Stwardnienie zanikowe boczne Badania w chorobie

Badanie terapii psylocybinowej w leczeniu cierpienia psychicznego u pacjentów z POChP, ALS, stwardnieniem rozsianym lub atypowymi zaburzeniami parkinsonowskimi

Badanie prowadzone w: Czechy, Holandia, Dania, Portugalia

To badanie bada terapię psylocybinową u pacjentów z kilkoma postępującymi schorzeniami, w tym ALS, którzy doświadczają cierpienia psychicznego. Badanie wykorzystuje różne dawki kapsułek psylocybiny (1 mg, 15 mg i 25 mg) podawanych doustnie, aby zrozumieć, jak to leczenie może pomóc w zmniejszeniu objawów depresji u tych pacjentów.

Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę ALS zgodnie z kryteriami Goldcoast, spełniać określone minimalne wyniki w testach funkcji fizycznych oraz mieć rozpoznaną dużą depresję z wynikiem powyżej 19 w skali MADRS. Oczekiwana długość życia musi wynosić co najmniej 6 miesięcy.

Główne kryteria wykluczenia: Historia osobista lub rodzinna schizofrenii, psychozy lub choroby afektywnej dwubiegunowej, bieżące myśli samobójcze ze szczegółowymi planami, aktywne uzależnienie od substancji w ciągu ostatnich 6 miesięcy, ciężkie schorzenia serca, ciąża lub karmienje piersią.

Cel badania: Ocena, czy średnie do wysokich dawek terapii psylocybinowej są bezpieczne i skuteczne w zmniejszaniu objawów depresji w porównaniu z niskimi dawkami u pacjentów z poważnymi schorzeniami medycznymi.

Badany lek: Psylocybina to naturalnie występujący związek psychodeliczny badany jako potencjalna terapia cierpienia psychicznego i depresji. W tym badaniu bada się ją jako leczenie pacjentów z poważnymi schorzeniami medycznymi doświadczających depresji, podawany w różnych dawkach wraz ze wsparciem psychologicznym.

Badanie zaburzeń metabolicznych u pacjentów z ALS przy użyciu MRI z hiperpolaryzowanym pirogronianem

Badanie prowadzone w: Dania

To badanie koncentruje się na wykorzystaniu specjalnej techniki obrazowania MRI z hiperpolaryzowanym pirogronianem do identyfikacji i opisania zmian metabolicznych u pacjentów z ALS. Uczestnicy otrzymają zastrzyk hiperpolaryzowanego [1-13C]pirogronianu, który pomoże wyświetlić określone procesy metaboliczne w mózgu podczas badania MRI.

Główne kryteria włączenia: Wiek między 18 a 85 lat, diagnoza ALS spełniająca kryteria Gold Coast z 2021 roku oraz objawy dotyczące górnych neuronów ruchowych. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego.

Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci bez diagnozy ALS, osoby poza określonym przedziałem wiekowym oraz osoby należące do grup wrażliwych, które mogą potrzebować szczególnej ochrony.

Cel badania: Wykorzystanie nowej techniki MRI do wykrywania i charakteryzowania zaburzeń metabolicznych w mózgu związanych z ALS.

Badany lek: Hiperpolaryzowany pirogronian to specjalna forma naturalnie występującej w organizmie substancji, stosowana w nowym rodzaju badania MRI, aby pomóc lekarzom zobaczyć, jak działa metabolizm organizmu u pacjentów z ALS.

Badanie leczenia komórkami macierzystymi układu nerwowego i chlorkiem sodu u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Badanie prowadzone w: Włochy

To badanie bada leczenie przy użyciu ludzkich neuronalnych komórek macierzystych podawanych bezpośrednio do mózgu u pacjentów z ALS. Badanie będzie również obejmowało porównanie z placebo w celu oceny skuteczności leczenia.

Główne kryteria włączenia: Pisemna zgoda poinformowana, obecność opiekuna pomagającego w wizytach kontrolnych, definitywna lub prawdopodobna diagnoza ALS według zrewidowanych kryteriów El Escorial, wiek między 18 a 65 lat, FVC co najmniej 70%, początek choroby w ciągu ostatnich 24 miesięcy, wynik ALSFRS-R co najmniej 26 oraz dowody szybkiego postępu choroby.

Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci bez diagnozy ALS, osoby poza określonym przedziałem wiekowym oraz osoby należące do grup wrażliwych.

Cel badania: Ocena bezpieczeństwa leczenia poprzez monitorowanie wszelkich skutków ubocznych, które mogą wystąpić podczas badania. Badanie będzie również badać, jak leczenie wpływa na postęp ALS i jego wpływ na jakość życia uczestników.

