Badanie skuteczności i bezpieczeństwa deukrawacytinibu u dzieci i młodzieży z młodzieńczym łuszczycowym zapaleniemstawów
Badanie prowadzone w: Niemcy, Rumunia, Bułgaria, Hiszpania, Czechy, Włochy
To badanie koncentruje się na młodzieńczym łuszczycowym zapaleniustawów (JPsA), które dotyka dzieci i nastolatków. JPsA to rodzaj zapaleniastawów, który powoduje nie tylko ból i obrzęk stawów, ale również problemy skórne podobne do łuszczycy, takie jak czerwone, łuszczące się plamy.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć zdiagnozowane młodzieńcze łuszczycowe zapaleniestawów, co oznacza, że cierpią na zapaleniestawów i problemy skórne podobne do łuszczycy. Badanie jest przeznaczone dla dzieci i młodzieży w wieku od 5 do 18 lat.
Kryteria wyłączenia: Badanie nie podaje szczegółowych kryteriów wyłączenia, ale standardowo wykluczani są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, którzy przyjmują leki mogące wpływać na wyniki badania, lub którzy mieli niedawno infekcje.
Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, czy deukrawacytynib jest skuteczniejszy niż placebo w leczeniu JPsA u młodych pacjentów. Badacze będą monitorować czas do pierwszego zaostrzenia choroby oraz oceniać poprawę objawów i ogólną tolerancję leku.
Badany lek: Deukrawacytynib (znany również jako BMS-986165) to lek podawany doustnie w postaci tabletek powlekanych. Działa poprzez selektywne hamowanie enzymu kinazy tyrozynowej 2 (TYK2), który odgrywa rolę w procesie zapalnym. Lek ten ma na celu zmniejszenie stanu zapalnego i złagodzenie objawów związanych z JPsA.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności barycytynibu i tocilizumabu u dzieci z układowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniemstawów
Badanie prowadzone w: Włochy, Polska, Austria, Belgia, Francja, Hiszpania, Czechy
To badanie dotyczy układowego młodzieńczego idiopatycznego zapaleniastawów (sJIA), które jest rodzajem zapaleniastawów dotykającym dzieci. Badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność barycytynibu u dzieci w wieku od 1 roku do niespełna 18 lat.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć zdiagnozowane sJIA, które rozpoczęło się przed 16. rokiem życia. Muszą mieć zapalenie w co najmniej jednym stawie oraz gorączkę trwającą 2 tygodnie, z codzienną gorączką przez co najmniej 3 dni. Dodatkowo muszą mieć przynajmniej jeden z następujących objawów: przejściową czerwoną wysypkę, powiększone węzły chłonne, powiększoną wątrobę lub śledzionę albo zapalenie wokół serca lub płuc. Uczestnicy muszą mieć co najmniej 2 stawy aktywnie dotknięte zapaleniem oraz ukończyć minimum 2 lata. W badaniu mogą uczestniczyć zarówno chłopcy, jak i dziewczynki.
Kryteria wyłączenia: Wykluczani są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, którzy obecnie przyjmują leki mogące wpływać na wyniki badania, którzy mieli niedawną infekcję lub chorobę, mają historię reakcji alergicznych na podobne leki, nie są w stanie przestrzegać procedur badania, niedawno uczestniczyli w innym badaniu klinicznym, są w ciąży lub karmią piersią, mają historię nadużywania substancji lub uzależnienia od alkoholu, mają zdiagnozowany stan psychiczny, który mógłby wpłynąć na ich udział, lub otrzymali ostatnio określone szczepionki.
Cel badania: Głównym celem jest ocena, jak dobrze barycytynib działa w leczeniu dzieci z sJIA. Uczestnicy otrzymują barycytynib, tocilizumab lub placebo. Badanie monitoruje uczestników przez określony czas, aby zobaczyć, jak ich stan reaguje na leczenie. Głównym punktem końcowym jest osiągnięcie określonego poziomu poprawy objawów do 12. tygodnia badania, mierzone według adaptowanych pediatrycznych kryteriów odpowiedzi Amerykańskiego Kolegium Reumatologii 30 (PediACR30).
