Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji TRCN-1023 podawanego do przestrzeni podpajęczynówkowej u dorosłych osób z stwardnieniem zanikowym bocznym

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Amyotrophic Lateral Sclerosis, rzadkiej choroby neurodegeneracyjnej, w której komórki nerwowe odpowiedzialne za kontrolę mięśni stopniowo ulegają zniszczeniu, co prowadzi do osłabienia i trudności w poruszaniu się. W ramach badania testowany jest nowy lek o nazwie kodowej TRCN-1023, podawany w postaci roztworu do wstrzyknięcia intrathecal, czyli bezpośrednio do płynu otaczającego rdzeń kręgowy.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji jednorazowych dawek leku u osób dorosłych z ALS. Uczestnicy są losowo przydzielani do otrzymania leku lub placebo w podwójnie ślepym trybie, co oznacza, że ani badacze, ani uczestnicy nie wiedzą, która substancja została podana. Po wstrzyknięciu uczestnicy są obserwowani przez kilka tygodni, podczas których rejestrowane są ewentualne niepożądane reakcje oraz badane są parametry opisujące pharmacokinetics (jak lek rozkłada się i przemieszcza w organizmie) i pharmacodynamics (jak lek wpływa na organizm).

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja i przydział do grupy

    Po dołączeniu do badania otrzymujesz informację o losowym przydziale do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca trcn-1023 lub grupa otrzymująca artificial cerebral spinal fluid jako placebo. Przydział jest ukryty, aby nikt nie wiedział, którą substancję otrzymujesz.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do podania leku

    Przed podaniem leku zostaniesz poproszony o przygotowanie do intrathecal injection – wstrzyknięcia do płynu mózgowo-rdzeniowego. Procedura odbywa się w warunkach sterylnych i jest przeprowadzana przez wykwalifikowany personel.

  3. Krok 3

    Podanie jednorazowej dawki

    Otrzymujesz jednorazową dawkę przypisanej substancji. Dokładna ilość dawki jest określona w protokole badania i nie jest podawana w publicznych informacjach. Podanie jest jednorazowe i nie powtarza się w trakcie badania.

  4. Krok 4

    Bezpośrednia obserwacja po podaniu

    Bezpośrednio po wstrzyknięciu zostaniesz monitorowany pod kątem ewentualnych działań niepożądanych, czyli adverse events. obserwacja trwa kilka godzin, aby zapewnić bezpieczeństwo.

  5. Krok 5

    Planowane wizyty kontrolne

    W kolejnych tygodniach po podaniu zostaniesz zaproszony na wizyty kontrolne. Podczas nich pobierane będą próbki krwi (plasma) oraz płynu mózgowo-rdzeniowego (cerebrospinal fluid), aby zmierzyć stężenie trcn-1023 i ocenić, jak lek rozkłada się w organizmie.

    Każda wizyta obejmuje również ocenę ewentualnych działań niepożądanych oraz ogólnego samopoczucia.

  6. Krok 6

    Monitorowanie działań niepożądanych

    Przez cały okres trwania badania (kilka tygodni po podaniu) będziesz proszony o zgłaszanie wszelkich niepokojących objawów. Częstotliwość występowania działań niepożądanych jest jednym z głównych wyników badania.

  7. Krok 7

    Ocena końcowa i zakończenie udziału

    Po zakończeniu okresu obserwacji przeprowadzona zostanie końcowa ocena, obejmująca wszystkie zebrane dane o bezpieczeństwie, tolerancji oraz poziomach leku w organizmie.

