Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa luspaterceptu i epoetyny alfa w leczeniu anemii w zespołach mielodysplastycznych u pacjentów wymagających transfuzji krwinek czerwonych.

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia *anemii* spowodowanej *zespołem mielodysplastycznym* (MDS), który jest grupą chorób krwi, gdzie szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. W badaniu porównywane są dwa leki: *Luspatercept* (znany również jako *Reblozyl*) oraz *Epoetin Alfa* (znany jako *EPREX*). Luspatercept jest lekiem, który pomaga zwiększyć produkcję czerwonych krwinek, a epoetin alfa jest lekiem, który stymuluje produkcję czerwonych krwinek w organizmie.

Celem badania jest sprawdzenie, jak skuteczny jest luspatercept w porównaniu do epoetin alfa w leczeniu anemii u pacjentów z MDS, którzy wcześniej nie byli leczeni lekami stymulującymi erytropoezę (ESA) i wymagają transfuzji czerwonych krwinek. Badanie ma na celu ocenę, czy pacjenci mogą stać się niezależni od transfuzji krwi przez co najmniej 12 tygodni, a także czy ich poziom hemoglobiny wzrośnie o co najmniej 1,5 g/dL.

W trakcie badania pacjenci będą losowo przydzielani do jednej z dwóch grup: jedna grupa otrzyma luspatercept, a druga epoetin alfa. Oba leki będą podawane w formie zastrzyków podskórnych. Badanie potrwa do 24 miesięcy, a pacjenci będą regularnie monitorowani pod kątem skuteczności leczenia oraz ewentualnych działań niepożądanych. W badaniu może być również stosowany placebo, co oznacza, że niektórzy pacjenci mogą otrzymać zastrzyk bez aktywnego leku, aby lepiej ocenić skuteczność badanych leków.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca luspatercept lub grupa otrzymująca epoetin alfa.

    Luspatercept jest podawany w postaci proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, a epoetin alfa w postaci roztworu do wstrzykiwań w gotowej strzykawce.

  2. Krok 2

    Podawanie leków

    Luspatercept jest podawany podskórnie. Dostępne dawki to 25 mg i 75 mg.

    Epoetin alfa jest również podawany podskórnie. Dostępne dawki to 4,000 IU/mL, 10,000 IU/mL i 40,000 IU/mL.

    Częstotliwość i czas trwania podawania leków są określone w protokole badania i mogą się różnić w zależności od indywidualnych potrzeb pacjenta.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania regularnie monitorowane są poziomy hemoglobiny oraz potrzeba transfuzji krwi.

    Celem jest osiągnięcie niezależności od transfuzji krwi przez co najmniej 12 tygodni z jednoczesnym wzrostem średniego poziomu hemoglobiny o co najmniej 1,5 g/dL.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności i bezpieczeństwa

    Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania luspaterceptu w porównaniu z epoetinem alfa w leczeniu anemii związanej z zespołem mielodysplastycznym (MDS).

