Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie leku mirdametinib u niemowląt i małych dzieci do 2 roku życia z nerwiakowłókniakowatością typu 1 i nerwiakówłókniakami splotowymi

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy neurofibromatozy typu 1 z towarzyszącymi włókniakowatymi nerwiakami splotu. Neurofibromatoza typu 1 to choroba genetyczna, która powoduje powstawanie guzów na nerwach w różnych częściach ciała. Włókniakowate nerwiaki splotu to jeden z rodzajów takich guzów, które mogą rozrastać się wzdłuż nerwów i powodować różne dolegliwości lub zagrożenia dla zdrowia, szczególnie gdy znajdują się w okolicach ważnych struktur ciała, takich jak drogi oddechowe, naczynia krwionośne czy rdzeń kręgowy. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie mirdametinib, który jest dostępny w postaci tabletek rozpuszczalnych. Lek ten ma na celu hamowanie wzrostu tych guzów u niemowląt i małych dzieci.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji oraz sposobu, w jaki organizm dziecka przetwarza lek mirdametinib u niemowląt i małych dzieci w wieku od urodzenia do dwóch lat, które mają mierzalne guzy. Badanie obejmuje dzieci, u których guzy powodują objawy chorobowe lub znajdują się w miejscach, gdzie mogą spowodować poważne problemy zdrowotne, nawet jeśli jeszcze nie wywołują objawów. Podczas badania dzieci będą otrzymywały lek doustnie przez okres do trzydziestu sześciu miesięcy. Maksymalna dzienna dawka leku wyniesie osiem miligramów.

W trakcie badania będą przeprowadzane regularne badania kontrolne, które obejmą badania laboratoryjne, pomiary podstawowych funkcji życiowych, badania fizykalne oraz badania serca za pomocą elektrokardiogramu i echokardiogramu, a także badania okulistyczne. Oceniana będzie wielkość guzów za pomocą rezonansu magnetycznego, który pozwala na dokładne zmierzenie objętości guzów. Badanie będzie również monitorować jakość życia dzieci oraz ewentualny ból za pomocą specjalnych skal dostosowanych do wieku najmłodszych pacjentów. Wszystkie działania niepożądane będą oceniane według standardowych kryteriów stosowanych w badaniach onkologicznych.

Przebieg badania

To badanie ma 9 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia lekiem badanym

    Zostaniesz zakwalifikowany do jednej z dwóch grup wiekowych: grupa 1 (wiek od 12 do 21 miesięcy) lub grupa 2 (wiek od 0 do 9 miesięcy). Wiek zostanie obliczony na podstawie wieku skorygowanego, czyli czasu, który upłynął od przewidywanej daty porodu (40 tygodni ciąży), a nie od faktycznej daty urodzenia.

    Otrzymasz lek o nazwie mirdametinib w postaci tabletki do rozpuszczania, który będzie podawany doustnie (przez usta).

    Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno Ty, jak i lekarz prowadzący będziecie wiedzieć, jaki lek jest podawany.

  2. Krok 2

    Regularne badania obrazowe

    W trakcie badania będą wykonywane badania rezonansu magnetycznego (MRI), aby ocenić zmiany w guzku nerwiakowłókniakowatym splotowatym.

    Badania te będą służyły do pomiaru objętości guza i oceny, czy zmniejsza się on pod wpływem leczenia.

    Badania MRI będą analizowane przez niezależnych specjalistów, którzy nie będą znali innych informacji o przebiegu leczenia.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa leczenia

    Będą regularnie wykonywane badania laboratoryjne (badania krwi), aby sprawdzić, jak organizm reaguje na lek.

    Będą mierzone parametry życiowe, takie jak ciśnienie krwi, tętno i temperatura ciała.

    Lekarz będzie przeprowadzał badania fizykalne, aby ocenić ogólny stan zdrowia.

