Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności luspaterceptu u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym niskiego ryzyka wymagających transfuzji krwinek czerwonych

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zespołu mielodysplastycznego, który jest chorobą krwi, w której szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek czerwonych. W tym badaniu testowany jest lek o nazwie luspatercept (znany również jako BMS-986346 lub ACE-536), który jest podawany w formie zastrzyku podskórnego. Luspatercept jest stosowany w leczeniu anemii u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym, którzy potrzebują transfuzji krwinek czerwonych.

Celem badania jest ocena, czy luspatercept może pomóc pacjentom stać się niezależnymi od transfuzji krwinek czerwonych, co oznacza, że nie będą już potrzebować regularnych transfuzji. Badanie obejmuje podawanie leku w maksymalnej zatwierdzonej dawce i obserwację, czy poziom hemoglobiny, czyli białka w krwinkach czerwonych, wzrasta o co najmniej 1 g/dL. Badanie będzie trwało do 24 tygodni, a pacjenci będą monitorowani pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa leku.

W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać luspatercept i będą regularnie sprawdzani pod kątem liczby transfuzji krwinek czerwonych, które będą potrzebować, oraz wszelkich zmian w ich stanie zdrowia. Badanie ma na celu zrozumienie, jak dobrze lek działa i jakie mogą być jego skutki uboczne. Wyniki te pomogą określić, czy luspatercept jest skutecznym i bezpiecznym sposobem leczenia anemii u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi mieć ukończone 18 lat i zdiagnozowany zespół mielodysplastyczny (MDS).

    Wymagane jest, aby uczestnik miał wynik ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) równy 0, 1 lub 2, co oznacza poziom aktywności fizycznej.

  2. Krok 2

    Kryteria włączenia

    Uczestnik musi wymagać transfuzji krwinek czerwonych (RBC) z potwierdzonym zapotrzebowaniem na co najmniej 1 jednostkę RBC przez minimum 8 tygodni przed pierwszym podaniem luspaterceptu.

    Poziom hemoglobiny (Hb) musi wynosić ≤ 10,0 g/dL w momencie lub w ciągu 7 dni przed podaniem transfuzji RBC.

  3. Krok 3

    Podanie leku

    Luspatercept, znany również jako Reblozyl, jest podawany w formie proszku do przygotowania roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

    Dostępne dawki to 75 mg i 25 mg, a lek jest podawany w maksymalnej zatwierdzonej dawce.

  4. Krok 4

    Cel badania

    Głównym celem jest ocena niezależności od transfuzji krwinek czerwonych (RBC-TI) z jednoczesnym wzrostem średniego poziomu hemoglobiny (Hb) o ≥ 1 g/dL po rozpoczęciu leczenia luspaterceptem.

  5. Krok 5

    Trwanie badania

    Badanie trwa od pierwszego tygodnia do 24 tygodnia, z możliwością przedłużenia do 48 tygodni w celu oceny długoterminowych efektów.

    Ostateczna data zakończenia badania jest przewidywana na 20 maja 2027 roku.

  6. Krok 6

    Ocena wyników

    Podstawowy punkt końcowy to osiągnięcie RBC-TI przez 8 tygodni z jednoczesnym wzrostem średniego poziomu Hb o ≥ 1 g/dL od 1 do 24 tygodnia.

    Drugorzędowe punkty końcowe obejmują zmianę liczby jednostek RBC przetoczonych w okresie 16 tygodni oraz czas do pierwszego wystąpienia RBC-TI przez ≥ 8, 12 i 16 tygodni.

