Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badania z rekrutacją w toku są na początku listy
9 badań klinicznych w tym schorzeniu
Badanie obrazowe mózgu przy użyciu substancji [18F]DED u osób z chorobą Alzheimera, otępieniem oraz zespołem CADASIL.
HiszpaniaBadanie wpływu szczepionki zawierającej rekombinowaną glikoproteinę E wirusa półpaśca na ryzyko wystąpienia otępienia u osób powyżej 76 roku życia
FinlandiaBadanie skuteczności diagnostycznej [18F]RO6958948 i Flutemetamolu (18F) u osób starszych z łagodnymi objawami poznawczymi w ryzyku choroby Alzheimera.
SzwecjaBadanie skuteczności lorazepamu, pregabaliny i olanzapiny w leczeniu zachowań agresywnych u pacjentów z demencją, którzy nie odpowiedzieli na standardowe leczenie
HolandiaW skrócie
Obecnie prowadzonych jest 7 badań klinicznych dotyczących otępienia, które testują różne podejścia terapeutyczne i diagnostyczne. Badania te obejmują nowoczesne metody obrazowania mózgu, takie jak skanowanie PET z zastosowaniem znaczników tau i amyloidu, które pomagają w diagnozowaniu choroby Alzheimera i innych postaci otępienia. Testowane są również nowe leki, w tym przeciwciała monoklonalne, inhibitory kinaz oraz leki psychotropowe, mające na celu poprawę funkcji poznawczych i kontrolę objawów behawioralnych u pacjentów z różnymi postaciami otępienia.
Badanie prowadzone w: Szwecja
To badanie koncentruje się na poprawie diagnostyki zaburzeń neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Alzheimera, postępujące porażenie nadjądrowe, otępienie czołowo-skroniowe, zwyrodnienie korowo-podstawne oraz łagodne zaburzenia poznawcze. W badaniu wykorzystuje się dwie specjalne substancje – Vizamyl i [18F]RO6958948 – które są wstrzykiwane do organizmu, aby pomóc lekarzom zobaczyć zmiany w mózgu za pomocą badania zwanego PET (pozytronową tomografią emisyjną).
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić osoby w wieku od 20 do 100 lat, biegle władające językiem szwedzkim. Uczestnicy muszą wyrazić zgodę na co najmniej jedną punkcję lędźwiową, badanie MRI mózgu oraz testy neuropsychologiczne. Osoby zdrowe nie powinny zgłaszać objawów poznawczych i muszą wykazywać prawidłowe wyniki w testach poznawczych. Osoby z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi lub otępieniem powinny zgłaszać objawy poznawcze przez siebie lub przez osobę dobrze je znającą.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z innymi zaburzeniami neurodegeneracyjnymi związanymi z patologią białka tau, w tym z chorobą Alzheimera, postępującym porażeniem nadjądrowym, otępieniem czołowo-skroniowym, zwyrodnieniem korowo-podstawnym lub łagodnymi zaburzeniami poznawczymi, którzy nie są narażeni na wysokie ryzyko rozwoju otępienia.
Cel badania: Badanie ma na celu sprawdzenie, jak dobrze te substancje mogą pomóc w identyfikacji osób zagrożonych rozwojem otępienia w przyszłości. Badanie porównuje wyniki skanów mózgu osób z tymi zaburzeniami z wynikami osób zdrowych, aby lepiej zrozumieć różnice.
Badane substancje: PET tau (18F-RO6958948) to rodzaj badania obrazowego używanego do wykrywania obecności białka tau w mózgu. Vizamyl (18F-Flutemetamol) to inne badanie obrazowe służące do wykrywania blaszek amyloidowych w mózgu. Oba testy pomagają lekarzom ocenić ryzyko rozwoju choroby Alzheimera i innych zaburzeń neurodegeneracyjnych.
