Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności stosowania urokinazy, domeny katalitycznej połączonej z przeciwciałem jedynym przeciw czynnikowi von Willebranda u pacjentów z odpornościową trombocytopeniczną małopłytkowością.

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na immunopoznawczą małopłytkowość trombocytopeniczną, która jest rzadką chorobą polegającą na niszczeniu płytek krwi przez układ odpornościowy, oraz inne formy trombocytopenii w przebiegu mikroangiopatii zakrzepowej, czyli zespołu charakteryzującego się powstawaniem małych skrzepów w naczyniach krwionośnych. Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i działania leku o nazwie TGD001. Substancja ta jest nowym preparatem, który ma za zadanie wpływać na procesy krzepnięcia krwi.

Podczas badania lek TGD001 będzie podawany w formie roztworu do wstrzykiwania drogą dożylną, czyli bezpośrednio do żyły. Proces ten ma na celu monitorowanie tego, jak organizm reaguje na substancję oraz czy pomaga ona w powrocie odpowiedniego poziomu płytek krwi, które odpowiadają za prawidłowe zatrzymywanie krwawień. Obserwowane będą również zmiany w parametrach krwi oraz to, jak szybko ustępują objawy chorobowe.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Podanie badanego leku

    Podczas badania otrzymywany jest TGD001, czyli substancja lecznicza w postaci roztworu do wstrzykiwania.

    Lek podawany jest drogą dożylną, co oznacza, że zostaje wprowadzony bezpośrednio do żyły.

  2. Krok 2

    Obserwacja efektów i bezpieczeństwa

    Następuje monitorowanie bezpieczeństwa oraz tego, jak organizm toleruje podany lek.

    Sprawdzane są zmiany w liczbie płytek krwi, które odpowiadają za krzepnięcie krwi.

    Obserwowany jest czas potrzebny na powrót liczby płytek krwi do prawidłowego poziomu (powyżej 150×10E9/L).

    Oceniane są wskaźniki mogące świadczyć o uszkodzeniu narządów oraz poziom LDH, czyli enzymu mierzonego w badaniach krwi, aby sprawdzić, czy wróci on do normy.

    Monitorowane są objawy i symptomy związane z chorobą w ciągu 90 dni po podaniu leku.

    Rejestrowany jest czas spędzony w szpitalu oraz na oddziale intensywnej terapii.

  3. Krok 3

    Badania stężenia leku i odpowiedzi organizmu

    Wykonywane są pomiary stężenia leku TGD001 we krwi w celu określenia jego parametrów farmakokinetycznych, czyli tego, jak organizm przyswaja i usuwa substancję.

    Sprawdzane jest, czy organizm nie wytworzył przeciwciał (tzw. ada) przeciwko podawanemu lekowi.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoba musi być pełnoletnia, czyli mieć co najmniej 18 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent musi wyrazić dobrowolną zgodę na udział w badaniu i podpisać specjalny dokument zwany formularzem świadomej zgody.
  • Kobiety oraz mężczyźni, którzy mogą mieć dzieci, muszą powstrzymać się od kontaktów seksualnych lub stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (taką, która zawodzi rzadziej niż u 1 na 100 osób rocznie) podczas trwania badania oraz przez co najmniej 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki leku.
  • U pacjenta musi występować ostry epizod TMA, czyli nagły stan chorobowy charakteryzujący się uszkodzeniem małych naczyń krwionośnych, co prowadzi do powstawania mikroskopijnych skrzepów krwi.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną lub podejrzewaną immunoprewmiacyjną trombocytopeniczną purpurę małopłytkową, która jest rzadką chorobą polegającą na tym, że układ odpornościowy atakuje własne płytki krwi (komórki odpowiedzialne za krzepnięcie krwi).
  • Pacjent musi być dostępny w celu odbycia zaplanowanych wizyt kontrolnych (follow-up), czyli spotkań z lekarzem służących monitorowaniu stanu zdrowia po podaniu leku.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

