Wtrętowe zapalenie mięśni Badania w chorobie

Badanie dotyczące ruksolitynibu w leczeniu wtrętowego zapalenia mięśni u pacjentów

Badanie prowadzone w: Francja

To badanie kliniczne bada wpływ leku o nazwie ruksolitynib (znany również pod nazwą kodową INCB018424) na leczenie wtrętowego zapalenia mięśni. Głównym celem jest sprawdzenie, czy ruksolitynib może poprawić zdolność pacjentów do poruszania się po roku leczenia.

Kryteria włączenia do badania:

• Wiek co najmniej 45 lat
• Potwierdzona diagnoza wtrętowego zapalenia mięśni na podstawie biopsji mięśniowej wykazującej charakterystyczne zmiany zapalne
• Osłabienie mięśni zginaczy palców lub mięśni czworogłowych ud
• Zdolność do chodzenia przez 6 minut bez pomocy drugiej osoby (można używać lasek, balkoników lub innych pomocy)
• Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję podczas badania

Kryteria wykluczenia:

• Brak potwierdzenia diagnozy wtrętowego zapalenia mięśni
• Wiek poniżej 45 lat
• Przynależność do grup wymagających szczególnej ochrony

Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, czy ruksolitynib może poprawić dystans chodzenia mierzony w teście 6-minutowego marszu po roku leczenia. Monitorowane będą również bezpieczeństwo leku, siła mięśni, ogólny stan mięśni oraz jakość życia pacjentów. Badanie potrwa rok, a pacjenci będą przyjmować lek w postaci tabletek dwa razy dziennie.

Badany lek: Ruksolitynib to lek działający poprzez blokowanie białek zwanych kinazami Janusa (JAK), które odgrywają rolę w procesach zapalnych i uszkodzeniu mięśni. Jest przyjmowany doustnie w formie tabletek.

Badanie dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności ABC008 u pacjentów z wtrętowym zapaleniem mięśni

Badanie prowadzone w: Niemcy, Francja, Belgia

To badanie kliniczne testuje nowy lek o nazwie ABC008, który jest przeciwciałem monoklonalnym – białkiem zaprojektowanym do celowania w określone elementy układu odpornościowego. Badanie ma na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa ABC008 u osób z wtrętowym zapaleniem mięśni.

Kryteria włączenia do badania:

• Wiek powyżej 40 lat
• Potwierdzona diagnoza wtrętowego zapalenia mięśni
• Masa ciała między 40 kg a 150 kg
• Zdolność do wstawania ze standardowego fotela z podłokietnikami bez pomocy drugiej osoby
• Zdolność do przejścia trzech metrów, odwrócenia się, powrotu i ponownego siadania (z pomocą chodzika lub bez, ale bez wsparcia osoby)
• Negatywny wynik testu na COVID-19 w ciągu 48 godzin przed rozpoczęciem badania
• Kobiety w wieku rozrodczym oraz mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję
• Kobiety muszą mieć negatywny test ciążowy

Kryteria wykluczenia:

• Inne schorzenia mięśni niż wtrętowe zapalenie mięśni
• Wiek poniżej określonego minimum
• Niezdolność do przestrzegania procedur badania lub uczestniczenia w wymaganych wizytach
• Inne poważne schorzenia mogące zakłócać badanie
• Ciąża lub karmienie piersią
• Niedawny udział w innym badaniu klinicznym
• Alergie na badany lek lub podobne leki
• Niezdolność do wyrażenia świadomej zgody

Cel badania: Badanie trwa 76 tygodni i ma na celu ocenę, jak skutecznie ABC008 poprawia funkcję mięśni mierzoną za pomocą Skali Oceny Funkcjonalnej IBM. Badacze będą również monitorować bezpieczeństwo i tolerancję leku oraz obserwować, jak organizm regeneruje się po leczeniu, szczególnie w odniesieniu do określonych komórek odpornościowych.

Badany lek: ABC008 podawany jest poprzez wstrzyknięcia podskórne (pod skórę). Działa poprzez celowanie i zmniejszanie liczby specyficznych komórek odpornościowych zwanych KLRG1+, które mogą odgrywać rolę w rozwoju choroby. Jest klasyfikowany jako środek immunomodulujący.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności ulviprubaru u pacjentów z wtrętowym zapaleniem mięśni, którzy ukończyli wcześniejsze leczenie

Badanie prowadzone w: Belgia, Niemcy, Francja

To długoterminowe badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność ulviprubaru (znanego również jako ABC008) u pacjentów, którzy wcześniej ukończyli inne badania z tym lekiem. Jest to przedłużenie wcześniejszych badań, pozwalające na dalsze monitorowanie pacjentów przez dłuższy okres.

