Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Ocena bezpieczeństwa NB-4746, ryzozolu i placebo u pacjentów z stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Amyotrophic Lateral Sclerosis jest postępującą chorobą nerwową, w której komórki nerwowe odpowiedzialne za kontrolę mięśni stopniowo zanika, co prowadzi do osłabienia i trudności w poruszaniu się. W badaniu stosowane są kapsułki zawierające nowy lek o nazwie NB-4746, a także standardowo stosowany lek riluzole. Niektórzy uczestnicy otrzymują również kapsułki z placebo, czyli substancją pozbawioną aktywnego leku, aby umożliwić porównanie efektów.

Celem badania jest ocena, czy podawany lek jest bezpieczny dla osób z tą chorobą.

Badanie rozpoczyna się od fazy 1b, trwającej około 28 dni, w której monitorowane są wszystkie niepożądane reakcje, czyli nieprzewidziane skutki uboczne, oraz poważne zdarzenia zdrowotne. Następnie przechodzi do fazy 2, w której uczestnicy pozostają pod obserwacją przez dłuższy czas, a lekarze sprawdzają zmiany w podstawowych parametrach życiowych, wynikach badań laboratoryjnych oraz w 12‑lead ECG – prostym badaniu elektrokardiograficznym, które mierzy pracę serca. Po zakończeniu fazy 2 istnieje możliwość dalszego udziału w otwartym przedłużeniu, gdzie nadal zbierane są informacje o bezpieczeństwie leku. W trakcie całego badania uczestnicy przyjmują kapsułki codziennie i regularnie odwiedzają placówki medyczne w celu kontroli stanu zdrowia.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Pierwsza wizyta i badania wstępne

    Po dołączeniu do badania następuje pierwsza wizyta w placówce, podczas której przeprowadzane są podstawowe badania: wywiad medyczny, badanie fizykalne, badania laboratoryjne krwi i moczu oraz zapis 12‑lead EKG (badanie elektrycznej aktywności serca). wyniki te służą do ustalenia stanu zdrowia przed rozpoczęciem leczenia.

  2. Krok 2

    Przydzielenie do grupy badawczej

    Na podstawie losowania pacjent zostaje przydzielony do jednej z grup: NB-4746 (lek badany), placebo (tabletka bez substancji czynnej) lub riluzole (lek stosowany w leczeniu ALS). przydział jest tajny, aby zapewnić obiektywność wyników.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie przyjmowania leków

    Leki podawane są doustnie (przez usta) w postaci kapsułek. Dokładna dawka nie jest podana w protokole, ale przyjmowanie odbywa się codziennie zgodnie z zaleceniami personelu medycznego.

    W fazie phase 1b leczenie trwa 28 dni. Po tym okresie następuje ocena bezpieczeństwa.

  4. Krok 4

    Regularne wizyty kontrolne

    Podczas trwania leczenia pacjent odwiedza placówkę regularnie (np. co tydzień). przy każdej wizycie wykonywane są pomiary parametrów życiowych (ciśnienie, tętno), powtórne badania laboratoryjne oraz kontrolny EKG. zgłaszane są także ewentualne zdarzenia niepożądane (nieprzyjemne objawy lub reakcje).

  5. Krok 5

    Zakończenie fazy 1b i ocena bezpieczeństwa

    Po 28 dniach leczenia w phase 1b przeprowadzana jest szczegółowa ocena: liczba zgłoszonych zdarzeń niepożądanych oraz liczba poważnych zdarzeń (np. wymagających hospitalizacji). wyniki tej oceny decydują o możliwości kontynuacji dalszych etapów badania.

  6. Krok 6

    Przejście do fazy 2 lub otwartej rozszerzonej (open label extension)

    Jeśli ocena bezpieczeństwa jest pozytywna, pacjent może kontynuować udział w phase 2 lub w open label extension. w tych etapach lek NB-4746 jest podawany przez dłuższy czas (dokładny okres nie jest określony w protokole). monitorowanie pozostaje takie samo: regularne wizyty, badania laboratoryjne, pomiary parametrów życiowych i kontrolny EKG. wszystkie zgłoszone zdarzenia niepożądane są dalej rejestrowane.

