Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie randomizowane fazy III sapablursen vs placebo u dorosłych pacjentów z czerwonaczką prawdziwą (polycythemia vera)

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby krwi zwanej Polycythemia Vera, w której organizm produkuje zbyt wiele czerwonych krwinek, co podnosi poziom hemoglobiny i może zwiększać ryzyko zakrzepów. W ramach badania testowany jest nowy lek sapablursen podawany w formie podskórnej injekcji, porównywany z placebo. Celem badania jest porównanie skuteczności leku i placebo w kontrolowaniu liczby koniecznych pobrań krwi (flebotomii) oraz utrzymaniu poziomu czerwonych krwinek w normie przez okres 32 tygodni.

Uczestnicy są losowo przydzielani do jednej z dwóch grup i otrzymują regularne podskórne wstrzyknięcia co kilka tygodni przez około osiem miesięcy, przy jednoczesnym wykonywaniu rutynowych badań krwi w celu monitorowania poziomu hematokrytu (procentu czerwonych krwinek w krwi). W trakcie badania rejestrowane są ewentualne działania niepożądane oraz zdarzenia medyczne, a uczestnicy pozostają pod stałą opieką medyczną.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Po dołączeniu do badania przeprowadzany jest wywiad medyczny oraz badania laboratoryjne, w tym pomiar hematokrytu. wyniki te służą do ustalenia poziomu wyjściowego.

    Na podstawie tych danych uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: otrzymuje sapablursen lub placebo (substancję pozorną). przydzielenie jest niejawne zarówno dla uczestnika, jak i personelu.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Od pierwszego tygodnia po losowaniu uczestnik otrzymuje podskórną (subcutaneous) iniekcję sapablursen lub placebo. preparat jest w postaci roztworu do wstrzykiwań.

    Dawka określona w protokole wynosi 0 mg/ml; szczegóły dotyczące objętości i częstotliwości podawania ustalane są przez personel badawczy i podawane uczestnikowi przed każdą iniekcją.

    Iniekcje podawane są regularnie zgodnie z harmonogramem badania, trwającym co najmniej do tygodnia 32.

  3. Krok 3

    Monitorowanie hematokrytu i decyzje o pobieraniu krwi

    Co tydzień (lub według zaleceń klinicznych) wykonywany jest pomiar hematokrytu w lokalnym laboratorium badania.

    Jeśli wynik hematokrytu przekracza 45 % (lub 48 % w określonych sytuacjach), rozważane jest pobranie krwi (phlebotomy) w celu obniżenia poziomu czerwonych krwinek.

    Liczba pobrań krwi jest rejestrowana od tygodnia 0 do tygodnia 32; jeden wynik ≥45 % jest dopuszczalny bez konieczności pobrania.

  4. Krok 4

    Ocena objawów zmęczenia i innych wskaźników

    W tygodniu 32 uczestnik wypełnia kwestionariusz oceniający zmęczenie (PROMIS Fatigue SF‑8a) oraz skalę objawów mielofibrozy (MFSAF v4.0). wyniki te służą do oceny wtórnych efektów leczenia.

    Ocena ta odbywa się jednocześnie z pomiarem hematokrytu i ewentualnym podjęciem decyzji o pobieraniu krwi.

  5. Krok 5

    Kontynuacja i ocena końcowa

    Uczestnicy pierwotnie otrzymujący sapablursen kontynuują leczenie do tygodnia 52, przy czym monitorowane są ponownie liczba pobrań krwi oraz kontrola hematokrytu.

