Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji stosowania substancji VTx-002 u pacjentów z stwardnieniem zanikowym bocznym kanału bocznego.

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na stwardnienie zanikowe boczne, czyli chorobę układu nerwowego prowadzącą do stopniowej utraty kontroli nad mięśniami. Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa oraz tego, jak organizm toleruje podawanie badanego leku o nazwie VTx-002. Lek ten jest podawany w formie roztworu do wstrzyknięć bezpośrednio do przestrzeni wokół klatki piersiowej. Do przygotowania preparatu używany jest fosforan dwuwodoran sodu.

W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać różne dawki substancji VTx-002. Podczas trwania obserwacji monitorowane będą wszelkie niepożądane reakcje organizmu oraz wyniki badań laboratoryjnych. Wykorzystywane będzie również badanie MRI, czyli rezonans magnetyczny, który pozwala na szczegółowe obrazowanie wnętrza ciała, aby sprawdzić, jak lek wpływa na organizm.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Podanie leku

    Następuje podanie preparatu vtx-002 w formie roztworu do wstrzyknięcia.

    Lek jest podawany drogą śródmostkową, co oznacza wstrzyknięcie bezpośrednio do przestrzeni wokół rdzenia kręgowego.

    Do przygotowania leku wykorzystywany jest rozcieńczalnik zawierający dwuwodorofosforan sodu dwuwodny.

  2. Krok 2

    Obserwacja po podaniu

    Po podaniu leku następuje monitorowanie bezpieczeństwa i tolerancji organizmu na dany preparat.

    Prowadzone są regularne badania laboratoryjne oraz badania obrazowe za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI), który pozwala na szczegółowe zajrzenie do wnętrza ciała.

    Oceniane są ewentualne skutki uboczne, w tym wystąpienie neuropatii obwodowej, czyli zaburzeń czucia lub funkcji nerwów w rękach i nogach.

    Monitorowany jest stan psychiczny oraz nastrój przy użyciu specjalnej skali oceniającej ryzyko wystąpienia stanów depresyjnych lub myśli samobójczych.

    Analizowane są reakcje komórkowe organizmu na podany preparat oraz obecność przeciwciał skierowanych przeciwko wirusowi, który służy jako nośnik leku.

  3. Krok 3

    Ocena postępów

    W ciągu 6 oraz 12 miesięcy oceniane są zmiany w skali funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R), która służy do pomiaru sprawności fizycznej.

    Monitorowana jest pojemność życiowa płuc (SVC), czyli zdolność płuc do przyjmowania i wydmuchiwania powietrza.

    Obserwowany jest czas do konieczności użycia stałego wsparcia oddechowego (np. respiratora) lub wystąpienia zgonu w okresie 12 miesięcy.

Kto może wziąć udział w badaniu?