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na sprawdzeniu korzyści wynikających z zastosowania specjalnego rodzaju skanu mózgu zwanego obrazowaniem PET amyloidu u osób z różnymi rodzajami otępienia. Badanie obejmuje różne postacie otępienia, takie jak choroba Alzheimera, otępienie naczyniowe oraz otępienie związane z innymi schorzeniami, takimi jak choroba Parkinsona i HIV.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć co najmniej 50 lat, posiadać osobę mogącą udzielić informacji o nich (np. członka rodziny lub przyjaciela) oraz ważne ubezpieczenie zdrowotne z niemieckiego obowiązkowego ubezpieczenia zdrowotnego. Muszą mieć łagodny lub umiarkowany zespół otępienny z wynikiem w skali Clinical Dementia Rating Scale (CDR) większym niż 0,5 i mniejszym niż 3,0 oraz wynikiem w teście Mini-Mental-Status Test (MMSE) większym niż 10. Diagnoza otępienia lub choroby Alzheimera musi być niepewna (pewność diagnozy mniejsza niż 85%), a prawdopodobieństwo choroby Alzheimera musi wynosić co najmniej 15%.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z jakimkolwiek rodzajem otępienia, w tym otępieniem w chorobie Parkinsona, chorobą Alzheimera dowolnego typu, otępieniem naczyniowym, otępieniem związanym z HIV, chorobą Picka, chorobą Huntingtona z otępieniem, chorobą Creutzfeldta-Jakoba z otępieniem oraz innymi określonymi chorobami powodującymi otępienie.
Cel badania: Celem badania jest sprawdzenie, czy obrazowanie PET amyloidu może dostarczyć lepszych informacji w porównaniu ze standardowymi metodami diagnostycznymi. Badanie będzie obserwować, jak to obrazowanie wpływa na zarządzanie codziennymi aktywnościami i ogólną jakość życia osób z otępieniem.
Badane substancje: Obrazowanie PET amyloidu to rodzaj skanu mózgu używany w tym badaniu klinicznym do wykrywania blaszek amyloidowych związanych z chorobą Alzheimera i innymi postaciami otępienia. Procedura obejmuje wstrzyknięcie roztworu takiego jak Neuraceq lub VIZAMYL, który zawiera substancje takie jak florbetaben (18F) lub flutemetamol (18F).
Badanie prowadzone w: Holandia
To badanie kliniczne koncentruje się na łagodnych zaburzeniach poznawczych i otępieniu, które są schorzeniami wpływającymi na pamięć i umiejętności myślenia. Badanie wykorzystuje leczenie zwane flortaucypirem (znane również pod nazwą kodową LY3191748), będące roztworem do wstrzykiwań, który pomaga w obrazowaniu mózgu w celu wykrycia nieprawidłowych złogów białkowych związanych z tymi schorzeniami.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 50 lat i znajdować się w stadium prodromalnym (znanym również jako łagodne zaburzenia poznawcze) lub w stadium łagodnego otępienia z wynikiem CDR równym 1. Muszą mieć ukończone rutynowe badanie, które obejmuje podstawowe testy pamięci i myślenia oraz skan MRI z określoną sekwencją 3D. Po rutynowym badaniu przesiewowym w kierunku otępienia powinna istnieć znaczna niepewność diagnostyczna (mniejsza niż 85% pewności diagnozy), a choroba Alzheimera powinna być brana pod uwagę jako możliwa diagnoza.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z jakimkolwiek innym poważnym schorzeniem medycznym mogącym interferować z badaniem, niezdolni do przejścia skanu PET, obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym, z poważnym urazem głowy w ciągu ostatniego roku, z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, z znaną uczuleniem na którekolwiek z substancji stosowanych w badaniu oraz ze schorzeniem psychicznym mogącym zakłócić ich zdolność do uczestnictwa w badaniu.
Cel badania: Celem badania jest ocena, jak dobrze ta technika obrazowania, znana jako PET tau, może poprawić dokładność diagnozowania tych schorzeń związanych z pamięcią i poprawić opiekę nad pacjentem. Badanie sprawdzi, jak zastosowanie PET tau wpływa na diagnozę, pewność lekarzy co do ich diagnozy oraz zarządzanie stanem pacjenta. Oceni również, jak ta technika obrazowania wpływa na samopoczucie pacjenta, w tym na poziom lęku i niepewności.
Badane substancje: PET tau to narzędzie diagnostyczne używane w formie skanu do identyfikacji zmian w mózgu związanych z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi i otępieniem. Jest obecnie badane w próbach klinicznych w celu określenia jego skuteczności w poprawie dokładności diagnostycznej i zarządzania pacjentem.
