Zapalenie mózgu Rasmussena Badania w chorobie

Badanie bezpieczeństwa powtarzanych infuzji dootętniczych mezenchymalnych komórek macierzystych u dzieci i młodzieży z padaczką lekooporną

Badanie prowadzone w: Hiszpania

To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie nowego podejścia terapeutycznego dla dzieci i młodzieży cierpiących na padaczkę lekooporną – typ padaczki, który nie reaguje dobrze na standardowe metody leczenia. Badanie obejmuje również pacjentów z zapaleniem mózgu Rasmussena, rzadką przewlekłą chorobą neurologiczną o charakterze zapalnym.

Kryteria włączenia do badania:

• Wyrażenie świadomej zgody na udział w badaniu przez pacjenta lub jego opiekuna prawnego
• Dzieci poniżej 16. roku życia
• Padaczka o podłożu autoimmunologicznym, która nie odpowiada na standardowe leczenie przeciwpadaczkowe i typowe terapie immunologiczne, z objawami obejmującymi zaburzenia ruchowe lub poznawcze
• Szczególna grupa to pacjenci po operacji padaczki z powodu zapalenia mózgu Rasmussena
• Możliwość wykonania specjalistycznych badań, takich jak rezonans magnetyczny serca (CMR), badania elektrofizjologiczne, tomografia emisyjna pozytronów (PET) oraz ocena neuropsychologiczna

Kryteria wykluczenia z badania:

• Padaczka innego typu, niezwiązana z układem odpornościowym
• Inne poważne schorzenia, które mogłyby wpłynąć na przebieg badania
• Obecny udział w innym badaniu klinicznym
• Niedawno przebyta infekcja lub choroba, która mogłaby wpłynąć na wyniki badania
• Ciąża lub karmienie piersią
• Historia reakcji alergicznych na podobne terapie
• Niemożność przestrzegania procedur badania lub uczestniczenia w wymaganych wizytach kontrolnych

Cel badania:

Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leczenia preparatem AloCelyvir. Jest to innowacyjne podejście terapeutyczne wykorzystujące allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące ze szpiku kostnego, które zostały zmodyfikowane w warunkach laboratoryjnych poprzez transdukcję z icovir-5.

Badany preparat:

AloCelyvir to zawiesina komórek do iniekcji zawierająca mezenchymalne komórki macierzyste. Komórki te są podawane bezpośrednio do tętnic (droga dootętnicza) w powtarzanych dawkach. Uważa się, że na poziomie molekularnym komórki te mogą modulować układ odpornościowy i wspierać naprawę uszkodzonych tkanek, potencjalnie zmniejszając stan zapalny i aktywność napadową.

Przebieg badania:

Badanie jest prowadzone w kilku etapach. Po wstępnej ocenie kwalifikującej i wyrażeniu zgody na udział, pacjenci otrzymują leczenie poprzez infuzje dootętnicze. Po każdym podaniu prowadzony jest monitoring bezpieczeństwa, ze szczególną uwagą na toksyczności stopnia 3 związane z infuzją komórek macierzystych występujące w ciągu pierwszych 28 dni od leczenia. Regularne wizyty kontrolne pozwalają ocenić odpowiedź kliniczną i wszelkie zmiany w stanie pacjenta. Zakończenie badania planowane jest na 31 grudnia 2027 roku.

Podsumowanie

Obecnie dla pacjentów z zapaleniem mózgu Rasmussena dostępne jest jedno badanie kliniczne, prowadzone w Hiszpanii. Badanie to reprezentuje nowatorskie podejście w leczeniu tej rzadkiej choroby, wykorzystując terapię komórkami macierzystymi. Jest to badanie I fazy, co oznacza, że jego głównym celem jest przede wszystkim ocena bezpieczeństwa tej metody leczenia.

Warto podkreślić, że badanie to skierowane jest nie tylko do pacjentów z zapaleniem mózgu Rasmussena, ale także do szerszej grupy dzieci i młodzieży z padaczką lekooporną o podłożu autoimmunologicznym. Szczególnie interesującym aspektem jest wykorzystanie allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych podawanych drogą dootętniczą – metoda ta może potencjalnie oferować nowe możliwości terapeutyczne dla pacjentów, u których dotychczasowe leczenie nie przyniosło oczekiwanych rezultatów.

Zapalenie mózgu Rasmussena to choroba charakteryzująca się częstymi i ciężkimi napadami padaczkowymi, utratą sprawności ruchowych i mowy, porażeniem połowiczym oraz pogorszeniem funkcji poznawczych. Postępujący charakter choroby prowadzi do znacznych zaburzeń neurologicznych. Z tego względu poszukiwanie nowych metod leczenia jest niezwykle istotne dla poprawy jakości życia pacjentów i ich rodzin.