Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie stosowania tovorafenibu w leczeniu nowo zdiagnozowanego lub nawracającego gruczolaka przysadki u dzieci oraz młodych dorosłych

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na craniopharyngioma, czyli rzadki guz mózgu znajdujący się w okolicy przysadki mózgowej. Celem badania jest sprawdzenie skuteczności oraz wpływu na jakość życia u pacjentów z nowo zdiagnozowanym lub nawracającym tym schorzeniem. W procesie leczniczym wykorzystywany jest lek o nazwie tovorafenib, który jest podawany w formie tabletki lub proszku do przygotowania zawiesiny do spożycia doustnego.

Udział w badaniu wiąże się z regularnym przyjmowaniem leku w określonych dawkach. Podczas trwania procesu monitorowane są zmiany w stanie zdrowia, w tym zdolność do widzenia oraz funkcjonowanie różnych układów w organizmie. Sprawdzane jest również, czy u pacjentów nie pojawiają się dodatkowe problemy, takie jak zaburzenia gospodarki hormonalnej, np. niedobór hormonu wzrostu czy problemy z gospodarką cukrową.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Podawanie leku o nazwie tovorafenib, który jest podawany w formie tabletki lub proszku do przygotowania zawiesiny do spożycia doustnego.

    Dawka leku wynosi 600 mg.

  2. Krok 2

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Obserwacja przeżycia bez progresji choroby, czyli czasu, w którym choroba nie ulega pogorszeniu, w okresie 12 miesięcy.

    Ocena jakości życia w oparciu o sprawność fizyczną w ciągu 12 miesięcy.

  3. Krok 3

    Badania wzroku i kontrola parametrów

    Przeprowadzanie testów ostrości wzroku oraz pola widzenia (badanie metodą Humphrey'a) w celu sprawdzenia, czy wzrok uległ poprawie, pozostał bez zmian lub uległ pogorszeniu.

    Monitorowanie wystąpienia ewentualnych nowych objawów, takich jak otyłość podwzgórzowa (nadmierny przyrost masy ciała), moczówka prosta (zaburzenie gospodarki wodnej organizmu), niedobór hormonu wzrostu lub niedoczynność kory nadnerczy.

Kto może wziąć udział w badaniu?

19 kryteriów

  • Pacjent musi mieć od 1 do 39 lat.
  • W przypadku nowych diagnoz, musi to być nowo wykryty gruczolak przysadki (craniopharyngioma), czyli guz znajdujący się w okolicach przysadki mózgowej, co zostanie potwierdzone badaniami obrazowymi (np. rezonansem lub tomografią).
  • W przypadku nawrotu choroby, musi istnieć potwierdzenie, że guz, który powrócił, jest tym samym rodzajem guza, co wcześniej.
  • Pacjenci z nową diagnozą muszą kwalifikować się do zabiegu operacyjnego (biopsji lub wycięcia guza) zgodnie ze standardowymi metodami leczenia.
  • Pacjenci z nawrotem choroby również powinni kwalifikować się do operacji lub posiadać przygotowane wcześniej próbki tkanek guza do badań.
  • Pacjent musi posiadać odpowiedni wynik sprawności (Karnofsky dla osób powyżej 16 lat lub Lansky dla dzieci), co oznacza, że musi być w stanie wykonywać podstawowe czynności życiowe. Osoby poruszające się na wózku inwalidzkim są uznawane za zdolne do poruszania się na potrzeby tego badania.
  • Jeśli pacjent przyjmuje sterydy (leki przeciwzapalne, np. deksametazon), dawka musi być stabilna lub malejąca od co najmniej tygodnia i nie może przekraczać określonej bezpiecznej ilości.
  • Pacjenci muszą mieć prawidłową funkcję szpiku kostnego, co oznacza odpowiednią liczbę neutrofili (białych krwinek walczących z infekcjami) oraz płytek krwi (komórek odpowiedzialnych za krzepnięcie), które nie wymagają podawania transfuzji w ciągu ostatnich 7 dni.
  • Pacjent musi mieć prawidłową funkcję nerek, sprawdzaną poprzez poziom kreatyniny (produktu przemiany materii usuwanego przez nerki) we krwi.
  • Pacjent musi mieć prawidłową funkcję wątroby, sprawdzaną poprzez poziomy bilirubiny (barwnika żółciowego), enzymów wątrobowych (ALT/SGPT) oraz albuminy (białka krwi).
  • Pacjent musi mieć prawidłową funkcję neurologiczną; osoby z padaczką (napadami drgawek) mogą brać udział, jeśli ich choroba jest dobrze kontrolowana lekami.
  • Pacjent musi mieć prawidłową funkcję płuc, co oznacza brak trudności z oddychaniem w spoczynku oraz odpowiedni poziom tlenu we krwi (mierzony przez urządzenie na palcu).
  • Krew pacjenta musi wykazywać prawidłowe parametry krzepliwości (PT/PTT/INR), co jest ważne przed ewentualną operacją.
  • Kobiety w wieku rozrodczym oraz mężczyźni muszą stosować skuteczną, niehormonalną antykoncepcję (np. metody barierowe), ponieważ lek może sprawić, że tabletki antykoncepcyjne przestaną działać.
  • Pacjent lub jego opiekun prawny musi zrozumieć i podpisać dokument świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Pacjenci z nawrotem choroby, którzy wcześniej przyjmowali chemioterapię lub inne leki, muszą zachować odpowiedni odstęp czasu od ostatniej dawki (zależnie od rodzaju leku).
  • Osoby, które wcześniej poddawały się radioterapii (naświetlaniu), muszą odczekać odpowiedni czas (zazwyczaj od 12 tygodni) od ostatniej dawki.
  • Pacjenci muszą mieć możliwość wypełniania kwestionariuszy dotyczących jakości życia (np. moduł PedsQL).
  • W przypadku kontynuowania leczenia po operacji, guz musi być mierzalny, czyli musi mieć wyraźne wymiary, które można dokładnie zmierzyć w badaniach obrazowych.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

