W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne nad vosoritide u dzieci z zaburzeniami wzrostu, takimi jak achondroplazja, hypochondroplazja i inne rzadkie zespoły. W badaniach oceniane są głównie bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność leczenia, a także wpływ na tempo wzrostu i wzrost końcowy.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne nad vosoritide dotyczą głównie dzieci z chorobami wpływającymi na wzrost, takimi jak achondroplazja i hypochondroplazja. W danych są też badania u dzieci z idiopatycznym niskim wzrostem oraz z zespołem Turnera, niedoborem genu SHOX i zespołem Noonan. Większość projektów to badania fazy 2 i 3, a jedno badanie jest fazy 4. Najczęściej sprawdzane są bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność leczenia. Główne wyniki obejmują roczne tempo wzrostu, zmianę wzrostu i wynik Z-score wzrostu. Część badań jest zakończona, a część nadal ma status autoryzowany.
Przegląd badań klinicznych
W dostarczonych danych vosoritide jest badany w kilku badaniach interwencyjnych, czyli takich, w których uczestnicy otrzymują leczenie lub placebo, a badacze porównują wyniki między grupami. Badania dotyczą głównie dzieci z chorobami wpływającymi na wzrost, a ich celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leczenia.
Wśród analizowanych projektów są badania w achondroplazji, hypochondroplazji, idiopatycznym niskim wzroście, zespole Turnera, niedoborze genu SHOX i zespole Noonan. Większość badań ma fazę 2 lub 3, a jedno badanie ma fazę 4.
Badania u dzieci z achondroplazją
Jedno z badań fazy 2 oceniało długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność BMN 111 u dzieci z achondroplazją. Badanie było zakończone i obejmowało 29 uczestników.
W innym badaniu fazy 3 oceniano długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo BMN 111 u dzieci z achondroplazją. To badanie było autoryzowane i obejmowało 102 uczestników.
Jest też badanie fazy 4 porównujące BMN 333 z vosoritide u dzieci z achondroplazją. W tym projekcie głównym punktem końcowym jest AGV, czyli roczne tempo wzrostu, oceniane po 52 tygodniach lub na podstawie danych pośrednich w fazie 2.
Badania u dzieci z hypochondroplazją
W hypochondroplazji opisano kilka badań, w tym badanie fazy 3 porównujące vosoritide z placebo u dzieci z tą chorobą. Celem było sprawdzenie wpływu leczenia na roczne tempo wzrostu po 52 tygodniach.
Inne badanie fazy 2 obejmowało niemowlęta i małe dzieci w wieku od 0 do mniej niż 36 miesięcy. W tym projekcie oceniano bezpieczeństwo, tolerancję i wpływ na wzrost liniowy, czyli wzrost wysokości ciała w czasie.
Jest także długoterminowe badanie przedłużające fazy 3, które ma ocenić bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność leczenia aż do final adult height, czyli wzrostu końcowego po zakończeniu wzrastania. To badanie obejmuje uczestników z wcześniejszych badań i ma 109 osób zapisanych do udziału.
Badania w innych zespołach niskiego wzrostu
Vosoritide był też badany w tzw. badaniu basket, czyli jednym projekcie obejmującym kilka różnych chorób. Dotyczyło to dzieci z zespołem Turnera, niedoborem genu SHOX oraz zespołem Noonan, u których wzrost był niewystarczający podczas leczenia hormonem wzrostu lub po nim.
W badaniu fazy 2 oceniano zmianę AGV po 6 miesiącach leczenia trzema dawkami vosoritide. Włączono 54 uczestników.
Osobne badanie fazy 2 dotyczyło dzieci z idiopatycznym niskim wzrostem. Ten projekt miał część ustalania dawki po 6 miesiącach oraz długoterminową część trwającą do 4 lat, w której oceniano wzrost i wynik Z-score wzrostu.
Jakie wyniki są mierzone?
Najczęściej badacze sprawdzają, czy dziecko rośnie szybciej, dlatego ważnym wynikiem jest AGV. W niektórych badaniach oceniana jest też zmiana wzrostu Z-score, czyli porównanie wzrostu dziecka do norm dla wieku i płci.
W badaniach u dzieci z achondroplazją mierzono również stosunek górnej do dolnej części ciała, aby lepiej opisać proporcje wzrostu. W części projektów oceniano także bezpieczeństwo przez liczbę działań niepożądanych, wyniki badań laboratoryjnych, parametry życiowe, EKG, echo serca i badania obrazowe.
Kto może brać udział?
Do badań kwalifikowano głównie dzieci z określonym rozpoznaniem, na przykład achondroplazją lub hypochondroplazją. W jednym badaniu włączano bardzo małe dzieci, od urodzenia do mniej niż 36 miesięcy, co pokazuje, że część projektów dotyczy wczesnego okresu życia.
W badaniach opisano też dzieci z innymi przyczynami niskiego wzrostu, jeśli wzrost był niewystarczający mimo leczenia hormonem wzrostu lub po nim.
Fazy badań i statusy
W danych znajdują się badania fazy 2, fazy 3 oraz fazy 4, co pokazuje, że vosoritide był sprawdzany na różnych etapach rozwoju klinicznego. Część badań ma status Completed, czyli zakończone, a część Authorised, czyli autoryzowane do prowadzenia.
Liczba uczestników w poszczególnych projektach była różna, od 29 do 185 osób. To sugeruje, że część badań była mała i wczesna, a część większa i bardziej porównawcza.