    Zostanie wykonane badanie elektrokardiograficzne (EKG), które ocenia pracę serca poprzez zapis jego aktywności elektrycznej.

    Zostanie wykonane badanie echokardiograficzne (ECHO), czyli ultrasonografia serca, która pozwala zobaczyć jego strukturę i sposób pracy.

    Zostanie wykonane badanie okulistyczne, aby sprawdzić stan oczu i wzroku.

  4. Krok 4

    Ocena działania leku na guz

    Głównym celem będzie sprawdzenie, czy guz zmniejszył się o co najmniej 20% w porównaniu do stanu początkowego.

    Aby potwierdzić skuteczność, zmniejszenie musi być widoczne w dwóch kolejnych badaniach wykonanych w odstępie od 2 do 6 miesięcy.

    Będzie również oceniany czas trwania odpowiedzi, czyli jak długo utrzymuje się zmniejszenie guza.

  5. Krok 5

    Badania farmakokinetyczne

    Zostaną pobrane próbki krwi w celu zbadania, jak lek jest przetwarzany przez organizm.

    Badania te pozwolą określić stężenie leku we krwi w różnych momentach po podaniu oraz sprawdzić, jak długo lek pozostaje w organizmie.

  6. Krok 6

    Ocena jakości życia

    Będzie przeprowadzana ocena jakości życia za pomocą specjalnego kwestionariusza dostosowanego do wieku dziecka (PedsQL Infant Scales).

    Kwestionariusz ten pozwala ocenić, jak leczenie wpływa na codzienne funkcjonowanie i samopoczucie.

  7. Krok 7

    Ocena bólu

    Będzie regularnie oceniany poziom bólu za pomocą skali FLACC, która bierze pod uwagę wyraz twarzy, pozycję nóg, aktywność, płacz i możliwość uspokojenia dziecka.

    Ocena ta pozwoli sprawdzić, czy leczenie wpływa na zmniejszenie bólu związanego z guzem.

  8. Krok 8

    Zgłaszanie działań niepożądanych

    Wszystkie działania niepożądane (objawy lub problemy zdrowotne występujące w trakcie badania) będą dokumentowane i oceniane.

    Nasilenie działań niepożądanych będzie klasyfikowane według standardowej skali stosowanej w badaniach onkologicznych (NCI CTCAE w wersji 5.0).

  9. Krok 9

    Kontynuacja leczenia

    Leczenie będzie kontynuowane przez okres określony w protokole badania.

    Czas trwania udziału w badaniu będzie zależał od indywidualnej odpowiedzi na leczenie oraz tolerancji leku.