15 kryteriów

  • Pacjent musi mieć ukończone co najmniej 18 lat.
  • Osoba biorąca udział w badaniu musi mieć zdiagnozowaną stwardnienie zanikowe boczne (ALS), czyli chorobę układu nerwowego, zgodnie ze specjalnymi kryteriami medycznymi (tzw. kryteria El Escorial).
  • Od momentu pojawienia się pierwszych objawów słabości, takich jak osłabienie mięśni, trudności w mówieniu (dyzartria), trudności w połykaniu (dysfagia) lub duszność, nie może minąć więcej niż 18 miesięcy.
  • Badanie wyklucza osoby, u których stwierdzono konkretne mutacje genetyczne odpowiedzialne za postacie choroby ALS zwane FUS oraz SOD1.
  • Pacjent musi mieć odpowiedni wynik badania FVC (wskaźnik pojemności życiowej płuc), który określa, jak dużo powietrza może wydmuchnąć pacjent siedząc – wynik musi wynosić co najmniej 80% wartości przewidzianej dla danej osoby.
  • Pacjent musi mieć wynik w skali ryzyka TRICALS (specjalne narzędzie do oceny postępu choroby) mieszczący się w przedziale od -2 do -6.
  • Osoby biorące udział w badaniu muszą wyrazić pisemną zgodę na udział w projekcie i być gotowe przestrzegać wszystkich zasad, w tym przychodzić na zaplanowane wizyty.
  • Pacjent musi mieć wyznaczoną osobę wspierającą (opiekuna, partnera lub przedstawiciela prawnego), która będzie pomagać w badaniu i będzie mogła podjąć decyzje w imieniu pacjenta, jeśli jego stan zdrowia na to nie pozwoli.
  • Kobiety mogą być leczone lekami riluzol lub edarawon, pod warunkiem, że stosują je w stabilnej dawce od co najmniej 4 tygodni (w przypadku riluzolu) lub przez pełny cykl leczenia (w przypadku edarawonu).
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą potwierdzić, że nie są w ciąży (poprzez test z krwi na obecność hormonu hCG) i nie karmią piersią.
  • Kobiety w wieku rozrodczym oraz mężczyźni muszą stosować skuteczne metody zapobiegania ciąży (takie jak tabletki hormonalne, wkładka maciczna lub prezerwatywy) na 30 dni przed podaniem leku, w trakcie badania oraz przez 90 dni po jego zakończeniu.
  • Mężczyźni muszą powstrzymać się od oddawania spermy przez cały czas trwania badania oraz przez 90 dni po jego zakończeniu.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą powstrzymać się od oddawania komórek jajowych przez cały czas trwania badania i okres obserwacji.
  • Pacjenci muszą posiadać aktualne szczepienia przeciwko pneumokokom (bakteriom wywołującym zapalenie płuc) oraz przeciwko półpaścowi, wykonane w ciągu ostatnich 10 lat, lub zgodzić się na ich wykonanie przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjenci muszą mieć wykonane aktualne badania przesiewowe w kierunku nowotworów, odpowiednie dla ich wieku i płci.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

28 kryteriów

  • Inne poważne choroby ośrodkowego układu nerwowego (mózgu i rdzenia kręgowego) lub układu nerwowego obwodowego (nerwów łączących mózg z resztą ciała), które mogą wpływać na objawy lub wyniki badania.
  • Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych (takich jak badania krwi lub moczu), które lekarz uzna za istotne dla zdrowia.
  • Wcześniejsze stosowanie terapii genowej (leczenia zmieniającego geny) lub terapii komórkowej (leczenia przy użyciu żywych komórek).
  • Przyjmowanie żywych szczepionek w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badania (z wyjątkiem szczepionek przeciw zapaleniu płuc i półpaścowi).
  • Ciąża lub karmienie piersią.
  • Stosowanie leków rozrzedzających krew (antykoagulantów lub leków przeciwpłytkowych) w określonym czasie przed zabiegami, takich jak nakłucie lędźwiowe (pobranie płynu z przestrzeni wokół rdzenia kręgowego) lub wstrzyknięcie do przestrzeni pod pajączynówką (podanie leku bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego).
  • Lęk przed zamkniętymi przestrzeniami (klaustrofobia) lub nietolerancja środków kontrastowych używanych podczas badań obrazowych, takich jak rezonans magnetyczny (MRI), tomografia komputerowa (CT) lub angiografia magnetyczna (MRA).
  • Przeciwwskazania do stosowania znieczulenia ogólnego lub głębokiej sedacji (stanu silnego uspokojenia i uśpienia).
  • Wynik testu na obecność narkotyków w moczu, który nie jest uzasadniony przepisami lekarza.
  • Ogólne osłabienie organizmu lub inne schorzenia, które sprawiają, że udział w badaniu mógłby być niebezpieczny dla pacjenta.
  • Znana lub podejrzewana alergia na badany lek lub jego składniki.
  • Nieprawidłowości w badaniach obrazowych mózgu lub kręgosłupa, takie jak ślady po krwotokach (wylewach krwi) lub udarach (uszkodzeniach mózgu na skutek braku dopływu krwi).
  • Posiadanie rurki tracheostomijnej (otworu w szyi do oddychania) lub zgłębnika do karmienia.
  • Przyjmowanie innych leków eksperymentalnych lub komórek macierzystych w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Posiadanie wszczepionych urządzeń, takich jak stymulator głębokiej stymulacji mózgu, pompy płynu mózgowo-rdzeniowego (tzw. szunt) lub innych cewników.
  • Nietolerancja lub przeciwwskazania do stosowania sterydów (leków przeciwzapalnych), na przykład w przypadku niekontrolowanego nadciśnienia, cukrzycy lub osteoporozy.
  • Choroby wątroby, niestabilne choroby autoimmunologiczne (gdy układ odpornościowy atakuje własne ciało) lub źle kontrolowana cukrzyca.
  • Problemy z sercem, takie jak niestabilna dławica piersiowa, zawał mięśnia sercowego lub niewydolność serca w ciągu ostatniego roku.
  • Nieprawidłowy wynik EKG (badania elektrycznej aktywności serca) lub niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (zbyt wysokie ciśnienie krwi).
  • Historia chorób nowotworowych w ciągu ostatnich 5 lat (z pewnymi wyjątkami).
  • Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 2 lat.
  • Ciężkie zaburzenia psychiczne, takie jak psychoza, schizofrenia lub choroba afektywna dwubiegunowa, które mogłyby utrudnić udział w badaniu, lub ryzyko samookaleczenia.
  • Problemy medyczne utrudniające bezpieczne wykonanie zabiegów, takie jak skłonność do krwawień, niedobór płytek krwi lub zwiększone ciśnienie wewnątrz czaszki.
  • Udary lub przemijające ataki niedokrwienne (krótkotrwałe objawy udarowe) w ciągu ostatniego roku.
  • Historia drgawek lub niewyjaśnionych utrat świadomości w ciągu ostatnich 10 lat.
  • Aktywna lub ciężka infekcja (np. zapalenie płuc lub zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych) w ciągu ostatnich 12 tygodni.
  • Nieprawidłowe wyniki badań krwi dotyczące np. bilirubiny (barwnika żółciowego), kreatyniny (wskaźnika pracy nerek), hemoglobiny czy poziomu neutrofili (rodzaj komórek odpornościowych).
  • Zakażenie wirusem Hepatitis B (WZW typu B), Hepatitis C (WZW typu C) lub wirusem HIV.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