    Na zakończenie tego okresu wykonywane są ostateczne badania laboratoryjne i ocena bezpieczeństwa, w tym częstotliwość działań niepożądanych oraz ewentualnych poważnych zdarzeń.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Świadoma zgoda – musisz podpisać formularz potwierdzający, że rozumiesz, co będzie się działo w badaniu i że będziesz stosować się do jego wymagań.
  • Musisz spełniać najnowsze kryteria World Health Organization (WHO) i International Consensus Classification (ICC) z 2022 roku, które służą do potwierdzenia rozpoznania Policitemii Vera.
  • Musisz być zależny od phlebotomii, czyli wymagać regularnego pobierania krwi, aby utrzymać prawidłowy poziom czerwonych krwinek.
  • Na początku badania Twój hematokryt (Hct) – odsetek czerwonych krwinek w krwi – musi być niższy niż 45 %.
  • Twoje funkcje narządów (np. wątroby, nerek) oraz poziomy elektrolitów (ważnych minerałów we krwi) muszą być w normie.
  • Jeśli przyjmujesz terapię cytoredukcyjną (CRT) – leczenie mające zmniejszyć liczbę krwinek – musisz być na stabilnym schemacie leczenia od momentu rozpoczęcia badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Nie można wziąć udziału, jeśli wcześniej leczono Polycythemia Vera lekami hamującymi enzym TMPRSS6, w tym badanym lekiem sapablursen lub lekami naśladującymi hepcydynę (substancję regulującą poziom żelaza w organizmie).
  • Wykluczeni są pacjenci, u których w ciągu ostatniego miesiąca wystąpił poważny zakrzep (np. zawał serca, udar mózgu, zakrzep w żyłach głębokich lub w żyłach śledziony).
  • Nie można uczestniczyć, jeśli wymaga się regularnego pobierania krwi (flebotomia) przy poziomie hematokrytu (stosunek czerwonych krwinek do całej krwi) niższym niż 45 %.
  • Osoby, które spełniają kryteria myelofibrozy po Polycythemia Vera (przerost tkanki włóknistej w szpiku kostnym) określone przez międzynarodową grupę badawczą, nie mogą brać udziału.
  • Uczestnictwo wykluczone jest, jeśli pacjent ma poważną lub niestabilną chorobę medyczną albo niekontrolowane zaburzenia psychiczne, które mogłyby utrudnić przestrzeganie wymagań badania.
  • Kobiety będące w ciąży, planujące ciążę w trakcie badania lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Sapablursen jest nowym lekiem badanym w tym badaniu. Podaje się go podskórnie w postaci roztworu do wstrzykiwań. Leki ten ma pomóc osobom z czerwienicą prawdziwą (polycythemia vera) – chorobą, w której organizm produkuje zbyt dużo czerwonych krwinek. Badacze chcą sprawdzić, czy sapablursen zmniejsza liczbę czerwonych krwinek, łagodzi objawy choroby i poprawia ogólne samopoczucie pacjentów. Dzięki temu może stać się nową opcją leczenia dla osób z tą chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

Sapablursen - Lek podawany podskórnie w postaci roztworu do wstrzykiwań. Obecnie znajduje się w fazie III badań klinicznych i nie jest jeszcze zatwierdzony do codziennego użytku. Przeznaczony jest do leczenia czerwienicy prawdziwej, rzadkiej choroby krwi, w której dochodzi do nadmiernej produkcji czerwonych krwinek. Działa poprzez blokowanie enzymu JAK2, co hamuje nieprawidłowy wzrost komórek krwi; zalicza się do inhibitorów kinazy JAK oraz leków przeciwnowotworowych.

Badane choroby

Policytemia vera - jest przewlekłą chorobą szpiku kostnego, w której dochodzi do niekontrolowanego wzrostu liczby czerwonych krwinek. Może również zwiększać się liczba płytek krwi i białych krwinek, co podnosi hematokryt i objętość krwi. Z czasem choroba może prowadzić do powiększenia śledziony oraz nasilenia objawów takich jak bóle głowy, świąd czy uczucie zmęczenia. W niektórych przypadkach może przekształcić się w pierwotną mielofibrozę lub ostre białaczki szpikowe.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-524669-25-00Kod protokołuONO-0530-03-001Planowana liczba uczestników261 osóbSponsorDeciphera Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).