Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności kaplacizumabu i terapii immunosupresyjnej u dorosłych z zakrzepową plamicą małopłytkową

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej zakrzepową plamicą małopłytkową (TTP), która jest rzadkim schorzeniem krwi. W tej chorobie dochodzi do tworzenia się małych skrzepów krwi w naczyniach, co może prowadzić do niskiej liczby płytek krwi, anemii i problemów z narządami. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie caplacizumab w połączeniu z terapią immunosupresyjną, bez konieczności stosowania wymiany osocza jako pierwszej linii leczenia.

W badaniu uczestnicy otrzymują caplacizumab, który jest podawany w formie zastrzyku. Lek ten działa poprzez blokowanie białka, które odgrywa rolę w tworzeniu się skrzepów krwi. Terapia immunosupresyjna pomaga zmniejszyć aktywność układu odpornościowego, co jest istotne w leczeniu tej choroby. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy takie podejście może skutecznie kontrolować chorobę bez potrzeby stosowania wymiany osocza, która jest standardowym leczeniem.

Uczestnicy badania będą monitorowani przez określony czas, aby ocenić, jak dobrze działa leczenie i czy jest bezpieczne. Badanie obejmuje obserwację reakcji organizmu na leczenie, w tym liczbę płytek krwi i ogólny stan zdrowia pacjentów. Wyniki badania pomogą zrozumieć, czy caplacizumab w połączeniu z terapią immunosupresyjną może być skuteczną alternatywą dla tradycyjnych metod leczenia tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach.

    Badanie dotyczy oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku caplacizumab w połączeniu z terapią immunosupresyjną u dorosłych z immunologicznie uwarunkowaną zakrzepową plamicą małopłytkową (iTTP).

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek Cablivi (caplacizumab) jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań.

    Podanie leku odbywa się dożylnie (IV) lub podskórnie (SC).

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane przez zespół medyczny prowadzący badanie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas badania regularnie monitorowany jest stan zdrowia uczestnika.

    Oceniane są reakcje organizmu na leczenie oraz ewentualne działania niepożądane.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności leczenia

    Głównym celem badania jest ocena, czy uczestnicy osiągają remisję bez konieczności stosowania wymiany osocza.

    Dodatkowo oceniane są inne wskaźniki, takie jak czas do odpowiedzi płytek krwi oraz występowanie nawrotów choroby.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do 168 dni, a jego zakończenie planowane jest na 13 grudnia 2024 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnicy są informowani o jego wynikach oraz dalszych zaleceniach dotyczących leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjenci muszą mieć kliniczne rozpoznanie iTTP (pierwotne lub nawracające). iTTP to skrót od immunologicznej zakrzepowej plamicy małopłytkowej, która obejmuje małopłytkowość (niski poziom płytek krwi), mikroangiopatyczną anemię hemolityczną (np. obecność schistocytów w rozmazie krwi obwodowej) oraz stosunkowo zachowaną funkcję nerek. Diagnoza iTTP powinna być potwierdzona badaniem ADAMTS13 w ciągu 48 godzin (2 dni).
  • Pacjenci muszą mieć kliniczne rozpoznanie iTTP oraz francuski wynik TMA równy 1 lub 2. TMA to skrót od mikroangiopatii zakrzepowej, co oznacza uszkodzenie małych naczyń krwionośnych.
  • Kobiety mogą uczestniczyć w badaniu, jeśli nie są w ciąży ani nie karmią piersią, oraz spełniają jeden z poniższych warunków: są kobietami, które nie mogą mieć dzieci, lub są kobietami, które mogą mieć dzieci i zgadzają się stosować akceptowalną metodę antykoncepcji podczas całego okresu leczenia oraz przez co najmniej 2 miesiące po ostatnim podaniu leku badawczego.
  • Mężczyźni z partnerkami, które mogą mieć dzieci, muszą zgodzić się na stosowanie się do wytycznych dotyczących antykoncepcji zgodnie z protokołem podczas całego okresu leczenia oraz przez co najmniej 2 miesiące po ostatnim podaniu leku badawczego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby, które mają inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu.
  • Osoby, które nie mogą przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
  • Osoby, które miały przeszczep narządu.
  • Osoby, które mają problemy z wątrobą lub nerkami.
  • Osoby, które mają problemy z sercem.
  • Osoby, które mają problemy z układem odpornościowym.
  • Osoby, które mają problemy z krzepliwością krwi.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Caplacizumab

    to lek stosowany w leczeniu dorosłych pacjentów z immunologiczną plamicą małopłytkową zakrzepową (iTTP). Jego głównym zadaniem jest zapobieganie tworzeniu się zakrzepów w małych naczyniach krwionośnych, co pomaga w zmniejszeniu ryzyka powikłań związanych z tą chorobą.

  • Terapia immunosupresyjna

    (IST) to leczenie mające na celu osłabienie działania układu odpornościowego. W przypadku iTTP, terapia ta pomaga w kontrolowaniu nadmiernej aktywności układu odpornościowego, która prowadzi do niszczenia płytek krwi i tworzenia się zakrzepów.

Co już wiadomo o tej terapii

Caplacizumab – Jest to lek podawany w formie zastrzyku, stosowany w leczeniu dorosłych z immunologiczną plamicą małopłytkową zakrzepową (iTTP). Obecnie jest badany w ramach otwartego badania klinicznego, które ocenia jego skuteczność i bezpieczeństwo w połączeniu z terapią immunosupresyjną, bez konieczności stosowania wymiany osocza. Caplacizumab działa poprzez blokowanie białka von Willebranda, co zapobiega tworzeniu się niebezpiecznych zakrzepów krwi. Należy do klasy leków przeciwzakrzepowych.

Badane choroby

Zakrzepowa plamica małopłytkowa – Jest to rzadka choroba krwi, w której dochodzi do tworzenia się małych skrzepów w naczyniach krwionośnych. Skrzepy te mogą prowadzić do zmniejszenia liczby płytek krwi, co z kolei powoduje problemy z krzepnięciem. Choroba może prowadzić do uszkodzenia narządów, takich jak nerki czy mózg, z powodu ograniczonego przepływu krwi. Objawy mogą obejmować zmęczenie, gorączkę, siniaki, krwawienia z nosa i problemy neurologiczne. Choroba może występować nagle i wymaga szybkiej interwencji medycznej. Jest to stan autoimmunologiczny, co oznacza, że układ odpornościowy atakuje własne komórki organizmu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-513262-19-00Kod protokołuEFC16521Planowana liczba uczestników73 osobySponsorSanofi-Aventis Recherche & Developpement

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).