Napad Badania w chorobie

Badanie vormatrigine (PRAX-628) oceniające bezpieczeństwo i skuteczność u dorosłych z padaczką, którzy mają napady ogniskowe lub uogólnione napady toniczno-kloniczne

Badanie prowadzone w: Włochy, Polska, Hiszpania, Niemcy

To badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję vormatrigine u dorosłych z padaczką. Do udziału kwalifikują się osoby, które wcześniej brały udział w innych badaniach tego leku lub otrzymywały go w ramach programów specjalnego dostępu. Lek podawany jest w formie kapsułek przez okres do 24 miesięcy.

Kryteria włączenia: Pacjenci muszą być dorosłymi (18 lat lub więcej) z rozpoznaniem napadów ogniskowych lub pierwotnie uogólnionych napadów toniczno-klonicznych. Wymagane jest wcześniejsze uczestnictwo w określonych badaniach klinicznych vormatrigine oraz dobra współpraca w prowadzeniu dzienniczka napadów i przyjmowaniu leku. Uczestnicy muszą być w stanie przestrzegać wszystkich procedur badania i stosować odpowiednią antykoncepcję.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci poniżej 18 lub powyżej 65 lat, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historią reakcji alergicznych na podobne leki, z ciężkimi problemami z nerkami lub wątrobą, niekontrolowanym nadciśnieniem, a także osoby z poważnymi chorobami psychicznymi lub nadużywające alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 2 lat.

Cel badania: Badanie monitoruje bezpieczeństwo i tolerancję leku poprzez regularne badania, w tym ocenę objawów życiowych, badania laboratoryjne krwi, elektrokardiogram i ocenę zdrowia psychicznego. Pacjenci prowadzą dzienniczek napadów, a badacze oceniają zmiany w nasileniu choroby.

Badany lek: Vormatrigine to eksperymentalny lek przeciwpadaczkowy podawany doustnie, przeznaczony do leczenia napadów ogniskowych i pierwotnie uogólnionych napadów toniczno-klonicznych. Lek działa poprzez modulację kanałów sodowych w neuronach, zmniejszając nadmierną aktywność elektryczną w mózgu.

Badanie PRAX-628 dla dorosłych z padaczką ogniskową przyjmujących od 1 do 3 leków przeciwpadaczkowych

Badanie prowadzone w: Włochy, Polska, Hiszpania

To badanie ocenia skuteczność PRAX-628 w porównaniu z placebo w redukcji częstości napadów u dorosłych z padaczką ogniskową, którzy przyjmują od jednego do trzech leków przeciwpadaczkowych.

Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć od 18 do 75 lat i zdiagnozowaną padaczką ogniskową potwierdzoną badaniem obrazowym mózgu. Wymagane jest przyjmowanie stabilnych dawek od 1 do 3 leków przeciwpadaczkowych przez co najmniej 4 tygodnie. Podczas 9-tygodniowego okresu obserwacji pacjenci muszą odnotować co najmniej 8 napadów ogniskowych i prowadzić dzienniczek napadów przez co najmniej 80% dni. Napady nie mogą ustąpić na ponad 21 kolejnych dni.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez padaczki ogniskowej, nieprzyjmujący od 1 do 3 leków przeciwpadaczkowych, osoby poniżej 18 lub powyżej 65 lat oraz osoby z grup wrażliwych, które nie mogą wyrazić świadomej zgody.

Cel badania: Badanie składa się z okresu obserwacji, podczas którego pacjenci prowadzą dzienniczek napadów, następnie randomizacji do grupy otrzymującej PRAX-628 lub placebo. W okresie leczenia ocenia się częstość napadów i tolerancję leku. Regularne oceny zdrowia i monitorowanie działań niepożądanych są przeprowadzane przez cały okres badania.

Badany lek: PRAX-628 jest lekiem badanym pod kątem zdolności do zmniejszania częstości napadów ogniskowych u dorosłych. Lek działa poprzez modulację określonych receptorów w mózgu w celu stabilizacji aktywności nerwowej.

Badanie PRAX-628 dla dorosłych z napadami o początku ogniskowym lub uogólnionymi napadami toniczno-klonicznymi

Badanie prowadzone w: Niemcy, Hiszpania

Badanie ocenia skuteczność PRAX-628 w redukcji częstości napadów u dorosłych z napadami ogniskowymi lub pierwotnie uogólnionymi napadami toniczno-klonicznymi przez okres do ośmiu tygodni.

