Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności komórek macierzystych w leczeniu opornej padaczki u dzieci i młodzieży

Badany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

To badanie dotyczy dzieci i młodzieży z padaczką lekooporną o pochodzeniu immunologicznym, w tym z encefalopatią Rasmussena. Padaczka lekooporna to stan, w którym napady padaczkowe nie ustępują pomimo stosowania standardowych leków przeciwpadaczkowych. Encefalopatia Rasmussena to rzadka choroba neurologiczna, w której układ odpornościowy atakuje mózg, powodując przewlekły stan zapalny i napady padaczkowe. W badaniu wykorzystywane są autologiczne komórki mezenchymalne, czyli specjalne komórki pochodzące od samego pacjenta, które mają właściwości regeneracyjne i przeciwzapalne.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa podawania tych komórek bezpośrednio do tętnic prowadzących do mózgu. Komórki mezenchymalne to rodzaj komórek macierzystych, które mogą pomagać w naprawie uszkodzonych tkanek i zmniejszaniu stanu zapalnego. Leczenie polega na wielokrotnym podawaniu tych komórek poprzez podanie wewnątrztętnicze, co oznacza wprowadzenie ich bezpośrednio do naczyń krwionośnych doprowadzających krew do mózgu.

W trakcie badania pacjenci będą poddawani regularnym badaniom w celu monitorowania bezpieczeństwa leczenia i jego skuteczności. Będą wykonywane różne badania obrazowe mózgu, testy neurologiczne oraz ocena psychologiczna, aby sprawdzić, jak leczenie wpływa na stan pacjenta. Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że wszyscy uczestnicy otrzymują aktywne leczenie komórkami mezenchymalnymi, a nie placebo.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania i przygotowanie komórek

    Po dołączeniu do badania zostanie przeprowadzone pobranie komórek macierzystych z Twojego szpiku kostnego. Komórki macierzyste to specjalne komórki, które mogą przekształcać się w różne rodzaje komórek w organizmie.

    Pobrane komórki będą następnie hodowane i namnażane w laboratorium poza Twoim organizmem. Ten proces nazywa się ekspansją ex vivo i służy zwiększeniu liczby komórek przed podaniem.

  2. Krok 2

    Badania wstępne przed leczeniem

    Przed rozpoczęciem leczenia zostaniesz poddany różnym badaniom diagnostycznym.

    Wykonany zostanie rezonans magnetyczny (CMR), który pozwala na szczegółowe zobrazowanie mózgu.

    Przeprowadzone będą badania elektrofizjologiczne, które mierzą aktywność elektryczną mózgu i pomagają ocenić padaczkę.

    Wykonane zostanie badanie PET, które pokazuje, jak różne części mózgu wykorzystują glukozę i jak funkcjonują.

    Przejdziesz ocenę neuropsychologiczną, która bada funkcje poznawcze, takie jak pamięć, uwaga i myślenie.

  3. Krok 3

    Pierwsza dawka leczenia

    Otrzymasz pierwszą dawkę AloCelyvir - zawiesiny komórek macierzystych do iniekcji.

    Lek zostanie podany do tętnic (dożylnie), co oznacza, że komórki będą wprowadzone bezpośrednio do naczyń krwionośnych prowadzących do mózgu.

    To badanie przewiduje wielokrotne dawki, co oznacza, że otrzymasz więcej niż jedną dawkę leku w określonych odstępach czasu.

  4. Krok 4

    Obserwacja bezpieczeństwa - pierwsze 28 dni

    Przez pierwsze 28 dni po podaniu leku będziesz szczególnie uważnie obserwowany pod kątem działań niepożądanych.

    Zespół medyczny będzie monitorować występowanie toksyczności ograniczającej dawkę (DLT), czyli poważnych działań niepożądanych związanych z podaniem komórek macierzystych.

    Będą sprawdzane wszelkie objawy uboczne stopnia 3, które mogą wystąpić w związku z leczeniem.

