Badanie bezpieczeństwa i skuteczności pirtobrutinibu u dorosłych pacjentów z małopłytkowością immunologiczną

Faza 1 badania - ustalanie dawki

W pierwszej fazie badania zostanie ocenione bezpieczeństwo leku pirtobrutinib u osób z małopłytkowością immunologiczną (ITP). Małopłytkowość immunologiczna to stan, w którym układ odpornościowy niszczy płytki krwi, co prowadzi do ich niskiego poziomu we krwi.

Podczas tej fazy zostanie przyjmowany lek pirtobrutinib w postaci tabletek doustnych. Dokładna dawka leku będzie ustalana w trakcie tej fazy badania.

W tym etapie będzie prowadzone monitorowanie bezpieczeństwa, które obejmuje obserwację działań niepożądanych, badania laboratoryjne krwi, pomiary ciśnienia tętniczego i tętna oraz badanie EKG (elektrokardiogram - badanie sprawdzające pracę serca).

Będzie mierzona liczba płytek krwi, aby sprawdzić, czy lek działa. Odpowiedź na leczenie będzie określana jako osiągnięcie co najmniej dwóch kolejnych pomiarów liczby płytek na poziomie równym lub wyższym niż 50 tysięcy na mikrolitr oraz wzrost z wartości początkowej o co najmniej 20 tysięcy na mikrolitr.

Do 12 tygodnia będzie liczona łączna liczba tygodni, w których liczba płytek utrzymuje się na poziomie równym lub wyższym niż 50 tysięcy na mikrolitr.

Będzie pobierana krew w celu zmierzenia stężenia pirtobrutinibu w osoczu, aby sprawdzić, jak organizm przetwarza lek.

Faza 2 badania - ocena skuteczności

W drugiej fazie badania zostanie oceniona skuteczność leku pirtobrutinib w porównaniu z placebo (tabletki nieaktywne, bez substancji leczniczej). Zostanie losowo przydzielony do grupy otrzymującej pirtobrutinib lub placebo.

Lek będzie przyjmowany w postaci tabletek doustnych. Dawka leku zostanie ustalona na podstawie wyników z fazy 1 badania.

Głównym celem tej fazy jest osiągnięcie stabilnej odpowiedzi płytkowej, która jest określana jako liczba płytek równa lub wyższa niż 50 tysięcy na mikrolitr w co najmniej 4 z 6 kolejnych wizyt odbywających się co dwa tygodnie pomiędzy 14 a 24 tygodniem leczenia. Odpowiedź ta musi być osiągnięta bez stosowania leczenia ratunkowego.

Będzie również oceniana odpowiedź płytkowa, definiowana jako co najmniej 2 kolejne pomiary liczby płytek na poziomie równym lub wyższym niż 50 tysięcy na mikrolitr oraz wzrost o co najmniej 20 tysięcy na mikrolitr z wartości początkowej. Ta odpowiedź musi być osiągnięta bez stosowania leczenia ratunkowego w ciągu 4 tygodni przed ostatnim podwyższonym pomiarem.

Będzie liczona łączna liczba tygodni, w których liczba płytek utrzymuje się na poziomie równym lub wyższym niż 50 tysięcy na mikrolitr oraz równym lub wyższym niż 100 tysięcy na mikrolitr.

Zostanie odnotowane, czy będzie potrzebne leczenie ratunkowe (dodatkowe leczenie stosowane w przypadku zbyt niskiej liczby płytek).

Będzie prowadzone monitorowanie bezpieczeństwa, które obejmuje obserwację działań niepożądanych, poważnych działań niepożądanych oraz sytuacji, w których konieczne będzie przerwanie przyjmowania leku z powodu działań niepożądanych.

Będzie pobierana krew w celu zmierzenia stężenia pirtobrutinibu w osoczu.

Wizyty kontrolne

Podczas całego badania będą odbywać się regularne wizyty kontrolne, podczas których będzie wykonywane badanie lekarskie, badania laboratoryjne krwi oraz pomiary ciśnienia tętniczego i tętna.

Pomiędzy 14 a 24 tygodniem wizyty będą odbywać się co dwa tygodnie w celu regularnego sprawdzania liczby płytek krwi.

Podczas wizyt będzie proszone o zgłaszanie wszelkich objawów lub działań niepożądanych, które mogą wystąpić podczas przyjmowania leku.

Okres obserwacji po zakończeniu leczenia

Po zakończeniu przyjmowania leku będzie kontynuowana obserwacja w ramach okresu follow-up (okresu obserwacji po leczeniu).

W tym czasie nadal będzie monitorowana liczba płytek krwi oraz stan zdrowia ogólnego.