Kryteria włączenia: Pacjenci w wieku 18-75 lat z rozpoznaniem napadów ogniskowych lub pierwotnie uogólnionych napadów toniczno-klonicznych, przyjmujący stabilne dawki od 1 do 3 leków przeciwpadaczkowych przez co najmniej 4 tygodnie. W 4-tygodniowym okresie obserwacji wymagane jest odnotowanie co najmniej 2 napadów ogniskowych lub 1 pierwotnie uogólnionego napadu toniczno-klonicznego. Dzienniczek napadów musi być prowadzony przez co najmniej 80% dni.

Kryteria wykluczenia: Osoby nieprzyjmujące leków przeciwpadaczkowych, bez napadów ogniskowych lub pierwotnie uogólnionych napadów toniczno-klonicznych, poza określonym przedziałem wiekowym oraz osoby z grup wrażliwych.

Cel badania: Po okresie obserwacji pacjenci rozpoczynają leczenie PRAX-628, a zmiany w częstości napadów są oceniane w porównaniu z okresem wyjściowym. Monitorowane jest zdrowie poprzez regularne oceny objawów życiowych, badania laboratoryjne i elektrokardiogram. Badanie ocenia również wpływ leku na stan pacjenta przy użyciu skal oceny.

Badany lek: PRAX-628 jest testowany pod kątem redukcji częstości napadów u pacjentów przyjmujących inne leki przeciwpadaczkowe.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa BHV-7000 dla dorosłych z lekooporną padaczką ogniskową

Badanie prowadzone w: Niemcy, Rumunia, Słowacja, Włochy, Hiszpania, Portugalia, Finlandia, Grecja, Dania

To badanie ocenia BHV-7000, lek w postaci tabletek o przedłużonym uwalnianiu, u dorosłych z lekooporną padaczką ogniskową – typem padaczki, w którym napady rozpoczynają się w jednym obszarze mózgu i są trudne do kontrolowania standardowymi metodami leczenia.

Kryteria włączenia: Pacjenci w wieku 18-75 lat z diagnozą lekoopornej padaczki ogniskowej od co najmniej 1 roku. Wymagana jest historia napadów ogniskowych oraz spełnienie definicji padaczki lekoopornej, co oznacza nieskuteczność co najmniej dwóch leków przeciwpadaczkowych. Pacjenci muszą być w stanie prowadzić dokładne dzienniczki napadów i przyjmować od 1 do 3 leków przeciwpadaczkowych oraz maksymalnie 4 rodzaje leczenia padaczki (w tym leki, dietę lub urządzenia).

Kryteria wykluczenia: Osoby z innym typem padaczki niż lekoopornej ogniskowej, poza określonym przedziałem wiekowym, niezdolne do przestrzegania procedur badania, z innymi poważnymi schorzeniami, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych, z historią nadużywania substancji lub alergiami na badany lek.

Cel badania: Badanie trwa 8 tygodni i porównuje dwie dawki BHV-7000 z placebo. Głównym celem jest określenie, czy nastąpi co najmniej 50% redukcja częstości napadów w okresie 28 dni. Bezpieczeństwo jest oceniane poprzez monitorowanie zdarzeń niepożądanych i badań laboratoryjnych.

Badany lek: BHV-7000 jest lekiem podawanym doustnie, badanym w fazie 2/3 badań klinicznych. Działa poprzez modulację określonych szlaków neuroprzekaźników w mózgu w celu stabilizacji aktywności neuronalnej i zapobiegania napadom.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa BHV-7000 dla dorosłych z lekooporną padaczką ogniskową

Badanie prowadzone w: Chorwacja, Polska, Węgry, Holandia, Belgia, Austria, Francja, Słowenia, Czechy

To kolejne badanie BHV-7000 u dorosłych z lekooporną padaczką ogniskową, trwające około 12 tygodni, porównujące dwie dawki leku z placebo.

Kryteria włączenia: Podobnie jak w poprzednim badaniu, pacjenci muszą mieć 18-75 lat z diagnozą lekoopornej padaczki ogniskowej od co najmniej 1 roku. Wymagane jest przyjmowanie nie więcej niż 4 rodzajów leczenia padaczki, w tym maksymalnie 3 leków przeciwpadaczkowych. Pacjenci muszą być w stanie prowadzić dokładne dzienniczki napadów z co najmniej 85% zgodnością.

Kryteria wykluczenia: Osoby bez lekoopornej padaczki ogniskowej, poza określonym przedziałem wiekowym, niezdolne do przestrzegania procedur badania.

