W skrócie
CASCS (sercowe przedsionkowe komórki macierzyste) to badana terapia komórkowa wytwarzana z allogenicznych sercowych przedsionkowych komórek macierzystych. Jest badana pod kątem leczenia niewydolności serca. Jedyny zarejestrowany eksperyment kliniczny, badanie fazy 1/2 planujące włączenie 20 uczestników, został wycofany przed rozpoczęciem. CASCS nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i pozostaje substancją eksperymentalną.
Najważniejsze informacje
- CASCS to badana terapia komórkowa pochodząca z sercowych przedsionkowych komórek macierzystych.
- Jedyny zarejestrowany eksperyment to badanie fazy 1/2 w niewydolności serca.
- Badanie planowało włączyć 20 uczestników, ale zostało wycofane przed rozpoczęciem.
- Planowaną drogą podania było bezpośrednie wstrzyknięcie domięśniowe do mięśnia sercowego podczas operacji.
- Pierwszorzędowym punktem końcowym były poważne niepożądane zdarzenia sercowe (MACE), w tym zgon, ponowna hospitalizacja, zawał mięśnia sercowego i powstanie guza.
- CASCS nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i jest dostarczana przez CASC8 BV.
Czym jest CASCS?
CASCS to skrót od sercowe przedsionkowe komórki macierzyste. Jest to badana terapia komórkowa, co oznacza, że nie jest jeszcze dopuszczonym lekiem. Substancja jest sklasyfikowana w rejestrze jako substancja o zróżnicowanej strukturze pochodzenia terapii komórkowej. CASCS nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w dokumentacji produktu, a firmą dostarczającą produkt jest CASC8 BV. Jedyną wymienioną nazwą produktu jest „Sercowe przedsionkowe komórki macierzyste”.
Jak działa CASCS?
Dane rejestrowe nie opisują molekularnego mechanizmu działania CASCS. Jest to terapia komórkowa, co oznacza, że składa się z żywych komórek, a nie z chemicznie zsyntetyzowanej cząsteczki. Komórki są allogeniczne, co oznacza, że pochodzą od dawcy, a nie od leczonego pacjenta. Planowane badanie nie określało, w jaki sposób komórki mają poprawić czynność serca; jego celem była ocena bezpieczeństwa poprzez pomiar poważnych niepożądanych zdarzeń sercowych.
W jakich schorzeniach badana jest CASCS?
- Niewydolność serca — jedyne schorzenie wymienione w zarejestrowanym badaniu. Badanie planowało wstrzykiwać komórki bezpośrednio do mięśnia sercowego pacjentów z niewydolnością serca podczas operacji.
Jak podawana jest CASCS?
CASCS jest przygotowywana jako zawiesina komórkowa do bezpośredniego wstrzyknięcia domięśniowego do mięśnia sercowego. Droga podania to domięśniowa do mięśnia sercowego, co oznacza, że komórki są wstrzykiwane bezpośrednio do mięśnia sercowego. W planowanym badaniu wstrzyknięcie miało być podawane śródoperacyjnie, podczas operacji.
Co wykazują badania kliniczne?
W Systemie Informacji o Badaniach Klinicznych UE zarejestrowano tylko jedno badanie kliniczne CASCS. Było to interwencyjne badanie fazy 1/2 zatytułowane „Badanie fazy I-IIa dotyczące bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności domięśniowego wstrzyknięcia do mięśnia sercowego allogenicznych sercowych przedsionkowych komórek macierzystych w leczeniu niewydolności serca”. Badanie planowało włączyć 20 uczestników. Jego pierwszorzędowym punktem końcowym były poważne niepożądane zdarzenia sercowe (MACE), zdefiniowane jako zgon i przyczyna zgonu, ponowne hospitalizacje i przyczyna ponownej hospitalizacji, zawał mięśnia sercowego oraz powstanie guza. Status badania to wycofane, co oznacza, że zostało przerwane przed włączeniem uczestników. Ponieważ badanie zostało wycofane, nie są dostępne żadne wyniki.
Jakie działania niepożądane są znane?
W danych rejestrowych nie zgłoszono żadnych działań niepożądanych. Wycofane badanie planowało monitorować poważne niepożądane zdarzenia sercowe, w tym zgon, ponowną hospitalizację, zawał mięśnia sercowego i powstanie guza, ale nie zebrano żadnych danych dotyczących bezpieczeństwa, ponieważ badanie nie zostało przeprowadzone.