 miesięcy dla patidegibu – co pozwoli na dokładną ocenę skuteczności i bezpieczeństwa tych terapii.
Włochy
