Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa masitinibu z leczeniem standardowym u pacjentów z stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia stwardnienia zanikowego bocznego, które jest chorobą układu nerwowego powodującą stopniowe osłabienie i zanik mięśni. W tej chorobie komórki nerwowe odpowiedzialne za kontrolę mięśni ulegają uszkodzeniu, co prowadzi do trudności z poruszaniem się, mówieniem, połykaniem i oddychaniem. Badanie sprawdza skuteczność i bezpieczeństwo leku o nazwie masitinib, który będzie podawany w dawce 4,5 mg na kilogram masy ciała dziennie jako dodatek do standardowego leczenia. Standardowe leczenie może obejmować riluzol (lek spowalniający postęp choroby) oraz edarawon (lek mający działanie ochronne na komórki nerwowe). Niektórzy uczestnicy będą otrzymywać masitinib, a inni placebo.

Celem badania jest ocena, czy masitinib w połączeniu ze standardowym leczeniem jest skuteczniejszy niż samo standardowe leczenie w spowalnianiu postępu stwardnienia zanikowego bocznego. Badanie ma sprawdzić, czy lek pomoże zachować funkcje ruchowe i wydłużyć czas do pogorszenia stanu pacjentów. Uczestnicy będą losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup - jedna grupa będzie otrzymywać masitinib wraz ze standardowym leczeniem, druga grupa będzie otrzymywać placebo wraz ze standardowym leczeniem.

Badanie będzie trwało 48 tygodni, podczas których uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy w celu oceny swojego stanu zdrowia i funkcji ruchowych. Lekarze będą używać skali ALSFRS-R (skala oceniająca codzienne funkcje życiowe u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym) do monitorowania postępu choroby. Będą również przeprowadzane badania krwi, pomiary siły mięśni oraz ocena funkcji oddechowych za pomocą pomiaru natężonej pojemności życiowej płuc. Przez cały okres badania będzie monitorowane bezpieczeństwo leczenia poprzez obserwację działań niepożądanych i regularne badania kontrolne.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Otrzymasz dwa rodzaje tabletek do codziennego przyjmowania. Pierwszy to riluzol w dawce 50 mg dwa razy dziennie (łącznie 100 mg dziennie). Drugi lek to masytynib lub jego placebo - nie będziesz wiedzieć, który z nich otrzymujesz.

    Masytyneb będzie podawany w dawce 4,5 mg na kilogram masy ciała dziennie, podzielonej na dwie dawki. Placebo to tabletka, która wygląda identycznie jak prawdziwy lek, ale nie zawiera substancji czynnej.

    Musisz przyjmować riluzol w stabilnej dawce przez co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem badania. Jeśli przyjmujesz również edarawon (tylko w postaci zawiesiny doustnej), musisz go przyjmować w stabilnej dawce przez co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem badania.

  2. Krok 2

    Regularne wizyty kontrolne

    Będziesz uczestniczył w regularnych wizytach kontrolnych zgodnie z harmonogramem badania. Podczas tych wizyt lekarz będzie oceniał twój stan zdrowia i postęp choroby.

    Na każdej wizycie zostanie przeprowadzona skala ALSFRS-R - to szczegółowy test oceniający, jak dobrze radzisz sobie z codziennymi czynnościami, takimi jak mówienie, jedzenie, chodzenie i oddychanie.

    Lekarz sprawdzi również siłę mięśni w kończynach górnych i dolnych za pomocą specjalnego urządzenia zwanego dynamometrem ręcznym.

  3. Krok 3

    Badania dodatkowe

    Podczas wizyt zostaniesz poproszony o wypełnienie kwestionariusza ALSAQ-40, który ocenia jakość życia związaną ze stwardnieniem zanikowym bocznym.

    Będą wykonywane badania natężonej pojemności życiowej płuc (FVC), które sprawdzają, jak dobrze działają twoje płuca i jak głęboko możesz oddychać.

    Lekarz będzie również oceniał twój stan za pomocą skali CGI (Clinical Global Impression), która określa ogólną poprawę lub pogorszenie stanu klinicznego.