Cel badania: W okresie 8-tygodniowego leczenia pacjenci są losowo przydzielani do grupy otrzymującej BHV-7000 lub placebo. Częstość napadów jest monitorowana, a głównym celem jest co najmniej 50% redukcja napadów w okresie 28 dni. Bezpieczeństwo jest oceniane poprzez monitorowanie zdarzeń niepożądanych.

Badany lek: BHV-7000, lek przeciwpadaczkowy podawany doustnie, badany pod kątem skuteczności w redukcji częstości napadów.

Badanie wpływu azetukalner u pacjentów z napadami o początku ogniskowym

Badanie prowadzone w: Chorwacja, Portugalia, Czechy, Austria, Polska, Holandia, Francja, Bułgaria, Niemcy, Hiszpania, Belgia, Włochy, Węgry, Finlandia

To badanie ocenia XEN1101 (azetukalner) jako dodatkowe leczenie dla osób z napadami ogniskowymi. Badanie trwa 12 tygodni i porównuje lek z placebo.

Kryteria włączenia: Pacjenci w wieku 18 lat lub więcej z diagnozą padaczki ogniskowej od co najmniej 2 lat, którzy wypróbowali co najmniej dwa leki przeciwpadaczkowe bez osiągnięcia trwałej wolności od napadów. Wymagane jest przyjmowanie stabilnej dawki od 1 do 3 leków przeciwpadaczkowych przez co najmniej miesiąc. Pacjenci muszą być w stanie prowadzić dokładne dzienniczki napadów. BMI musi wynosić 40 lub mniej, a wymagane jest posiadanie wyniku badania obrazowego mózgu z ostatnich 10 lat.

Kryteria wykluczenia: Osoby bez napadów ogniskowych, poza określonym przedziałem wiekowym, niebędące częścią określonych grup badawczych lub z grup wrażliwych.

Cel badania: Po wstępnej ocenie i potwierdzeniu kwalifikowalności pacjenci są losowo przydzielani do grupy otrzymującej XEN1101 lub placebo w formie kapsułek. Częstość napadów jest monitorowana przez cały okres badania, a pacjenci zgłaszają wszelkie zmiany w swoim stanie i działania niepożądane.

Badany lek: XEN1101 jest lekiem podawanym doustnie, badanym w fazie 3, który działa poprzez celowanie w określone kanały w komórkach mózgowych (kanały potasowe) w celu stabilizacji aktywności elektrycznej i zapobiegania napadom.

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji azetukalner dla pacjentów z padaczką, w tym napadami o początku ogniskowym i pierwotnymi uogólnionymi napadami toniczno-klonicznymi

Badanie prowadzone w: Chorwacja, Portugalia, Włochy, Hiszpania, Czechy, Austria, Polska, Niemcy, Bułgaria, Holandia, Francja, Łotwa, Belgia, Irlandia, Węgry, Finlandia

To długoterminowe badanie otwarte ocenia bezpieczeństwo i tolerancję XEN1101 u pacjentów z padaczką z napadami ogniskowymi lub pierwotnymi uogólnionymi napadami toniczno-klonicznymi. Badanie ma na celu trwać do września 2028 roku.

Kryteria włączenia: Pacjenci muszą ukończyć wcześniejsze fazy badań XEN1101 (XPF-010-301, XPF-010-302 lub XPF-010-303) bez wcześniejszego wycofania się i spełniać wszystkie wymagania. Muszą być w stanie prowadzić dokładne dzienniczki napadów, być w pełni poinformowani o badaniu i przestrzegać zasad antykoncepcji. Muszą również zgodzić się nie oddawać nasienia (mężczyźni) lub komórek jajowych (kobiety) przez określony czas po ostatniej dawce leku.

Kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy nie ukończyli określonych wcześniejszych badań, poza przedziałem wiekowym, bez określonych typów napadów lub z grup wrażliwych.

Cel badania: Uczestnicy przyjmują XEN1101 w formie kapsułek i są regularnie oceniani pod kątem bezpieczeństwa, w tym monitorowania działań niepożądanych, objawów życiowych i badań laboratoryjnych. Prowadzone są dzienniczki napadów w celu oceny zmian w częstości napadów i ogólnej jakości życia w czasie.

Badany lek: XEN1101, lek przeciwpadaczkowy działający poprzez modulację kanałów potasowych w mózgu, stabilizując aktywność neuronalną i redukując częstość napadów.

