Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie wpływu vosoritidu na wzrost u dzieci z idiopatycznym niskim wzrostem

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Idiopatyczny niski wzrost to stan, w którym dziecko ma znacznie niższy wzrost niż inne dzieci w tym samym wieku i płci, ale nie z powodu żadnej znanej choroby czy zaburzenia hormonalnego. Oznacza to, że mimo szczegółowych badań, lekarze nie mogą określić przyczyny niskiego wzrostu. W tym badaniu testuje się lek o nazwie vosoritide u dzieci z tym schorzeniem.

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy vosoritide może pomóc dzieciom z idiopatycznym niskim wzrostem rosnąć szybciej i osiągnąć większy wzrost. Badanie składa się z dwóch faz. W pierwszej fazie, która trwa 6 miesięcy, dzieci otrzymują różne dawki vosoritide lub placebo, aby ustalić, która dawka jest najlepsza. W tej fazie mierzy się, jak szybko dzieci rosną w ciągu roku. W drugiej fazie, która jest długoterminowa, porównuje się działanie najlepszej dawki vosoritide z działaniem hormonu wzrostu, który jest standardowym leczeniem problemów ze wzrostem.

Podczas badania regularnie mierzy się wzrost dzieci i wykonuje różne badania, aby sprawdzić, jak lek działa i czy jest bezpieczny. Badania obejmują pomiary wzrostu, badania krwi i moczu, a także specjalne badania kości zwane densytometrią, które sprawdzają gęstość i wytrzymałość kości. Sprawdza się również, jak organizm przetwarza lek i czy występują jakiekolwiek działania niepożądane.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Faza wstępna - znajdowanie dawki

    Przez pierwsze 6 miesięcy będziesz otrzymywać jedno z czterech możliwych leczenia: vosoritide w jednej z trzech różnych dawek lub placebo (substancję nieaktywną, która wygląda jak prawdziwy lek, ale nie zawiera żadnych składników aktywnych).

    Lek vosoritide jest modyfikowanym ludzkim peptydem natriuretycznym typu C, który może pomóc w zwiększeniu wzrostu u dzieci z niskim wzrostem.

    Będziesz otrzymywać lek w postaci iniekcji podskórnej (zastrzyk pod skórę) raz dziennie.

    Lek jest dostarczany jako proszek, który trzeba rozpuścić w płynie przed podaniem zastrzyku.

    Podczas tej fazy lekarze będą sprawdzać, która dawka leku najlepiej wpływa na roczną prędkość wzrostu (jak szybko rosiesz w ciągu roku).

  2. Krok 2

    Faza długoterminowa

    Po zakończeniu pierwszych 6 miesięcy przejdziesz do fazy długoterminowej, która będzie trwała przez 4 lata.

    W tej fazie będziesz otrzymywać jedną z dwóch opcji leczenia: skuteczną dawkę vosoritide lub hormon wzrostu (hGH).

    Nadal będziesz otrzymywać codzienne iniekcje podskórne przez cały okres trwania tej fazy.

    Głównym celem tej fazy jest sprawdzenie wpływu leczenia na twój wzrost i wskaźnik wzrostu Z-score (sposób porównywania twojego wzrostu z innymi dziećmi w twoim wieku) po długotrwałym stosowaniu.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne

    Podczas całego badania będziesz regularnie odwiedzać ośrodek badawczy w zaplanowanych terminach.

    Przy każdej wizycie będzie mierzony twój wzrost i sprawdzany ogólny stan zdrowia.

    Lekarze będą monitorować wszelkie działania niepożądane (nieoczekiwane reakcje na lek), które mogą wystąpić podczas leczenia.

    Będą wykonywane badania krwi i moczu, aby sprawdzić, jak twój organizm reaguje na lek.

    Będą również wykonywane badania densytometryczne DXA (specjalny rodzaj prześwietlenia), aby zmierzyć gęstość i zawartość minerałów w kościach.

  4. Krok 4

    Ocena wieku kostnego

    W określonych momentach badania będzie wykonywane prześwietlenie ręki, aby ocenić wiek kostny (jak dojrzałe są twoje kości w porównaniu z twoim rzeczywistym wiekiem).

    To badanie pomoże lekarzom zrozumieć, jak leczenie wpływa na rozwój twoich kości.

    Porównanie wieku kostnego z twoim rzeczywistym wiekiem da lekarzom dodatkowe informacje o skuteczności leczenia.

  5. Krok 5

    Badania laboratoryjne i farmakologiczne

    Podczas badania będą pobierane próbki krwi i moczu w określonych momentach, aby zmierzyć poziom różnych substancji w organizmie.

    Będzie sprawdzany poziom cGMP w moczu i CXM w surowicy (specjalne znaczniki, które pokazują, jak lek działa w organizmie).

    Będą również wykonywane badania farmakokinetyczne (PK), które pokazują, jak szybko lek jest wchłaniany, rozprowadzany i usuwany z organizmu.