VTx-002 to eksperimentalny lek podawany w formie zastrzyku bezpośrednio do klatki piersiowej, który jest badany pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji przez organizm u osób chorych na stwardnienie zanikowe boczne (ALS).

Co już wiadomo o tej terapii

  • VTx-002

    Ten lek podawany w formie roztworu do wstrzykiwania bezpośrednio do przestrzeni wokół klatki piersiowej, który jest obecnie w fazie badań eksperymentalnych. Substancja ta jest badana pod kątem skuteczności w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego, mając na celu ochronę komórek nerwowych przed uszkodzeniem. Jako nowy środek terapeutyczny, działa on na poziomie cząsteczkowym, aby wspierać prawidłowe funkcjonowanie układu nerwowego.

  • Sód wodorofosforan dwuwodny

    Jest to substancja pomocnicza stosowana jako rozcieńczalnik w formie roztworu do wstrzykiwania podawanego w okolicę klatki piersiowej. W medycynie pełni on rolę stabilizatora, który pomaga utrzymać odpowiednie właściwości chemiczne badanego leku. Jego głównym zadaniem jest zapewnienie właściwego środowiska dla substancji aktywnej, aby mogła ona bezpiecznie i skutecznie działać w organizmie.

Badane choroby

Stwardnienie zanikowe boczne - Jest to choroba układu nerwowego, która polega na stopniowym niszczeniu komórek nerwowych odpowiedzialnych za ruch. Proces ten prowadzi do osłabienia mięśni, które stają się coraz trudniejsze do kontrolowania. Z czasem osoby dotknięte tą chorobą mogą mieć problemy z poruszaniem się oraz mówieniem. Objawy zazwyczaj rozwijają się powoli i postępują w sposób ciągły. Choroba wpływa na zdolność organizmu do wykonywania podstawowych czynności fizycznych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2025-522697-37-00Kod protokołuVTx-002-01-001Planowana liczba uczestników38 osóbSponsorVectorY Therapeutics B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).