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas każdej wizyty będą sprawdzane twoje parametry życiowe: ciśnienie krwi, tętno, temperatura i masa ciała.

    Będą wykonywane regularne badania krwi i moczu w celu monitorowania funkcji organizmu i wykrywania możliwych działań niepożądanych leków.

    Zostanie wykonane badanie EKG (elektrokardiogram) w celu sprawdzenia rytmu i funkcji serca.

    Lekarz będzie regularnie przeprowadzał badanie fizykalne i pytał o wszelkie objawy uboczne lub problemy zdrowotne.

  5. Krok 5

    Środki bezpieczeństwa

    Otrzymasz kartę pacjenta z informacjami o postępowaniu w przypadku wystąpienia objawów ciężkiej neutropenii (niskiej liczby białych krwinek) lub ciężkiej toksyczności skórnej.

    Musisz natychmiast skontaktować się z zespołem badawczym w przypadku wystąpienia gorączki, infekcji, wysypki skórnej lub innych niepokojących objawów.

    Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym lub mężczyzną z partnerką w wieku rozrodczym, musisz stosować skuteczne metody antykoncepcji podczas badania i przez określony czas po jego zakończeniu.

  6. Krok 6

    Ocena głównych punktów końcowych

    Główną miarą skuteczności badania będzie zmiana wyniku skali ALSFRS-R po 48 tygodniach leczenia w porównaniu z początkiem badania.

    Będzie również oceniany czas przeżycia wolny od progresji (PFS) - czyli czas, przez który choroba nie będzie się pogarszać.

    Inne ważne miary obejmują czas całkowitego przeżycia (OS) i czas do niepowodzenia leczenia (TFS), które będą analizowane za pomocą specjalnych metod statystycznych.

  7. Krok 7

    Badania farmakologiczne

    Podczas badania będą pobierane próbki krwi w celu zbadania, jak organizm przetwarza masytyneb - te badania nazywają się badaniami farmakokinetycznymi.

    Będą również prowadzone badania mające na celu identyfikację biomarkerów farmakodynamicznych - to substancje we krwi, które mogą pomóc zrozumieć, jak lek działa w organizmie.

  8. Krok 8

    Zakończenie badania

    Badanie będzie trwało zgodnie z protokołem, a ostatnia wizyta zostanie zaplanowana zgodnie z harmonogramem.

    Na końcowej wizycie zostaną przeprowadzone wszystkie rutynowe badania i oceny, aby określić wpływ leczenia na przebieg choroby.

    Po zakończeniu udziału w badaniu lekarz omóvi z tobą dalsze opcje leczenia i opiekę medyczną.

Kto może wziąć udział w badaniu?

15 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę stwardnienia zanikowego bocznego (choroba powodująca osłabienie mięśni) według określonych kryteriów medycznych
  • Pacjent może być mężczyzną lub kobietą
  • Choroba może być rodzinna (dziedziczna) lub sporadyczna (występująca przypadkowo)
  • Wiek pacjenta musi być między 18 a 80 lat włącznie
  • Pacjent musi przyjmować riluzol (lek stosowany w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego) w stałej dawce 100 mg dziennie przez co najmniej 30 dni przed badaniem
  • Pacjent może przyjmować lub nie przyjmować edaravon (inny lek na stwardnienie zanikowe boczne). Jeśli go przyjmuje, musi być w postaci zawiesiny doustnej w stałej dawce przez co najmniej 30 dni
  • Pierwsze objawy choroby musiały pojawić się nie wcześniej niż 36 miesięcy przed badaniem
  • Pacjent nie może być kandydatem do leczenia preparatem QALSODY Tofersen
  • Tempo postępu choroby mierzone skalą ALSFRS-R (skala oceniająca funkcjonowanie w codziennych czynnościach) musi być między 0,3 a 1,1 punkta na miesiąc
  • Wynik w skali ALSFRS-R musi spełniać określone minimalne punkty w różnych obszarach funkcjonowania
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy i zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres badania i przez 8 miesięcy po zakończeniu
  • Mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres badania i przez 5 miesięcy po zakończeniu
  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć i podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu. Jeśli pacjent nie może podpisać z powodu postępu choroby, może to zrobić jego prawny przedstawiciel
  • Pacjent musi być w stanie i chcieć przestrzegać protokołu badania oraz przychodzić na wizyty zgodnie z harmonogramem
  • Pacjent musi rozumieć i być gotowy do przestrzegania procedur bezpieczeństwa w przypadku wystąpienia objawów poważnego spadku liczby białych krwinek lub poważnych reakcji skórnych

