Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności efimosferminu alfa u pacjentów z potwierdzonym biopsją MASH stadium F2‑F3

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH), czyli choroby wątroby, w której dochodzi do nagromadzenia tłuszczu, zapalenia oraz bliznowacenia (zwłóknienia) tkanki wątrobowej. Osoby z potwierdzonym wynikiem biopsji w stadium F2 lub F3 mają podwyższone ryzyko postępu choroby i powikłań sercowo‑wątrobowych. W ramach badania podaje się lek efimosfermin alfa w postaci wstrzyknięcia podskórnego lub placebo w taki sam sposób, aby ocenić, czy lek może poprawić stan wątroby.

Celem badania jest sprawdzenie, czy po 52 tygodniach leczenia lek przynosi lepsze wyniki w zmniejszeniu zapalenia i zwłóknienia w porównaniu z kontrolą. Uczestnicy są losowo przydzielani do jednej z trzech grup i nie wiedzą, czy otrzymują lek, czy substancję obojętną, co zapewnia podwójne ślepotę badania. Po podaniu pierwszej dawki pacjenci regularnie odwiedzają klinikę, gdzie przeprowadzane są badania krwi, oceny obrazowe (np. ultrasonografia) oraz, w wybranych momentach, kontrolna biopsja wątroby, aby monitorować zmiany w jej strukturze i funkcji.

W trakcie trwania badania uczestnicy otrzymują wstrzyknięcia co kilka tygodni, a ich stan zdrowia jest kontrolowany pod kątem ewentualnych działań niepożądanych. Oprócz oceny efektów na wątrobę, zbierane są informacje o poziomie cholesterolu, cukru we krwi, masie ciała oraz jakości życia, co pozwala na pełny obraz wpływu leczenia na ogólne samopoczucie. Po zakończeniu 52‑tygodniowego okresu leczenia badanie może trwać dalej, aby obserwować długoterminowe efekty terapii.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja

    Po przyjęciu do badania pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: efimosfermin alfa lub placebo. podział jest podwójnie ślepy, co oznacza że pacjent i personel nie wiedzą, którą substancję otrzymuje.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje wstrzyknięcie podskórne (subcutaneous injection) przygotowanego roztworu. W grupie badanej podawany jest efimosfermin alfa, w grupie kontrolnej placebo. dokładna dawka i częstotliwość podania są określone w protokole badania i trwają do 52 tygodni, a w niektórych przypadkach mogą być kontynuowane do 48 miesięcy.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne

    Podczas trwania badania pacjent uczestniczy w regularnych wizytach kontrolnych, podczas których monitorowane są ewentualne działania niepożądane, wykonywane są badania laboratoryjne (np. poziom enzymów wątrobowych, lipidogram) oraz oceniane są parametry kliniczne.

  4. Krok 4

    Ocena po 52 tygodniach

    Po 52 tygodniach leczenia przeprowadzana jest szczegółowa ocena skuteczności. Obejmuje ona badanie histologiczne (biopsja wątroby, czyli pobranie małej próbki tkanki w celu oceny zmian) w celu ustalenia, czy doszło do poprawy fibrosis (zrostu włóknistego) o co najmniej jeden stopień oraz czy nie nastąpiło pogorszenie steatohepatitis (zapalenie tłuszczowe wątroby). dodatkowo wykonywane są pomiary nieinwazyjne i kwestionariusze jakości życia.

  5. Krok 5

    Ocena po 48 miesiącach

    Do 48 miesięcy od rozpoczęcia leczenia pacjent może być monitorowany pod kątem czasu do wystąpienia złożonego wyniku klinicznego związane z wątrobą. W tym momencie ponownie ocenia się zmiany w fibrosis i steatohepatitis, a także wyniki badań laboratoryjnych i obrazowych.

  6. Krok 6

    Zakończenie udziału

    Po zakończeniu okresu badania pacjent przestaje otrzymywać badany lek lub placebo, przeprowadzane są ostatnie badania bezpieczeństwa oraz podsumowanie wyników klinicznych. Wszystkie zebrane dane są wykorzystywane do ostatecznej analizy skuteczności i bezpieczeństwa.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Umiejętność zrozumienia i podpisania pisemnej zgody świadomej – dokumentu, w którym wyjaśniono, na czym polega badanie i w którym pacjent wyraża zgodę na udział.
  • Wiek od 18 do 75 lat w momencie zapisu do badania.
  • Posiadanie co najmniej dwóch z pięciu cech zespołu metabolicznego (np. wysokie ciśnienie krwi, podwyższony poziom cukru we krwi, nadmiar tłuszczu w okolicy brzucha, podwyższony poziom triglicerydów lub niski poziom „dobrego” cholesterolu HDL).
  • Potwierdzenie diagnozy MASH (Metabolic Dysfunction‑Associated Steatohepatitis) na podstawie biopsji wątroby, wykazujące stadium F2 lub F3 włóknienia (umiarkowane lub zaawansowane blizny w wątrobie) oraz uzyskanie wyniku NAS ≥ 4 (liczbowego wskaźnika oceny nasilenia choroby) przez centralnego patologa (doświadczonego specjalistę analizującego próbkę).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

