Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności luspaterceptu i epoetyny alfa u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym niskiego ryzyka bez zależności od transfuzji

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z zespołem mielodysplastycznym (MDS), co jest rodzajem choroby krwi, w której szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. Celem badania jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa dwóch leków: luspatercept (znany również jako ACE-536) oraz epoetyna alfa. Luspatercept to lek, który pomaga zwiększyć produkcję czerwonych krwinek, a epoetyna alfa jest stosowana w leczeniu anemii, czyli niedoboru czerwonych krwinek.

W badaniu biorą udział osoby z niskim ryzykiem MDS, które nie są zależne od transfuzji krwi. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup: jedna grupa otrzyma luspatercept, a druga epoetynę alfa. Leki będą podawane w formie zastrzyków podskórnych. Czas trwania leczenia wynosi do 96 tygodni, a uczestnicy będą monitorowani pod kątem zmian w liczbie czerwonych krwinek oraz ewentualnych skutków ubocznych.

Badanie ma na celu sprawdzenie, który z leków jest bardziej skuteczny w zapobieganiu konieczności transfuzji krwi oraz w poprawie poziomu hemoglobiny, co jest wskaźnikiem ilości czerwonych krwinek we krwi. Wyniki badania mogą pomóc w lepszym zrozumieniu, jak skutecznie leczyć anemię u pacjentów z MDS.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomization

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca luspatercept lub grupa otrzymująca epoetynę alfa.

    Losowy przydział do grupy ma na celu porównanie skuteczności i bezpieczeństwa obu leków w leczeniu anemii związanej z zespołem mielodysplastycznym (MDS).

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnicy w grupie luspatercept otrzymują lek w postaci proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań w dawkach 25 mg lub 75 mg, podawany podskórnie.

    Uczestnicy w grupie epoetyny alfa otrzymują lek w postaci roztworu do wstrzykiwań w strzykawkach gotowych do użycia, w różnych dawkach: 2,000 IU, 4,000 IU, 6,000 IU, 20,000 IU, 30,000 IU lub 40,000 IU, podawany podskórnie.

  3. Krok 3

    Okres leczenia

    Okres leczenia trwa do 96 tygodni, podczas którego monitorowane są reakcje na leczenie oraz ewentualne skutki uboczne.

    Celem jest ocena, czy uczestnicy pozostają niezależni od transfuzji krwi oraz czy następuje poprawa poziomu hemoglobiny.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Regularne wizyty kontrolne są przeprowadzane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika oraz skuteczności leczenia.

    Podczas wizyt kontrolnych oceniane są poziomy hemoglobiny oraz ewentualne objawy anemii, takie jak zmęczenie, osłabienie, duszność czy zawroty głowy.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu leczenia, uczestnicy przechodzą końcową ocenę, która obejmuje podsumowanie wyników leczenia oraz ewentualnych skutków ubocznych.