Badany lek: Neuronalne komórki macierzyste są badane w tym badaniu pod kątem ich potencjału leczenia ALS. Są to specjalne komórki, które mogą rozwijać się w różne typy komórek w mózgu i rdzeniu kręgowym, potencjalnie pomagając naprawić lub zastąpić uszkodzone komórki nerwowe u pacjentów z ALS.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa mazytynibu z riluzole u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Badanie prowadzone w: Dania, Szwecja, Grecja, Francja, Norwegia

To badanie ocenia działanie leku mazytynibu w połączeniu z innym lekiem, riluzole, w leczeniu pacjentów z ALS. Uczestnicy będą losowo przydzieleni do otrzymywania mazytynibu z riluzole lub placebo z riluzole.

Główne kryteria włączenia: Diagnoza ALS (rodzinna lub sporadyczna), wiek między 18 a 80 lat, stabilna dawka riluzole (100 mg/dzień) przez co najmniej 12 tygodni przed rozpoczęciem badania, diagnoza ALS nie więcej niż 24 miesiące przed przystąpieniem do badania, określony wskaźnik progresji zgodnie ze skalą ALSFRS-R oraz zgoda na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji.

Główne kryteria wykluczenia: Brak określonych kryteriów wykluczenia w dostarczonych danych.

Cel badania: Ocena, jak skuteczny i bezpieczny jest mazytyinib, gdy jest stosowany wraz z riluzole u osób z ALS. Badanie będzie trwało 48 tygodni, podczas których uczestnicy będą przyjmować lek doustnie w postaci tabletek powlekanych.

Badane leki: Mazytyinib to lek badany pod kątem jego potencjału poprawy objawów ALS, gdy jest stosowany wraz z riluzole. Riluzole to lek już stosowany w leczeniu ALS, który działa poprzez spowolnienie postępu choroby.

Badanie wpływu chlorowodorku acetylokarnityny u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Badanie prowadzone w: Włochy

To badanie bada wpływ acetylo-L-karnityny na spowolnienie utraty samodzielności u osób z ALS. Badanie porówna dwie różne dawki acetylo-L-karnityny: 1,5 grama dziennie i 3 gramy dziennie. Dodatkowo niektórzy uczestnicy otrzymają placebo.

Główne kryteria włączenia: Wiek co najmniej 18 lat, normalne zdolności poznawcze, diagnoza ALS zgodnie z kryteriami Gold Coast, początek choroby nie więcej niż 24 miesiące temu, zadowalająca funkcja opuszkowa i rdzeniowa (wynik 3 lub więcej w określonych kategoriach ALSFRS-R), zadowalająca zdolność oddechowa (FVC powyżej 80%), udokumentowana progresja objawów oraz leczenie riluzole w dawce 50 mg dwa razy dziennie przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania.

Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci bez diagnozy ALS, osoby poza określonym przedziałem wiekowym, osoby należące do grup wrażliwych oraz osoby niespełniające określonych kryteriów zdrowotnych i medycznych.

Cel badania: Ocena, jak skuteczna jest acetylo-L-karnityna w spowolnieniu utraty samodzielności u osób z ALS. Badanie będzie trwało 48 tygodni, podczas których uczestnicy będą monitorowani pod kątem utrzymania zdolności wykonywania codziennych czynności.

Badany lek: Acetylo-L-karnityna (ALCAR) jest testowana w tym badaniu, aby sprawdzić, czy może pomóc spowolnić postęp niepełnosprawności funkcjonalnej u osób z ALS poprzez mierzenie ich zdolności za pomocą określonej skali.

Badanie wpływu NX210c i glukozy u dorosłych ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Badanie prowadzone w: Francja

To badanie testuje leczenie znane jako NX210c, który jest rodzajem syntetycznego białka zaprojektowanego do podawania poprzez zastrzyk do żył. Celem badania jest ocena, jak skuteczne i bezpieczne jest to leczenie dla osób z ALS.

Główne kryteria włączenia: Zdolność do udzielenia świadomej zgody i podróżowania do miejsca badania, dobre żyły do pobierania krwi, wystarczająca ilość płynu mózgowo-rdzeniowego podczas wstępnego badania, masa ciała 110 kg lub mniej, negatywny test ciążowy u kobiet, diagnoza ALS, czas trwania choroby 36 miesięcy lub mniej, stadium ALS 3 lub mniej, wynik testu NfL we krwi zgodny z diagnozą ALS oraz SVC wynoszące 55% lub więcej.

Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci ze schorzeniem medycznym innym niż ALS, osoby poza określonym przedziałem wiekowym, osoby spoza określonej grupy badawczej oraz osoby należące do grup wrażliwych.

Cel badania: Ocena wpływu NX210c na biomarkery we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym, które mogą być związane z integralnością bariery krew-mózg. Uczestnicy otrzymają wiele infuzji dożylnych NX210c w celu oceny jego skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji.

