Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie długoterminowe nad bezpieczeństwem i skutecznością efgartigimodu u dorosłych pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pierwotnej małopłytkowości immunologicznej, choroby autoimmunologicznej, która prowadzi do niszczenia płytek krwi. Płytki krwi są komórkami, które pomagają w krzepnięciu, a ich niski poziom może prowadzić do łatwego lub nadmiernego siniaczenia i krwawienia. W badaniu oceniana jest długoterminowa bezpieczeństwo i skuteczność leku o nazwie efgartigimod (kod: ARGX-113), który jest podawany w formie roztworu do infuzji dożylnej.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania efgartigimodu u dorosłych pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną. Lek podawany jest w dawce 10 mg/kg masy ciała. Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany. W trakcie badania monitorowane są objawy niepożądane, wyniki badań laboratoryjnych oraz parametry życiowe pacjentów.

Badanie trwa przez dłuższy okres, a pacjenci, którzy wcześniej uczestniczyli w innym badaniu z efgartigimodem, mogą kontynuować terapię przez dodatkowy okres 52 tygodni, jeśli lek nie jest jeszcze dostępny komercyjnie. W trakcie badania oceniane są również zmiany w liczbie płytek krwi oraz potrzeba stosowania dodatkowych terapii ratunkowych.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz wymagań związanych z uczestnictwem.

    Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu oraz na przetwarzanie danych zdrowotnych związanych z badaniem.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek efgartigimod (ARGX-113) w formie roztworu do infuzji.

    Lek podawany jest dożylnie w dawce 10 mg/kg masy ciała.

  3. Krok 3

    Okres leczenia

    Pierwszy okres leczenia trwa 52 tygodnie.

    Podczas tego okresu monitorowane są wyniki badań laboratoryjnych oraz objawy niepożądane.

  4. Krok 4

    Monitorowanie wyników

    Regularnie sprawdzane są wyniki badań krwi, w tym liczba płytek krwi.

    Oceniana jest skuteczność leczenia poprzez analizę liczby tygodni z liczbą płytek krwi wynoszącą co najmniej 50 x 10^9/L.

  5. Krok 5

    Dodatkowy okres leczenia

    Po zakończeniu pierwszego okresu leczenia, pacjent może kontynuować leczenie przez dodatkowe 52 tygodnie, jeśli lek nie jest jeszcze dostępny komercyjnie.

    Pacjent musi ponownie wyrazić zgodę na udział w dodatkowym okresie leczenia.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w marcu 2026 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent otrzymuje informacje na temat dalszego postępowania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć wymagania badania, wyrazić pisemną zgodę na udział (w tym zgodę na wykorzystanie i ujawnienie informacji zdrowotnych związanych z badaniem) oraz przestrzegać procedur protokołu badania (w tym wymaganych wizyt).
  • Pacjent musi być osobą dorosłą, która ukończyła 24-tygodniowy okres badania ARGX-113-1801.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z moczu przed podaniem leku badawczego (infuzji). Kobiety są uważane za zdolne do zajścia w ciążę, chyba że są po menopauzie (brak miesiączki przez co najmniej 1 rok) lub zostały trwale wysterylizowane chirurgicznie (np. usunięcie macicy, obu jajowodów, obu jajników lub inna trwała sterylizacja).
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, powinny stosować wysoce skuteczną lub akceptowalną metodę antykoncepcji podczas badania i przez 90 dni po ostatnim podaniu leku badawczego. Mogą to być: hormonalna antykoncepcja doustna, dopochwowa, przezskórna, wkładka wewnątrzmaciczna, system uwalniający hormony, obustronne zamknięcie jajowodów, partner po wazektomii, ciągła abstynencja od kontaktów heteroseksualnych, prezerwatywa męska lub żeńska, kapturek, diafragma lub gąbka ze środkiem plemnikobójczym.
  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć wymagania dodatkowego 52-tygodniowego okresu leczenia w badaniu, wyrazić pisemną zgodę na udział (w tym zgodę na wykorzystanie i ujawnienie informacji zdrowotnych związanych z badaniem) oraz przestrzegać procedur protokołu badania (w tym wymaganych wizyt).
  • Pacjent musi ukończyć 52-tygodniowy okres leczenia.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjenci z innymi poważnymi chorobami układu odpornościowego nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które przyjmują leki mogące wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które miały reakcje alergiczne na składniki leku, nie mogą uczestniczyć.
  • Pacjenci z niewydolnością nerek lub wątroby nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, nie mogą brać udziału.
  • Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efgartigimod to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest stosowany w leczeniu dorosłych pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną (ITP). Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania tego leku. Efgartigimod podawany jest dożylnie i ma na celu poprawę liczby płytek krwi u pacjentów z ITP, co może pomóc w zmniejszeniu ryzyka krwawień.

Co już wiadomo o tej terapii

Efgartigimod – Efgartigimod jest lekiem podawanym dożylnie, który jest badany w leczeniu pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ITP). Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, co oznacza, że jest w zaawansowanym etapie oceny jego bezpieczeństwa i skuteczności. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie ITP, choroby charakteryzującej się niską liczbą płytek krwi. Mechanizm działania efgartigimodu polega na modulacji układu odpornościowego poprzez wpływ na receptory Fc, co pomaga w redukcji niszczenia płytek krwi. Klasyfikowany jest jako lek immunomodulujący.

Badane choroby

Pierwotna małopłytkowość immunologiczna – Jest to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje i niszczy własne płytki krwi, co prowadzi do ich niskiego poziomu. Objawia się to zwiększoną skłonnością do siniaków, krwawień z nosa, dziąseł oraz przedłużonym czasem krwawienia z ran. Choroba może rozwijać się powoli, a jej nasilenie może się różnić w zależności od osoby. U niektórych pacjentów objawy mogą być łagodne, podczas gdy u innych mogą prowadzić do poważnych krwawień. Częstość i nasilenie objawów mogą się zmieniać w czasie, co sprawia, że monitorowanie poziomu płytek krwi jest kluczowe. Choroba może występować zarówno u dzieci, jak i dorosłych, ale jej przebieg może się różnić w zależności od wieku pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-511504-17-00Kod protokołuARGX-113-1803Planowana liczba uczestników30 osóbSponsorArgenx

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).