13 kryteriów

  • Inne rozpoznanie niż mikroangiopatia zakrzepowa (stan, w którym dochodzi do tworzenia się małych skrzepów w naczyniach krwionośnych), które mogłoby tłumaczyć niską liczbę płytek krwi lub anemię hemolityczną (stan, w którym czerwone krwinki są niszczone w organizmie).
  • Istniejąca wcześniej ciężka choroba medyczna, neurologiczna (dotycząca układu nerwowego) lub psychiatryczna, która mogłaby utrudnić ocenę wyników badania.
  • Znana nadwrażliwość (reakcja alergiczna) na którykolwiek z leków stosowanych w badaniu lub ich składniki.
  • Udział w innym badaniu klinicznym z użyciem nowego leku lub urządzenia medycznego w ciągu ostatnich 30 dni, co mogłoby wpłynąć na obecne badanie.
  • Brak możliwości przestrzegania zasad i procedur określonych w planie badania.
  • Ciężka, aktywna infekcja wskazująca na sepsę (groźny stan organizmu, w którym infekcja rozprzestrzenia się do krwi i wywołuje reakcję zapalną).
  • Ciąża lub karmienie piersią.
  • Historia diatezy krwotocznej (skłonność do częstych i trudnych do opanowania krwawień) lub dowody na aktywne, nieprawidłowe krwawienie w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Aktywne krwawienie wewnętrzne.
  • Objawy krwawienia wewnątrzczaszkowego (krwawienie do wnętrza czaszki, np. do mózgu).
  • Ciężne, niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (bardzo wysokie ciśnienie krwi, gdzie ciśnienie skurczowe wynosi powyżej 180 mmHg, a rozkurczowe powyżej 110 mmHg).
  • Rozsiana choroba nowotworowa lub inne współistniejące choroby, które ograniczają przewidywaną długość życia do mniej niż 3 miesięcy, niezależnie od głównej choroby.
  • Niedawna poważna operacja chirurgiczna.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

TGD001 to badany lek, który podaje się w formie zastrzyku do żyły. Jego zadaniem jest pomoc w kontrolowaniu procesów krzepnięcia krwi u osób cierpiących na rzadkie choroby, w których dochodzi do tworzenia się niebezpiecznych zakrzepów w naczyniach krwionośnych.

Co już wiadomo o tej terapii

Urokinaza, domena katalityczna połączona z przeciwciałem jednocadełkowym przeciwko czynnikowi von Willebranda - Ten lek podawany jest w formie roztworu do wstrzyknięcia bezpośrednio do żyły pacjenta. Obecnie jest to substancja badana w ramach projektów klinicznych, która ma pomóc w leczeniu rzadkich chorób krwi, takich jak odpornościowa małopłytkowość trombocytopeniczna oraz inne zaburzenia krzepnięcia. Mechanizm działania polega na precyzyjnym kierowaniu enzymu rozpuszczającego skrzepy krwi dokładnie tam, gdzie znajdują się nieprawidłowe zatory, dzięki połączeniu z inteligentnym przeciwciałem. Klasyfikuje się go jako nowoczesną terapię celowaną, która ma na celu bezpieczne usuwanie zakrzepów w organizmie.

Badane choroby

  • Immunologicznie zależna zakrzepowa plamica małopłytkowa

    Jest to rzadka choroba układu krwi, w której układ odpornościowy błędnie atakuje własne komórki. Prowadzi to do powstawania małych skrzepów w drobnych naczyniach krwionośnych w całym organizmie. Proces ten zużywa płytki krwi, których poziom w organizmie gwałtownie spada. W rezultacie dochodzi do zaburzeń w przepływie krwi i uszkodzeń tkanek. Choroba ma charakter nagły i postępuje szybko.

  • Zakrzepowa mikroangiopatia

    Jest to grupa schorzeń charakteryzująca się tworzeniem mikroskopijnych skrzepów w małych naczyniach krwionośnych. Powstawanie tych zakrzepów prowadzi do uszkodzenia ścian naczyń i zmniejszenia liczby płytek krwi. Proces ten może objawiać się poprzez problemy z funkcjonowaniem różnych organów. Choroba rozwija się w wyniku zaburzeń mechanizmu krzepnięcia krwi. Stan ten może mieć różne przyczyny, ale wspólny mechanizm polega na utrudnionym przepływie krwi w drobnych naczyniach.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2025-523802-34-00Kod protokołuTG1-CL-301Planowana liczba uczestników70 osóbSponsorTargED Biopharmaceuticals B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).