Kryteria włączenia do badania:

• Ukończenie udziału w poprzednich badaniach ABC008-IBM-101 lub ABC008-IBM-201, włącznie ze wszystkimi wymaganymi wizytami kontrolnymi
• Wykazanie dobrego przestrzegania procedur badania podczas wcześniejszego udziału
• Zdolność do podróżowania do ośrodka badawczego na oceny
• Zgoda na otrzymywanie wstrzyknięć podskórnych leku
• Chęć przestrzegania wszystkich wymagań badania
• Kobiety w wieku rozrodczym oraz mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez cały okres badania i przez 180 dni po ostatniej dawce
• Negatywny test ciążowy dla kobiet w wieku rozrodczym
• Mężczyźni nie mogą być dawcami nasienia podczas badania i przez 180 dni po ostatniej dawce

Kryteria wykluczenia:

• Wiek poniżej 18 lub powyżej 80 lat
• Historia poważnych reakcji alergicznych na leki
• Obecny udział w innych badaniach klinicznych
• Ciąża lub karmienie piersią
• Niekontrolowane schorzenia (takie jak wysokie ciśnienie krwi, cukrzyca lub choroba serca)
• Niedawna operacja w ciągu ostatnich 3 miesięcy
• Aktywna infekcja wymagająca leczenia
• Historia nowotworu w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem skutecznie leczonego raka skóry)
• Istotne problemy z nerkami lub wątrobą
• Przyjmowanie leków mogących wchodzić w interakcje z badanym lekiem
• Niezdolność do przestrzegania procedur badania lub uczestnictwa w zaplanowanych wizytach
• Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku
• Schorzenia psychiczne mogące zakłócać wyrażenie świadomej zgody
• Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych wskazujące na problemy zdrowotne

Cel badania: Badanie może trwać do 152 tygodni i ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tego, jak dobrze pacjenci tolerują ulviprubart. Funkcja i siła mięśni będą monitorowane przez cały okres leczenia. Uczestnicy będą otrzymywać regularne wstrzyknięcia leku w dawkach do 2,0 miligramów na kilogram masy ciała.

Badany lek: Ulviprubart (ABC008) to eksperymentalny lek podawany podskórnie, opracowany jako terapia celowana specjalnie do radzenia sobie z objawami i postępem wtrętowego zapalenia mięśni. Dokładny mechanizm molekularny jest nadal badany, ale reprezentuje nowatorskie podejście terapeutyczne w dziedzinie schorzeń nerwowo-mięśniowych.

Podsumowanie

Obecnie prowadzone są 3 badania kliniczne dotyczące wtrętowego zapalenia mięśni, koncentrujące się na testowaniu eksperymentalnych terapii. Badania przeprowadzane są głównie w krajach Europy Zachodniej, ze szczególnym uwzględnieniem Francji, Niemiec i Belgii.

Dwa z trzech badań testują ten sam lek – ABC008 (ulviprubart), przy czym jedno z nich jest długoterminowym badaniem kontynuacyjnym dla pacjentów, którzy ukończyli wcześniejsze badania. To wskazuje na obiecujące wstępne wyniki tego leku. Trzecie badanie testuje inny lek – ruksolitynib, który działa przez inny mechanizm molekularny.

Wszystkie badania koncentrują się na poprawie funkcji mięśni, zdolności do poruszania się oraz jakości życia pacjentów. Badacze starannie monitorują również bezpieczeństwo i tolerancję tych eksperymentalnych terapii. Wtrętowe zapalenie mięśni jest rzadkim schorzeniem, dla którego obecnie dostępne opcje leczenia są ograniczone, dlatego te badania kliniczne mogą potencjalnie przyczynić się do rozwoju nowych możliwości terapeutycznych dla osób dotkniętych tym schorzeniem.

Osoby zainteresowane udziałem w badaniach powinny skontaktować się z ośrodkami badawczymi prowadzącymi te studia, aby uzyskać szczegółowe informacje na temat kwalifikacji i procedur.