Badanie prowadzone w: Holandia
To badanie koncentruje się na leczeniu pobudzonego zachowania u osób z otępieniem, które nie odpowiedziały dobrze na standardowe leczenie. Badanie będzie testować trzy różne leki: kwetiapinę, olanzapinę i lorazepam. Te leki należą do grupy leków zwanych lekami psychotropowymi, które wpływają na funkcję mózgu i stan psychiczny.
Kryteria włączenia: Uczestnik musi być mieszkańcem domu opieki z zdiagnozowanym otępieniem i wykazywać oznaki pobudzonego zachowania (niepokój, agresja lub zwiększona aktywność). Lekarz prowadzący musi już podjąć decyzję o przepisaniu jednego z tych leków: kwetiapiny, olanzapiny lub lorazepamu. Decyzja o zastosowaniu tych leków musi być podjęta między uczestnikiem i/lub jego przedstawicielem prawnym a lekarzem, niezależnie od tego badania. Uczestnicy mogą być zarówno mężczyznami, jak i kobietami, muszą być osobami dorosłymi (w wieku 18 lat lub starszymi) i muszą być w stanie wyrazić zgodę samodzielnie lub mieć przedstawiciela prawnego, który może wyrazić zgodę w ich imieniu.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z historią poważnych reakcji alergicznych na jakiekolwiek leki psychiatryczne, z obecnością innych poważnych schorzeń psychicznych poza otępieniem, z poważnymi problemami z wątrobą lub nerkami, obecnie uczestniczący w innych badaniach klinicznych, niezdolni do przestrzegania procedur badania lub wizyt kontrolnych, przyjmujący leki mogące wchodzić w interakcje z badanymi lekami, z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi lub poważnymi schorzeniami serca, z historią nadużywania substancji w ciągu ostatnich 6 miesięcy, z poważnymi schorzeniami neurologicznymi innymi niż otępienie, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, z niezdolnością prawną lub ograniczoną zdolnością prawną do wyrażenia zgody, z chorobą terminalną z oczekiwaną długością życia krótszą niż 12 miesięcy, z poważnymi trudnościami w komunikacji uniemożliwiającymi prawidłową ocenę, z zaburzeniami krwi mogącymi wpłynąć na bezpieczeństwo leku oraz po niedawnym poważnym zabiegu chirurgicznym (w ciągu ostatnich 3 miesięcy).
Cel badania: Celem jest określenie, jak dobrze te leki działają w kontrolowaniu objawów pobudzenia u pacjentów z otępieniem. Okres leczenia będzie trwał 6 tygodni, podczas którego maksymalne dzienne dawki wyniosą 50 mg dla kwetiapiny, 10 mg dla olanzapiny lub 2 mg dla lorazepamu.
Badane substancje: Leki psychotropowe to leki wpływające na funkcję mózgu, zachowanie i nastrój. W tym badaniu leki te są badane pod kątem ich wpływu na pobudzone zachowanie u osób z otępieniem, gdy standardowe zalecane leczenie nie przyniosło rezultatu.
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na schorzeniu znanym jako autoimmunologiczne otępienie. Jest to rodzaj otępienia, w którym układ odpornościowy organizmu błędnie atakuje zdrowe komórki mózgowe, prowadząc do problemów z pamięcią i myśleniem. Badanie będzie testować leczenie zwane efgartigimodem, które podaje się jako roztwór do wstrzykiwań.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić mężczyźni i kobiety w wieku 40 lat lub starsi, z ekspercką diagnozą postępującego upośledzenia poznawczego lub otępienia trwającego ponad 3 miesiące. Uczestnicy muszą uzyskać wynik między 10 a 25 punktów w teście MoCA (test sprawdzający pamięć i umiejętności myślenia) oraz mieć przeciwciała przeciwmózgowe w krwi lub płynie mózgowo-rdzeniowym. Muszą wystarczająco dobrze mówić po niemiecku, aby zrozumieć informacje o badaniu i wypełnić testy pamięci i myślenia, wyrazić pisemną zgodę na uczestnictwo w badaniu, być w stanie uczęszczać na wizyty badania oraz otrzymać szczepienia zgodnie z zaleceniami STIKO, w tym szczepienie przeciwko COVID-19.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z jakąkolwiek inną chorobą autoimmunologiczną wpływającą na mózg poza autoimmunologicznym otępieniem, którzy przeszli poważną infekcję w ciągu ostatniego miesiąca, obecnie otrzymujący leczenie innym lekiem eksperymentalnym, z historią poważnych reakcji alergicznych na jakikolwiek lek, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, z historią nadużywania substancji w ciągu ostatniego roku oraz z jakimkolwiek innym poważnym schorzeniem medycznym mogącym zakłócać badanie.
