Badanie dotyczące wericiguatu u dzieci z niewydolnością serca spowodowaną dysfunkcją skurczową lewej komory
Badanie prowadzone w: Belgia, Niderlandy, Hiszpania, Dania, Włochy, Francja, Niemcy, Finlandia, Węgry, Szwecja, Irlandia, Chorwacja, Portugalia, Polska
To badanie kliniczne koncentruje się na leczeniu niewydolności serca u dzieci i młodzieży. Niewydolność serca to stan, w którym serce nie jest w stanie skutecznie pompować krwi. Badanie dotyczy szczególnie niewydolności serca spowodowanej problemem z lewą stroną serca, znanym jako dysfunkcja skurczowa lewej komory.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Historia objawowej przewlekłej niewydolności serca spowodowanej problemami z pompowaniem lewej strony serca
- Serce o fizjologii dwukomorowej, co oznacza, że obie strony serca pracują, z prawidłową lewą stroną
- Obecnie otrzymywanie stabilnego leczenia niewydolności serca
- Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) poniżej 45% – jest to pomiar tego, jak dobrze serce pompuje krew, sprawdzony w ciągu 3 miesięcy przed przystąpieniem do badania
- Wiek powyżej 28 dni, ale poniżej 18 lat
- Kobiety nieciężarne i niekarmiące piersią, stosujące skuteczną metodę antykoncepcji
Główne kryteria wykluczające:
- Pacjenci z historią niewydolności serca spowodowanej układową dysfunkcją skurczową lewej komory nie mogą uczestniczyć
- Pacjenci spoza określonego przedziału wiekowego nie mogą uczestniczyć
- Pacjenci należący do grup wrażliwych, takich jak kobiety w ciąży lub osoby niezdolne do wyrażenia zgody
Cel badania:
Badanie ocenia skuteczność wericiguatu w poprawie funkcji serca u młodych pacjentów z niewydolnością serca. Uczestnicy będą losowo przydzielani do otrzymywania wericiguatu lub placebo. Badanie ma sprawdzić, czy wericiguat może pomóc obniżyć poziom specyficznego białka związanego z sercem o nazwie NT-proBNP, które jest często podwyższone u osób z niewydolnością serca.
Badany lek:
Wericiguat (znany również jako MK-1242) to lek podawany doustnie w postaci tabletki lub zawiesiny doustnej. Wericiguat działa poprzez pomaganie naczyniom krwionośnym w rozluźnieniu i rozszerzeniu się, co może ułatwić sercu pompowanie krwi w całym organizmie. W badaniu testowane są dawki 2,5 mg, 5 mg lub 10 mg, przyjmowane raz dziennie przez okres do 52 tygodni.
Badanie dotyczące wstrzykiwania sercowych komórek macierzystych przedsionkowych do mięśnia sercowego w leczeniu zaawansowanej niewydolności serca u pacjentów po przebytym zawale serca z obniżoną funkcją serca
Badanie prowadzone w: Belgia
To badanie koncentruje się na leczeniu pacjentów z niewydolnością serca, którzy przebyli zawał mięśnia sercowego (zawał serca) i mają obniżoną funkcję serca. Badane leczenie polega na wstrzykiwaniu specjalnych komórek zwanych sercowymi komórkami macierzystymi przedsionkowymi bezpośrednio do mięśnia sercowego.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Wiek powyżej 18 lat
- Udokumentowany zawał serca spowodowany zwężeniem tętnic wieńcowych
- Obszar mięśnia sercowego, który nie działa prawidłowo, widoczny w badaniach obrazowych serca, takich jak echokardiografia, MRI lub inne skany
- Blizna w sercu widoczna w badaniu MRI
- Frakcja wyrzutowa serca (wskaźnik pompowania) między 25% a 45%
- Konieczność wykonania operacji pomostowania naczyń wieńcowych (CABG) w obszarze dotkniętym zawałem serca
- Prawidłowe wyniki badań krwi umożliwiające operację
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy i stosować skuteczną antykoncepcję
Główne kryteria wykluczające:
- Wiek poniżej 18 lat lub powyżej 65 lat
- Obecność aktywnego nowotworu lub historia nowotworów w ciągu ostatnich 5 lat
- Zawał serca w ciągu ostatnich 30 dni
- Udział w innych badaniach klinicznych
- Ciężka choroba nerek lub wątroby
- Aktywna infekcja lub gorączka
- Ciąża lub karmienie piersią
- Niekontrolowana cukrzyca
- Zaburzenia krzepnięcia krwi zwiększające ryzyko krwawienia
- Poważna operacja w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Problemy z rytmem serca niekontrolowane lekami
Cel badania:
Badanie ma na celu ocenę, czy wstrzykiwanie komórek macierzystych do mięśnia sercowego jest bezpieczne dla pacjentów z zaawansowaną niewydolnością serca. Leczenie obejmuje zabieg chirurgiczny, podczas którego komórki są wstrzykiwane bezpośrednio w określone obszary serca uszkodzone przez wcześniejszy zawał. Zespół badawczy będzie monitorował pacjentów pod kątem wszelkich powikłań sercowych i śledzić ich ogólny stan zdrowia po otrzymaniu leczenia. Badanie jest zaplanowane od czerwca 2025 roku do grudnia 2026 roku.
Badana terapia:
Sercowe komórki macierzyste przedsionkowe to wyspecjalizowane komórki pobierane z tkanki serca (konkretnie z uszka przedsionka). Komórki te są wstrzykiwane bezpośrednio do mięśnia sercowego podczas operacji. Komórki pochodzą od dawców (allogeniczne), co oznacza, że pochodzą od kogoś innego niż pacjent otrzymujący leczenie. Terapia ta jest badana jako potencjalne leczenie dla pacjentów z ciężką niewydolnością serca spowodowaną wcześniejszymi zawałami serca. Metoda wstrzykiwania bezpośrednio do mięśnia sercowego pozwala na precyzyjne umieszczenie komórek w obszarach serca uszkodzonych przez wcześniejsze zawały.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 2 badania kliniczne dotyczące przewlekłej niewydolności lewej komory, które reprezentują różne podejścia terapeutyczne do tego schorzenia. Badania te oferują nowe możliwości leczenia zarówno dla młodych pacjentów, jak i dorosłych z tym stanem.
Pierwsze badanie z wericiguatem jest prowadzone w 14 krajach europejskich, w tym w Polsce, i koncentruje się na populacji pediatrycznej – dzieciach i młodzieży poniżej 18 roku życia. To duże międzynarodowe badanie oferuje dostęp do innowacyjnego leku doustnego, który działa poprzez rozluźnienie naczyń krwionośnych i zmniejszenie obciążenia serca.
Drugie badanie z komórkami macierzystymi, prowadzone w Belgii, reprezentuje zupełnie inne podejście – terapię regeneracyjną dla dorosłych pacjentów po zawale serca. To badanie jest bardziej ograniczone geograficznie, ale oferuje dostęp do zaawansowanej terapii komórkowej, która może potencjalnie regenerować uszkodzoną tkankę sercową.
Oba badania są starannie monitorowane pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności. Pacjenci zainteresowani uczestnictwem powinni skonsultować się ze swoim kardiologiem, aby ocenić, czy spełniają kryteria włączenia i czy udział w badaniu jest dla nich odpowiedni.
Belgia