Badanie bezpieczeństwa BHV-7000 dla dorosłych z trudną do leczenia padaczką ogniskową

Badanie prowadzone w: Chorwacja, Słowacja, Polska, Niemcy, Węgry, Włochy, Hiszpania, Portugalia, Finlandia, Rumunia, Holandia, Grecja, Dania, Belgia, Austria, Francja, Słowenia, Czechy

To długoterminowe badanie otwarte, trwające do 52 tygodni, ocenia bezpieczeństwo i tolerancję BHV-7000 u dorosłych z lekooporną padaczką ogniskową.

Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą ukończyć podwójnie ślepą fazę poprzedniego badania (BHV7000-302 lub BHV7000-303). Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy na początku badania.

Kryteria wykluczenia: Pacjenci z innym typem padaczki niż lekoopornej ogniskowej, poza określonym przedziałem wiekowym, spoza określonych grup badawczych lub z grup wrażliwych.

Cel badania: Badanie monitoruje bezpieczeństwo BHV-7000 poprzez śledzenie zgonów, poważnych zdarzeń niepożądanych, zdarzeń prowadzących do przerwania leczenia oraz umiarkowanych i ciężkich działań niepożądanych. Regularne oceny są przeprowadzane przez cały okres badania.

Badany lek: BHV-7000, lek przeciwpadaczkowy podawany doustnie w postaci tabletek, badany w fazie 2 pod kątem potencjału w zarządzaniu napadami u pacjentów nieodpowiadających dobrze na istniejące leczenie.

Badanie ENX-101 do leczenia padaczki ogniskowej u pacjentów stosujących od 1 do 4 leków przeciwpadaczkowych

Badanie prowadzone w: Belgia, Hiszpania, Niemcy, Holandia

Badanie ENACT ocenia ENX-101 jako dodatkowe leczenie u osób z padaczką ogniskową przyjmujących od 1 do 4 leków przeciwpadaczkowych. Okres leczenia trwa do ośmiu tygodni.

Kryteria włączenia: Pacjenci w wieku 18-75 lat z diagnozą padaczki ogniskowej według klasyfikacji ILAE 2017, doświadczający słabo kontrolowanych napadów ogniskowych. W ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania wymagane jest co najmniej 3 obserwowalne napady ogniskowe co 28 dni, ale mniej niż 10 napadów dziennie. W 8-tygodniowym okresie wyjściowym wymagane jest co najmniej 6 napadów. Pacjenci muszą być leczeni zatwierdzonymi lekami przeciwpadaczkowymi przez co najmniej 2 lata i przyjmować od 1 do 4 leków w stabilnych dawkach przez co najmniej 28 dni. BMI musi wynosić między 18 a 40 kg/m². Wymagane jest badanie obrazowe z ostatnich 10 lat.

Kryteria wykluczenia: Osoby bez padaczki ogniskowej, nieprzyjmujące od 1 do 4 leków przeciwpadaczkowych, poniżej 3 lat lub z grup wrażliwych.

Cel badania: Po okresie obserwacji pacjenci rozpoczynają leczenie ENX-101 lub placebo w formie tabletek lub kapsułek. Częstość napadów jest monitorowana w celu określenia, czy ENX-101 może pomóc w redukcji liczby napadów. Badanie ocenia również odsetek uczestników wolnych od napadów w ostatnich 28 dniach okresu leczenia.

Badany lek: ENX-101 jest badany jako dodatkowe leczenie wraz z od 1 do 4 innymi lekami przeciwpadaczkowymi. Lek działa poprzez modulację określonych szlaków w mózgu w celu stabilizacji aktywności nerwowej i zapobiegania napadom.

Badanie cenobamate dla dzieci z napadami o początku częściowym

Badanie prowadzone w: Węgry, Hiszpania

To badanie ocenia cenobamate (YKP3089) u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do poniżej 18 lat z napadami o początku częściowym. Lek podawany jest w postaci zawiesiny doustnej.

Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć diagnozę padaczki z napadami częściowymi potwierdzoną badaniem EEG, postawioną co najmniej 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania. Waga musi mieścić się w określonych limitach dla danej grupy wiekowej (np. 16-63 kg, 13-28 kg lub 10-20 kg). Wymagana jest pisemna zgoda rodzica lub opiekuna prawnego. Pacjenci muszą przyjmować od 1 do 3 zatwierdzonych leków przeciwpadaczkowych w stabilnych dawkach przez co najmniej 4 tygodnie. Jeśli pacjent ma wszczepiony stymulator nerwu błędnego, musi być on na miejscu przez co najmniej 5 miesięcy, a jego ustawienia nie mogą się zmieniać przez 30 dni przed badaniem.