Cel badania: Celem badania jest sprawdzenie, jak skuteczny jest efgartigimod przez okres 52 tygodni w poprawie funkcji poznawczych, które obejmują umiejętności pamięci i myślenia, u osób z autoimmunologicznym otępieniem. Uczestnicy będą otrzymywać albo efgartigimod, albo placebo (substancję nieaktywną). Przez cały czas badania uczestnicy będą mieli regularne badania kontrolne w celu monitorowania zmian w ich zdolnościach poznawczych i ogólnej jakości życia.
Badane substancje: Efgartigimod to lek badany pod kątem jego potencjału w pomocy osobom z autoimmunologicznym otępieniem. Działa poprzez blokowanie specyficznego białka w organizmie zwanego FcRn. To białko jest zaangażowane w układ odpornościowy, a poprzez jego blokowanie efgartigimod może pomóc zmniejszyć szkodliwą odpowiedź immunologiczną, która prawdopodobnie przyczynia się do objawów autoimmunologicznego otępienia.
Badanie prowadzone w: Włochy
To badanie kliniczne koncentruje się na badaniu wpływu różnych schematów dawkowania donanemabu (znanego również pod nazwą kodową LY3002813) u dorosłych z wczesną objawową chorobą Alzheimera. Choroba Alzheimera to schorzenie wpływające na mózg, prowadzące do utraty pamięci i innych trudności poznawczych.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć stopniową i postępującą zmianę funkcji pamięci zgłaszaną przez nich samych lub przez osobę dobrze ich znającą przez co najmniej 6 miesięcy. Muszą spełniać kryteria dla skanu PET 18F flortaucypir (rodzaj skanu mózgu) zgodnie z oceną centralną (nie dotyczy to uczestników w grupie bezpieczeństwa). Muszą również spełniać kryteria dla skanu PET 18F florbetapir (inny rodzaj skanu mózgu) zgodnie z oceną centralną. Uczestnicy mogą być dowolnej płci, a badanie obejmuje osoby, które mogą być uważane za część populacji wrażliwej.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z jakimkolwiek innym poważnym schorzeniem medycznym mogącym zakłócać badanie, którzy przeszli niedawno poważny zabieg chirurgiczny lub planują zabieg w okresie badania, obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym, z historią poważnych reakcji alergicznych na leki, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu, z zdiagnozowanym innym rodzajem otępienia niż choroba Alzheimera, z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi, z poważną chorobą wątroby lub nerek oraz którzy przeszli udar mózgu lub zawał serca w ciągu ostatnich sześciu miesięcy.
Cel badania: Badanie ma na celu zrozumienie, jak różne dawki donanemabu wpływają na występowanie specyficznej zmiany mózgowej znanej jako ARIA-E, czyli nieprawidłowość obrazowa związana z amyloidem – obrzęk/wysięk. Ta zmiana może czasami być widoczna na skanach mózgu osób otrzymujących określone leczenie choroby Alzheimera.
Badane substancje: Donanemab to lek badany pod kątem jego potencjału w pomocy osobom z wczesnymi objawami choroby Alzheimera. Działa poprzez celowanie i usuwanie białka zwanego amyloidem, które gromadzi się w mózgach osób z chorobą Alzheimera. To nagromadzenie uważa się za czynnik przyczyniający się do objawów choroby.
