Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania substancji usnoflast u dorosłych osób chorych na stwardnienie zanikowe boczne.

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób dorosłych cierpiących na stwardnienie boczne zanikowe, znaną również jako ALS. Jest to rzadka choroba układu nerwowego, która prowadzi do stopniowej utraty kontroli nad mięśniami. Celem badania jest ocena skuteczności oraz bezpieczeństwa stosowania preparatu o nazwie usnoflast, który podawany jest w formie kapsułek drogą doustną.

W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać albo badaną substancję, albo placebo. Proces ten jest przeprowadzany metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani osoby biorące udział w badaniu, ani lekarze nie będą wiedzieć, który preparat jest podawany. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak lek wpływa na sprawność fizyczną oraz procesy zachodzące w organizmie, w tym na poziom białka NfL w osoczu krwi oraz w płynie mózgowo-rdzeniowym, czyli płynie otaczającym mózg i rdzeń kręgowy.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po przystąpieniu do badania, otrzymywany jest produkt leczniczy w postaci kapsułek. produkt może być usnoflastem lub placebo (substancją obojętną, która wygląda identycznie jak lek, ale nie zawiera aktywnego składnika).

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Lek podawany jest drogą doustną.

  3. Krok 3

    Obserwacja i ocena stanu zdrowia

    Przez okres 36 tygodni monitorowany jest postęp stwardnienia zanikowego bocznego (ALS), czyli choroby układu nerwowego.

    Ocena stanu zdrowia obejmuje pomiary za pomocą skali ALSFRS-R (narzędzie do oceny sprawności fizycznej), skali ALSAQ-40 (kwestionariusz dotyczący jakości życia) oraz pomiar pojemności życiowej płuc (SVC).

    W trakcie trwania 36 tygodni pobierane są próbki krwi oraz płynu mózgowo-rdzeniowego (płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy) w celu oznaczenia poziomu białka nfl oraz zbadania farmakokinetyki (sposobu, w jaki organizm przetwarza lek).

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent musi być kobietą lub mężczyzną w wieku co najmniej 18 lat w momencie rozpoczęcia badań.
  • Osoba musi mieć zdiagnozowaną stwardnienie boczne zanikowe (ALS) – jest to choroba układu nerwowego – na poziomie prawdopodobnym lub pewnym, zgodnie z międzynarodowymi kryteriami medycznymi.
  • Czas od pojawienia się pierwszych objawów choroby nie może być dłuższy niż 24 miesiące.
  • Wynik w skali ALSFRS-R, która służy do oceny stopnia sprawności fizycznej pacjenta, musi wynosić co najmniej 35 punktów.
  • Wydolność płuc mierzona jako SVC (objętość wymuszonego wydechu) musi wynosić co najmniej 60% wartości przewidywanej dla osoby w danym wieku i wzroście.
  • Pacjent musi mieć zdolność do połykania kapsułek z lekiem.
  • Pacjent nie może przyjmować określonych leków (takich jak riluzol, taurursodiol czy tofersen) lub musi przyjmować je w stałej dawce od co najmniej 4 tygodni przed badaniem. Osoby te muszą kontynuować przyjmowanie tej samej dawki przez cały czas trwania badania.
  • Pacjent nie może przyjmować leku o nazwie edarawone lub musi być w trakcie leczenia tym lekiem, przy czym musi on być stosowany przez co najmniej jeden cykl przed badaniem i musi pozostać w stałej dawce przez cały czas trwania badania.
  • Pacjent musi być w stanie wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu oraz przestrzegać wszystkich jego procedur, co oceni lekarz prowadzący.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

