Bezpieczność i wstępna skuteczność allogenicznych komórek mezenchymalnych pochodzących z szpiku kostnego u dzieci i adolescentów z adrenoleukodystrofią

Badanie dotyczy rzadkiej choroby neurologicznej zwanej Adrenoleukodystrophy, która występuje najczęściej u chłopców i prowadzi do postępującego uszkodzenia osłonek nerwowych w mózgu. Choroba jest dziedziczona w sposób związany z chromosomem X, co oznacza, że gen odpowiedzialny za jej rozwój znajduje się na tym chromosomie. W ramach badania podaje się komórki pochodzące z szpiku kostnego innego dawcy – allogeneic bone marrow-derived mesenchymal stromal cells. Komórki te podaje się bezpośrednio do płynu otaczającego rdzeń kręgowy, czyli metodą intrathecal, co pozwala im dotrzeć do centralnego układu nerwowego.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa oraz wstępnych oznak potencjalnej korzyści po podaniu tych komórek u dzieci i młodzieży z tą chorobą. Badanie jest otwartą, wczesną fazą phase I, w której uczestnicy otrzymują jednorazową infuzję, a następnie są obserwowani w ciągu kilku tygodni pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz pierwszych oznak poprawy. Po podaniu komórek planowane są regularne wizyty kontrolne, podczas których lekarze sprawdzają stan zdrowia i ewentualne zmiany w objawach neurologicznych.