    Oceniane są również inne wskaźniki, takie jak zmiany poziomu hemoglobiny, czas do osiągnięcia niezależności od transfuzji oraz liczba jednostek krwi przetoczonych podczas leczenia.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia do 31 grudnia 2024 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnicy mogą być monitorowani w celu oceny długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat w momencie podpisywania formularza zgody.
  • Pacjent musi zrozumieć i dobrowolnie podpisać formularz zgody przed przeprowadzeniem jakichkolwiek ocen lub procedur związanych z badaniem.
  • Pacjent musi być chętny i zdolny do przestrzegania harmonogramu wizyt i innych wymagań protokołu badania.
  • Pacjent musi mieć udokumentowaną diagnozę zespołu mielodysplastycznego (MDS) zgodnie z klasyfikacją WHO z 2016 roku, która spełnia klasyfikację IPSS-R jako choroba o bardzo niskim, niskim lub pośrednim ryzyku, oraz mniej niż 5% blastów w szpiku kostnym.
  • Pacjent musi mieć poziom endogennej erytropoetyny w surowicy (sEPO) poniżej 500 U/L.
  • Pacjent musi wymagać transfuzji czerwonych krwinek, co jest udokumentowane następującymi kryteriami:
    • Wymóg transfuzji od 2 do 6 jednostek koncentratu czerwonych krwinek (pRBC) na 8 tygodni, potwierdzony przez co najmniej 8 tygodni bezpośrednio przed randomizacją.
    • Poziom hemoglobiny w momencie lub w ciągu 7 dni przed podaniem transfuzji czerwonych krwinek musi wynosić ≤ 9,0 g/dL (5,6 mmol/L) z objawami anemii (lub ≤ 7 g/dL [4,3 mmol/L] bez objawów), aby transfuzja była uwzględniona w kryteriach kwalifikacji.
    • Poziom hemoglobiny po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek przed randomizacją musi być poniżej 11,0 g/dL (6,8 mmol/L).
    • Pacjent musi mieć wynik w skali Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) wynoszący 0, 1 lub 2. Skala ECOG ocenia, jak dobrze pacjent jest w stanie wykonywać codzienne czynności.
    • Kobiety w wieku rozrodczym muszą:
      • Mieć dwa negatywne testy ciążowe przed rozpoczęciem terapii badawczej.
      • Zgodzić się na regularne testy ciążowe w trakcie badania i po zakończeniu leczenia.
      • Zobowiązać się do abstynencji od kontaktów heteroseksualnych lub stosować skuteczną antykoncepcję przez 5 tygodni przed rozpoczęciem terapii, w trakcie badania i przez 12 tygodni po zakończeniu leczenia.
      • Mężczyźni muszą:
        • Praktykować abstynencję lub używać prezerwatywy podczas kontaktów seksualnych z kobietą w ciąży lub kobietą w wieku rozrodczym w trakcie badania i przez co najmniej 12 tygodni po zakończeniu leczenia, nawet jeśli przeszli udaną wazektomię.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci, którzy w ciągu ostatnich 4 tygodni przed rozpoczęciem badania przyjmowali inne leki wpływające na produkcję krwinek czerwonych, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które miały przeszczep szpiku kostnego, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym, czyli bardzo wysokim ciśnieniem krwi, które nie jest odpowiednio leczone, nie mogą brać udziału.
  • Osoby z alergią na składniki leku używanego w badaniu nie mogą uczestniczyć.
  • Pacjenci, którzy uczestniczyli w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, nie mogą brać udziału.
  • Osoby z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Luspatercept

    to lek stosowany w leczeniu anemii u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (MDS) o bardzo niskim, niskim lub pośrednim ryzyku. Jego celem jest poprawa niezależności od transfuzji czerwonych krwinek poprzez zwiększenie produkcji hemoglobiny w organizmie. Luspatercept działa poprzez modulację dojrzewania czerwonych krwinek, co może pomóc w zmniejszeniu potrzeby częstych transfuzji krwi.

  • Epoetyna alfa

    to lek stosowany w leczeniu anemii, który działa jako czynnik stymulujący erytropoezę. Pomaga zwiększyć produkcję czerwonych krwinek w organizmie, co może zmniejszyć potrzebę transfuzji krwi u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi. Epoetyna alfa jest często stosowana w celu poprawy poziomu hemoglobiny i ogólnego stanu zdrowia pacjentów z anemią.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Luspatercept

    Luspatercept jest lekiem podawanym w formie zastrzyku podskórnego, stosowanym w leczeniu anemii związanej z zespołem mielodysplastycznym (MDS). Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, gdzie porównuje się jego skuteczność i bezpieczeństwo z epoetyną alfa. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest poprawa niezależności od transfuzji czerwonych krwinek u pacjentów z MDS. Działa na poziomie molekularnym poprzez modulację szlaku sygnalizacyjnego TGF-beta, co prowadzi do zwiększenia produkcji czerwonych krwinek. Klasyfikowany jest jako lek stymulujący erytropoezę.

  • Epoetyna alfa

    Epoetyna alfa to lek podawany w formie zastrzyku, który jest stosowany w leczeniu anemii, w tym związanej z zespołem mielodysplastycznym (MDS). Jest szeroko stosowany w medycynie i dobrze udokumentowany w literaturze medycznej. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie anemii u pacjentów wymagających transfuzji czerwonych krwinek. Działa poprzez stymulację produkcji czerwonych krwinek w szpiku kostnym, naśladując działanie naturalnego hormonu erytropoetyny. Należy do klasy leków stymulujących erytropoezę.

Badane choroby

Zespół mielodysplastyczny (MDS) – Jest to grupa chorób krwi, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. W MDS szpik kostny wytwarza nieprawidłowe komórki krwi, które często umierają wcześniej niż normalne komórki. Choroba ta może prowadzić do anemii, zwiększonego ryzyka infekcji oraz krwawień. Z czasem MDS może się pogarszać, a u niektórych pacjentów może przekształcić się w ostrą białaczkę szpikową. Objawy mogą obejmować zmęczenie, bladość skóry, łatwe siniaczenie i częste infekcje. MDS jest często diagnozowany u osób starszych, ale może wystąpić w każdym wieku.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-501485-22-00Kod protokołuACE-536-MDS-002Planowana liczba uczestników363 osobySponsorCelgene Corp.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).