15 kryteriów

  • Nie można wykonać lub nie kwalifikuje się do pobrania próbki tkanki wątroby metodą biopsji wątroby.
  • Poziom hemoglobiny glikowanej (HbA1c) wynosi 9,0 % lub wyżej.
  • Wynik Modelu dla końcowej niewydolności wątroby (MELD) jest 12 lub więcej, chyba że podwyższony wynik nie wynika z problemów wątrobowych (np. zespół Gilberta).
  • Stężenie fosfatydyloetanolu (PEth) w krwi wynosi 80 ng/ml lub więcej podczas badania wstępnego.
  • Obecna infekcja którymkolwiek z wirusów: HIV (ludzki wirus niedoboru odporności), HBV (wirus zapalenia wątroby typu B) – wykrywalny HBsAg, lub HCV (wirus zapalenia wątroby typu C).
  • Przewlekła choroba wątroby spowodowana inną przyczyną niż MASH, np. alkoholowa choroba wątroby, objawy wysokiego ciśnienia w układzie wrotnym, wirusowe zapalenie wątroby, marskość wątroby lub zaawansowana niewydolność wątroby (np. wodobrzusze, krwawiące żylaki przełyku, zespół nerek wątrobowych, encefalopatia wątrobowa) wykryte przed badaniem.
  • Historia nadmiernego spożycia alkoholu przez co najmniej 3 miesiące w ciągu ostatniego roku przed badaniem.
  • Poziomy enzymów wątrobowych ALT lub AST są pięciokrotnie wyższe niż górna granica normy.
  • Całkowita bilirubina we krwi wynosi 1,3 mg/dl lub więcej (z wyjątkiem osób z zespołem Gilberta, które mogą mieć podwyższoną bilirubinę jedynie w określonym stosunku).
  • Stężenie albuminy we krwi jest 3,5 g/dl lub niższe.
  • Współczynnik krzepnięcia INR (międzynarodowy znormalizowany wskaźnik) wynosi 1,3 lub więcej, chyba że podwyższony jest spowodowany lekami przeciwzakrzepowymi i lekarz zdecyduje inaczej.
  • Poziom fosfatazy alkalicznej (ALP) jest dwukrotnie wyższy niż górna granica normy.
  • Liczba płytek krwi (PLT) jest niższa niż 140 000 na mm³ (osoby z wynikiem 110 000‑140 000 mogą zostać rozważone indywidualnie).
  • Stężenie kreatyniny w surowicy wynosi 1,5 mg/dl lub więcej, lub wskaźnik klirensu kreatyniny jest 60 ml/min/1,73 m² lub niższy.
  • Poziom alfa‑fetoproteiny w surowicy wynosi 20 ng/ml lub więcej.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efimosfermin Alfa to lek podawany podskórnie w postaci proszku, który po rozpuszczeniu wstrzykuje się pod skórę. W badaniu jest testowany jako potencjalne leczenie choroby wątroby zwanej MASH. Lek ma pomóc zmniejszyć nagromadzenie tłuszczu i blizny w wątrobie, co może poprawić jej funkcję. Uczestnicy otrzymują go regularnie przez rok, a badacze sprawdzają, czy po tym czasie choroba ustępuje i czy zmniejsza się stopień zwłóknienia wątroby.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Placebo for Efimosfermin alfa

    Podawany podskórnie jako proszek do sporządzania roztworu do wstrzyknięcia, nie zawiera aktywnego składnika i służy wyłącznie jako kontrola w badaniach klinicznych. Jest od dawna używany w badaniach jako neutralny środek i nie ma własnych wskazań terapeutycznych. Działa jedynie poprzez zapewnienie podobnego doświadczenia podania jak lek aktywny. Zaklasyfikowany jest jako placebo, czyli substancja nielekowa.

  • Efimosfermin alfa

    Podawany podskórnie w formie proszku do sporządzania roztworu do wstrzyknięcia, co umożliwia wstrzyknięcie pod skórę. Jest to eksperymentalny lek będący syntetycznym analogiem białka FGF21, które wpływa na metabolizm tłuszczu w wątrobie i pomaga zmniejszyć jej stłuszczenie oraz blizny. Obecnie znajduje się w fazie III badań klinicznych i nie jest jeszcze zatwierdzony do ogólnego użytku. Zaklasyfikowany jest jako biologiczny modulatory metaboliczne, przeznaczony do leczenia MASH.

Badane choroby

Stłuszczeniowe zapalenie wątroby związane z dysfunkcją metaboliczną (MASH) - Jest to choroba wątroby, w której dochodzi do gromadzenia się tłuszczu w komórkach wątrobowych w wyniku zaburzeń metabolicznych. Towarzyszy temu stan zapalny, który może uszkadzać tkankę wątroby. Z czasem proces zapalny może prowadzić do pogrubienia i sztywności włókien (fibrozy). Fibroza może postępować stopniowo, zwiększając sztywność wątroby. W zaawansowanych stadiach choroba może przechodzić w bardziej poważne zmiany strukturalne wątroby.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-523675-39-00Kod protokołu301160Planowana liczba uczestników1 200 osóbSponsorGlaxosmithkline Research & Development Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).