Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności elivaldogene autotemcel u pacjentów z mózgową adrenoleukodystrofią

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy mózgowej adrenoleukodystrofii (CALD), rzadkiej choroby genetycznej, która wpływa na układ nerwowy. W badaniu stosowany jest lek o nazwie elivaldogene autotemcel, znany również jako Lenti-D. Jest to terapia komórkowa, która wykorzystuje zmodyfikowane komórki macierzyste, aby pomóc w leczeniu tej choroby. Celem badania jest monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności tego leku u pacjentów, którzy wcześniej otrzymali go w ramach innych badań klinicznych.

W trakcie badania pacjenci będą obserwowani przez okres do 15 lat po podaniu leku. Będzie to obejmować regularne kontrole, aby sprawdzić, czy nie występują poważne problemy zdrowotne, takie jak nowotwory, choroby autoimmunologiczne czy problemy neurologiczne. Badanie ma również na celu ocenę, czy pacjenci nie potrzebują dodatkowych przeszczepów komórek macierzystych oraz jak zmienia się ich funkcjonowanie neurologiczne w czasie.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi dostarczyć pisemną zgodę na udział w badaniu. Jeśli uczestnik jest niepełnoletni, zgodę muszą wyrazić rodzice lub opiekunowie prawni, a uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę, jeśli to możliwe.

    Uczestnik musi wcześniej otrzymać produkt leczniczy Lenti-D w ramach wcześniejszego badania klinicznego.

  2. Krok 2

    Monitorowanie długoterminowe

    Celem badania jest monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności produktu leczniczego Lenti-D, znanego również jako elivaldogene autotemcel lub eli-cel.

    Monitorowanie obejmuje ocenę przeżycia bez poważnych niepełnosprawności funkcjonalnych przez 15 lat po infuzji leku.

    Badanie obejmuje również monitorowanie liczby uczestników z nowotworami, chorobami związanymi z układem odpornościowym, nowymi lub pogarszającymi się zaburzeniami hematologicznymi i neurologicznymi przez 15 lat po infuzji leku.

  3. Krok 3

    Ocena wtórna

    Badanie obejmuje ocenę liczby uczestników, którzy przeszli kolejną transplantację komórek macierzystych w ciągu 15 lat po infuzji leku.

    Zmiany w funkcji neurologicznej są oceniane od momentu rozpoczęcia badania do 15 lat po infuzji leku.

    Monitorowana jest również liczba uczestników bez wzmocnienia gadolinem (GdE) w badaniu MRI przez 15 lat po infuzji leku.

  4. Krok 4

    Czas trwania badania

    Badanie rozpoczęło się 1 stycznia 2016 roku i planowane jest do zakończenia 31 sierpnia 2038 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną Cerebralną Adrenoleukodystrofię (CALD), co jest rzadką chorobą genetyczną wpływającą na mózg.
  • Pacjent lub jego rodzic(e)/opiekun prawny musi podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu. Jeśli to możliwe, pacjent również powinien wyrazić pisemną zgodę.
  • Pacjent musiał wcześniej otrzymać produkt leczniczy Lenti-D w ramach wcześniejszego badania klinicznego.
  • Badanie jest przeznaczone tylko dla chłopców.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie są mężczyznami, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby poniżej 2 roku życia nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie uczestniczyły w wcześniejszych badaniach klinicznych związanych z lekiem eli-cel, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Eli-cel (znany również jako elivaldogene autotemcel) to terapia genowa stosowana w leczeniu adrenoleukodystrofii mózgowej. Celem tej terapii jest wprowadzenie zdrowej kopii genu do komórek pacjenta, co ma na celu poprawę funkcji neurologicznych i spowolnienie postępu choroby. W badaniu klinicznym monitoruje się długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność tej terapii u pacjentów, którzy zostali nią wcześniej leczeni.

Co już wiadomo o tej terapii

Elivaldogene autotemcel (eli-cel) – Jest to lek podawany w formie infuzji dożylnej, stosowany w leczeniu mózgowej adrenoleukodystrofii (CALD). Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są monitorowane w długoterminowych badaniach obserwacyjnych. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie CALD, rzadkiej choroby genetycznej. Mechanizm działania polega na wprowadzeniu zmodyfikowanych genetycznie komórek macierzystych, które mają na celu zastąpienie wadliwego genu odpowiedzialnego za chorobę. Klasyfikowany jest jako terapia genowa.

Badane choroby

Mózgowa postać adrenoleukodystrofii – Jest to rzadka choroba genetyczna, która dotyka głównie chłopców. Charakteryzuje się postępującym uszkodzeniem osłonek mielinowych w mózgu, co prowadzi do pogorszenia funkcji neurologicznych. Objawy mogą obejmować problemy z zachowaniem, trudności w nauce, utratę zdolności motorycznych oraz problemy z mową i słuchem. Choroba postępuje szybko, prowadząc do poważnych zaburzeń neurologicznych. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać pogorszenia funkcji poznawczych i fizycznych. Choroba jest związana z mutacjami w genie ABCD1, co prowadzi do akumulacji długołańcuchowych kwasów tłuszczowych w organizmie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-513904-33-00Kod protokołuLTF-304Planowana liczba uczestników64 osobySponsorGenetix Biotherapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).