Badanie losowe, podwójnie zaślepione, wieloośrodkowe fazy III oceniające skuteczność i bezpieczeństwo BI 456906 w leczeniu NASH u dorosłych z włóknieniem wątroby F2‑F3

Podpisanie świadomej zgody

Po przyjęciu do badania pacjent otrzymuje dokument wyjaśniający cel badania, możliwe ryzyka i korzyści oraz opis procedur. Dokument musi zostać podpisany przed rozpoczęciem jakichkolwiek działań związanych z badaniem.

Badania wstępne

Przed pierwszym podaniem leku wykonywane są badania podstawowe, które obejmują pomiar masy ciała, pomiar ciśnienia krwi, pobranie krwi do oceny poziomu glukozy (hbA1c), enzymów wątrobowych (ALT, AST) oraz lipidogramu, a także badanie ultrasonograficzne lub elastograficzne wątroby w celu określenia sztywności i stopnia bliznowacenia (fibroza).

Dodatkowo wykonywane jest badanie rezonansem magnetycznym (MRI-pdff) w celu określenia zawartości tłuszczu w wątrobie (lfc). wszystkie wyniki służą do ustalenia stanu wyjściowego pacjenta.

Losowanie i przydzielenie leku

Po zakończeniu badań wstępnych pacjent jest losowo przydzielany do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca survodutide lub grupa otrzymująca placebo. zarówno pacjent, jak i personel medyczny nie wiedzą, którą substancję otrzymuje (badanie podwójnie zaślepione).

Cotygodniowe wstrzyknięcia podskórne – faza pierwsza

Pacjent otrzymuje podskórne wstrzyknięcie survodutide lub placebo raz w tygodniu. Dawka podana w dostępnych informacjach wynosi 00 mg; dokładna ilość jest określona w protokole badania i nie wymaga samodzielnego ustalania przez pacjenta.

Seria cotygodniowych wstrzyknięć trwa 52 tygodnie, czyli jeden rok, co stanowi pierwszą fazę badania.

Wizyty kontrolne podczas pierwszej fazy

W trakcie 52 tygodni pacjent odbywa regularne wizyty kontrolne, podczas których ponownie mierzone są waga, ciśnienie krwi, wyniki badań laboratoryjnych (hbA1c, ALT, AST, lipidogram) oraz przeprowadzane są badania obrazowe wątroby (elastografia, MRI-pdff).

Każda wizyta ma na celu monitorowanie bezpieczeństwa oraz oceny wstępnych efektów leczenia.

Ocena po 52 tygodniach

Po upływie 52 tygodni przeprowadzane jest podsumowanie wyników pierwszej części badania. Sprawdzane są między innymi: czy doszło do ustąpienia objawów MASH bez pogorszenia fibrozy, czy nastąpiła przynajmniej jednopunktowa poprawa stopnia fibrozy oraz zmiany masy ciała, poziomu glukozy i parametrów wątrobowych.

Na podstawie tych danych określa się, czy leczenie survodutide wykazuje przewagę nad placebo.

Kontynuacja wstrzyknięć – faza druga

Pacjenci, którzy pozostają w badaniu po ocenie 52‑tygodniowej, kontynuują cotygodniowe wstrzyknięcia survodutide lub placebo do tygodnia 114, czyli dodatkowe 62 tygodnie.

Dawka i częstotliwość pozostają niezmienione.

Wizyty kontrolne podczas drugiej fazy

W trakcie drugiej fazy pacjent ponownie poddawany jest okresowym badaniom, analogicznie do pierwszej fazy, w tym pomiarom masy ciała, ciśnienia, badaniom laboratoryjnym i obrazowym wątroby.

Dodatkowo ocenia się długoterminowe wyniki, takie jak wystąpienie powikłań wątroby (np. marskość), hospitalizacje oraz ogólną przeżywalność.

Ostatnia wizyta i zakończenie badania

Po tygodniu 114 pacjent przechodzi końcową ocenę, w której zbierane są wszystkie wyniki końcowe, w tym zmiany masy ciała, poziomu hbA1c, parametrów wątrobowych, sztywności wątroby oraz ewentualne zdarzenia kliniczne.

Po zakończeniu badania pacjent zostaje poinformowany o możliwości dalszej opieki medycznej zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego.