Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji efimosferminu alfa u pacjentów z F2‑lub F3‑stopniem stłuszczeniowego zapalenia wątroby (MASH)

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby wątroby zwanej Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH), w której tłuszcz gromadzi się w wątrobie i wywołuje zapalenie. Choroba ta jest często związana z otyłością, cukrzycą lub wysokim poziomem cholesterolu. W ramach badania uczestnicy otrzymają podskórną (podskórną) iniekcję leku efimosfermin alfa lub specjalny preparat zwany placebo, który nie zawiera aktywnego leku.

Celem badania jest sprawdzenie, czy podawany lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez osoby z MASH w stadium F2 lub F3. Osoby zgłoszone do badania zostaną losowo przydzielone do jednej z trzech grup i będą otrzymywać wybrany preparat przez około 52 tygodnie, czyli prawie rok. W trakcie tego czasu będą regularnie odwiedzać ośrodek, gdzie wykonuje się badania krwi, ultrasonografię (obrazowanie ultradźwiękowe) oraz MRI – skanowanie, które tworzy szczegółowe obrazy wnętrza ciała, aby ocenić stan wątroby i inne ważne wskaźniki zdrowotne.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomization i pierwsza dawka

    Po dołączeniu do badania zostaje przydzielony losowo do jednej z trzech grup: efimosfermin alfa, placebo lub inna dawka testowa. Przydział jest tajny, więc nie wiadomo, którą substancję otrzymuje się w trakcie badania.

    Pierwsza dawka jest podawana w formie subcutaneous injection (wstrzyknięcie podskórne). lek jest w postaci proszku do sporządzenia roztworu do wstrzyknięcia.

    Dawka podana w protokole to 0 mg (zgodnie z dokumentacją badania). podanie rozpoczyna się w dniu pierwszej wizyty i będzie kontynuowane zgodnie z harmonogramem badania do tygodnia 52.

  2. Krok 2

    Regularne podawanie leku

    Kolejne dawki efimosfermin alfa lub placebo są podawane w ustalonych odstępach czasu, zgodnie z harmonogramem ustalonym w protokole badania. Częstotliwość podawania nie jest podana w dostępnych informacjach, ale odbywa się ona regularnie przez cały okres trwania badania.

    Każda wizyta obejmuje przygotowanie roztworu, kontrolę miejsca wstrzyknięcia oraz krótką obserwację po podaniu.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa i tolerancji

    Podczas każdej wizyty kontrolnej zbierane są informacje o ewentualnych niepożądanych zdarzeniach (teae – zdarzenia niepożądane). uczestnik jest pytany o nowe objawy, dolegliwości lub zmiany w samopoczuciu.

    Dane o zdarzeniach niepożądanych są rejestrowane i oceniane pod kątem ich nasilenia oraz związku z lekiem.

  4. Krok 4

    Badania laboratoryjne

    Na każdej wizycie pobierane są próbki krwi do oceny wyników laboratoryjnych, w tym poziomu enzymów wątroby (ALT, AST), lipidów, glukozy i innych parametrów wskazujących na funkcjonowanie organizmu.

    Specjalne testy, takie jak wynik ELF (elastografia wątroby) i vcte-lsm (pomiar sztywności wątroby), są wykonywane w wybranych momentach, aby ocenić zmiany w stanie wątroby.

  5. Krok 5

    Ocena końcowa w tygodniu 52

    Po 52 tygodniach podawania leku uczestnik przechodzi końcową ocenę, która obejmuje wszystkie dotychczasowe pomiary bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności.

    Na tym etapie sprawdzane są wskaźniki takie jak zmiana wyniku ELF, zmiana vcte-lsm, poziom hff (tłuszczu w wątrobie) oraz inne wyniki laboratoryjne.

    Po zakończeniu oceny uczestnik kończy udział w badaniu, a dalsze obserwacje mogą być prowadzone zgodnie z planem po zakończeniu badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Zdolność i chęć zrozumienia oraz podpisania pisemnego formularza świadomej zgody, który musi być otrzymany przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badania.
  • Wiek od 18 do 75 lat w momencie zapisu do badania.
  • Posiadanie w przeszłości lub obecnie co najmniej dwóch z pięciu elementów zespołu metabolicznego (czynniki ryzyka sercowo-naczyniowego określone przez Amerykańskie Towarzystwo Kardiologiczne, takie jak podwyższona masa ciała, wysokie ciśnienie krwi, podwyższony poziom cukru we krwi, nieprawidłowy poziom tłuszczów we krwi lub duża ilość tłuszczu w okolicy brzucha).
  • Historia lub obecność znanej lub podejrzewanej choroby zwanej MASH (Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis), czyli zapalenia wątroby związanego z problemami metabolicznymi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

