Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa luspaterceptu w leczeniu anemii u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym z del5q, wymagających transfuzji krwinek czerwonych.

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

To jest badanie dotyczące leczenia niedokrwistości spowodowanej zespołem mielodysplastycznym z delecją 5q. Zespół mielodysplastyczny, zwany także MDS, to choroba szpiku kostnego, w której szpik nie produkuje prawidłowo krwinek czerwonych, białych i płytek krwi. Delecja 5q oznacza brak fragmentu chromosomu 5, co jest specyficzną odmianą tej choroby. Niedokrwistość to stan, w którym organizm ma za mało zdrowych krwinek czerwonych do przenoszenia odpowiedniej ilości tlenu do tkanek. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie luspatercept u pacjentów, którzy nie odpowiedzieli na wcześniejsze leczenie lub nie mogli go tolerować, a którzy wymagają regularnych przetoczeń krwi.

Celem badania jest ocena skuteczności luspaterceptu w zmniejszeniu konieczności przetoczeń krwinek czerwonych. Badacze chcą sprawdzić, czy lek może pomóc pacjentom osiągnąć niezależność od przetoczeń, co oznacza brak potrzeby przetaczania krwi przez okres 8 kolejnych tygodni w ciągu pierwszych 24 tygodni leczenia. Dodatkowo sprawdzane będzie bezpieczeństwo leku i jego wpływ na jakość życia pacjentów.

Badanie będzie trwało przez określony czas, podczas którego pacjenci będą otrzymywać luspatercept w postaci iniekcji. W trakcie badania prowadzone będą regularne wizyty kontrolne, podczas których sprawdzany będzie poziom hemoglobiny we krwi - białka odpowiedzialnego za transport tlenu. Monitorowane będzie również zapotrzebowanie na przetoczenia krwi, ogólny stan zdrowia pacjentów oraz poziom ferrytyny w surowicy, która wskazuje na zapasy żelaza w organizmie. Niektórzy uczestnicy mogą otrzymać placebo zamiast aktywnego leku, co pozwoli na obiektywną ocenę skuteczności leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Otrzymasz pierwszą dawkę leku luspatercept (nazwa handlowa Reblozyl), który będzie podawany w postaci iniekcji podskórnej.

    Lek będzie przygotowywany z proszku do sporządzania roztworu do iniekcji, dostępnego w dawkach 25 mg lub 75 mg.

    Iniekcje będą podawane co 3 tygodnie przez zespół medyczny.

  2. Krok 2

    Pierwsze 24 tygodnie leczenia

    Będziesz otrzymywać regularne iniekcje luspatyceptu co 3 tygodnie.

    W tym okresie będzie monitorowana twoją odpowiedź na leczenie, szczególnie czy będziesz potrzebować transfuzji krwinek czerwonych.

    Głównym celem tego okresu jest osiągnięcie niezależności transfuzyjnej, co oznacza brak potrzeby transfuzji przez 8 kolejnych tygodni.

    Będziesz regularnie badany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

  3. Krok 3

    Kontynuacja leczenia do 48 tygodnia

    Jeśli leczenie będzie tolerowane i skuteczne, będziesz kontynuować otrzymywanie iniekcji luspatyceptu co 3 tygodnie.

    Będzie monitorowane czy utrzymujesz niezależność transfuzyjną przez cały ten okres.

    Zespół medyczny będzie obserwować zmiany poziomu hemoglobiny (białka przenoszącego tlen we krwi).

    Będzie również oceniana redukcja potrzeby transfuzji krwinek czerwonych w porównaniu do okresu przed rozpoczęciem badania.

  4. Krok 4

    Monitorowanie dodatkowych parametrów

    Podczas całego badania będą regularnie kontrolowane poziomy ferrytyny w surowicy (białka pokazującego ilość żelaza w organizmie).

    Będzie oceniane czy potrzebujesz terapii chelatującej żelazo (leczenia usuwającego nadmiar żelaza z organizmu).

    Wypełnisz kwestionariusze dotyczące jakości życia, które pomogą ocenić wpływ leczenia na twoje codzienne funkcjonowanie.

