Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa masitinibu z Riluzolem u pacjentów z stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Stwardnienie zanikowe boczne to choroba, która wpływa na komórki nerwowe kontrolujące mięśnie, powodując ich stopniowe osłabienie i zanik. W tej chorobie dochodzi do uszkodzenia neuronów ruchowych, czyli komórek nerwowych odpowiedzialnych za przekazywanie sygnałów z mózgu do mięśni, co prowadzi do postępującej utraty kontroli nad ruchem. Pacjenci stopniowo tracą zdolność poruszania się, mówienia, połykania i oddychania.

W badaniu testowany jest lek masitinib podawany razem z riluzole w porównaniu z placebo podawanym razem z riluzole. Riluzole to obecnie dostępny lek stosowany w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa dwóch dawek masitinib jako dodatkowej terapii do riluzole u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym. Badanie ma sprawdzić, czy dodanie masitinib do standardowego leczenia może pomóc w spowolnieniu postępu choroby.

Badanie trwa 48 tygodni i jest przeprowadzane w sposób, w którym ani pacjent, ani lekarz nie wiedzą, czy otrzymywany jest badany lek czy placebo. Uczestnicy są losowo przydzielani do jednej z grup leczenia i regularnie odwiedzają ośrodek badawczy w celu oceny stanu zdrowia. Podczas wizyt lekarze sprawdzają funkcjonowanie mięśni, zdolność oddychania, jakość życia oraz monitorują ewentualne działania niepożądane. Stosuje się różne testy i skale oceny, aby zmierzyć postęp choroby i wpływ leczenia na codzienne funkcjonowanie pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia - randomizacja i pierwsza dawka

    Zostaniesz losowo przydzielony do jednej z trzech grup leczenia. Ta procedura nazywa się randomizacją i oznacza, że ani ty, ani twój lekarz nie wiecie, którą opcję otrzymasz.

    Możesz otrzymać jedną z następujących opcji: masitinib w dawce 100 mg, masitinib w dawce 200 mg lub placebo (tabletki bez substancji czynnej).

    Wszystkie tabletki będą wyglądać identycznie - są to tabletki powlekane, które należy połykać w całości.

    Niezależnie od przydzielonej grupy, będziesz nadal przyjmować swoje dotychczasowe leczenie riluzole w dawce 100 mg dziennie.

  2. Krok 2

    Codzienny schemat przyjmowania leków

    Będziesz przyjmować przydzielone tabletki codziennie przez cały okres badania.

    Dokładny sposób przyjmowania zostanie ci szczegółowo wyjaśniony przez zespół badania.

    Musisz kontynuować przyjmowanie riluzole zgodnie z dotychczasowym schematem - 100 mg dziennie.

    Otrzymasz kartę pacjenta z instrukcjami dotyczącymi postępowania w przypadku wystąpienia objawów poważnego zmniejszenia liczby białych krwinek lub ciężkich reakcji skórnych.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne i badania

    Będziesz uczestniczył w regularnych wizytach kontrolnych zgodnie z harmonogramem badania.

    Podczas każdej wizyty zespół badania będzie oceniał twoje samopoczucie i funkcjonowanie za pomocą kwestionariusza ALSFRS-R, który mierzy zdolność wykonywania codziennych czynności.

    Będą przeprowadzane regularne badania krwi w celu monitorowania bezpieczeństwa leczenia.

    Wykonywane będą badania funkcji płuc, pomiary siły mięśniowej oraz inne testy oceniające stan zdrowia.

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały okres badania będzie monitorowane występowanie działań niepożądanych (wszelkich problemów zdrowotnych, które mogą wystąpić podczas leczenia).

    Regularnie będą sprawdzane twoje podstawowe parametry życiowe: ciśnienie krwi, tętno, temperatura ciała i masa ciała.

    Wykonywane będą badania EKG (elektrokardiogram) w celu oceny pracy serca.

    Przeprowadzane będą badania laboratoryjne obejmujące morfologię krwi, badania biochemiczne oraz badanie moczu.

  5. Krok 5

    Główny okres leczenia - 48 tygodni

    Podstawowy okres leczenia w badaniu trwa 48 tygodni (około 11 miesięcy).

    W tym czasie będziesz przyjmować przydzielone tabletki codziennie oraz kontynuować leczenie riluzole.

