Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności crizotinibu u dzieci z ciężką postacią neurofibromatozy typu 2, wykluczonych z operacji i radioterapii

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z ciężką postacią choroby zwanej neurofibromatozą typu 2. Jest to genetyczna choroba, która prowadzi do powstawania guzów w układzie nerwowym. W szczególności badanie skupia się na dzieciach, które nie mogą być poddane operacji lub radioterapii. Celem badania jest ocena skuteczności leku o nazwie crizotinib, który jest podawany w formie twardych kapsułek o dawkach 200 mg i 250 mg. Lek ten jest przyjmowany doustnie.

W trakcie badania oceniana będzie zmiana wielkości wybranego guza u dzieci z neurofibromatozą typu 2. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy crizotinib może pomóc w stabilizacji lub zmniejszeniu guzów. Dzieci biorące udział w badaniu będą monitorowane przez pewien czas, aby zobaczyć, jak lek wpływa na ich stan zdrowia. Badanie nie jest losowe, co oznacza, że wszyscy uczestnicy otrzymują ten sam lek, a nie placebo.

Badanie ma potrwać do końca 2026 roku. W trakcie badania dzieci będą regularnie poddawane badaniom obrazowym, aby ocenić, jak zmienia się wielkość guzów. Celem jest osiągnięcie stabilizacji lub zmniejszenia guzów przez co najmniej 6 miesięcy po zakończeniu leczenia. Crizotinib jest lekiem chemicznym, który działa na poziomie komórkowym, aby kontrolować wzrost guzów.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po spełnieniu kryteriów kwalifikacyjnych, pacjent zostaje przyjęty do badania klinicznego. Kryteria te obejmują m.in. wiek od 4 do 15 lat, zdolność do połknięcia tabletki oraz brak przeciwwskazań do stosowania leku crizotinib.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Pacjent rozpoczyna przyjmowanie leku XALKORI, który zawiera substancję czynną crizotinib. Lek jest dostępny w formie twardych kapsułek o dawkach 250 mg i 200 mg, przyjmowanych doustnie.

    Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są ustalane przez lekarza prowadzącego na podstawie indywidualnych potrzeb pacjenta.

  3. Krok 3

    Monitorowanie postępów

    Podczas badania regularnie przeprowadzane są badania obrazowe, takie jak rezonans magnetyczny (MR), w celu oceny zmian w rozmiarze wybranego guza docelowego.

    Celem jest ocena stabilizacji lub regresji guza, co jest głównym punktem końcowym badania.

  4. Krok 4

    Zakończenie leczenia

    Po zakończeniu leczenia, pacjent jest monitorowany przez co najmniej 6 miesięcy w celu oceny stabilizacji lub regresji guza pierwotnego oraz innych guzów.

    Badanie ma na celu ocenę długoterminowego wpływu leczenia na stan zdrowia pacjenta.

Kto może wziąć udział w badaniu?

14 kryteriów

  • Dzieci, które spełniają kryteria kliniczne dla rozpoznania neurofibromatozy typu 2 (NF-2) z obecnością wielu guzów w centralnym i/lub obwodowym układzie nerwowym.
  • Dzieci w wieku od 4 do 15 lat, które potrafią połknąć tabletkę leku w całości.
  • Dzieci, u których badania rezonansu magnetycznego (MR) wykazały stały wzrost guza o co najmniej 10% w ciągu 4 do 12 miesięcy, co pozwala na ocenę odpowiedzi na leczenie.
  • Dzieci, które nie mają przeciwwskazań do stosowania leku crizotinib.
  • Dzieci, których układ krwiotwórczy (produkcja krwinek) pozwala na leczenie, w szczególności liczba neutrofili jest większa niż 1500/µl, a liczba płytek krwi większa niż 100 000/µl.
  • Dzieci, których funkcja nerek pozwala na leczenie (poziom kreatyniny nie przekracza 1 mg/ml u dzieci do 13 lat i 1,5 mg/ml u starszych dzieci).
  • Dzieci, u których poziom bilirubiny jest mniejszy niż 1,5 razy górna granica normy, a poziomy transaminaz i fosfatazy alkalicznej są mniejsze niż 2,5 razy górna granica normy.
  • Dzieci, które mają przewidywaną długość życia dłuższą niż rok i wynik w skali Lansky/Karnofsky wynosi co najmniej 60.
  • Dzieci, które mają ustabilizowany stan neurologiczny przez co najmniej rok, bez powikłań po wcześniejszej radioterapii lub chemioterapii.
  • Dzieci, u których wykluczono współistniejące choroby zwiększające ryzyko powikłań leczenia crizotinibem.
  • Dzieci, których rodzice mogą się nimi opiekować, prowadzić terapię zgodnie z wymaganiami protokołu leczenia i podpisać świadomą zgodę na leczenie.
  • Rodzice dzieci muszą przestrzegać zaleceń dietetycznych i zasad podawania leków, unikać grejpfrutów, preparatów z dziurawca, marihuany i niezalecanych suplementów diety.
  • Rodzice muszą konsultować z badaczami możliwość podania innych leków, znając możliwe interakcje lekowe.
  • Protokół wyklucza jednoczesne stosowanie chemioterapii i innych leków celowanych molekularnie.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki badanej substancji.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania substancji, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być pogorszone przez badany lek.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Crizotinib to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego skuteczności w leczeniu dzieci z ciężką postacią neurofibromatozy typu 2. Lek ten jest badany pod kątem jego zdolności do zmniejszania rozmiaru wybranych guzów u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do operacji lub radioterapii. Crizotinib działa poprzez hamowanie specyficznych białek, które mogą przyczyniać się do wzrostu guzów, co może prowadzić do zmniejszenia ich rozmiaru.

Co już wiadomo o tej terapii

Crizotinib – Crizotinib jest lekiem podawanym doustnie, stosowanym w leczeniu dzieci z ciężką postacią neurofibromatozy typu 2, zwłaszcza tych, które nie kwalifikują się do operacji lub radioterapii. Obecnie znajduje się w fazie 2a badań klinicznych, gdzie ocenia się jego skuteczność w zmniejszaniu rozmiaru guzów. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie nowotworów układu nerwowego. Mechanizm działania crizotinibu polega na blokowaniu aktywności kinaz, co hamuje wzrost komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy tyrozynowej.

Badane choroby

Neurofibromatoza typu 2 – Jest to genetycznie uwarunkowana choroba, która wynika z mutacji prowadzącej do zaburzenia funkcji genu kontrolującego podział komórek. Skutkuje to powstawaniem nowotworów, takich jak łagodne guzy obwodowego układu nerwowego oraz różne łagodne lub miejscowo złośliwe guzy ośrodkowego układu nerwowego. Choroba ta często objawia się w dzieciństwie, a jej przebieg może być bardziej skomplikowany u dzieci niż u dorosłych. W miarę postępu choroby mogą pojawiać się różne objawy neurologiczne, w tym problemy ze słuchem, równowagą i wzrokiem. Guzy mogą rosnąć w różnych miejscach, co prowadzi do różnorodnych objawów w zależności od ich lokalizacji. Choroba ta jest rzadka i wymaga specjalistycznej opieki medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2024-516607-16-00Kod protokołuKRONF2Planowana liczba uczestników1 osobaSponsorMedical University Of Warsaw

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).