Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania lonapegsomatropiny i somatropiny u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu lub niskim wzrostem

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie to dotyczy dzieci i młodzieży zmagających się z problemami związanymi z niedoborem wzrostu. Dotyczy to osób zmagających się z takimi schorzeniami jak Zespół Turnera, niedobór genu SHOX, mała masa urodzeniowa (wynikająca z czasu trwania ciąży) oraz idiopatyczny niski wzrost, który oznacza niski wzrost bez wyraźnej przyczyny medycznej. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa nowego leku w porównaniu do dotychczas stosowanego leczenia.

W badaniu wykorzystywane są dwa rodzaje preparatów podawanych drogą podskórną, czyli wstrzykiwanych pod skórę. Testowanym lekiem jest lonapegsomatropin, który ma być podawany raz w tygodniu. Porównuje się go z lekiem somatropin, który stosuje się zazwyczaj codziennie. Somatropin to hormon wzrostu, który pomaga organizmowi prawidłowo budować kości i tkanki.

Uczestnicy badania będą obserwowani przez określony czas, aby sprawdzić, jak szybko rosną oraz jak zmienia się ich wzrost w stosunku do norm dla ich wieku. Monitorowane będą również inne parametry zdrowotne, takie jak wiek kostny, czyli stopień rozwoju kości w porównaniu do wieku chronologicznego, oraz ogólny stan zdrowia i bezpieczeństwo stosowania leków.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Po przystąpieniu do badania, przydzielona zostanie jedna z dwóch metod leczenia.

    Pierwsza metoda obejmuje stosowanie leku o nazwie lonapegsomatropin, który podawany jest w formie zastrzyku podskórnego (pod skórę) raz w tygodniu.

    Druga metoda obejmuje stosowanie leku o nazwie Norditropin flexpro (zawierającego somatropin), który podawany jest w formie zastrzyku podskórnego codziennie.

  2. Krok 2

    Monitorowanie efektów i bezpieczeństwa

    Podczas trwania leczenia będą przeprowadzane regularne kontrole w celu oceny tempa wzrostu oraz bezpieczeństwa stosowania leków.

    Kontrole będą obejmować badanie wieku kostnego (ocenę rozwoju kości), pomiary znaków życiowych, badania laboratoryjne oraz badanie wzroku (fundoskopia, czyli oglądanie DNA oka).

    Ocenie podlegają również ewentualne niepożądane działania leków oraz ogólny stan zdrowia podczas badania fizykalnego.

  3. Krok 3

    Kontynuacja i ocena końcowa

    Główne parametry wzrostu będą oceniane w 52. tygodniu trwania badania.

    Dalsza obserwacja i ocena tempa wzrostu oraz zmian w odchyleniu standardowym wzrostu (wskaźnik pozwalający porównać wzrost do norm dla danego wieku i płci) będą kontynuowane aż do 104. tygodnia badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Wiek uczestnika musi wynosić od 2 do niespełna 18 lat w momencie rozpoczęcia wstępnej oceny.
  • Pacjent nigdy wcześniej nie powinien być leczony hormonem wzrostu ani żadnymi innymi lekami, które mają na celu pobudzenie wzrostu.
  • Uczestnik musi znajdować się w okresie przed dojrzewaniem.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowany jeden z poniższych stanów: zespół Turnera, niedobór genu SHOX, małą masę urodzeniową względem wieku ciążowego lub idiopatyczny niski wzrost (czyli niski wzrost, którego przyczyna nie jest znana).
  • W przypadku zespołu Turnera lub niedoboru genu SHOX, diagnoza musi zostać potwierdzona testem genetycznym (badaniem, które sprawdza zmiany w genach, czyli instrukcjach budujących organizm).
  • W przypadku zespołu Turnera, u dziewcząt musi zostać potwierdzony kariotyp (badanie określające liczbę i strukturę chromosomów, czyli elementów przenoszących informacje genetyczne) z uwzględnieniem co najmniej 30 komórek.
  • W przypadku małej masy urodzeniowej względem wieku ciążowego, waga lub długość przy urodzeniu muszą być znacznie poniżej normy określonej przez standardy wzrostu.
  • W przypadku idiopatycznego niskiego wzrostu, wzrost musi być znacznie poniżej średniej dla danej płci i wieku, a przyczyna niskiego wzrostu nie może być możliwa do ustalenia.
  • Pacjent musi mieć potwierdzony prawidłowy oś hormonów wzrostu, co oznacza odpowiedni poziom IGF-1 (białka, które pomaga hormonowi wzrostu działać) lub prawidłową reakcję organizmu podczas specjalnego testu stymulacyjnego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Wiek kostny (oceniany na podstawie zdjęcia rentgenowskim) jest znacznie wyższy niż rzeczywisty wiek pacjenta, czyli różnica wynosi ponad 20%.
  • Zamknięte nasady kości, co oznacza, że kości przestały rosnąć, gdy wiek kostny wynosi co najmniej 14 lat u dziewcząt lub 16 lat u chłopców.
  • W przypadku zespołu Turnera: obecność materiału genetycznego chromosomu Y (dodatkowego fragmentu genetycznego), jeśli nie przeprowadzono operacji usunięcia jąder.
  • W przypadku zespołu Turnera: poziom mozaicyzmu (sytuacja, w której niektóre komórki organizmu mają inny zestaw chromosomów niż inne) mniejszy niż 10%.
  • W przypadku zespołu Turnera: jakiekolwiek znane, istotne choroby układu sercowo-naczyniowego (serca i naczyń krwionośnych), które mogą wpływać na wzrost.
  • W przypadku niskiej masy urodzeniowej (SGA): stwierdzenie aneuploidii chromosomowej (nieprawidłowej liczby chromosomów w komórkach) lub istotnych mutacji genów.
  • W przypadku niskiej masy urodzeniowej (SGA): posiadanie chorób lub zespołów medycznych, które powodują niski wzrost, takich jak zespół Turnera, zespół Laron, zespół Noonan lub zespół Prader-Willi.
  • W przypadku niskiej masy urodzeniowej (SGA): obecność wad wrodzonych, które powodują nieprawidłowości w budowie szkieletu, czyli tzw. dysplazje szkieletowe.
  • W przypadku idiopatycznego niskiego wzrostu (ISS): znana historia jakiejkolwiek choroby powodującej nieproporcjonalnie niski wzrost, na przykład wad budowy kości.
  • W przypadku idiopatycznego niskiego wzrostu (ISS): stwierdzenie wad genetycznych lub zespołów medycznych związanych z niskim wzrostem, takich jak brak receptorów hormonu wzrostu (białek, które odbierają sygnały do wzrostu z organizmu).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Lonapegsomatropin