    Po 48 tygodniach zostanie przeprowadzona główna ocena skuteczności leczenia na podstawie zmian w skali ALSFRS-R.

  6. Krok 6

    Ocena jakości życia i funkcjonowania

    Podczas badania będziesz wypełniać kwestionariusz ALSAQ-40, który ocenia wpływ choroby na jakość życia.

    Będą przeprowadzane testy siły mięśniowej kończyn górnych i dolnych przy użyciu specjalnego urządzenia.

    Lekarz będzie oceniał ogólną poprawę lub pogorszenie stanu za pomocą skali oceny klinicznej.

    Wszystkie te oceny pomagają w kompleksowej ocenie wpływu leczenia na twoje funkcjonowanie.

  7. Krok 7

    Długoterminowe monitorowanie

    Badanie będzie monitorować długoterminowe wyniki, w tym przeżycie bez progresji (czas do znacznego pogorszenia choroby).

    Oceniane będzie również przeżycie całkowite oraz przeżycie bez zdarzeń (czas do wystąpienia określonych powikłań choroby).

    Te długoterminowe obserwacje pozwalają na pełną ocenę korzyści z leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

14 kryteriów

  • Pacjent, mężczyzna lub kobieta, z rozpoznaniem stwardnienia zanikowego bocznego (choroba powodująca stopniowe osłabienie mięśni) potwierdzonego badaniami laboratoryjnymi zgodnie z międzynarodowymi kryteriami diagnostycznymi
  • Pacjent z rodzinną lub sporadyczną formą stwardnienia zanikowego bocznego
  • Pacjent w wieku od 18 do 80 lat włącznie w momencie wstępnego badania
  • Pacjent przyjmujący stabilną dawkę leku riluzole (100 mg dziennie) przez co najmniej 12 tygodni przed rozpoczęciem badania
  • Pacjent, u którego od momentu postawienia diagnozy stwardnienia zanikowego bocznego upłynęło nie więcej niż 24 miesiące
  • Pacjent z postępem choroby mierzonym skalą ALSFRS-R (skala oceniająca sprawność funkcjonalną) między początkiem choroby a badaniem wstępnym wynoszącym więcej niż 0,3 ale mniej niż 1,1 punktu na miesiąc
  • Pacjent ze spadkiem wyniku w skali ALSFRS-R o co najmniej 1 punkt między badaniem wstępnym a rozpoczęciem leczenia
  • Pacjent z wynikiem w skali ALSFRS-R wynoszącym co najmniej 26 punktów podczas badania wstępnego, przy czym wynik w pozycji numer 3 musi wynosić co najmniej 3 punkty, a w pozostałych 11 pozycjach co najmniej 2 punkty każda
  • Pacjent z wynikiem w skali ALSFRS-R wynoszącym co najmniej 25 punktów w momencie losowego przydziału do grupy, przy czym wynik w pozycji numer 3 musi wynosić co najmniej 3 punkty, a w pozostałych 11 pozycjach co najmniej 2 punkty każda
  • Kobieta w wieku rozrodczym musi zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji (zapobiegania ciąży) przez cały okres badania i przez 8 miesięcy po zakończeniu przyjmowania leku, a jej partner również musi stosować skuteczną metodę antykoncepcji
  • Mężczyzna z partnerką w wieku rozrodczym musi zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez cały okres badania i przez 5 miesięcy po zakończeniu przyjmowania leku, a jego partnerka również musi stosować skuteczną metodę antykoncepcji
  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć treść świadomej zgody na udział w badaniu i podpisać ją przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem. Jeśli pacjent nie może samodzielnie podpisać dokumentu z powodu pogorszenia stanu zdrowia, zgodę może podpisać upoważniony przedstawiciel prawny po potwierdzeniu zgody pacjenta
  • Pacjent musi być w stanie i chcieć przestrzegać protokołu badania oraz przyjeżdżać na wizyty zgodnie z harmonogramem
  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć i chcieć przestrzegać procedur bezpieczeństwa opisanych na karcie pacjenta w przypadku wystąpienia objawów poważnego spadku liczby neutrofili (rodzaj białych krwinek) lub poważnych reakcji skórnych

