Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie wpływu dimetylu fumaranu na pacjentów z adrenomieloneuropatią

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej adrenomyeloneuropatią (AMN), która jest rzadkim schorzeniem wpływającym na układ nerwowy i rdzeń kręgowy. Celem badania jest sprawdzenie, czy lek o nazwie dimetyl fumarat (DMF) w dawce 480 mg dziennie może poprawić stan zdrowia pacjentów z AMN w porównaniu do placebo. Dimetyl fumarat jest podawany w formie tabletek odpornych na działanie kwasów żołądkowych, co oznacza, że są one zaprojektowane tak, aby rozpuszczać się dopiero w jelitach.

W trakcie badania pacjenci będą przyjmować dimetyl fumarat lub placebo przez okres do 36 miesięcy. Badanie ma na celu ocenę zmian w zdolności chodzenia pacjentów, co będzie mierzone za pomocą testu chodzenia przez 2 minuty. Dodatkowo, będą oceniane inne aspekty zdrowia, takie jak siła mięśni, równowaga, oraz funkcje układu moczowego i jelitowego. Badanie obejmuje również różne testy obrazowe i analizy biologiczne, aby lepiej zrozumieć wpływ leku na organizm.

W badaniu będą również stosowane inne substancje, takie jak magnez stearynian i celuloza mikrokrystaliczna, które są używane jako składniki pomocnicze w tabletkach. Badanie jest prowadzone w wielu ośrodkach i ma na celu zebranie danych, które pomogą w ocenie skuteczności i bezpieczeństwa dimetyl fumaratu w leczeniu adrenomyeloneuropatii.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i podpisuje pisemną zgodę na udział.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 18 do 65 lat, potwierdzona mutacja genu ABCD1 oraz objawy adrenomyeloneuropatii (AMN).

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje lek Skilarence w postaci tabletek dojelitowych zawierających dimetyl fumarat w dawce 480 mg dziennie.

    Lek jest przyjmowany doustnie przez cały okres trwania badania.

  3. Krok 3

    Ocena kliniczna

    Głównym celem badania jest ocena poprawy klinicznej pacjentów z AMN poprzez porównanie wyników testu 2-minutowego marszu (2MWT) na początku badania (M0) i po 24 miesiącach (M24).

    Dodatkowe oceny obejmują test 6-minutowego marszu (6MWT), czas przejścia 25 stóp (TW25), test wspinania po schodach oraz badania neuroobrazowe i biologiczne.

  4. Krok 4

    Monitorowanie postępów

    Postępy pacjenta są monitorowane co 6 miesięcy, a oceny są przeprowadzane na M6, M12, M24 oraz na końcu fazy rozszerzonej (M36).

    Badania obejmują ocenę zmian w wynikach testów marszu, funkcji posturalnych, siły mięśniowej oraz badania neuroobrazowe.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie w grudniu 2026 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent zostaje poinformowany o wynikach i dalszych zaleceniach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 65 lat cierpiący na AMN (adrenomieloneuropatię) z: - podwyższonym poziomem VLCFA (bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych) we krwi - zidentyfikowaną mutacją genu ABCD1.
  • Objawy kliniczne AMN z co najmniej objawami piramidowymi w dolnych kończynach i trudnościami w chodzeniu (wynik EDSS od 2,0 do 6,5). Wynik EDSS to skala oceniająca stopień niepełnosprawności.
  • Normalny wynik MRI (rezonansu magnetycznego) mózgu lub wynik pokazujący: - nieprawidłowości, które można zaobserwować u pacjentów z AMN bez demielinizacji mózgowej z maksymalnym wynikiem Loes 4 - i/lub stabilną (przez co najmniej 6 miesięcy) demielinizację mózgową bez wzmocnienia gadolinem z wynikiem Loes do 12.
  • Odpowiednia terapia zastępcza steroidami, jeśli występuje niewydolność nadnerczy.
  • Kobiety mogące mieć dzieci powinny stosować odpowiednią metodę antykoncepcji, aby uniknąć ciąży w trakcie badania. Jeśli stosowane są doustne środki antykoncepcyjne, zaleca się stosowanie dodatkowej metody barierowej.
  • Prawdopodobieństwo możliwości uczestnictwa we wszystkich zaplanowanych ocenach i ukończenia wszystkich wymaganych procedur badania.
  • Podpisana i datowana pisemna zgoda na udział w badaniu zgodnie z lokalnymi przepisami.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie testowanego leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli kiedykolwiek miał reakcję alergiczną na składniki testowanego leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem, takich jak regularne wizyty kontrolne.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub substancji psychoaktywnych, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Dimethyl fumarate to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego skuteczności u pacjentów z adrenomieloneuropatią (AMN). Lek ten ma na celu poprawę kliniczną stanu pacjentów poprzez zmniejszenie objawów choroby. Dimethyl fumarate jest już stosowany w leczeniu innych schorzeń, takich jak stwardnienie rozsiane, i działa poprzez modulację układu odpornościowego oraz ochronę komórek nerwowych przed uszkodzeniem. W badaniu porównuje się jego działanie z placebo, aby ocenić, czy rzeczywiście przynosi korzyści pacjentom z AMN.

Co już wiadomo o tej terapii

Dimethyl fumarate – Dimethyl fumarate jest lekiem podawanym doustnie, w formie kapsułek. Obecnie znajduje się w fazie IIb/III badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności w leczeniu adrenomyeloneuropatii (AMN). Głównym wskazaniem terapeutycznym jest poprawa kliniczna u pacjentów z AMN. Mechanizm działania dimethyl fumarate polega na aktywacji szlaku Nrf2, co prowadzi do zmniejszenia stresu oksydacyjnego i ochrony komórek nerwowych. Klasyfikowany jest jako lek immunomodulujący.

Badane choroby

Adrenomieloneuropatia – Jest to rzadka choroba genetyczna, która dotyka głównie mężczyzn. Charakteryzuje się postępującym uszkodzeniem rdzenia kręgowego i nerwów obwodowych. Objawy mogą obejmować osłabienie mięśni, problemy z równowagą i koordynacją, a także trudności w chodzeniu. Choroba może również wpływać na funkcje pęcherza moczowego i jelit. Z czasem objawy mogą się nasilać, prowadząc do znacznego ograniczenia sprawności ruchowej. Adrenomyeloneuropatia jest związana z nieprawidłowym metabolizmem kwasów tłuszczowych o bardzo długim łańcuchu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2023-506795-27-00Planowana liczba uczestników40 osóbSponsorFundacio Institut D'Investigacio Biomedica De Bellvitge IDIBELL

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).