Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad somapacitanem u dzieci z zespołem Noonan, zespołem Turnera, małych w stosunku do wieku ciążowego lub z idiopatycznym niskim wzrostem

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z problemami wzrostu, takimi jak Zespół Noonan, Zespół Turnera, dzieci urodzone zbyt małe w stosunku do wieku ciążowego (Small for gestational age) oraz dzieci z idiopatycznym niskim wzrostem. Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny i skuteczny jest lek somapacitan podawany raz w tygodniu. Somapacitan to roztwór do wstrzykiwań, który jest podawany podskórnie za pomocą specjalnego wstrzykiwacza.

W badaniu dzieci będą otrzymywać somapacitan lub placebo, aby ocenić jego wpływ na wzrost. Badanie potrwa do 156 tygodni, a jego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa leku, czyli sprawdzenie, czy nie powoduje on niepożądanych skutków ubocznych. Dodatkowo, badanie ma na celu ocenę, jak dobrze somapacitan wpływa na wzrost dzieci w porównaniu do placebo.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach.

    Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności leku somapacitan u dzieci z różnymi schorzeniami wpływającymi na wzrost.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek somapacitan jest podawany raz w tygodniu w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

    Dawka wynosi 15 mg na 1,5 ml.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo leku jest monitorowane poprzez rejestrowanie liczby zdarzeń niepożądanych od tygodnia 0 do tygodnia 26.

    Dodatkowo, monitorowane są zdarzenia niepożądane, które mogą być związane z lekiem, aż do tygodnia 156.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku jest oceniana poprzez pomiar prędkości wzrostu od tygodnia 0 do tygodnia 26.

    Zmiany w wysokości ciała oraz poziomach IGF-1 i IGFBP-3 są również monitorowane w tym okresie.

  5. Krok 5

    Analiza farmakokinetyczna

    Średnie tygodniowe stężenie leku somapacitan jest analizowane na podstawie danych farmakokinetycznych od tygodnia 0 do tygodnia 26.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w marcu 2027 roku.

    Wyniki badania pomogą ocenić długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Dzieci urodzone jako małe w stosunku do wieku ciążowego (SGA) zgodnie z krajowymi standardami.
  • Dzieci z zespołem Turnera (TS) - Uczestniczki: Wiek równy lub powyżej określonego wieku i poniżej określonego wieku w momencie badania.
  • Dzieci z TS - Otwarte nasady kości; oznacza to, że wiek kostny jest równy określonemu wiekowi dla dziewcząt i chłopców.
  • Dzieci z zespołem Noonan (NS) - Diagnoza NS zgodnie z lokalną praktyką kliniczną.
  • Dzieci z NS - Chłopcy: Wiek równy lub powyżej określonego wieku i poniżej określonego wieku w momencie badania. Dziewczęta: Wiek równy lub powyżej określonego wieku i poniżej określonego wieku w momencie badania.
  • Dzieci z NS - Otwarte nasady kości; oznacza to, że wiek kostny jest równy określonemu wiekowi dla dziewcząt i chłopców.
  • Dzieci z idiopatycznym niskim wzrostem (ISS) - Chłopcy: Wiek równy lub powyżej określonego wieku i poniżej określonego wieku w momencie badania. Dziewczęta: Wiek równy lub powyżej określonego wieku i poniżej określonego wieku w momencie badania.
  • Dzieci z ISS - Otwarte nasady kości; oznacza to, że wiek kostny jest równy określonemu wiekowi dla dziewcząt i chłopców.
  • Dzieci z SGA - Chłopcy: Wiek równy lub powyżej określonego wieku i poniżej określonego wieku w momencie badania. Dziewczęta: Wiek równy lub powyżej określonego wieku i poniżej określonego wieku w momencie badania.
  • Dzieci z SGA - Otwarte nasady kości; oznacza to, że wiek kostny jest równy określonemu wiekowi dla dziewcząt i chłopców.
  • Dzieci z TS - Diagnoza TS zgodnie z lokalną praktyką kliniczną.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może mieć zespołu Noonan.
  • Pacjent nie może mieć zespołu Turnera.
  • Pacjent nie może być mniejszy niż oczekiwano dla wieku ciążowego, co oznacza, że dziecko urodziło się mniejsze niż większość dzieci w tym samym wieku ciążowym.
  • Pacjent nie może mieć idiopatycznego niskiego wzrostu, co oznacza, że dziecko jest niższe niż większość dzieci w jego wieku, a przyczyna tego nie jest znana.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Somapacitan to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego bezpieczeństwa i skuteczności u dzieci z niskim wzrostem. Lek ten podaje się raz w tygodniu i jest przeznaczony dla dzieci urodzonych z małą masą ciała w stosunku do wieku ciążowego, a także dla dzieci z zespołem Turnera, zespołem Noonan lub idiopatycznym niskim wzrostem. Somapacitan ma na celu wspomaganie wzrostu u dzieci, które mogą być nowe w leczeniu hormonem wzrostu lub już wcześniej były leczone.