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjenci z rozpoznaniem przewlekłej choroby nerek (problem z działaniem nerek trwający długo) o stopniu 3 lub wyższym
  • Pacjenci z ciężką niewydolnością serca - stan, w którym serce nie pompuje krwi wystarczająco dobrze
  • Pacjenci z aktywną chorobą nowotworową - nowotwór, który obecnie rozwija się lub wymaga leczenia
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci z niewydolnością wątroby - stan, w którym wątroba nie działa prawidłowo
  • Osoby z zaburzeniami krzepnięcia krwi - problemy z naturalną zdolnością organizmu do zatrzymywania krwawienia
  • Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym - wysokie ciśnienie krwi, które nie jest odpowiednio leczone lekami
  • Osoby z aktywną infekcją wymagającą leczenia antybiotykami lub innymi lekami przeciwzakaźnymi
  • Pacjenci z chorobą autoimmunologiczną - stan, w którym system odpornościowy atakuje własne tkanki organizmu
  • Osoby z zaburzeniami funkcji płuc wymagającymi wspomagania oddychania
  • Pacjenci z alergiami na składniki badanego leku lub podobne substancje
  • Osoby z zaburzeniami psychicznymi, które uniemożliwiają zrozumienie i wyrażenie zgody na udział w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Masitinib to lek stosowany w badaniu jako dodatkowa terapia u pacjentów z stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS). Jest to lek, który może pomóc spowolnić postęp choroby poprzez działanie na określone białka w komórkach. W tym badaniu masitinib jest podawany razem ze standardowym leczeniem ALS, aby sprawdzić, czy może być skuteczniejszy niż samo standardowe leczenie w leczeniu tej choroby neurologicznej.

Co już wiadomo o tej terapii

Masitinib – Masitinib to lek podawany w postaci tabletek doustnych w dawce 4,5 mg na kilogram masy ciała dziennie, który jest obecnie badany w zaawansowanych badaniach klinicznych jako potencjalne leczenie stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). Substancja ta działa jako inhibitor kinaz tyrozynowych, blokując określone białka (c-Kit, PDGFR, Lyn) które mogą przyczyniać się do postępu choroby neurologicznej poprzez wpływ na komórki odpornościowe i zapalenie w układzie nerwowym. Masitinib należy do grupy leków nazywanych inhibitorami kinaz tyrozynowych i jest stosowany jako terapia dodatkowa do standardowego leczenia ALS w celu spowolnienia progresji objawów choroby.

Badane choroby

Stwardnienie zanikowe boczne – Stwardnienie zanikowe boczne to przewlekła choroba neurodegeneracyjna, która powoduje stopniowy zanik i osłabienie mięśni w całym ciele. Choroba powstaje w wyniku uszkodzenia i obumierania neuronów ruchowych w mózgu i rdzeniu kręgowym, które kontrolują ruchy mięśni szkieletowych. W miarę postępu choroby pacjenci doświadczają postępującego osłabienia mięśni, które zazwyczaj rozpoczyna się w kończynach, ale może również zacząć się od mięśni odpowiedzialnych za mowę i połykanie. Choroba prowadzi do stopniowej utraty zdolności wykonywania codziennych czynności, takich jak chodzenie, używanie rąk, mówienie i ostatecznie oddychanie. Mimo postępujących problemów fizycznych, funkcje poznawcze u większości pacjentów pozostają niezmienione. Przebieg choroby jest indywidualny, ale zazwyczaj charakteryzuje się stałym pogorszeniem stanu funkcjonalnego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-511244-12-01Kod protokołuAB23005Planowana liczba uczestników327 osóbSponsorAb Science

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).