    jest badanym lekiem, który podaje się w zastrzykach pod skórę raz w tygodniu. Ma on na celu wspomaganie wzrostu u dzieci i młodzieży cierpiących na niedobory hormonu wzrostu lub inne schorzenia powodujące niski wzrost.

  • Somatropin

    to lek stosowany jako porównanie w tym badaniu. Jest to hormon wzrostu podawany w codziennych zastrzykach pod skórę, który pomaga stymulować wzrost u pacjentów z problemami rozwojowymi.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Somatropin

    Ten lek stosowany w formie roztworu podawanego w zastrzykach podskórnych. Jest to powszechnie znany preparat hormon wzrostu, który pomaga leczyć niedobory wzrostu u dzieci i młodzieży, na przykład w zespole Turnera. Substancja ta działa poprzez wiązanie się z receptorami w organizmie, co stymuluje komórki do budowy tkanki i wzrostu kości. Należy do grupy hormonów wzrostu stosowanych w terapiach zastępczych.

  • Lonapegsomatropin

    Ten lek jest badany w ramach testów klinicznych i podaje się go w formie proszku do rozpuszczania, a następnie w zastrzyku podskórnym. Jest to nowoczesna wersja hormonu wzrostu, która ma na celu leczenie problemów ze wzrostem u dzieci z różnymi schorzeniami genetycznymi lub rozwojowymi. Mechanizm działania polega na stopniowym uwalnianiu hormonu wzrostu do organizmu, co pozwala na jego długotrwałe działanie na poziomie komórkowym. Klasyfikuje się go jako długodziałający analog hormonu wzrostu.

Badane choroby

  • Niedobór genu SHOX

    Jest to rzadka wada genetyczna związana z mutacjami w genie SHOX. Powoduje ona nieprawidłowy rozwój kości i chrząstek. Choroba objawia się głównie obniżonym wzrostem. Z czasem może prowadzić do charakterystycznych zmian w budowie kończyn.

  • Zespół Turnera

    Jest to zaburzenie genetyczne występujące u kobiet, spowodowane brakiem lub nieprawidłowym rozwojem jednego z chromosomów X. Skutkuje to zahamowaniem wzrostu w okresie dzieciństwa i dojrzewania. Może również wpływać na rozwój układu rozrodczego. Proces ten objawia się poprzez niższy wzrost w porównaniu do rówieśniczek.

  • Niskorosłość idiopatyczna

    Jest to stan, w którym dziecko ma znacznie niższy wzrost niż przewidują normy dla jego wieku i płci. Przyczyna tego zjawiska nie jest znana i nie wynikają one z innych chorób czy niedoborów. Rozwój wzrostu następuje w tempie wolniejszym niż u większości dzieci.

  • Hipotrofia wewnątrzmaciczna

    Jest to sytuacja, w której noworodek ma masę ciała lub długość znacznie niższą niż przewiduje średnia dla jego wieku ciążowego. Stan ten wynika z ograniczonego wzrostu płodu podczas trwania ciąży. Może on prowadzić do niższej masy ciała i mniejszego wzrostu w późniejszych etapach rozwoju.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2025-523079-44-00Kod protokołuASND0047Planowana liczba uczestników186 osóbSponsorAscendis Pharma Endocrinology Division A/S

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).