24 kryteria

  • Występowanie niestabilnych chorób psychicznych, zaburzeń poznawczych (problemów z myśleniem i pamięcią), demencji (postępującego otępienia) lub nadużywania substancji (takich jak alkohol lub narkotyki), które mogą uniemożliwić świadome wyrażenie zgody na udział w badaniu.
  • Aktywna infekcja półpassem (choroba wirusowa objawiająca się bolesnymi wysypkami) w ciągu 2 miesięcy przed wizytą kwalifikacyjną.
  • Jakiekolwiek schorzenie medyczne, które w ciągu ostatnich 6 miesięcy sprzyjało próbom samobójczym lub zachowaniom samobójczym i według lekarza może utrudniać udział w badaniu lub stwarzać ryzyko takiego zachowania.
  • Historia poważnych lub niestabilnych chorób serca, płuc, nowotworów, wątroby lub nerek, a także inne ważne choroby inne niż stwardnienie zanikowe boczne (ALS), które uniemożliwiają bezpieczny udział w badaniu.
  • Znana alergia, nadwrażliwość lub nietolerancja na lek badany lub jego substancje pomocnicze (składniki, które nie są substancją czynną, ale pomagają w produkcji leku).
  • Przyjmowanie leków, które wpływają na enzymy metabolizujące leki (białka w organizmie, które rozkładają leki, np. CYP1A2 i/lub CYP2B6), w ciągu 7 dni lub 5 okresów półtrwania leku przed pierwszą dawką leku badanego oraz w trakcie trwania badania.
  • Stosowanie sterydów, kolchicyny lub inhibitorów interleukiny-1 (leki wpływające na układ odpornościowy) w ciągu 7 dni lub 5 okresów półtrwania leku przed przyjęciem leku badanego.
  • Stosowanie jakiegokolwiek leku badanego (leków, które są obecnie przedmiotem innych testów medycznych) w tym samym czasie lub w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  • Stosowanie lub planowanie stosowania produktów znanych z tego, że zmieniają one wchłanianie, przemianę lub usuwanie leków z organizmu, w tym np. dziurawca, w ciągu 4 tygodni przed badaniem i do jego zakończenia.
  • Przyjmowanie diety elementarnej (specjalistycznego pokarmu w formie płynnej) lub żywienia pozajelitowego (podawanie składników odżywczych bezpośrednio do żył).
  • Otrzymanie transfuzji krwi (podania krwi od dawcy) w ciągu 3 miesięcy przed wizytą kwalifikacyjną.
  • Jakiekolwiek inne ważne schorzenie lub nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, które według lekarza uniemożliwiają udział w badaniu.
  • Choroby takie jak HIV, Wirusowe Zapalenie Wątroby typu B lub C, choroba wieńcowa serca lub aktywne schorzenia układu pokarmowego, które mogą wpływać na to, jak lek jest wchłaniany.
  • Brak możliwości wykonania pobrania krwi z żyły lub niezdolność do tolerowania tego zabiegu.
  • Zatrudnienie u lekarza prowadzącego badanie lub w miejscu prowadzenia badania, a także bycie członkiem rodziny takich osób.
  • Dowolny inny stan zdrowia, który według lekarza może utrudniać udział w badaniu, wpłynąć na bezpieczeństwo lub na to, jak pacjent przestrzega zasad badania.
  • Kobiety, które karmią piersią, są w ciąży, planują ciążę lub mogą zajść w ciążę i nie chcą stosować skutecznej antykoncepcji (metod zapobiegających ciąży) w trakcie badania i przez miesiąc po ostatniej dawce leku; dotyczy to również mężczyzn, którzy nie chcą stosować antykoncepcji.
  • Otrzymanie żywego szczepionki w ciągu 14 dni przed wizytą lub planowanie szczepienia w trakcie badania.
  • Przebycie terapii komórkami macierzystymi lub terapii genowej w leczeniu ALS w przeszłości.
  • Nieprawidłowe wyniki badań krwi, takie jak zbyt wysoki poziom aminotransferazy (ALT lub AST) (wskaźniki uszkodzenia wątroby), zbyt wysoki poziom bilirubiny (barwnik żółciowy) lub zbyt niski wskaźnik filtracji kłębuszkowej (wskaźnik określający sprawność pracy nerek).
  • Przeciwwskazania do wykonania nakłucia lędźwiowego (pobrania płynu z przestrzeni wokół rdzenia kręgowego), takie jak skolioza lędźwiowa (krzywizna kręgosłupa), koagulopatia (zaburzenia krzepnięcia krwi), infekcja w miejscu nakłucia lub stosowanie leków przeciwzakrzepowych (zapobiegających krzepnięciu krwi).
  • Historia padaczki (choroby neurologicznej objawiającej się drgawkami) w ciągu 6 miesięcy przed wizytą.
  • Przeprowadzenie operacji w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub planowanie poważnej operacji w ciągu najbliższych 3 miesięcy (z wyjątkiem drobnych zabiegów kosmetycznych lub stomatologicznych).
  • Ciężka choroba, taka jak zapalenie płuc lub posocznica (ciężka infekcja ogólnoustrojowa), w ciągu 4 tygodni przed wizytą, a także infekcje wymagające pobytu w szpitalu lub leczenia silnymi lekami (przeciwbakteryjnymi, przeciwwirusowymi lub przeciwgrzybiczymi) lub przewlekłe infekcje bakteryjne, takie jak gruźlica.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Usnoflast to badany lek podawany doustnie w formie kapsułek, który ma na celu sprawdzenie, czy może pomóc dorosłym osobom cierpiącym na stwardnienie boczne zanikowe (ALS) oraz jak wpływa na ich stan zdrowia i przeżywalność.

Co już wiadomo o tej terapii

Usnoflast - Ten lek podawany doustnie w formie kapsułek, który jest obecnie przedmiotem intensywnych badań klinicznych w celu leczenia stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). Substancja ta jest klasyfikowana jako lek sierocy, co oznacza, że jest przeznaczona do stosowania w rzadkich chorobach. Mechanizm jej działania polega na oddziaływaniu na poziomie komórkowym w celu spowolnienia procesów chorobowych w układzie nerwowym.

Badane choroby

Stwardnienie zanikowe boczne - Jest to choroba układu nerwowego, która polega na stopniowym uszkodzeniu komórek nerwowych odpowiedzialnych za ruch. Proces ten prowadzi do osłabienia mięśni oraz utraty zdolności do kontrolowania ich pracy. W miarę rozwoju schorzenia trudności w poruszaniu się stają się coraz bardziej widoczne. Może to wpływać na zdolność mówienia, przełykania oraz oddychania. Choroba ma charakter postępujący, co oznacza, że objawy z czasem stają się coraz bardziej nasilone.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-522580-15-00Kod protokołuUSNO.24.002Planowana liczba uczestników244 osobySponsorZydus Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).