Kryteria wykluczenia: Dzieci poniżej 2 lat lub powyżej 18 lat, osoby bez napadów o początku częściowym, niezdolne do przestrzegania procedur badania, z innymi schorzeniami mogącymi zakłócać badanie, uczestniczące w innych badaniach klinicznych, z alergiami na badany lek, a także kobiety w ciąży lub karmiące piersią.

Cel badania: Badanie obejmuje wstępną ocenę, okres wyjściowy, a następnie podawanie cenobamate w zwiększających się dawkach. Monitorowane jest bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność leku w redukcji częstości napadów. Prowadzone są regularne oceny neurologiczne i behawioralne.

Badany lek: Cenobamate jest lekiem przeciwdrgawkowym podawanym doustnie, badanym pod kątem skuteczności w leczeniu napadów o początku częściowym u dzieci. Działa poprzez modulację aktywności określonych neuroprzekaźników w mózgu.

Badanie EQU-001 i placebo dla pacjentów z niekontrolowanymi napadami ogniskowymi w padaczce

Badanie prowadzone w: Litwa, Czechy, Włochy, Francja, Hiszpania, Polska, Szwecja, Holandia

To badanie ocenia EQU-001 jako dodatkowe leczenie dla osób z napadami ogniskowymi, które nadal występują pomimo stosowania leków. Badanie porównuje dwie dawki EQU-001 (20 mg i 60 mg dziennie) z placebo.

Kryteria włączenia: Pacjenci w wieku 18-65 lat z padaczką ogniskową, której napady nie są kontrolowane pomimo wypróbowania co najmniej jednego leku przeciwpadaczkowego w ciągu ostatnich 2 lat. Wymagane jest przyjmowanie od 1 do 3 leków przeciwpadaczkowych w stabilnych dawkach przez co najmniej 4 tygodnie. Pacjenci muszą mieć co najmniej 8 obserwowalnych napadów podczas 8-tygodniowego okresu wyjściowego, z co najmniej 3 napadami w każdym 4-tygodniowym okresie i bez 21-dniowego okresu wolnego od napadów. Wymagane jest badanie obrazowe mózgu z ostatnich 10 lat.

Kryteria wykluczenia: Osoby bez padaczki lub bez napadów ogniskowych, poniżej 4 lub powyżej 18 lat, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historią nadużywania substancji, uczestniczące w innych badaniach w ciągu ostatnich 30 dni lub z alergiami na badany lek.

Cel badania: Po 8-tygodniowym okresie wyjściowym pacjenci są losowo przydzielani do grupy otrzymującej EQU-001 lub placebo. Okres leczenia trwa 16 tygodni, w tym 12-tygodniową fazę utrzymania. Pacjenci prowadzą dzienniczek napadów i uczestniczą w regularnych wizytach kontrolnych. Badanie ma na celu ocenę, czy EQU-001 może zredukować częstość napadów i poprawić kontrolę napadów.

Badany lek: EQU-001 jest lekiem przeciwpadaczkowym podawanym doustnie w postaci kapsułek, badanym pod kątem skuteczności w leczeniu niekontrolowanych napadów ogniskowych. Działa poprzez modulację określonych szlaków w mózgu w celu redukcji częstości i nasilenia napadów.

Podsumowanie

Aktualnie prowadzonych jest 14 badań klinicznych skupionych na napadach częściowych, obejmujących różnorodną pulę leków eksperymentalnych. Większość badań koncentruje się na dorosłych pacjentach z lekooporną padaczką ogniskową, choć dwa badania włączają również dzieci i młodzież.

Geograficznie badania są szeroko rozpowszechnione w Europie, z największą koncentracją w Hiszpanii, Niemczech, Włoszech i Polsce. Wiele badań prowadzonych jest równocześnie w kilku krajach europejskich, co ułatwia rekrutację większej liczby uczestników.

Najczęściej badane leki to PRAX-628 (vormatrigine), BHV-7000 i XEN1101 (azetukalner), z których każdy jest oceniany w kilku różnych badaniach. Inne badane leki to ENX-101, cenobamate i EQU-001. Wszystkie te leki są testowane jako terapia dodatkowa dla pacjentów już przyjmujących standardowe leki przeciwpadaczkowe.

Wspólnym celem większości badań jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności w redukcji częstości napadów. Większość badań wymaga od uczestników prowadzenia dzienniczków napadów i regularnego uczestnictwa w wizytach kontrolnych. Typowe kryteria włączenia obejmują diagnozę padaczki ogniskowej, wcześniejszą nieskuteczność standardowych leków oraz stabilne dawkowanie obecnych leków przeciwpadaczkowych.