    Będzie monitorowany czas do osiągnięcia niezależności transfuzyjnej.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie będzie kontynuowane zgodnie z protokołem do momentu jego zakończenia.

    Po zakończeniu podawania leku będziesz obserwowany przez dodatkowy okres.

    Będzie oceniana długość trwania niezależności transfuzyjnej oraz ogólne bezpieczeństwo leczenia.

    Zostaniesz poinformowany o wynikach badania zgodnie z procedurami klinicznymi.

Kto może wziąć udział w badaniu?

20 kryteriów

  • Pacjent musi mieć ukończone 18 lat w momencie podpisywania formularza zgody na udział w badaniu
  • Pacjent musi zrozumieć i dobrowolnie podpisać formularz zgody na udział w badaniu przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę MDS z delecją 5q (zespół mielodysplastyczny z określoną zmianą genetyczną) zgodnie z klasyfikacją WHO z 2018 roku
  • Choroba musi być klasyfikowana jako bardzo niskiego, niskiego lub pośredniego ryzyka według skali IPSS-R, oraz:
    • Mniej niż 5% blastów (niedojrzałych komórek krwi) w szpiku kostnym
    • Liczba białych krwinek we krwi obwodowej poniżej 13,000 na mikrolitr
    • Pacjent musi być oporny na leczenie, nietolerować lub nie kwalifikować się do wcześniejszego leczenia ESA (leki stymulujące wytwarzanie czerwonych krwinek)
    • Jeśli pacjent był wcześniej leczony ESA lub G-CSF (czynnik stymulujący wzrost granulocytów), oba leki muszą być odstawione co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania przesiewowego
    • Pacjent musi być oporny na leczenie, nietolerować lub nie kwalifikować się do wcześniejszego leczenia lenalidomidem, co oznacza jedną z następujących sytuacji:
      • Brak odpowiedzi na lenalidomid po co najmniej 4 cyklach leczenia
      • Nietolerancja lenalidomidu - przerwanie leczenia z powodu działań niepożądanych
      • Niekwalifikowanie się do lenalidomidu z powodu zbyt niskiej liczby płytek krwi (poniżej 50,000) lub neutrofilów (poniżej 500)
      • Lenalidomid musi być odstawiony co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania
      • Pacjent musi wymagać transfuzji czerwonych krwinek, co oznacza:
        • Średnie zapotrzebowanie na co najmniej 2 jednostki krwi na 8 tygodni przez minimum 16 tygodni bezpośrednio przed zapisaniem do badania
        • Poziom hemoglobiny (białka przenoszącego tlen) w czasie transfuzji lub w ciągu 7 dni przed nią musi wynosić 10,0 g/dl lub mniej
        • Brak okresu 56 dni bez transfuzji w ciągu 16 tygodni przed badaniem przesiewowym
        • Pacjent musi mieć stan sprawności ECOG (skala oceniająca zdolność do codziennego funkcjonowania) na poziomie 0, 1 lub 2
        • Kobiety w wieku rozrodczym muszą:
          • Mieć dwa negatywne testy ciążowe przed rozpoczęciem leczenia
          • Zgodzić się na regularne testy ciążowe podczas badania i po jego zakończeniu
          • Jeśli są aktywne seksualnie, używać wysoce skutecznej antykoncepcji przez 5 tygodni przed rozpoczęciem leczenia, podczas badania i przez 12 tygodni po jego zakończeniu
          • Mężczyźni muszą zgodzić się na używanie prezerwatywy podczas kontaktów seksualnych z kobietami w wieku rozrodczym lub ciężarnymi podczas badania i przez co najmniej 12 tygodni po zakończeniu leczenia
          • Pacjent musi być chętny i zdolny do przestrzegania harmonogramu wizyt i innych wymagań protokołu badania