Badane leki: Barycytynib jest lekiem podawanym doustnie w postaci tabletek lub zawiesiny doustnej. Działa poprzez hamowanie określonych enzymów znanych jako kinazy Janusowe, które odgrywają rolę w procesie zapalnym. Tocilizumab jest używany jako lek referencyjny i jest podawany jako roztwór do wstrzykiwań podskórnych. Blokuje on określone białko w organizmie, które powoduje stan zapalny.
Badanie anakinry u dzieci z układowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniemstawów
Badanie prowadzone w: Holandia
To badanie koncentruje się na układowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniustawów (sJIA), które jest rodzajem schorzenia autoimmunologicznego wpływającego na stawy. Badany lek to anakinra, podawana jako roztwór do wstrzykiwań.
Kryteria włączenia: Dzieci i młodzież zdiagnozowani z sJIA, zarówno płci męskiej, jak i żeńskiej, w wieku od 8 miesięcy do 16 lat. Rodzice lub opiekunowie prawni (oraz dziecko, jeśli jest wystarczająco dorosłe) muszą być gotowi podpisać formularze zgody. Dla fazy leczenia pacjenci muszą być leczeni anakinrą jako pierwszym leczeniem i wykazać początkową pozytywną odpowiedź, co oznacza brak gorączki do siódmego dnia leczenia. Pacjenci muszą osiągnąć co najmniej odpowiedź ACRPed90 bez gorączki około 90 dni po rozpoczęciu leczenia, co oznacza znaczną poprawę objawów.
Kryteria wyłączenia: Pacjenci z jakimikolwiek schorzeniami autoimmunologicznymi, w których układ odpornościowy organizmu atakuje własne tkanki. Pacjenci z jakimikolwiek zaburzeniami stawów. Pacjenci zdiagnozowani z chorobą Stilla lub układowym JIA.
Cel badania: Badanie ma na celu zbadanie nowej strategii stosowania anakinry u dzieci z sJIA. Celem jest ustalenie, czy użycie określonego markera we krwi, zwanego IL-18, może pomóc w prowadzeniu procesu leczenia. To podejście może pomóc zmniejszyć liczbę wstrzyknięć potrzebnych do utrzymania nieaktywnej choroby podczas pierwszego roku leczenia. Badanie będzie obejmować początkową fazę, w której pacjenci otrzymują anakinrę, a następnie fazę, w której leczenie jest stopniowo zmniejszane i zatrzymywane, w zależności od odpowiedzi pacjenta.
Badany lek: Anakinra jest lekiem, który pomaga zmniejszyć stan zapalny w organizmie. Działa poprzez blokowanie interleukiny-1 (IL-1), białka, które przyczynia się do stanu zapalnego i uszkodzenia stawów. Anakinra jest podawana jako wstrzyknięcie podskórne, co oznacza, że lek jest wstrzykiwany pod skórę. Jest klasyfikowana jako antagonista receptora interleukiny-1, co oznacza, że zapobiega wiązaniu się IL-1 z jego receptorem, zmniejszając w ten sposób stan zapalny i pomagając kontrolować objawy choroby.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 3 badania kliniczne dotyczące choroby Stilla i powiązanych schorzeń u dzieci i młodzieży. Badania koncentrują się głównie na układowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniustawów (sJIA) oraz młodzieńczym łuszczycowym zapaleniustawów (JPsA).
Warto zauważyć, że badania są prowadzone w kilku krajach europejskich, ze szczególną koncentracją we Włoszech, Hiszpanii i Czechach. Polska również uczestniczy w jednym z badań dotyczących barycytynibu i tocilizumabu.
Badane leki reprezentują różne mechanizmy działania: barycytynib i deukrawacytynib działają na poziomie wewnątrzkomórkowych szlaków zapalnych (kinazy Janusowe i kinaza tyrozynowa 2), tocilizumab blokuje interleukinę-6, a anakinra działa poprzez blokowanie interleukiny-1. Ta różnorodność podejść terapeutycznych może w przyszłości umożliwić bardziej spersonalizowane leczenie w zależności od indywidualnych potrzeb pacjenta.
Interesującym aspektem badania z anakinrą jest próba wykorzystania biomarkera IL-18 do prowadzenia terapii, co może pomóc w zmniejszeniu obciążenia leczeniem poprzez redukcję liczby potrzebnych wstrzyknięć. Wszystkie badania kładą duży nacisk na bezpieczeństwo i tolerancję leków u młodych pacjentów, co jest szczególnie ważne w pediatrii.
Grecja