Badany lek: NX210c to badany lek testowany pod kątem jego potencjalnych efektów u pacjentów z ALS. Badanie ma na celu ocenę, jak ten lek wpływa na określone biomarkery we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym.

Badanie wpływu rituksymabu u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Badanie prowadzone w: Niemcy

To badanie ocenia zastosowanie rituksymabu, leku który celuje w określone komórki układu odpornościowego, aby sprawdzić, czy może spowolnić postęp objawów u pacjentów z ALS. Badanie porówna efekty rituksymabu dodanego do standardowej terapii z samą terapią standardową.

Główne kryteria włączenia: Diagnoza sporadycznego ALS nie dłuższa niż 24 miesiące od początku objawów, wiek co najmniej 18 lat, pisemna zgoda na uczestnictwo, zdolność do uczestniczenia w wizytach badania, przyjmowanie riluzole w stabilnej dawce 50 mg dwa razy dziennie przez co najmniej 30 dni przed wizytą przesiewową, wolna pojemność życiowa (VC) wynosząca 75% lub więcej oraz otrzymanie zalecanych szczepień standardowych.

Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci bez diagnozy sporadycznego ALS, osoby poza określonym przedziałem wiekowym, osoby spoza określonej grupy badawczej oraz osoby należące do grup wrażliwych.

Cel badania: Badanie będzie trwało 79 tygodni, podczas których uczestnicy będą poddawani regularnym ocenom w celu monitorowania ich zdrowia i postępu objawów, w tym testów funkcji płuc, zmian masy ciała i ogólnego przeżycia bez potrzeby tracheostomii.

Badany lek: Rituksymab to lek stosowany w tym badaniu, który działa poprzez celowanie i zmniejszanie liczby komórek B w organizmie. Komórki B to rodzaj białych krwinek, które mogą odgrywać rolę w odpowiedzi układu odpornościowego.

Badanie wpływu VHB937 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Badanie prowadzone w: Hiszpania, Polska, Szwecja, Dania, Włochy, Francja, Irlandia, Niemcy, Belgia, Holandia, Finlandia

To badanie bada efekty nowego leczenia o nazwie VHB937 u osób z ALS. Badanie ma na celu zrozumienie, jak dobrze VHB937 działa w porównaniu z placebo w poprawie przeżycia bez potrzeby stałej wentylacji wspomaganej i utrzymaniu funkcji u osób z ALS.

Główne kryteria włączenia: Podpisana świadoma zgoda, diagnoza ALS (sporadyczny lub rodzinny) zgodnie ze zrewidowanymi kryteriami El Escorial, wiek co najmniej 18 lat, początek objawów ALS w ciągu ostatnich 24 miesięcy, wolna pojemność życiowa (SVC) co najmniej 60%, całkowity wynik ALSFRS-R wynoszący 30 lub więcej oraz zdolność i chęć podróżowania do miejsca badania.

Główne kryteria wykluczenia: Pacjenci bez ALS, osoby poza określonym przedziałem wiekowym, osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania, osoby z innymi schorzeniami medycznymi, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym, osoby z historią reakcji alergicznych na badany lek oraz osoby z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu.

Cel badania: Badanie będzie trwało 40 tygodni, podczas których uczestnicy będą monitorowani pod kątem zmian w ich stanie. Głównym celem jest porównanie skuteczności VHB937 z placebo pod względem przeżycia bez stałej wentylacji wspomaganej i ogólnej funkcji.

Badany lek: VHB937 to lek badany pod kątem jego potencjału poprawy przeżycia bez potrzeby stałej wentylacji wspomaganej i utrzymania funkcji fizycznej u pacjentów z ALS.

Badanie bezpieczeństwa i efektów terapii genowej AMT-162 u dorosłych z ALS typu SOD1

Badanie prowadzone w: Szwecja

To badanie koncentruje się na badaniu formy ALS związanej z mutacją genetyczną znaną jako SOD1. Badane leczenie to terapia genowa o nazwie AMT-162, która jest dostarczana jako zawiesina do wstrzyknięcia bezpośrednio do płynu rdzeniowego.

Główne kryteria włączenia: Poprzednie otrzymanie AMT-162 w badaniu EPISOD1 co najmniej 6 miesięcy przed wyrażeniem zgody na uczestnictwo w tym badaniu oraz chęć i zdolność do udzielenia świadomej zgody.

Główne kryteria wykluczenia: Osoby bez potwierdzonej diagnozy ALS, osoby poza określonym przedziałem wiekowym, osoby niemogące bezpiecznie otrzymać leczenia badanego, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym, osoby z historią reakcji alergicznych oraz osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania.

Cel badania: Ocena bezpieczeństwa i tolerancji AMT-162 u dorosłych z ALS typu SOD1. Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę leczenia podawanego bezpośrednio do płynu rdzeniowego i będą monitorowani pod kątem wszelkich skutków ubocznych i zmian w ich zdrowiu w czasie.