13 kryteriów

  • ALT lub AST ≥ 5 × górnej granicy normy – są to enzymy wątrobowe, których bardzo wysoki poziom wskazuje na poważne uszkodzenie wątroby.
  • Poziom fosfatydyloetanolu (PEth) ≥ 80 ng/mL przy badaniu wstępnym – PEth jest wskaźnikiem spożycia alkoholu w ostatnim czasie.
  • Upośledzenie spowodowane zakażeniem: HIV (wirus HIV), HBV (wirusowe zapalenie wątroby typu B, wykrywalny HBsAg) lub HCV (wirusowe zapalenie wątroby typu C).
  • Przewlekła choroba wątroby z innej przyczyny, w tym alkoholowa choroba wątroby, objawy nadciśnienia wrotnego, jakakolwiek historia lub dowód marskości, lub niewydolność wątroby (np. wodobrzusze, krwawienie z żylaków przełyku, zespół wątrobowo‑nerkowy, encefalopatia wątrobowa) przed badaniem.
  • Aktualne lub przeszłe nadmierne spożycie alkoholu przez co najmniej 3 miesiące w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Bilirubina całkowita (BILI) ≥ 1,3 mg/dL. Osoby z zespołem Gilberta mogą uczestniczyć tylko, gdy podwyższona jest wyłącznie bilirubina całkowita, a bilirubina bezpośrednia stanowi ≤ 20 % całkowitej.
  • Albumina w surowicy ≤ 3,5 g/dL – jest to białko produkowane przez wątrobę, niskie jego stężenie świadczy o słabej funkcji wątroby.
  • Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) ≥ 1,3, niepowodowany lekami przeciwzakrzepowymi – test ocenia, jak szybko krew się krzepnię.
  • Fosfataza alkaliczna (ALP) ≥ 2 × górnej granicy normy – podwyższony enzym może wskazywać na problemy z wątrobą lub kośćmi.
  • Liczba płytek krwi (PLT) < 140 000 /mm³ – płytki pomagają w krzepnięciu, ich niedobór zwiększa ryzyko krwawień.
  • Kreatynina w surowicy ≥ 1,5 mg/dL lub klirens kreatyniny ≤ 60 mL/min/1,73 m² – te wyniki oceniają funkcję nerek.
  • HbA1c ≥ 9,0 % – wskaźnik średniego poziomu cukru we krwi w ciągu ostatnich kilku miesięcy.
  • Wynik MELD 3.0 ≥ 12, chyba że podwyższony jest z przyczyn niezwiązanych z niewydolnością wątroby (np. zespół Gilberta) – MELD jest wynikiem oceniającym ciężkość choroby wątroby.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efimosfermin alfa jest lekiem podawanym podskórnie w formie proszku do sporządzania roztworu do wstrzyknięcia. W badaniu jest testowany jako nowa terapia dla osób z chorobą wątroby zwaną MASH (metabolicznie związane stłuszczeniowe zapalenie wątroby) w jej wczesnych lub umiarkowanych stadiach (F2‑F3). Celem zastosowania tego leku w badaniu jest sprawdzenie, czy jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów, czyli czy nie powoduje poważnych działań niepożądanych i czy pacjenci mogą go przyjmować bez większych problemów. Badanie ma pomóc określić, czy efimosfermin alfa może być przydatny w leczeniu MASH w przyszłości.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Placebo for Efimosfermin alfa

    preparat w postaci proszku do roztworu do podania podskórnego, stosowany wyłącznie w badaniach klinicznych jako kontrola; nie zawiera aktywnych substancji i nie ma działania leczniczego; w literaturze medycznej jest opisany jedynie jako środek kontrolny w badaniach; klasyfikowany jako placebo, czyli substancja neutralna używana do porównania efektów leku testowego.

  • Efimosfermin alfa

    podaje się go podskórnie w formie proszku do przygotowania roztworu do wstrzyknięcia, jest to eksperymentalny lek będący zmodyfikowanym białkiem wpływającym na metabolizm; obecnie znajduje się w fazie III badań klinicznych i jest szeroko opisywany w literaturze jako potencjalny lek na MASH (stłuszczeniowy zapalenie wątroby); działa poprzez wiązanie się z receptorami w wątrobie, co prowadzi do zmniejszenia gromadzenia tłuszczu i poprawy funkcji metabolicznych; zalicza się do klasyfikacji analogów białek regulujących metabolizm, szczególnie do grupy czynników wzrostu metabolicznych.

Badane choroby

Stłuszczeniowe zapalenie wątroby związane z dysfunkcją metaboliczną (MASH) - Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) jest chorobą wątroby, w której dochodzi do gromadzenia tłuszczu w komórkach wątrobowych w wyniku zaburzeń metabolicznych. Z czasem może pojawić się zapalenie, co prowadzi do uszkodzenia komórek wątroby. Proces ten może postępować stopniowo, zwiększając stopień uszkodzenia tkanki. W miarę postępu, na obrazie histologicznym widoczne są zmiany włóknienia. Choroba może rozwijać się przez lata, przy czym nasilenie zmian może się różnić między osobami.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-523674-16-00Kod protokołu306246Planowana liczba uczestników1 250 osóbSponsorGlaxosmithkline Research & Development Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).