Badanie ianalumabu i eltrombopagu u pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną, którzy nie odpowiedzieli na leczenie steroidami

Rozpoczęcie leczenia i randomizacja

Po włączeniu do badania zostaniesz losowo przydzielony do jednej z grup leczenia. Otrzymasz albo lek badany ianalumab albo placebo (preparat nieaktywny), zawsze w połączeniu z lekiem eltrombopag.

Randomizacja oznacza, że przypisanie do grupy następuje losowo, podobnie jak rzut monetą. Ani ty, ani lekarze nie będziecie wiedzieć, którą wersję leku otrzymujesz.

Podawanie ianalumabu lub placebo

Lek ianalumab lub placebo będzie podawany dożylnie, czyli przez wlew do żyły.

Badanie przewiduje stosowanie jednej z dwóch dawek ianalumabu, w zależności od przydzielonej grupy.

Leczenie będzie kontynuowane przez zaplanowany okres, który wynosi 24 tygodnie.

Stosowanie eltrombopagu

Niezależnie od grupy, do której zostaniesz przydzielony, otrzymasz lek eltrombopag w formie doustnej, czyli w postaci tabletek lub kapsułek do połykania.

Eltrombopag jest lekiem, który pomaga zwiększyć liczbę płytek krwi u osób z pierwotną małopłytkowością immunologiczną.

Dawkowanie eltrombopagu będzie ustalane indywidualnie przez lekarza prowadzącego, zgodnie z potrzebami klinicznymi.

Możliwość stosowania leczenia ratunkowego

W przypadku gdy liczba płytek krwi spadnie poniżej 30 G/L (gigalitrów, jednostka miary) lub wystąpi potrzeba pilnej interwencji, możesz otrzymać leczenie ratunkowe.

Leczenie ratunkowe może być zastosowane szczególnie w pierwszych 8 tygodniach od rozpoczęcia badania, jeśli będzie to konieczne ze względów medycznych.

Regularne kontrole liczby płytek krwi

Podczas trwania badania będzie regularnie monitorowana liczba płytek krwi.

Lekarze będą oceniać, czy osiągnięto całkowitą odpowiedź, czyli liczbę płytek równą lub mniejszą niż 100 G/L bez potrzeby leczenia ratunkowego.

Będzie również oceniana odpowiedź, definiowana jako liczba płytek równa lub mniejsza niż 50 G/L bez leczenia ratunkowego.

Kontrole będą przeprowadzane w różnych punktach czasowych, w tym po 6 miesiącach i po 1 roku.

Możliwa modyfikacja dawki eltrombopagu

W zależności od odpowiedzi na leczenie, lekarz może podjąć decyzję o zmniejszeniu dawki eltrombopagu.

W niektórych przypadkach możliwe będzie całkowite odstawienie eltrombopagu, jeśli stan kliniczny na to pozwoli.

Decyzje dotyczące modyfikacji dawkowania będą podejmowane indywidualnie na podstawie bieżących wyników badań.

Monitorowanie bezpieczeństwa

Przez cały okres badania będą monitorowane wszelkie działania niepożądane, czyli objawy uboczne lub niepożądane reakcje na leczenie.

Szczególną uwagę zwróci się na występowanie ciężkich infekcji.

Będzie oceniane ryzyko krwawień według specjalnej skali opracowanej przez Światową Organizację Zdrowia.

Regularne badania obejmą kontrolę poziomu komórek B (typu białych krwinek) oraz poziomu immunoglobulin (białek odpornościowych) we krwi.

Możliwość stosowania leków wspomagających

W razie potrzeby możesz otrzymać dodatkowe leki, takie jak antagoniści receptora H2, które zmniejszają wydzielanie kwasu w żołądku.

W określonych sytuacjach może być stosowany entekawir, lek przeciwwirusowy.

Decyzje o stosowaniu tych leków będą podejmowane przez lekarza w zależności od indywidualnych potrzeb klinicznych.

Ocena jakości życia

Będziesz proszony o wypełnienie kwestionariuszy oceniających zmęczenie oraz wpływ choroby na codzienne funkcjonowanie.

Kwestionariusze obejmą ocenę objawów, zmęczenia, uciążliwości choroby oraz aktywności życiowej.

Porównanie wyników z wartościami początkowymi pozwoli ocenić, jak leczenie wpływa na jakość życia.

Badania dodatkowe u wybranych uczestników

U części uczestników będą przeprowadzone dodatkowe badania stężenia ianalumabu we krwi po pierwszej i ostatniej dawce.

Będzie również oceniane występowanie przeciwciał przeciwko inalumabowi, czyli białek, które organizm mógłby wytworzyć w odpowiedzi na lek.

Te badania pomogą lepiej zrozumieć, jak lek działa w organizmie.

Zakończenie zaplanowanego okresu leczenia

Zaplanowany okres leczenia wynosi 24 tygodnie.

Pod koniec tego okresu zostanie ocenione, czy udało się uniknąć niepowodzenia leczenia, które definiowane jest jako liczba płytek poniżej 30 G/L, potrzeba leczenia ratunkowego, rozpoczęcie nowego leczenia lub niemożność zmniejszenia dawki eltrombopagu.

Lekarz oceni ogólną odpowiedź na leczenie oraz dalsze zalecenia dotyczące opieki medycznej.