    Wyniki badania są analizowane w celu porównania skuteczności luspaterceptu i epoetyny alfa w leczeniu anemii związanej z MDS.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć co najmniej 18 lat (lub lokalny wiek zgody) w momencie podpisywania świadomej zgody.
  • Uczestnik ma udokumentowaną diagnozę zespołu mielodysplastycznego (MDS) zgodnie z klasyfikacją Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) z 2016 roku, która spełnia kryteria IPSS-R dla choroby o bardzo niskim, niskim lub pośrednim ryzyku (pośrednie ryzyko z wynikiem IPSS-R ≤ 3,5), potwierdzoną przez badanie szpiku kostnego i: - mniej niż 5% blastów w szpiku kostnym i mniej niż 1% blastów we krwi obwodowej.
  • Uczestnik ma początkowy poziom endogennej erytropoetyny w surowicy ≤ 500 U/L. Erytropoetyna to hormon, który pomaga w produkcji czerwonych krwinek.
  • Uczestnik musi być niezależny od transfuzji, zgodnie z kryteriami IWG 2018, co oznacza, że nie otrzymał transfuzji czerwonych krwinek (RBC) w ciągu 16 tygodni przed randomizacją. Dopuszczalne są 1-2 jednostki transfuzji RBC w ciągu 16 tygodni przed zapisaniem, jeśli były one podane z powodu nagłego zdarzenia lub choroby (np. zabieg chirurgiczny, krwawienie, infekcja) lub współistniejącej choroby, a nie tylko z powodu niskiego poziomu hemoglobiny.
  • Uczestnik ma początkowe stężenie hemoglobiny (Hb) przed randomizacją ≤ 9,5 g/dL. Hemoglobina to białko w czerwonych krwinkach, które przenosi tlen. Poziom Hb będzie obliczany na podstawie średniej z dwóch najniższych dostępnych pomiarów Hb w ciągu 16 tygodni przed randomizacją i musi obejmować co najmniej jedno badanie Hb wykonane w laboratorium centralnym w okresie przesiewowym (nie więcej niż 35 dni przed randomizacją). Pomiary Hb muszą być wykonane co najmniej siedem dni od siebie. Poziomy Hb mniej niż 21 dni po transfuzji RBC nie powinny być używane.
  • Uczestnik ma objawy anemii, takie jak zmęczenie, osłabienie, duszność lub zawroty głowy, ocenione jako "umiarkowane" lub większe podczas okresu przesiewowego.
  • Uczestnik ma wynik w skali Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) wynoszący 0, 1 lub 2. Skala ECOG ocenia, jak dobrze pacjent jest w stanie wykonywać codzienne czynności.
  • Uczestnik nie stosował wcześniej leków stymulujących erytropoezę. Uczestnicy mogą być losowo przydzieleni do badania, jeśli otrzymali nie więcej niż 2 dawki epoetyny alfa lub jej biosymilaru, lub darbepoetyny alfa, a ostatnia dawka była co najmniej 8 tygodni przed randomizacją.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjenci z innymi poważnymi chorobami, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które niedawno przeszły operację lub mają zaplanowaną operację w trakcie trwania badania.
  • Pacjenci, którzy przyjmują leki mogące zakłócać działanie badanych leków.
  • Osoby z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Pacjenci, którzy uczestniczyli w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Osoby z alergią na składniki badanych leków.
  • Pacjenci z niekontrolowanymi zaburzeniami psychicznymi.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Luspatercept to lek stosowany w leczeniu niedokrwistości u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) o niskim ryzyku. Działa poprzez wspomaganie produkcji czerwonych krwinek, co może pomóc zmniejszyć potrzebę transfuzji krwi. Epoetyna alfa to lek, który stymuluje produkcję czerwonych krwinek w organizmie. Jest stosowany w leczeniu niedokrwistości, szczególnie u pacjentów, którzy nie byli wcześniej leczeni środkami stymulującymi erytropoezę. Pomaga zwiększyć liczbę czerwonych krwinek i poprawić poziom hemoglobiny.

Co już wiadomo o tej terapii

Luspatercept – Luspatercept jest lekiem podawanym w formie zastrzyku podskórnego. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, gdzie jest oceniany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu anemii związanej z zespołem mielodysplastycznym (MDS) o niskim ryzyku. Działa poprzez wiązanie się z białkami TGF-beta, co prowadzi do zwiększenia produkcji czerwonych krwinek. Klasyfikowany jest jako lek modyfikujący erytropoezę. Epoetyna alfa – Epoetyna alfa jest lekiem podawanym w formie zastrzyku, zazwyczaj dożylnie lub podskórnie. Jest szeroko stosowana w medycynie do leczenia anemii, szczególnie u pacjentów z przewlekłą niewydolnością nerek lub poddawanych chemioterapii. Działa poprzez stymulację szpiku kostnego do produkcji czerwonych krwinek, naśladując naturalny hormon erytropoetynę. Należy do klasy leków znanych jako czynniki stymulujące erytropoezę.

Badane choroby

Zespół mielodysplastyczny (MDS) – Jest to grupa chorób krwi, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. W MDS komórki krwi mogą być nieprawidłowe i nie dojrzewają prawidłowo, co prowadzi do anemii, infekcji i krwawień. Choroba może postępować powoli, ale z czasem może prowadzić do poważniejszych problemów zdrowotnych. W niektórych przypadkach MDS może przekształcić się w ostrą białaczkę szpikową. Objawy mogą obejmować zmęczenie, duszność, bladość skóry i łatwe siniaczenie. MDS jest uważany za chorobę rzadką.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-500430-29-00Kod protokołuCA056-025Planowana liczba uczestników366 osóbSponsorCelgene Corp.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).