Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa wericiguatu u dzieci z niewydolnością serca z powodu dysfunkcji skurczowej lewej komory

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z niewydolnością serca spowodowaną osłabieniem lewej komory serca. Niewydolność serca to stan, w którym serce nie pompuje krwi tak efektywnie, jak powinno. W badaniu testowany jest lek o nazwie vericiguat, który jest podawany w formie tabletek lub zawiesiny doustnej. Celem badania jest porównanie skuteczności leku vericiguat z placebo, czyli substancją nieaktywną, w poprawie stanu zdrowia pacjentów.

Badanie jest prowadzone w sposób, który zapewnia, że ani pacjenci, ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje vericiguat, a kto placebo. To podejście nazywa się badaniem podwójnie ślepym. Uczestnicy będą przyjmować lek lub placebo przez okres do 52 tygodni. W trakcie badania będą regularnie monitorowani, aby ocenić, jak lek wpływa na ich zdrowie i czy jest bezpieczny.

Głównym celem badania jest sprawdzenie, jak vericiguat wpływa na poziom substancji we krwi zwanej NT-proBNP, która jest wskaźnikiem niewydolności serca. Badanie ma również na celu ocenę bezpieczeństwa leku i jego działania w organizmie. Wyniki te pomogą zrozumieć, czy vericiguat może być skutecznym lekiem dla dzieci z niewydolnością serca.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja

    Po dołączeniu do badania następuje proces zwany randomizacją. Oznacza to, że uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca vericiguat lub grupa otrzymująca placebo. Placebo to substancja, która wygląda jak lek, ale nie zawiera aktywnego składnika.

  2. Krok 2

    Okres podstawowy

    W okresie podstawowym uczestnik przyjmuje vericiguat lub placebo doustnie w formie tabletki lub zawiesiny doustnej. Dawki wynoszą 2,5 mg, 5 mg lub 10 mg, w zależności od przydzielonej grupy. Lek przyjmuje się codziennie przez 16 tygodni.

    Celem tego okresu jest ocena skuteczności vericiguat w porównaniu do placebo poprzez zmianę poziomu substancji we krwi zwanej NT-proBNP, która jest wskaźnikiem niewydolności serca.

  3. Krok 3

    Wizyty kontrolne

    Podczas badania uczestnik będzie regularnie odwiedzał ośrodek badawczy na wizyty kontrolne. Podczas tych wizyt będą przeprowadzane różne badania, aby monitorować stan zdrowia uczestnika i odpowiedź na leczenie.

    Wizyty te mogą obejmować badania krwi, pomiary ciśnienia krwi oraz inne testy oceniające funkcjonowanie serca.

  4. Krok 4

    Okres przedłużony

    Po zakończeniu okresu podstawowego uczestnik może przejść do okresu przedłużonego, który trwa do 52 tygodni. W tym czasie nadal przyjmuje się vericiguat lub placebo w tej samej formie i dawce.

    Celem tego okresu jest monitorowanie bezpieczeństwa i tolerancji vericiguat.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu przedłużonego uczestnik przechodzi końcową wizytę kontrolną, podczas której ocenia się ogólny stan zdrowia i ewentualne skutki uboczne leczenia.

    Wyniki badania zostaną wykorzystane do oceny skuteczności i bezpieczeństwa vericiguat w leczeniu niewydolności serca u dzieci.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć historię objawowej przewlekłej niewydolności serca, która wynika z dysfunkcji skurczowej lewej komory. Dysfunkcja skurczowa oznacza, że lewa komora serca nie pompuje krwi tak dobrze, jak powinna.
  • Pacjent musi mieć fizjologię dwukomorową z morfologiczną lewą komorą systemową. Oznacza to, że serce ma dwie komory, a lewa komora jest główną komorą pompującą krew do ciała.
  • Pacjent musi obecnie otrzymywać stabilne leczenie medyczne na niewydolność serca.
  • Pacjent musi mieć frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) mniejszą niż 45%, ocenioną w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania. Frakcja wyrzutowa to miara tego, jak dobrze serce pompuje krew.
  • Pacjent może być dowolnej płci i wieku od ponad 28 dni do mniej niż 18 lat.
  • Kobieta może uczestniczyć, jeśli nie jest w ciąży ani nie karmi piersią, i spełnia co najmniej jeden z następujących warunków: nie jest zdolna do posiadania dzieci; lub jest zdolna do posiadania dzieci, ale stosuje bardzo skuteczną metodę antykoncepcji; ma negatywny wynik bardzo czułego testu ciążowego; powstrzymuje się od karmienia piersią podczas badania i przez co najmniej 30 dni po zakończeniu badania; a jej historia medyczna, historia menstruacyjna i ostatnia aktywność seksualna zostały przeanalizowane.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjenci z niewydolnością serca spowodowaną dysfunkcją skurczową lewej komory serca nie mogą brać udziału w badaniu. Niewydolność serca oznacza, że serce nie pompuje krwi tak dobrze, jak powinno.
  • Osoby, które nie mogą przyjmować leku vericiguat lub placebo, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Vericiguat to lek, który jest testowany w tym badaniu.
  • Pacjenci, którzy nie mogą mieć zmierzonego poziomu NT-proBNP, nie mogą brać udziału. NT-proBNP to substancja we krwi, która pomaga ocenić, jak dobrze działa serce.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Vericiguat to lek badany w tym badaniu klinicznym, który ma na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa u dzieci z niewydolnością serca spowodowaną dysfunkcją skurczową lewej komory serca. Lek ten działa poprzez poprawę funkcji serca, co może pomóc w zmniejszeniu objawów niewydolności serca. Celem badania jest sprawdzenie, jak dobrze ten lek działa w porównaniu do placebo, poprzez obserwację zmian w poziomie NT-proBNP, który jest wskaźnikiem stanu serca, od początku badania do 16 tygodnia.

Co już wiadomo o tej terapii

Vericiguat – Vericiguat jest lekiem podawanym doustnie, który jest badany w leczeniu niewydolności serca spowodowanej dysfunkcją skurczową lewej komory. Obecnie znajduje się w fazie 2/3 badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego skuteczność, bezpieczeństwo oraz farmakokinetyka u dzieci z tą chorobą. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę funkcji serca u pacjentów z niewydolnością serca. Mechanizm działania vericiguatu polega na stymulacji rozpuszczalnej cyklazy guanylanowej, co prowadzi do rozszerzenia naczyń krwionośnych i poprawy przepływu krwi. Klasyfikowany jest jako stymulator rozpuszczalnej cyklazy guanylanowej.

Badane choroby

Niewydolność serca z powodu systemowej dysfunkcji skurczowej lewej komory – Jest to stan, w którym lewa komora serca nie jest w stanie skutecznie pompować krwi do reszty ciała. Dysfunkcja skurczowa oznacza, że mięsień sercowy nie kurczy się prawidłowo, co prowadzi do zmniejszenia objętości wyrzutowej serca. W miarę postępu choroby, organizm może próbować kompensować osłabioną funkcję serca poprzez zwiększenie częstości akcji serca lub zatrzymywanie płynów, co może prowadzić do obrzęków. Objawy mogą obejmować duszność, zmęczenie, obrzęki nóg i brzucha oraz trudności w wykonywaniu codziennych czynności. Choroba ta może rozwijać się stopniowo, a jej nasilenie może się różnić w zależności od osoby. W zaawansowanych stadiach może dojść do poważnych komplikacji, które wpływają na jakość życia pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IVNumer badania2022-501238-52-00Kod protokołuMK-1242-036Planowana liczba uczestników320 osóbSponsorMerck Sharp & Dohme LLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).