Badany lek: AMT-162 to terapia genowa badana pod kątem jej potencjału leczenia ALS typu SOD1. Terapia ta jest podawana bezpośrednio do kanału kręgowego metodą znaną jako podawanie dokanałowe.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności ARGX-119 u dorosłych ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Badanie prowadzone w: Dania, Szwecja, Francja, Belgia, Holandia

To badanie oceni leczenie o nazwie ARGX-119, które jest humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym IgG1 zaprojektowanym do celowania w określone białko zaangażowane w funkcję mięśni. To leczenie jest podawane jako koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, co oznacza, że jest podawany przez żyłę.

Główne kryteria włączenia: Wiek między 18 a 80 lat, diagnoza ALS zgodnie z kryteriami Gold Coast, wynik profilu ryzyka TRICALS między -6,0 a -2,0 oraz SVC wynoszące co najmniej 60%.

Główne kryteria wykluczenia: Osoby bez potwierdzonej diagnozy ALS, osoby poza określonym przedziałem wiekowym, osoby z określonymi schorzeniami zdrowotnymi lub leczeniem, osoby należące do grup wrażliwych oraz osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania.

Cel badania: Ocena bezpieczeństwa i tolerancji ARGX-119 u osób z ALS. Uczestnicy będą losowo przydzieleni do otrzymywania leczenia lub placebo w sposób podwójnie ślepy.

Badany lek: ARGX-119 to lek badany pod kątem jego potencjału pomocy osobom z ALS. Badanie ma na celu zrozumienie, jak bezpieczny i tolerowany jest ten lek dla pacjentów oraz jak organizm go przetwarza i czy układ odpornościowy produkuje przeciwciała przeciwko niemu.

Badanie leczenia inhalacyjnego kromolinem u pacjentów z łagodnym do umiarkowanego stwardnieniem zanikowym bocznym

Badanie prowadzone w: Niemcy, Hiszpania, Czechy

To badanie koncentruje się na osobach z ALS o łagodnym do umiarkowanym nasileniu. Badany jest lek o nazwie PHENOGENE-1a (znany również jako kromolyn) stosowany wraz ze standardowymi leczeniami. Celem jest ocena, jak ten wziewny lek wpływa na zmiany funkcji fizycznej w ciągu 24 tygodni.

Główne kryteria włączenia: Wiek między 18 a 75 lat, diagnoza ALS w ciągu ostatnich 24 miesięcy, PIFR co najmniej 100 litrów na minutę, przyjmowanie riluzole w stabilnej dawce przez co najmniej 4 tygodnie, wynik całkowity ALSFRS-R wynoszący 38 lub więcej, wynik oddechowy 9 lub więcej w skali ALSFRS-R, wynik opuszkowy 9 lub więcej, FVC powyżej 70% oraz zgoda na stosowanie skutecznej antykoncepcji.

Główne kryteria wykluczenia: Wiek poniżej 18 lub powyżej 80 lat, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, historia ciężkich reakcji alergicznych, udział w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni, znaczące schorzenia wątroby lub nerek, niezdolność do przestrzegania procedur badania, ciężkie problemy oddechowe wymagające stałej wentylacji oraz diagnoza ALS trwająca ponad 5 lat.

Cel badania: Ocena, jak wziewny lek wpływa na zmiany funkcji fizycznej w ciągu 24 tygodni. Leczenie polega na używaniu proszku wziewnego zawartego w twardych kapsułkach, który jest wdychany przez specjalne urządzenie inhalacyjne.

Badany lek: Kromolyn (znany również jako PHENOGENE-1a) to lek badany jako dodatkowe leczenie dla osób z ALS o łagodnym do umiarkowanym nasileniu. Badanie testuje, czy może pomóc spowolnić postęp objawów u pacjentów z ALS.

Podsumowanie: Obecnie prowadzone badania kliniczne dotyczące stwardnienia zanikowego bocznego obejmują różnorodne podejścia terapeutyczne w wielu krajach europejskich. Znaczna koncentracja badań występuje w krajach takich jak Szwecja, Francja, Włochy, Hiszpania i Niemcy. Wiele badań koncentruje się na nowych lekach, takich jak mazytyinib, VHB937 i terapie genowe, a także na alternatywnych podejściach, takich jak terapia psylocybinowa. Większość badań wymaga od uczestników stabilnej dawki riluzole, co podkreśla jego rolę jako standardowego leczenia. Badania te mają kluczowe znaczenie dla rozwoju nowych opcji terapeutycznych dla pacjentów z ALS i mogą przyczynić się do poprawy jakości życia i spowolnienia postępu tej wyniszczającej choroby.