    Po tej ocenie twój udział w badaniu zostaje zakończony.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Uczestnik musi dokładnie rozumieć cel i ryzyko badania oraz podpisać zgodę świadomą (pisemne oświadczenie o uczestnictwie) zgodnie z zasadami Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP) i wyrazić zgodę na użycie swoich danych medycznych.
  • Mężczyźni muszą stosować co najmniej jedną bardzo skuteczną metodę antykoncepcji od momentu podpisania zgody aż do 24 tygodni po ostatniej dawce leku oraz nie mogą oddawać nasienia przez ten sam okres; ich partnerki również muszą stosować bardzo skuteczną antykoncepcję w tym czasie.
  • Uczestnik zobowiązuje się nie udostępniać żadnych informacji o przebiegu badania, bezpieczeństwie lub efektach leku w mediach społecznościowych ani w innych publicznych miejscach.
  • Wiek uczestnika musi wynosić od 18 do 75 lat w dniu pierwszej wizyty kwalifikacyjnej.
  • Uczestnik musi mieć rozpoznaną stwardnienie zanikowe boczne (ALS) – definicję, prawdopodobieństwo lub prawdopodobieństwo poparte badaniami laboratoryjnymi – według zaktualizowanych kryteriów EI Escorial (specjalne wytyczne używane do diagnozowania ALS).
  • Objawy choroby musiały wystąpić w ciągu ostatnich 24 miesięcy i mogą obejmować osłabienie mięśni lub zaburzenia funkcji górnych neuronów (nie licząc jedynie drgawek mięśniowych czy skurczów).
  • Uczestnik musi być w stanie powtarzalnie wykonać testy czynności płuc (np. pomiar pojemności życiowej) zgodnie z określonymi normami.
  • Uczestnik musi być gotowy i zdolny do spełnienia wszystkich wymagań badania, w tym podróży do ośrodka badawczego, poddania się badaniom takim jak rezonans magnetyczny (MRI), punkcja lędźwiowa (nakłucie kręgosłupa w celu pobrania płynu), iniekcja dootrzewnowa (wstrzyknięcie leku do płynu mózgowo-rdzeniowego), pobranie krwi oraz oceny wykonywane w domu.
  • Uczestnik musi przyjmować zatwierdzone leki na ALS (np. riluzol lub edarawono) w stałej dawce przez co najmniej 4 tygodnie przed pierwszą wizytą kwalifikacyjną i utrzymać tę dawkę przez czas trwania badania; w przypadku podania edarawono dożylnie, musi upłynąć co najmniej tydzień od ostatniej dawki tego leku do podania badanego preparatu.
  • Wyniki badań krwi oceniających krzepliwość (liczba płytek, wskaźnik międzynarodowy INR, czas protrombinowy PT i częściowy czas tromboplastyny aPTT) muszą mieścić się w normie; ewentualne nieprawidłowości, które nie są istotne klinicznie, mogą być powtórzone raz.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować co najmniej jedną bardzo skuteczną metodę antykoncepcji od momentu podpisania zgody aż do 112 dni po ostatniej dawce leku; alternatywnie mogą wziąć udział w badaniu, jeśli są po menopauzie (brak miesiączki przez co najmniej 12 miesięcy potwierdzony badaniem poziomu hormonu FSH), są sterylne chirurgicznie (np. po usunięciu macicy, jajowodów lub jajników) od co najmniej 1 miesiąca przed pierwszą wizytą, lub mają negatywny wynik bardzo czułego testu ciążowego β-HCG w dniu kwalifikacji.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

22 kryteria

  • Nie można przyjmować szczepionek w ciągu 4 tygodni przed podaniem leku badawczego ani w okresie, w którym lek ma być podany.
  • Nie dopuszcza się znaczących nieprawidłowości w elektrokardiogramie (EKG) – testu mierzącego pracę serca – takich jak wydłużony odstęp QTc (ponad 450 ms u mężczyzn i 470 ms u kobiet), nieprawidłowy kształt zespołu QRS lub T, historia zespołu długiego QT, arytmie serca, ryzyko nagłego zatrzymania serca, powolne bicie serca (bradykardia) lub niski poziom potasu lub magnezu we krwi.
  • Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym lub przyjmowanie eksperymentalnych leków w ciągu ostatnich 4 tygodni (lub 5 okresów półtrwania poprzedniego leku, jeśli jest dłuższy).
  • Poprzednie podanie małych interferujących RNA (siRNA), syntetycznych oligonukleotydów antysensownych (ASO), terapii komórkami macierzystymi lub terapii genowej.
  • Stosowanie leków lub urządzeń poza ich wskazaniem (off‑label) jako terapii modyfikującej ALS przed pierwszą wizytą kwalifikacyjną.
  • Aktywna infekcja wymagająca systemowego leczenia antywirusowego lub antybakteryjnego, które nie zostanie zakończone co najmniej 7 dni przed pierwszą wizytą badania.
  • Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub dodatni wynik testu moczu na substancje takie jak metadon, kokaina, amfetaminy, opioidy, barbiturany lub benzodiazepiny bez recepty.
  • Znaczne ryzyko samobójcze, w tym myśli samobójcze w ciągu ostatniego roku, zachowania samobójcze w tym samym okresie lub ocena kliniczna wskazująca na wysokie ryzyko.
  • Inna istotna choroba (w tym aktywne zaburzenia psychiczne) mogąca utrudnić ukończenie badania.
  • Przeciwwskazania do znieczulenia miejscowego, które jest potrzebne przy punkcji lędźwiowej i wstrzyknięciu do opon mózgowo‑rdzeniowych.
  • Uczulenie lub nietolerancja na syntetyczne oligonukleotydy antysensowne (ASO).
  • Każdy inny stan zdrowia, który badacz uzna za czynnik wykluczający lub utrudniający udział w badaniu.
  • Przeprowadzona tracheostomia lub stała wentylacja wspomagająca (ponad 22 godziny na dobę) w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed pierwszą wizytą.
  • Niemożność powstrzymania się od spożycia alkoholu 24 godziny przed i po każdym podaniu leku.
  • Pracownicy sponsora, ich kontrahenci, personel badawczy oraz ich najbliżsi krewni (małżonek, rodzice, dzieci, rodzeństwo).
  • Znaczne choroby płuc niezwiązane z ALS, które mogłyby utrudnić ocenę funkcji oddechowej (dozwolone jest okresowe stosowanie niewinylacyjnej wentylacji).
  • Inne schorzenia nerwowo‑mięśniowe lub neurodegeneracyjne, które mogłyby zakłócić wyniki badania (z wyjątkiem frontotemporalnej demencji, jeśli główną diagnozą jest ALS).
  • Ciąża, karmienie piersią lub potencjalna możliwość zajścia w ciążę bez stosowania skutecznej antykoncepcji.
  • Przeciwwskazania do przeprowadzenia rezonansu magnetycznego mózgu, takie jak rozrusznik serca, klipy naczyniowe, sztuczne zastawki serca, implanty metalowe lub ciała obce w oku, skórze lub ciele.
  • Przeciwwskazania do punkcji lędźwiowej i wstrzyknięcia do opon mózgowo‑rdzeniowych, w tym: a) istotna małopłytkowość (liczba płytek < 100 000/mm³) lub inne zaburzenia krzepnięcia krwi; b) przyjmowanie leków przeciwzakrzepowych lub przeciwpłytkowych, które nie mogą być bezpiecznie odstawione; c) objawy zwiększonego ciśnienia wewnątrzczaszkowego (np. podejrzenie guza mózgu); d) wcześniejsza operacja kręgosłupa, która może utrudniać dostęp do przestrzeni podtwardówkowej.
  • Istotne nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, takie jak: a) podwyższone enzymy wątrobowe (ALT, AST) lub bilirubina > 3‑krotności normy; b) podwyższony gamma‑glutamylotransferaza (GGT) > 3‑krotności normy; c) bilirubina całkowita > 2‑krotności normy (z wyjątkiem zespołu Gilberta); d) podwyższony poziom kreatyniny > 2‑krotności normy; e) wskaźnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m²; f) hemoglobina < 9 g/dL; g) liczba neutrofili < 1 000/µL.
  • Pozytywny wynik testu na wirus HIV, wirus zapalenia wątroby typu C lub przewlekłe zapalenie wątroby typu B.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