14 kryteriów

  • Osoby, u których nowo zdiagnozowany nowotwór nie był wcześniej leczony za pomocą żadnej terapii skierowanej bezpośrednio na guz.
  • Osoby, które otrzymywały leki wpływające na szlak RAS (proces wewnątrz komórki przekazujący sygnały do wzrostu), ale nie brały wcześniej leku o nazwie tovorafenib.
  • Osoby z szybko postępującymi objawami, które wymagają pilnej operacji lub radioterapii (leczenia za pomocą promieniowania), co uniemożliwiłoby prawidłową ocenę stanu zdrowia lub stosowanie wyłącznie leczenia farmakologicznego.
  • Osoby z niekontrolowanymi problemami wynikającymi z dysfunkcji neuroendokrynnej, czyli zaburzeń pracy hormonów sterowanych przez mózg, takimi jak moczówka (problem z gospodarką wodną organizmu), niedoczynność tarczycy lub panhipopituitarizm (niewydolność przysadki mózgowej sterującej wieloma hormonami). Osoby te mogą przyjmować leki uzupełniające, ale ich dawki muszą być stabilne przez co najmniej 2 tygodnie.
  • Osoby z poważnymi chorobami układu krążenia, historią zawału mięśnia sercowego (nagłe przerwanie dopływu krwi do serca), zakrzepicą żył głębokich lub zatorowością płucną (skrzep w naczyniach krwionośnych płuc) w ciągu ostatnich 6 miesięcy, trwającą kardiomiopatią (chorobą mięśnia sercowego) lub nieprawidłowym zapisem EKG, konkretnie wydłużonym interwałem QTcF (wskaźnik czasu regeneracji elektrycznej serca).
  • Osoby, u których wystąpiły reakcje alergiczne na leki o podobnym składzie chemicznym do tovorafenibu lub innych substancji używanych w badaniu.
  • Osoby cierpiące na uporczywe nudności i wymioty o dużym nasileniu, malabsorpcję (zaburzenie wchłaniania składników odżywczych z pokarmu) lub po znacznym wycięciu części jelit lub żołądka, co mogłoby uniemożliwić wchłanianie leków.
  • Osoby z niekontrolowanymi chorobami towarzyszącymi, w tym z trwającą lub aktywną infekcją (zakażeniem).
  • Osoby biorące udział w innych badaniach klinicznych i przyjmujące inne nieznane jeszcze leki badawcze.
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które są w ciąży lub karmią piersią.
  • Osoby przyjmujące obecnie silne leki wpływające na enzym CYP2C8 (białko w wątrobie odpowiedzialne za przetwarzanie leków), chyba że są one wyraźnie dozwolone w protokole badania.
  • Osoby, które przyjmowały chemioterapię lub radioterapię w ciągu ostatnich 3 tygodni (lub 6 tygodni w przypadku konkretnych leków, takich jak nitrozomurey lub mitomycyna C) lub nie zregenerowały się po skutkach ubocznych leczenia podjętego ponad 4 tygodnie temu.
  • Osoby, które nie będą w stanie powracać na wizyty kontrolne lub wykonywać badań niezbędnych do oceny toksyczności (szkodliwego wpływu) leku na organizm.
  • Osoby, u których od zakończenia leczenia preparatami biologicznymi lub małocząsteczkowymi nie minął co najmniej 1 tydzień (chyba że znane są skutki uboczne trwające dłużej, co wymaga dodatkowej konsultacji).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Tovorafenib to lek podawany doustnie, który jest badany pod kątem skuteczności w leczeniu nowo zdiagnozowanego lub nawracającego glejaka (kraniofaryngiomy) u dzieci oraz młodych dorosłych.

Co już wiadomo o tej terapii

Tovorafenib - Ten lek podawany doustnie w formie tabletek lub proszku do przygotowania zawiesiny, który jest obecnie badany jako nowoczesna terapia celowana. Stosuje się go głównie w leczeniu rzadkich nowotworów, takich jak gruczolak przysadki u dzieci i młodych dorosłych. Substancja ta działa na poziomie cząsteczkowym poprzez blokowanie konkretnych białek, które wysyłają sygnały do wzrostu komórek nowotworowych, co pomaga zahamować rozwój choroby. Klasyfikuje się go jako inhibitor kinazy, czyli lek precyzyjnie uderzający w mechanizmy napędowe raka.

Badane choroby

Czaszkogardlak - Jest to rzadki nowotwór, który rozwija się w okolicy przysadki mózgowej. Zmiana ta powstaje z resztek tkanek z okresu rozwoju płodowego. W miarę wzrostu guza może on uciskać okoliczne struktury w mózgu. Może to prowadzić do problemów ze wzrokiem oraz zaburzeń hormonalnych. Proces chorobowy może wpływać na działanie przysadki i podwzgórza.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-511510-20-00Planowana liczba uczestników57 osóbSponsorPrincess Maxima Center For Pediatric Oncology

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).