Badanie prowadzone w: Holandia
To badanie kliniczne koncentruje się na schorzeniu znanym jako otępienie z ciałami Lewy'ego (DLB). DLB to rodzaj postępującego otępienia prowadzącego do spadku myślenia, rozumowania i niezależnego funkcjonowania. Badanie wykorzysta lek zwany neflamapimodem, który przyjmuje się w postaci kapsułki doustnie.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić mężczyźni i kobiety w wieku 55 lat lub starsi, którzy są gotowi i zdolni do udzielenia pisemnej zgody na uczestnictwo w badaniu. Muszą mieć diagnozę prawdopodobnego otępienia z ciałami Lewy'ego (DLB) opartą na określonych kryteriach, która obejmuje pozytywny DaTscan™ (rodzaj skanu mózgu). Jeśli DaTscan jest negatywny, historia zaburzenia zachowania w fazie REM snu (RBD) potwierdzona badaniem snu również może kwalifikować. Wynik w skali CDR Global Score musi być mniejszy niż 2,0 w momencie badania przesiewowego. Jeśli obecnie przyjmują terapię inhibitorem cholinesterazy, muszą być na tym leczeniu przez ponad 3 miesiące i na stabilnej dawce przez co najmniej 6 tygodni przed rozpoczęciem badania. Muszą mieć prawidłowy lub skorygowany wzrok i słuch oraz brak historii trudności w uczeniu się. Muszą otrzymać szczepienie SARS-CoV-19, chyba że istnieje medyczny powód, aby nie być zaszczepionym, lub mają historię naturalnej infekcji. Muszą mieć wiarygodnego informatora lub opiekuna.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci, którzy nie mają co najmniej 55 lat, nie mają diagnozy prawdopodobnego otępienia z ciałami Lewy'ego (DLB), nie mają pozytywnego DaTscan™, nie mają wyniku CDR Global Score równego 0,5 lub 1,0 oraz nie mają historii zaburzenia zachowania w fazie REM snu (RBD) zweryfikowanej polisomnografią (PSG).
Cel badania: Celem badania jest ocena skuteczności neflamapimodu w porównaniu z placebo. Badanie będzie trwało kilka tygodni, podczas których uczestnicy będą przyjmować lek i uczęszczać na regularne badania kontrolne w celu monitorowania zdrowia i wszelkich zmian w ich stanie.
Badane substancje: Neflamapimod to lek badany pod kątem jego potencjału w pomocy osobom z otępieniem z ciałami Lewy'ego (DLB). Ten lek działa poprzez blokowanie specyficznego białka w mózgu, które uważa się za zaangażowane w rozwój DLB. Celem stosowania neflamapimodu w tym badaniu jest sprawdzenie, czy może on poprawić objawy otępienia, takie jak problemy z pamięcią i myśleniem, poprzez spowolnienie lub zatrzymanie uszkodzenia komórek mózgowych.
Przedstawione 7 badań klinicznych dotyczących otępienia oferuje szeroki wachlarz podejść terapeutycznych i diagnostycznych. Badania są prowadzone w różnych krajach europejskich, w tym w Szwecji, Niemczech, Holandii i Włoszech, co wskazuje na międzynarodowy charakter wysiłków badawczych w tej dziedzinie.
Znaczną część badań stanowią próby kliniczne koncentrujące się na nowoczesnych metodach diagnostycznych, szczególnie obrazowaniu PET z zastosowaniem znaczników tau i amyloidu. Te techniki mają na celu poprawę dokładności diagnozowania różnych postaci otępienia, w tym choroby Alzheimera, co może prowadzić do wcześniejszej interwencji i lepszego zarządzania chorobą.
Jeśli chodzi o terapie farmakologiczne, badania testują różnorodne podejścia, od przeciwciał monoklonalnych (takich jak donanemab i efgartigimod) po inhibitory kinaz (neflamapimod) oraz leki psychotropowe stosowane w kontrolowaniu objawów behawioralnych. Szczególnie godne uwagi jest badanie nad autoimmunologicznym otępieniem, które reprezentuje stosunkowo rzadką postać choroby i może dostarczyć cennych informacji o mechanizmach immunologicznych w patogenezie otępienia.
Warto zauważyć, że wiele badań koncentruje się na wczesnych stadiach choroby lub łagodnych zaburzeniach poznawczych, co odzwierciedla rosnące zainteresowanie wczesną interwencją i potencjalnym spowolnieniem postępu choroby. Badania te mogą przyczynić się do lepszego zrozumienia mechanizmów rozwoju otępienia oraz wypracowania skuteczniejszych strategii leczenia dla pacjentów na różnych etapach choroby.
Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
