W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne, w których sprawdzany jest lonapegsomatropin. Trials oceniają głównie skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję u dzieci z zaburzeniami wzrostu oraz achondroplazją.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z lonapegsomatropin dotyczą głównie problemów ze wzrostem u dzieci. Jedno badanie w fazie 2 obejmuje dzieci z achondroplazją i ocenia wzrost liniowy oraz bezpieczeństwo. Drugie badanie w fazie 3 porównuje lonapegsomatropin z codziennym somatropiną u dzieci i młodzieży z zaburzeniami wzrostu. W tej większej próbie badane są między innymi zespół Turnera, idiopatyczna niskorosłość, niedobór genu SHOX i mała masa urodzeniowa. Głównym wynikiem jest tempo wzrostu po 52 tygodniach, a także zdarzenia niepożądane związane z leczeniem.
Przegląd badań klinicznych
W dostępnych danych opisano dwa badania kliniczne dotyczące lonapegsomatropin, oba prowadzone jako badania interwencyjne, czyli takie, w których uczestnicy otrzymują badane leczenie zgodnie z planem badania.
Jedno badanie dotyczy dzieci z achondroplazją, a drugie dzieci i młodzieży z niskorosłością lub zahamowaniem wzrostu związanym z wybranymi chorobami, w tym z zespołem Turnera, idiopatyczną niskorosłością, niedoborem genu SHOX oraz małą masą urodzeniową.
Oba badania są już Authorised, czyli uzyskały zgodę na prowadzenie według podanych danych.
Badanie fazy 2 u dzieci z achondroplazją
Pierwsze badanie ma tytuł COACH i jest badaniem Phase 2, otwartym, jednoramiennym oraz zaplanowanym na 156 tygodni.
Open-label oznacza, że uczestnicy i badacze wiedzą, jakie leczenie jest podawane, a single-arm znaczy, że nie ma osobnej grupy porównawczej w tym samym badaniu.
Badanie obejmuje dzieci z achondroplazją, czyli chorobą wpływającą na rozwój kości i wzrost, i ma sprawdzić wpływ połączenia navepegritide z lonapegsomatropin na wzrost liniowy oraz bezpieczeństwo leczenia.
W opisie badania podano, że porównuje się efekt leczenia skojarzonego z samą navepegritide, aby ocenić, czy dodanie lonapegsomatropin daje lepszy wynik w zakresie wzrostu.
Do badania planowano włączyć 18 uczestników, co pokazuje, że jest to małe badanie wczesnej fazy.
Badanie fazy 3 u dzieci z zaburzeniami wzrostu
Drugie badanie jest badaniem Phase 3 i porównuje cotygodniowy lonapegsomatropin z codziennym somatropiną u dzieci i młodzieży z zaburzeniami wzrostu wynikającymi z chorób, w których hormon wzrostu jest wystarczający.
W tym badaniu oceniane są dzieci z zespołem Turnera, idiopatyczną niskorosłością, niedoborem genu SHOX oraz małą masą urodzeniową.
Badanie ma charakter interwencyjny i obejmuje 186 uczestników, więc jest znacznie większe niż badanie fazy 2.
Głównym celem jest sprawdzenie skuteczności lonapegsomatropin w porównaniu z somatropiną, czyli z innym schematem leczenia stosowanym codziennie.
To badanie jest ważne, ponieważ ma pokazać, czy cotygodniowe leczenie może dawać podobny lub lepszy efekt wzrostu niż leczenie codzienne.
Kto może brać udział
Na podstawie dostępnych danych do badań kwalifikują się dzieci z określonymi problemami wzrostu, ale dokładne kryteria włączenia i wyłączenia nie są tutaj opisane.
- Dzieci z achondroplazją mogą brać udział w badaniu fazy 2, jeśli spełniają warunki protokołu badania.
- Dzieci i młodzież z zaburzeniami wzrostu mogą brać udział w badaniu fazy 3, jeśli mają jedną z wymienionych chorób: zespół Turnera, idiopatyczną niskorosłość, niedobór genu SHOX lub małą masę urodzeniową.
W obu badaniach celem jest ocena grup pediatrycznych, czyli dzieci i nastolatków, a nie osób dorosłych.
Jakie wyniki są mierzone
W badaniu fazy 2 głównym wynikiem jest AGV w 52. tygodniu oraz TEAEs, czyli zdarzenia niepożądane związane z leczeniem.
AGV oznacza roczne tempo wzrostu, czyli ile centymetrów dziecko rośnie w ciągu roku.
W badaniu fazy 3 głównym wynikiem jest annualized height velocity (AHV) w 52. tygodniu, czyli roczne tempo wzrostu mierzone w podobny sposób.
W obu badaniach kluczowe są więc dwa obszary: czy leczenie pomaga dzieciom rosnąć oraz czy jest dobrze tolerowane i bezpieczne.
Co oznaczają fazy badania
Faza 2 to zwykle etap, w którym badacze sprawdzają pierwsze sygnały skuteczności i bezpieczeństwa w mniejszej grupie uczestników.
Faza 3 to większe badanie, w którym leczenie porównuje się z innym schematem, aby lepiej ocenić jego działanie w populacji pacjentów.
W tych danych faza 2 dotyczy dzieci z achondroplazją, a faza 3 obejmuje kilka różnych chorób związanych z niskim wzrostem.