TRCN-1023 – jest to eksperymentalny lek, którego nazwa kodowa to TRCN‑1023. W badaniu podaje się go bezpośrednio do przestrzeni podtwardówkowej (czyli do płynu otaczającego rdzeń kręgowy) w formie roztworu do wstrzyknięcia. Celem podania tego leku jest sprawdzenie, czy jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez osoby dorosłe z amyotroficzną boczną stwardnieniem (ALS). Badacze obserwują także, jak lek rozkłada się w organizmie, jak działa na komórki oraz czy może przynieść pierwsze oznaki poprawy stanu zdrowia pacjentów. Wszystko to ma pomóc w ocenie, czy TRCN‑1023 może być użyteczny w dalszych etapach badań.

Co już wiadomo o tej terapii

  • TRCN-1023

    Lek podawany w postaci roztworu do wstrzykiwań do przestrzeni podchrzęstnej (iniekcje do rdzenia kręgowego). Obecnie jest badany w fazie I/II jako nowy lek eksperymentalny. Przeznaczony jest do leczenia stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). Działa poprzez ochronę komórek nerwowych i wspomaganie ich funkcji, co klasyfikuje go jako środek neuroochronny w fazie rozwoju.

  • Artificial cerebral spinal fluid

    Płyn stosowany jako placebo w postaci roztworu wstrzykiwanego do przestrzeni podchrzęstnej. Jest to już znany, zatwierdzony roztwór fizjologiczny używany w procedurach medycznych. Nie ma własnych wskazań terapeutycznych, służy jedynie jako neutralny nośnik. Działa jako izotoniczne środowisko, klasyfikowany jako roztwór fizjologiczny.

Badane choroby

Stwardnienie zanikowe boczne - Amyotrophic lateral sclerosis jest chorobą neurodegeneracyjną, w której stopniowo zanika zdolność nerwów do kontrolowania mięśni. Objawy zaczynają się od słabości i drżenia w rękach lub nogach, a z czasem rozprzestrzeniają się na inne części ciała. Mięśnie stają się coraz słabsze, co utrudnia wykonywanie codziennych czynności. Zanik mięśni prowadzi do trudności w chodzeniu, mówieniu i połykaniu. Choroba postępuje stopniowo, a objawy nasilają się z miesiąca na miesiąc.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2025-523111-11-00Kod protokołuTRCN-1023-ALS-101Planowana liczba uczestników30 osób

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).