  7. Krok 7

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Monitorowane są rodzaj, częstotliwość i nasilenie działań niepożądanych (AEs) związanych z luspaterceptem od momentu badania do 6 tygodni po ostatniej dawce oraz od 1 do 48 tygodnia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi mieć ukończone 18 lat.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowany zespół mielodysplastyczny (MDS), co oznacza, że szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek.
  • Pacjent musi mieć wynik ECOG równy 0, 1 lub 2. Jest to skala oceniająca, jak dobrze pacjent jest w stanie wykonywać codzienne czynności.
  • Pacjent musi wymagać przetoczeń krwinek czerwonych (RBC), co oznacza, że potrzebuje dodatkowej krwi, aby utrzymać odpowiedni poziom hemoglobiny.
  • Pacjent musi mieć średnie zapotrzebowanie na przetoczenia wynoszące co najmniej 1 jednostkę krwinek czerwonych przez minimum 8 tygodni przed rozpoczęciem leczenia.
  • Poziom hemoglobiny (Hb) pacjenta musi wynosić 10,0 g/dL lub mniej w momencie przetoczenia krwi lub w ciągu 7 dni przed przetoczeniem, aby przetoczenie było uznane za konieczne.
  • Dla uczestników w grupie 1: poziom erytropoetyny (EPO) we krwi musi być mniejszy niż 500 U/L, a pacjent nie może być wcześniej leczony ESA (lekami stymulującymi produkcję czerwonych krwinek).
  • Dla uczestników w grupie 2: pacjent musi być odporny lub nietolerancyjny na wcześniejsze leczenie ESA. Oznacza to, że leczenie nie przyniosło oczekiwanych rezultatów lub pacjent musiał je przerwać z powodu działań niepożądanych.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjenci z zespołem mielodysplastycznym nie mogą brać udziału w badaniu. Zespół mielodysplastyczny to grupa chorób, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek.
  • Osoby, które nie są w stanie uzyskać niezależności od transfuzji czerwonych krwinek, nie mogą uczestniczyć. Transfuzja czerwonych krwinek to proces, w którym pacjent otrzymuje krew od dawcy.
  • Pacjenci, którzy nie mogą osiągnąć wzrostu poziomu hemoglobiny o co najmniej 1 g/dL, są wykluczeni. Hemoglobina to białko w czerwonych krwinkach, które przenosi tlen w organizmie.
  • Osoby, które nie mogą przyjmować leku luspatercept w maksymalnej zatwierdzonej dawce, nie mogą brać udziału. Luspatercept to lek stosowany w leczeniu anemii.
  • Pacjenci, którzy nie wymagają transfuzji czerwonych krwinek, są wykluczeni z badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Luspatercept to lek stosowany w leczeniu anemii u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) o bardzo niskim, niskim lub pośrednim ryzyku według IPSS-R, którzy wymagają transfuzji czerwonych krwinek. Celem stosowania luspaterceptu jest osiągnięcie niezależności od transfuzji czerwonych krwinek oraz zwiększenie poziomu hemoglobiny. Lek ten jest podawany w maksymalnej zatwierdzonej dawce, aby ocenić jego skuteczność i bezpieczeństwo w tej grupie pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Luspatercept – Luspatercept jest lekiem podawanym w formie zastrzyku podskórnego. Obecnie znajduje się w zaawansowanej fazie badań klinicznych i jest badany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu zespołu mielodysplastycznego (MDS) u pacjentów wymagających transfuzji czerwonych krwinek. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie anemii związanej z MDS o bardzo niskim, niskim lub pośrednim ryzyku według IPSS-R. Mechanizm działania luspaterceptu polega na modulacji szlaku sygnalizacyjnego białek TGF-beta, co prowadzi do zwiększenia produkcji czerwonych krwinek. Klasyfikowany jest jako lek modyfikujący erytropoezę.

Badane choroby

Zespół mielodysplastyczny – Jest to grupa chorób krwi, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. W wyniku tego dochodzi do niedokrwistości, leukopenii i trombocytopenii, co oznacza niedobór czerwonych krwinek, białych krwinek i płytek krwi. Choroba może prowadzić do zmęczenia, osłabienia, łatwego powstawania siniaków i zwiększonego ryzyka infekcji. Zespół mielodysplastyczny może postępować powoli, ale w niektórych przypadkach może przekształcić się w ostrą białaczkę szpikową. Częstość występowania wzrasta z wiekiem, a dokładna przyczyna choroby nie jest w pełni zrozumiana.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-504541-31-00Kod protokołuCA0561060Planowana liczba uczestników100 osóbSponsorCelgene Corp.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).