  7. Krok 7

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po zakończeniu wybranego etapu (phase 2 lub open label extension) przeprowadzane są końcowe badania podobne do tych z pierwszej wizyty. Wyniki są analizowane w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa leku NB-4746 oraz ewentualnych korzyści terapeutycznych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Posiadanie diagnozy ALS (stwardnienie zanikowe boczne) potwierdzonej według kryteriów Gold Coast, czyli standardowych wytycznych używanych przez lekarzy.
  • Dla fazy 1b: pierwsze objawy ALS (osłabienie kończyn, problemy z mową lub przełykaniem) muszą pojawić się nie później niż 48 miesięcy (4 lata) przed rozpoczęciem badania.
  • Dla fazy 2: pierwsze objawy ALS muszą pojawić się nie później niż 24 miesiące (2 lata) przed rozpoczęciem badania.
  • Osoba musi być zdolna do podpisania świadomej zgody, czyli dokumentu potwierdzającego, że rozumie cel i zasady badania.
  • Wiek od 18 do 80 lat w momencie podpisywania zgody.
  • Wynik co najmniej 2 w części dotyczącej połykania w skali ALSFRS‑R (ocena zdolności połykania u pacjentów z ALS).
  • Wolna pojemność życiowa (SVC) musi wynosić co najmniej 60 % przewidywanej wartości, co oznacza, że płuca działają wystarczająco dobrze.
  • Jeśli pacjent przyjmuje lek riluzol, dawka musi być stała przez co najmniej 60 dni przed pobraniem pierwszych badań laboratoryjnych.
  • Jeśli pacjent przyjmuje lek edaravone, musi ukończyć przynajmniej jeden cykl leczenia przed pobraniem pierwszych badań laboratoryjnych.
  • Wyniki badań laboratoryjnych muszą mieścić się w normach (czyli w zakresie uznanym za prawidłowy).
  • Konieczność przestrzegania wymogów antykoncepcyjnych przez cały czas trwania badania, aby zapobiec ciąży.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Nie można mieć tracheotomii (otworu w szyi do podłączenia rurki oddechowej) ani stałego wsparcia wentylacji mechanicznej, czyli używania respiratora przez ponad 22 godziny dziennie przez co najmniej tydzień.
  • Nie można mieć trudności z połykaniem ani nie da się przyjmować leków doustnie w czasie badania wstępnego.
  • Nie można aktualnie uczestniczyć w innym badaniu leków eksperymentalnych ani przyjmować takiego leku w ciągu ostatnich 30 dni lub przez pięć okresów półtrwania leku (czas, w którym połowa dawki leku zostaje usunięta z organizmu), w zależności od tego, co jest dłuższe.
  • Nie można mieć znanej alergii lub nadwrażliwości na lek NB-4746 lub na którykolwiek ze składników preparatu.
  • Nie można mieć poważnych, niekontrolowanych chorób innych niż ALS, które dotyczą serca, płuc, wątroby, nerek, przewodu pokarmowego, hormonów, krwi lub układu nerwowego i które mogą znacząco wpływać na wchłanianie, przetwarzanie lub usuwanie leku, zwiększając ryzyko lub utrudniając ocenę wyników.
  • Nie można mieć żadnych innych okoliczności, które według lekarza mogłyby zakłócić przebieg badania, utrudnić interpretację wyników lub zagrażać bezpieczeństwu uczestnika.
  • Kobiety, u których test ciążowy (we krwi lub moczu) jest dodatni w dniu badania wstępnego lub w pierwszym dniu badania, oraz kobiety karmiące piersią w tym samym dniu, nie mogą wziąć udziału.
  • Nie można aktualnie przyjmować ani planować przyjmowania leku tofersen przeznaczonego do leczenia ALS.
  • Nie można mieć wyniku INR (wskaźnik krzepliwości krwi) wyższego niż 1,4, liczby płytek krwi poniżej 50 000/µL, ani przyjmować leków przeciwzakrzepowych takich jak warfaryna, heparyna czy doustne antykoagulanty.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • NB-4746

    jest to nowy lek badany w tym badaniu. Dostarcza się go w formie kapsułki do połykania. Celem podania tego leku jest sprawdzenie, czy jest bezpieczny dla osób chorych na stwardnienie zanikowe boczne (ALS). Badacze obserwują, czy po jego przyjęciu nie występują niepożądane reakcje i jak organizm reaguje na lek.

  • Riluzole

    jest to już znany lek stosowany w leczeniu ALS. Również podawany jest w formie kapsułki do połykania. W tym badaniu jest używany jako lek standardowy, aby porównać jego działanie i bezpieczeństwo z nowym lekiem NB-4746. Pacjenci przyjmują go zgodnie z zaleceniami lekarza, a badacze monitorują, jak wpływa na ich stan zdrowia.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Placebo kapsułki dla NB 4746

    Kapsułki przyjmowane doustnie, które nie zawierają żadnego aktywnego składnika i służą wyłącznie jako kontrola w badaniu. Obecnie nie są lekiem leczniczym i nie mają zatwierdzonego zastosowania medycznego. Używa się ich, aby porównać efekty badanych leków z brakiem aktywnej substancji. Jest klasyfikowany jako substancja nieaktywna (placebo).

  • NB‑4746

    Lek podawany doustnie w formie kapsułki, który znajduje się w fazie badań klinicznych (Phase 1b/2) i nie jest jeszcze dopuszczony do użytku. Badany jest jako potencjalne leczenie stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). Działa prawdopodobnie poprzez modulowanie szlaków komórkowych chroniących neurony, choć dokładny mechanizm jest wciąż badany. Jest klasyfikowany jako lek eksperymentalny (środek neurochroniący).

  • Riluzol

    Kapsułka przyjmowana doustnie, zatwierdzona i dostępna w praktyce klinicznej jako lek na ALS. Jest lekiem zatwierdzonym, stosowanym od lat w leczeniu tej choroby. Działa przez zmniejszenie uwalniania glutaminianu, co ogranicza toksyczne działanie nadmiernej stymulacji nerwów. Należy do grupy antagonistów glutaminianu i leków neuroochronnych.

Badane choroby

Stwardnienie zanikowe boczne - Amyotrophic Lateral Sclerosis jest chorobą neurodegeneracyjną, w której stopniowo zanika funkcja komórek nerwowych kontrolujących mięśnie. Początkowo pojawia się osłabienie i drżenie mięśni, zwłaszcza w rękach i nogach. Z czasem trudniej jest wykonywać codzienne czynności, a mowa i połykanie mogą ulec pogorszeniu. Choroba postępuje powoli, prowadząc do coraz większej utraty sprawności ruchowej. Objawy nasilają się stopniowo, co wymaga stałego monitorowania.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2025-523939-18-00Kod protokołuNB-4746-201Planowana liczba uczestników80 osób

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).