Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie wpływu leriglitazonu na postęp mózgowej adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X u chłopców przed przeszczepem komórek macierzystych

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy mózgowej adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X (CALD), rzadkiej choroby genetycznej, która dotyka głównie chłopców. Choroba ta prowadzi do uszkodzenia białej substancji mózgu, co może powodować poważne problemy neurologiczne. W badaniu oceniane jest działanie leku o nazwie leriglitazon (kod: Min-102), który jest podawany w formie zawiesiny doustnej. Celem badania jest sprawdzenie, czy leriglitazon może zatrzymać postęp choroby przed przeszczepem komórek macierzystych.

W badaniu biorą udział chłopcy w wieku od 2 do 12 lat, u których zdiagnozowano CALD. Uczestnicy będą regularnie poddawani badaniom klinicznym oraz badaniom obrazowym, takim jak MRI (rezonans magnetyczny), aby monitorować postęp choroby. Badanie ma na celu ocenę, czy leczenie leriglitazonem może zatrzymać postęp choroby w ciągu 96 tygodni. Uczestnicy będą również oceniani pod kątem zmian w funkcjonowaniu neurologicznym oraz ogólnego przeżycia, jeśli nie przeszli przeszczepu komórek macierzystych.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno uczestnicy, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany. W trakcie badania niektórzy uczestnicy mogą otrzymywać placebo. Wyniki badania pomogą zrozumieć, czy leriglitazon może być skutecznym sposobem leczenia CALD przed przeszczepem komórek macierzystych.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz świadomej zgody przez rodzica lub opiekuna prawnego.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 2 do 12 lat oraz diagnoza adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X (X-ALD) potwierdzona badaniami genetycznymi lub innymi metodami.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent przyjmuje lek leriglitazone w formie zawiesiny doustnej. Dokładna dawka i częstotliwość podawania leku są ustalane przez lekarza prowadzącego badanie.

    Celem leczenia jest ocena, czy MIN-102 może zatrzymać postęp choroby w ciągu 96 tygodni.

  3. Krok 3

    Monitorowanie postępów

    Regularne wizyty kontrolne obejmują badania kliniczne oraz rezonans magnetyczny (MRI) w celu monitorowania postępów choroby.

    Podczas wizyt oceniane są zmiany w skali NFS, która mierzy funkcje neurologiczne, oraz zmiany w wynikach MRI, takich jak skala Loes i intensywność gadolinu.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Głównym celem badania jest określenie liczby pacjentów, u których choroba została zatrzymana do wizyty 12.

    Dodatkowe cele obejmują ocenę zmian w funkcjach neurologicznych, wynikach MRI oraz ogólne przeżycie pacjentów, którzy nie przeszli przeszczepu komórek macierzystych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w lutym 2025 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent otrzymuje podsumowanie wyników oraz dalsze zalecenia dotyczące leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Rodzic lub prawny opiekun musi wyrazić pisemną zgodę na udział dziecka w badaniu.
  • Chłopcy w wieku od 2 do 12 lat z rozpoznaniem X-linked ALD na podstawie testów genetycznych. Jeśli nie wykonano testów genetycznych, wymagane jest podwyższenie poziomu VLCFA (bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych) oraz potwierdzenie w rodzinie występowania X-ALD z objawami klinicznymi i podwyższonym poziomem VLCFA lub testami genetycznymi członka rodziny.
  • Obecność zmian w istocie białej mózgu, określonych za pomocą MRI (rezonansu magnetycznego) mózgu, bez wzmocnienia kontrastowego Gd (gadolinium) na początku badania (Populacja 1) lub z wzmocnieniem Gd na początku badania (Populacja 2).
  • Wynik MFD (Główne Dysfunkcje Funkcjonalne) równy 0, określony na podstawie kluczowych miar w Skali Funkcji Neurologicznych (NFS).
  • Wynik Loes na początku badania większy niż 0 i mniejszy lub równy 10.
  • Wynik GIS (Intensywność Gadolinium) na początku badania mniejszy lub równy 3.
  • Brak objawów niewydolności nadnerczy, a poziomy kortyzolu i aldosteronu rano w normie dla wieku, lub odpowiednia terapia zastępcza steroidami, jeśli występuje niewydolność nadnerczy. Historia niewydolności nadnerczy nie wyklucza udziału, jeśli powyższe warunki są spełnione.
  • Poziom HbA1c (hemoglobiny glikowanej) w normie.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli jest kobietą. Badanie jest przeznaczone tylko dla chłopców.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby o nazwie mózgowa adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X (CALD).
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie jest w wieku od 2 do 18 lat.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

MIN-102 to lek badany w ramach otwartego badania klinicznego, które ma na celu ocenę jego wpływu na postęp choroby u chłopców z mózgową adrenoleukodystrofią sprzężoną z chromosomem X (cALD). Lek ten jest stosowany przed przeszczepem ludzkich komórek macierzystych, aby sprawdzić, czy może zatrzymać postęp choroby. Badanie obejmuje regularne badania kliniczne i rezonans magnetyczny (MRI) w celu monitorowania stanu pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

MIN-102 – MIN-102 jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w kontekście leczenia chłopców z mózgową adrenoleukodystrofią sprzężoną z chromosomem X (CALD). Lek ten znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego celem jest ocena zdolności do zatrzymania postępu choroby przed przeszczepem komórek macierzystych. Główne wskazania terapeutyczne obejmują spowolnienie postępu CALD, co jest oceniane za pomocą badań klinicznych i rezonansu magnetycznego. Mechanizm działania MIN-102 polega na modulacji receptorów jądrowych, co może wpływać na procesy zapalne i metaboliczne w mózgu. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje leki działające na układ nerwowy.

Badane choroby

Mózgowa postać adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X (CALD) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która dotyka głównie chłopców. Charakteryzuje się postępującym uszkodzeniem osłonek mielinowych w mózgu, co prowadzi do pogorszenia funkcji neurologicznych. Objawy mogą obejmować problemy z mową, słuchem, wzrokiem, a także trudności w poruszaniu się i kontrolowaniu pęcherza. Choroba postępuje z czasem, prowadząc do coraz większych trudności w codziennym funkcjonowaniu. Zmiany w mózgu można monitorować za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI), co pomaga w ocenie postępu choroby. Choroba jest związana z mutacjami w genie ABCD1, co prowadzi do akumulacji długołańcuchowych kwasów tłuszczowych w organizmie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2024-513774-21-00Kod protokołuMT-2-02Planowana liczba uczestników16 osóbSponsorMinoryx Therapeutics S.L.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).