Co już wiadomo o tej terapii

Somapacitan – Somapacitan jest lekiem podawanym raz w tygodniu w formie zastrzyku podskórnego. Obecnie jest badany w kontekście jego bezpieczeństwa i skuteczności u dzieci z niskim wzrostem, które urodziły się małe w stosunku do wieku ciążowego, lub cierpią na zespół Turnera, zespół Noonan, lub idiopatyczny niski wzrost. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest wspomaganie wzrostu u dzieci z wymienionymi schorzeniami. Mechanizm działania somapacitan polega na stymulacji receptorów hormonu wzrostu, co prowadzi do zwiększenia produkcji IGF-1, kluczowego czynnika wzrostu. Klasyfikowany jest jako analog hormonu wzrostu.

Badane choroby

  • Zespół Noonan

    Jest to genetyczne zaburzenie, które wpływa na rozwój różnych części ciała. Osoby z tym zespołem mogą mieć charakterystyczne rysy twarzy, wady serca, niską posturę oraz problemy z krzepnięciem krwi. Często występują również trudności w nauce i opóźnienia w rozwoju. Zespół Noonan jest dziedziczony w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że wystarczy jedna zmieniona kopia genu, aby wystąpiły objawy.

  • Zespół Turnera

    Jest to zaburzenie chromosomalne, które dotyka wyłącznie dziewcząt i kobiet. Charakteryzuje się brakiem części lub całości jednego z chromosomów X. Osoby z tym zespołem często mają niską posturę, brak dojrzewania płciowego oraz mogą mieć wady serca i problemy z płodnością. Inne objawy mogą obejmować obrzęki dłoni i stóp oraz szeroką klatkę piersiową.

  • Mała masa urodzeniowa w stosunku do wieku ciążowego

    Odnosi się do dzieci, które rodzą się z masą ciała mniejszą niż oczekiwana dla ich wieku ciążowego. Może to być wynikiem różnych czynników, takich jak problemy z łożyskiem, infekcje w czasie ciąży lub nieodpowiednia dieta matki. Dzieci te mogą mieć trudności z utrzymaniem prawidłowej temperatury ciała i poziomu cukru we krwi. W miarę wzrostu mogą również wystąpić problemy z rozwojem fizycznym i umysłowym.

  • Idiopatyczny niski wzrost

    Jest to stan, w którym dziecko ma znacznie niższy wzrost niż rówieśnicy, bez wyraźnej przyczyny medycznej. Nie jest związany z żadnym znanym zaburzeniem genetycznym ani hormonalnym. Dzieci z tym stanem mogą mieć normalne proporcje ciała i rozwój umysłowy. Często wzrost jest poniżej trzeciego percentyla dla wieku i płci dziecka.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2022-501055-87-01Kod protokołuNN8640-4469Planowana liczba uczestników44 osobySponsorNovo Nordisk A/S

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).