    Te badania obejmują pomiary takich parametrów jak maksymalne stężenie leku we krwi i czas, przez który lek pozostaje aktywny w organizmie.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent musi mieć wzrost odpowiadający wskaźnikowi wzrostu Z-score równemu lub mniejszemu niż -2,25 odchyleń standardowych w porównaniu do ogólnej populacji tej samej płci i wieku - oznacza to, że dziecko jest znacznie niższe niż większość dzieci w swoim wieku
  • Pacjent musi znajdować się w stadium Tannera 1 w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu - jest to skala określająca rozwój płciowy, gdzie stadium 1 oznacza brak oznak dojrzewania płciowego (chyba że dziecko jest zbyt młode, aby ocenić to stadium)
  • Pacjent musi mieć co najmniej 3 lata, a mniej niż 10 lat (jeśli jest dziewczynką) lub mniej niż 11 lat (jeśli jest chłopcem) w momencie podpisywania formularza zgody na udział w badaniu
  • Pacjent musi mieć rozpoznany idiopatyczny niski wzrost - oznacza to znaczny niedobór wzrostu, którego przyczyna nie jest znana

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

15 kryteriów

  • Wiek poniżej 3 lat lub powyżej 11 lat
  • Wzrost powyżej -2 odchyleń standardowych dla wieku i płci
  • Wcześniejsze leczenie hormonem wzrostu (substancją, która pomaga dzieciom rosnąć) w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Obecność jakiejkolwiek choroby genetycznej powodującej niski wzrost
  • Przewlekłe choroby nerek, wątroby lub serca
  • Zaburzenia hormonalne, takie jak niedobór hormonu wzrostu lub problemy z tarczycą (gruczoł w szyi regulujący metabolizm)
  • Niedożywienie lub zaburzenia odżywiania
  • Przyjmowanie leków kortykosteroidowych (leków przeciwzapalnych) przez dłuższy czas
  • Nowotwory lub leczenie przeciwnowotworowe w przeszłości
  • Ciężkie zaburzenia psychiczne lub problemy z rozwojem umysłowym
  • Alergia lub nadwrażliwość na składniki badanego leku
  • Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Ciąża lub karmienie piersią (w przypadku kobiet w wieku rozrodczym)
  • Problemy z funkcją nerek (sposób, w jaki nerki filtrują krew)
  • Zaburzenia krzepnięcia krwi lub przyjmowanie leków wpływających na krzepliwość
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Wosorityd

    to nowy lek, który może pomóc dzieciom z niskim wzrostem rosnąć szybciej. Jest to substancja, która naśladuje naturalny hormon w organizmie i może stymulować wzrost kości. W tym badaniu sprawdza się, czy wosorityd może być skuteczną alternatywą dla tradycyjnych metod leczenia niskiego wzrostu u dzieci.

  • Hormon wzrostu człowieka (hGH)

    to standardowe leczenie stosowane u dzieci z problemami wzrostu. Jest to syntetyczna wersja naturalnego hormonu, który organizm produkuje, aby stymulować wzrost kości i tkanek. Hormon wzrostu podaje się jako zastrzyki i jest obecnie jedną z głównych metod leczenia dzieci, które rosną wolniej niż powinny.

Co już wiadomo o tej terapii

Vosoritide – Vosoritide to lek podawany w formie codziennych iniekcji podskórnych, który jest obecnie badany w badaniach klinicznych jako potencjalne leczenie niskorosłości idiopatycznej u dzieci. Substancja ta działa na poziomie molekularnym jako analog peptydu natriuretycznego typu C, który aktywuje receptory guanylilo-cyklazy, prowadząc do zwiększenia produkcji cGMP w chrondrocytach, co ostatecznie stymuluje wzrost kości i chrząstki. Vosoritide należy do klasy farmakologicznej peptydów natriuretycznych i jest badany jako alternatywa dla tradycyjnego hormonu wzrostu u dzieci z problemami wzrostowymi, które nie są związane z niedoborem hormonu wzrostu.

Badane choroby

Idiopatyczny niski wzrost – Jest to stan, w którym dziecko ma znacznie niższy wzrost niż przeciętne dzieci w jego wieku, ale bez zidentyfikowanej medycznej przyczyny tej różnicy. Dzieci z tym schorzeniem rozwijają się normalnie pod względem proporcji ciała, ale ich tempo wzrostu jest wolniejsze niż u rówieśników. Wzrost tych dzieci znajduje się poniżej trzeciego percentyla dla danego wieku i płci. Stan ten może być związany z czynnikami genetycznymi, ale dokładne mechanizmy powodujące spowolniony wzrost nie są w pełni poznane. Dzieci z idiopatycznym niskim wzrostem zwykle zachowują normalne proporcje ciała i nie wykazują innych objawów chorób hormonalnych lub genetycznych. Tempo wzrostu może się różnić u poszczególnych dzieci, ale generalnie pozostaje stałe, choć wolniejsze od normy.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-520137-74-00Kod protokołu111-210Planowana liczba uczestników119 osóbSponsorBiomarin Pharmaceutical Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).