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Jeśli masz anemię (zbyt mało czerwonych krwinek) z powodu innych przyczyn niż MDS z delecją 5q (określony typ zaburzeń szpiku kostnego z uszkodzeniem chromosomu)
  • Jeśli Twoje MDS (zespół mielodysplastyczny - choroba szpiku kostnego) ma wysokie ryzyko według skali IPSS-R (systemu oceny zaawansowania choroby)
  • Jeśli liczba blastów (niedojrzałych komórek krwi) w Twoim szpiku kostnym (tkance produkującej krew) wynosi 5% lub więcej
  • Jeśli nadal dobrze odpowiadasz na leczenie ESA (leki stymulujące wytwarzanie czerwonych krwinek) lub jeszcze ich nie próbowałeś
  • Jeśli nadal dobrze odpowiadasz na leczenie lenalidomidą (lek przeciwnowotworowy) lub jeszcze go nie próbowałeś
  • Jeśli nie potrzebujesz regularnych transfuzji krwi (przetaczania czerwonych krwinek)
  • Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią
  • Jeśli masz poważne choroby serca, wątroby lub nerek
  • Jeśli masz aktywną infekcję lub gorączkę
  • Jeśli przyjmujesz inne leki eksperymentalne w ramach innych badań klinicznych
  • Jeśli masz historię innych nowotworów w ciągu ostatnich 5 lat
  • Jeśli masz problemy z krzepnięciem krwi lub skłonność do zakrzepów (tworzenia się skrzepów w naczyniach krwionośnych)
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Luspatercept

    to lek stosowany w leczeniu niedokrwistości u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym z delecją chromosomu 5q. Ten lek działa poprzez pomoc organizmowi w produkcji większej ilości zdrowych czerwonych krwinek. Czerwone krwinki są odpowiedzialne za przenoszenie tlenu po całym ciele. Gdy pacjenci mają za mało czerwonych krwinek, mogą czuć się zmęczeni i słabi. Luspatercept może zmniejszyć potrzebę regularnych transfuzji krwi u pacjentów z tym schorzeniem.

  • Placebo

    to substancja nieaktywna, która wygląda jak prawdziwy lek, ale nie zawiera żadnych składników leczniczych. W badaniach klinicznych placebo jest podawane niektórym pacjentom, aby porównać skuteczność prawdziwego leku. Pacjenci otrzymujący placebo nie wiedzą, że nie otrzymują aktywnego leczenia, co pozwala naukowcom sprawdzić, czy lek naprawdę działa lepiej niż brak leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Luspatercept – Lek podawany w postaci zastrzyków podskórnych, stosowany w leczeniu niedokrwistości u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym z delecją chromosomu 5q, którzy nie odpowiadają na inne terapie lub ich nie tolerują. Jest to nowoczesny preparat, który działa poprzez blokowanie białek hamujących dojrzewanie czerwonych krwinek, co pozwala organizmowi na lepszą produkcję tych komórek i zmniejsza potrzebę przetoczeń krwi. Luspatercept należy do grupy leków nazywanych pułapkami ligandów transformującego czynnika wzrostu beta, które pomagają w regulacji procesu tworzenia krwi w szpiku kostnym. Lek ten jest szczególnie ważny dla pacjentów, którzy wcześniej leczyli się lenalidomidem bez powodzenia i wymagają regularnych przetoczeń czerwonych krwinek.

Badane choroby

Zespół myelodysplastyczny z delecją 5q – Jest to choroba szpiku kostnego, w której komórki odpowiedzialne za wytwarzanie krwi nie funkcjonują prawidłowo. Charakteryzuje się obecnością specyficznej zmiany genetycznej polegającej na utracie fragmentu chromosomu 5. W tej postaci choroby szpik kostny produkuje zbyt mało prawidłowych czerwonych krwinek, co prowadzi do niedokrwistości. Pacjenci często wymagają regularnych przetaczań krwi z powodu ciężkiej niedokrwistości. Choroba postępuje powoli, ale z czasem może prowadzić do pogorszenia funkcjonowania szpiku kostnego. Stan pacjentów może się stopniowo pogarszać, wymagając coraz częstszych przetaczań krwi.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-519310-31-00Kod protokołuQOL-ONE PhoenixPlanowana liczba uczestników22 osobySponsorAssociazione Qol-One

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).