Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności sapablursenu u pacjentów z czerwienicą prawdziwą zależną od upustów krwi

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej czerwienicą prawdziwą, która jest schorzeniem krwi, w którym organizm produkuje zbyt wiele czerwonych krwinek. To może prowadzić do problemów zdrowotnych, takich jak zwiększone ryzyko zakrzepów. W badaniu testowany jest lek o nazwie sapablursen, znany również jako ISIS 702843. Lek ten jest podawany w formie zastrzyku podskórnego, co oznacza, że jest wstrzykiwany pod skórę.

Celem badania jest sprawdzenie, czy sapablursen może zmniejszyć potrzebę częstych upustów krwi u pacjentów z czerwienicą prawdziwą. Upusty krwi to zabieg, który pomaga kontrolować liczbę czerwonych krwinek. Badanie ma na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji leku. Uczestnicy będą przyjmować lek przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez lekarzy.

Badanie jest zaplanowane na 37 tygodni, a jego głównym celem jest zmniejszenie częstotliwości upustów krwi w ostatnich 20 tygodniach tego okresu. Dodatkowo, badanie będzie oceniać, jak lek wpływa na objawy związane z chorobą oraz ogólny stan zdrowia pacjentów. Wyniki te pomogą zrozumieć, czy sapablursen może być skutecznym sposobem leczenia czerwienicy prawdziwej.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących jego przebiegu oraz celach.

    Pacjent musi spełniać kryteria diagnostyczne dla czerwienicy prawdziwej zgodnie z wytycznymi Światowej Organizacji Zdrowia z 2016 roku.

  2. Krok 2

    Okres leczenia

    Pacjent otrzymuje lek sapablursen w formie zastrzyku podskórnego.

    Celem leczenia jest zmniejszenie częstotliwości upustów krwi w ciągu ostatnich 20 tygodni z 37-tygodniowego okresu leczenia.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania monitorowane są objawy za pomocą formularza oceny objawów nowotworów mieloproliferacyjnych (MPN-SAF-TSS).

    Bezpieczeństwo pacjenta jest oceniane poprzez badania laboratoryjne, w tym chemia surowicy, hematologia, analiza moczu, panel koagulacyjny, panel tarczycowy oraz elektrokardiogram (EKG).

  4. Krok 4

    Okres przedłużenia leczenia

    Po zakończeniu początkowego okresu leczenia, pacjent może kontynuować leczenie w ramach okresu przedłużenia, który trwa do 73 tygodni.

    Podczas tego okresu ocenia się kontrolę hematokrytu (Hct) bez konieczności wykonywania upustów krwi.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie do 31 grudnia 2026 roku.

    Ostateczna ocena wyników obejmuje porównanie częstotliwości upustów krwi oraz zmian w objawach w porównaniu do stanu początkowego.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi spełniać zmodyfikowane kryteria diagnostyczne Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) z 2016 roku dla czerwienicy prawdziwej (Polycythemia Vera) w momencie diagnozy klinicznej.
  • Pacjent musi być zależny od upustów krwi. Oznacza to, że regularnie potrzebuje zabiegu polegającego na pobraniu krwi w celu zmniejszenia jej ilości.
  • Pacjenci nie muszą być na terapii cytoredukcyjnej. Jest to leczenie mające na celu zmniejszenie liczby komórek krwi. Jeśli pacjent był wcześniej leczony taką terapią, musi być ona przerwana co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania. Jeśli pacjenci są obecnie na takiej terapii, muszą być na stabilnej dawce przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania.
  • Badanie jest otwarte dla osób obu płci.
  • Badanie obejmuje osoby w określonych grupach wiekowych.
  • Badanie może obejmować osoby z grup wrażliwych, co oznacza, że mogą to być osoby, które wymagają dodatkowej ochrony lub uwagi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie spełnia określonych kryteriów zdrowotnych.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie zrozumieć i wyrazić zgody na udział w badaniu, są wykluczeni.
  • Osoby z innymi poważnymi schorzeniami, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Pacjenci, którzy przyjmują leki mogące zakłócać działanie badanego leku, są wykluczeni.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w niedawnym czasie, są wykluczone.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Sapablursen to lek badany w ramach tego badania klinicznego. Jego celem jest ocena skuteczności w zmniejszaniu częstotliwości flebotomii u pacjentów z zależną od flebotomii czerwienicą prawdziwą. Flebotomia to zabieg polegający na upuszczaniu krwi, który jest często stosowany w leczeniu tej choroby. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy stosowanie sapablursenu może zmniejszyć potrzebę wykonywania tego zabiegu w ciągu ostatnich 20 tygodni okresu leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Sapablursen – Jest to lek podawany w formie zastrzyków, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 2a. Jego głównym celem terapeutycznym jest leczenie pacjentów z czerwienicą prawdziwą, którzy wymagają regularnych upustów krwi. Mechanizm działania sapablursenu polega na modulacji ekspresji genów, co prowadzi do zmniejszenia produkcji czerwonych krwinek. Klasyfikowany jest jako lek eksperymentalny, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Czerwienica prawdziwa – Jest to choroba krwi, w której organizm produkuje zbyt wiele czerwonych krwinek. Nadmiar tych komórek powoduje zagęszczenie krwi, co może prowadzić do problemów z krążeniem. Choroba rozwija się powoli i może przez długi czas nie dawać objawów. W miarę postępu mogą pojawić się objawy takie jak zmęczenie, bóle głowy, zawroty głowy, a także świąd skóry. Często występuje również zaczerwienienie skóry, zwłaszcza twarzy. W zaawansowanych przypadkach może dojść do powikłań, takich jak zakrzepy krwi.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-512482-14-00Kod protokołuISIS702843-CS4Planowana liczba uczestników60 osóbSponsorIonis Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).