    Badanie jest planowane do zakończenia w lutym 2032 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Dziecko musi mieć od 0 do 21 miesięcy życia w momencie rozpoczęcia leczenia. Jeśli dziecko urodziło się wcześniej niż w terminie, liczy się wiek skorygowany, czyli wiek liczony od przewidywanej daty porodu (40 tygodni ciąży), a nie od faktycznej daty urodzenia.
  • Dziecko musi mieć potwierdzoną diagnozę neurofibromatozy typu 1, czyli rzadkiej choroby genetycznej, która powoduje powstawanie guzów na nerwach. Diagnoza musi być postawiona zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi z 2021 roku i obejmować obecność splotu włókniakomięsaka (rodzaj guza) oraz co najmniej jeden dodatkowy objaw tej choroby.
  • Dziecko musi mieć guz docelowy, czyli najważniejszy z punktu widzenia klinicznego guz, który można zmierzyć za pomocą rezonansu magnetycznego (badanie obrazowe, które pozwala zobaczyć wnętrze ciała bez użycia promieniowania). Guz musi być widoczny na co najmniej trzech kolejnych obrazach z rezonansu magnetycznego i musi mieć objętość co najmniej 3 mililitry.
  • Guz musi być umiejscowiony w miejscu, które stwarza wysokie ryzyko powikłań, nawet jeśli dziecko nie ma objawów. Miejsca wysokiego ryzyka to: głowa lub szyja (z wyjątkiem samej skóry głowy), okolica splotów nerwowych ramienia lub dolnej części kręgosłupa, bliskość ważnych naczyń krwionośnych, dróg oddechowych, narządów wewnętrznych takich jak serce, płuca, wątroba, śledziona, rdzenia kręgowego lub innych istotnych struktur organizmu.
  • Dziecko może uczestniczyć w badaniu również wtedy, gdy guz powoduje objawy kliniczne, takie jak: utrudnienie oddychania, ucisk na nerwy powodujący utratę funkcji, znaczne zniekształcenie ciała, powiększenie kończyny, utrata sprawności kończyny lub ból.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak danych dotyczących kryteriów wykluczających w dostępnej dokumentacji badania klinicznego.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Mirdametinib to lek badany w tym badaniu klinicznym, który jest podawany niemowlętom i małym dzieciom z chorobą zwaną neurofibromatozą typu 1. Lek ten ma na celu leczenie specyficznych guzów zwanych włókniakowłókniakówakami splotowymi, które mogą powodować różne objawy lub znajdować się w miejscach, gdzie mogą powodować poważne problemy zdrowotne. W tym badaniu sprawdzane jest, czy lek jest bezpieczny dla bardzo małych dzieci, jak dobrze jest tolerowany przez ich organizm oraz jak działa w ich ciele.

Co już wiadomo o tej terapii

Mirdametinib – Lek stosowany w leczeniu włókniakowatości nerwowoobwodowej typu 1, szczególnie u pacjentów z nerwiakowłókniakami splotowymi, które są guzami rosnącymi wzdłuż nerwów i mogącymi powodować poważne problemy zdrowotne. Substancja działa poprzez blokowanie specjalnego białka zwanego MEK, które jest odpowiedzialne za niekontrolowany wzrost komórek guza. Mirdametinib jest obecnie badany w badaniach klinicznych u niemowląt i małych dzieci, aby sprawdzić jego bezpieczeństwo i skuteczność w tej młodej grupie pacjentów. Lek należy do grupy inhibitorów MEK, czyli substancji hamujących szlaki przekazywania sygnałów w komórkach, które prowadzą do ich nadmiernego wzrostu.

Badane choroby

  • Nerwiakowłókniakowatość typu 1

    Jest to choroba genetyczna, która pojawia się od urodzenia i towarzyszy pacjentowi przez całe życie. Wywołana jest zmianami w genie odpowiedzialnym za produkcję białka zwanego neurofibrominą. Osoby z tą chorobą mają na skórze charakterystyczne plamy w kolorze kawy z mlekiem oraz mogą rozwijać różnego rodzaju guzy. Choroba może wpływać na wiele układów w organizmie, w tym na układ nerwowy, kości i skórę. Objawy mogą się nasilać z wiekiem, a ich nasilenie jest różne u poszczególnych osób.

  • Nerwiaki splotowate w przebiegu nerwiakowłókniakowatości typu 1

    Są to łagodne guzy, które rozwijają się w obrębie nerwów obwodowych u osób z nerwiakowłókniakowatością typu 1. Guzy te mogą być obecne już od urodzenia lub rozwijać się we wczesnym dzieciństwie. Rosną powoli, ale mogą osiągać znaczne rozmiary i zajmować wiele tkanek. Mogą powodować ból, zaburzenia funkcji, zniekształcenia ciała lub ucisk na sąsiednie struktury. Nerwiaki splotowate mogą występować w różnych lokalizacjach, a ich umiejscowienie wpływa na rodzaj objawów. Guzy te mogą znacząco wpływać na jakość życia pacjenta, szczególnie gdy znajdują się w miejscach narażonych na powikłania.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza INumer badania2025-522000-24-00Kod protokołuMEK-NF1-104Planowana liczba uczestników8 osóbSponsorMerck Healthcare KGaA

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).