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

13 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie mogą być leczeni riluzole (lek stosowany w leczeniu ALS - stwardnienia zanikowego bocznego) z powodu braku tolerancji lub przeciwwskazań medycznych
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują skutecznej antykoncepcji (zapobiegania ciąży)
  • Pacjenci z poważnymi chorobami serca, które mogą wpływać na bezpieczeństwo leczenia
  • Osoby z ciężkimi zaburzeniami funkcji wątroby lub nerek
  • Pacjenci z aktywnym nowotworem złośliwym wymagającym leczenia
  • Osoby z poważnymi zaburzeniami krzepnięcia krwi lub skłonnością do nadmiernego krwawienia
  • Pacjenci przyjmujący leki, które mogą wchodzić w niebezpieczne interakcje z masitinibem (badanym lekiem)
  • Osoby z ciężkimi infekcjami lub osłabioną odpornością
  • Pacjenci z poważnymi zaburzeniami psychicznymi, które mogą utrudnić udział w badaniu
  • Osoby, które uczestniczyły w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Pacjenci z alergią lub nadwrażliwością na masitinib lub składniki leku
  • Osoby z zaawansowaną niewydolnością oddechową (gdy płuca nie działają prawidłowo) wymagającą stałego wspomagania oddychania
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacjaNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Masitinib

    to lek eksperymentalny badany jako potencjalne leczenie stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). Jest to inhibitor kinazy tyrozynowej, który może pomóc w spowolnieniu postępu choroby poprzez wpływanie na komórki odpornościowe w mózgu i rdzeniu kręgowym. W tym badaniu masitinib jest testowany w połączeniu z riluzole, aby sprawdzić, czy może poprawić skuteczność leczenia u pacjentów z ALS.

  • Riluzole

    to standardowy lek stosowany w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). Jest to jedyny lek zatwierdzony do leczenia tej choroby, który może nieznacznie spowolnić postęp objawów i przedłużyć życie pacjentów. Riluzole działa poprzez zmniejszenie uszkodzenia komórek nerwowych w mózgu i rdzeniu kręgowym. Wszyscy uczestnicy badania otrzymują riluzole jako podstawowe leczenie.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Masitinib

    Masitinib to eksperymentalny lek przyjmowany w formie tabletek doustnych, który jest obecnie badany w zaawansowanych badaniach klinicznych jako potencjalne leczenie stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). Substancja ta działa jako inhibitor kinaz tyrozynowych, blokując określone białka w komórkach, które mogą przyczyniać się do postępu choroby neurodegeneracyjnej. W badaniach klinicznych masitinib jest testowany w połączeniu z riluzole jako terapia dodatkowa, mająca na celu spowolnienie progresji ALS u pacjentów. Lek ten należy do grupy inhibitorów kinaz i nie jest jeszcze zatwierdzony do rutynowego stosowania klinicznego.

  • Riluzole

    Riluzole to zatwierdzony lek dostępny w postaci tabletek doustnych, który jest standardowym leczeniem stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) na całym świecie. Mechanizm działania tego leku polega na blokowaniu uwalniania glutaminianu, substancji chemicznej w mózgu, która w nadmiarze może uszkadzać neurony motoryczne odpowiedzialne za kontrolę mięśni. Riluzole należy do grupy leków neuroprotekcyjnych i pomaga spowolnić postęp choroby, wydłużając czas przeżycia pacjentów z ALS. Jest to obecnie jedyny w pełni zatwierdzony lek, który wykazuje skuteczność w leczeniu tej ciężkiej choroby neurodegeneracyjnej.

Badane choroby

Stwardnienie zanikowe boczne – Stwardnienie zanikowe boczne to postępująca choroba neurodegeneracyjna, która dotyka komórek nerwowych odpowiedzialnych za kontrolę mięśni szkieletowych. Choroba prowadzi do stopniowego osłabienia i zaniku mięśni w całym ciele. Początkowo objawy mogą obejmować problemy z chwytem, trudności w chodzeniu lub niewyraźną mowę. W miarę postępu choroby dochodzi do narastającego osłabienia mięśni kończyn, co utrudnia wykonywanie codziennych czynności. Choroba wpływa również na mięśnie odpowiedzialne za oddychanie i połykanie. Mimo postępującego osłabienia mięśni, funkcje poznawcze zazwyczaj pozostają niezmienione.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-516671-33-00Kod protokołuAB19001Planowana liczba uczestników155 osóbSponsorAb Science

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).