W skrócie
Pyridoxal phosphate to syntetyczna substancja chemiczna badana jako lek doustny w leczeniu napadów padaczkowych spowodowanych niedoborem oksydazy 5'-fosforanu pirydoks(am)iny (PNPO) – rzadkiej choroby układu nerwowego. Obecnie dopuszczone jest jedno badanie fazy 3, w którym planuje się udział 3 uczestników. Substancja ma status leku sierocego, ale w tych rejestrach nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Najważniejsze informacje
- Pyridoxal phosphate jest testowany w jednym badaniu fazy 3 w napadach padaczkowych związanych z niedoborem PNPO.
- Badanie jest obecnie dopuszczone, ale jeszcze nie prowadzi rekrutacji.
- Planuje się udział tylko 3 uczestników.
- Lek podawany jest w postaci tabletki przyjmowanej doustnie.
- Głównym punktem końcowym jest zgon w ciągu 12 miesięcy w porównaniu z zewnętrzną grupą kontrolną.
- Pyridoxal phosphate ma status leku sierocego w tej rzadkiej chorobie.
Czym jest pyridoxal phosphate?
Pyridoxal phosphate to syntetyczna substancja chemiczna należąca do obszaru chorób układu nerwowego. Jest opracowywana w leczeniu napadów padaczkowych związanych z niedoborem oksydazy 5'-fosforanu pirydoks(am)iny (PNPO) – rzadkiej choroby dziedzicznej. Substancja jest również wymieniona w przeglądarce NHS dm+d jako wirtualna jednostka terapeutyczna, gdzie występuje w kilku postaciach, w tym w kapsułkach i tabletkach 25 mg i 50 mg, zawiesinie doustnej 100 mg/5 ml oraz tabletkach dojelitowych.
Pyridoxal phosphate ma status leku sierocego w jednym rejestrze produktu, co oznacza, że jest przeznaczony do leczenia rzadkiej choroby. W analizowanych rejestrach nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, więc pozostaje substancją badaną. Produkt dostarcza firma Medicure.
Jak działa pyridoxal phosphate?
Niedobór PNPO to choroba, w której organizm nie potrafi przekształcić pirydoksyny (witaminy B6) w jej aktywną postać, czyli pyridoxal phosphate. Ta aktywna postać jest niezbędna w wielu reakcjach chemicznych zachodzących w mózgu. Podając pyridoxal phosphate bezpośrednio, leczenie ma na celu ominięcie brakującego etapu enzymatycznego i dostarczenie aktywnej substancji, której pacjenci nie mogą wytworzyć samodzielnie.
W jakich chorobach jest stosowany lub badany?
Pyridoxal phosphate jest badany w jednej chorobie w zarejestrowanym badaniu:
- Napady padaczkowe związane z niedoborem PNPO — rzadka dziedziczna choroba układu nerwowego, w której u chorych, często niemowląt, występują napady padaczkowe niereagujące na zwykłe leczenie witaminą B6.
Jak podaje się pyridoxal phosphate?
W zarejestrowanym badaniu pyridoxal phosphate podawany jest w postaci tabletki przyjmowanej doustnie. W interwencji badawczej wymieniono dawkę 3 gramów. Przeglądarka NHS dm+d wymienia również inne postacie farmaceutyczne pyridoxal phosphate, w tym kapsułki 25 mg i 50 mg, tabletki 25 mg i 50 mg, tabletki dojelitowe 50 mg oraz zawiesinę doustną 100 mg/5 ml.
Co wykazują badania kliniczne?
Jedno badanie kliniczne pyridoxal phosphate jest zarejestrowane w unijnym systemie informacji o badaniach klinicznych. Jest to interwencyjne badanie fazy 3, najbardziej zaawansowany etap testów przed ewentualnym dopuszczeniem do obrotu. Badanie jest obecnie dopuszczone, co oznacza, że uzyskało zgodę regulatorową na rozpoczęcie, ale nie jest jeszcze wymienione jako prowadzące rekrutację.
Badanie planuje włączyć 3 uczestników z potwierdzonym niedoborem PNPO. Głównym punktem końcowym jest częstość zgonów w ciągu 12 miesięcy, która będzie porównywana między grupą badaną a zewnętrzną grupą kontrolną pacjentów, którzy nie otrzymywali pyridoxal phosphate.
Badanie ma na celu ocenę skuteczności doustnego pyridoxal phosphate, określanego w badaniu jako MC-1, w przewlekłym leczeniu pacjentów z potwierdzonym niedoborem PNPO.
Jakie działania niepożądane są znane?
Dostarczone źródła nie zawierają informacji o działaniach niepożądanych pyridoxal phosphate. Rejestr badania nie wymienia zdarzeń niepożądanych, a wpis w przeglądarce NHS dm+d zawiera wyłącznie szczegóły dotyczące nazewnictwa i postaci leku.