  5. Krok 5

    Kolejne dawki leczenia

    Jeśli pierwsza dawka zostanie dobrze tolerowana, otrzymasz kolejne dawki AloCelyvir.

    Każda kolejna dawka będzie podawana w ten sam sposób - dożylnie do tętnic.

    Odstępy między dawkami będą określone przez zespół medyczny na podstawie Twojej reakcji na leczenie.

  6. Krok 6

    Regularne badania kontrolne

    W trakcie całego badania będziesz regularnie poddawany tym samym badaniom, które wykonano przed leczeniem.

    Obejmuje to kolejne rezonanse magnetyczne, badania elektrofizjologiczne, badania PET oraz oceny neuropsychologiczne.

    Te badania służą ocenie, jak Twój organizm reaguje na leczenie i czy następuje poprawa stanu zdrowia.

  7. Krok 7

    Ocena odpowiedzi klinicznej

    Przez cały okres trwania badania zespół medyczny będzie oceniać odpowiedź kliniczną na leczenie.

    Oznacza to monitorowanie, czy nastąpiła poprawa w kontroli napadów padaczkowych oraz funkcji poznawczych i ruchowych.

    Badanie ma na celu sprawdzenie, czy leczenie komórkami macierzystymi może pomóc w opanowaniu padaczki opornej na standardowe metody leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu (rodzice lub opiekunowie prawni muszą wyrazić zgodę w imieniu dziecka)
  • Pacjent musi być dzieckiem w wieku poniżej 16 lat
  • Pacjent musi mieć padaczkę o podłożu immunologicznym, która nie reaguje na standardowe leczenie pierwszego lub drugiego rzutu (leki przeciwpadaczkowe i konwencjonalna terapia wpływająca na układ odpornościowy)
  • U pacjenta muszą być obserwowane problemy z ruchem i/lub trudności poznawcze (problemy z myśleniem, pamięcią lub uczeniem się)
  • Pacjent może należeć do specjalnej grupy osób, które przechodzą operację mózgu w kontekście zapalenia mózgu Rasmussena - rzadkiej choroby powodującej przewlekłe zapalenie jednej półkuli mózgu
  • Pacjent musi być w stanie przejść rezonans magnetyczny (badanie obrazowe mózgu), badania elektrofizjologiczne (badania aktywności elektrycznej mózgu), PET (badanie obrazowe pokazujące metabolizm mózgu) oraz ocenę neuropsychologiczną (testy sprawdzające funkcje poznawcze)

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjenci poniżej 2 lat lub powyżej 65 lat - badanie jest przeznaczone tylko dla osób w określonym przedziale wiekowym
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią - leczenie może być niebezpieczne dla dziecka
  • Pacjenci z padaczką wtórną spowodowaną przez guzy mózgu, uraz głowy, udar mózgu lub inne uszkodzenia strukturalne mózgu - badanie dotyczy tylko padaczki o pochodzeniu immunologicznym
  • Osoby z ciężkimi chorobami serca, wątroby lub nerek, które mogą utrudnić bezpieczne przeprowadzenie zabiegu
  • Pacjenci z aktywnymi zakażeniami lub stanami zapalnymi, które wymagają leczenia
  • Osoby przyjmujące leki immunosupresyjne (osłabiające układ odpornościowy) w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Pacjenci z chorobami krwi lub zaburzeniami krzepnięcia, które mogą zwiększyć ryzyko krwawienia podczas zabiegu
  • Osoby z wcześniejszymi poważnymi reakcjami alergicznymi na znieczulenie ogólne
  • Pacjenci z psychozą (poważnymi zaburzeniami psychicznymi z utratą kontaktu z rzeczywistością) lub innymi ciężkimi chorobami psychicznymi
  • Osoby, które nie mogą przejść rezonansu magnetycznego (badania obrazowego mózgu) z powodu wszczepów metalowych lub klaustrofobii
  • Pacjenci uczestniczący w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Osoby, które nie wyrażają świadomej zgody na udział w badaniu lub nie rozumieją jego celów i ryzyka
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Autologiczne komórki mezenchymalne to specjalne komórki pobierane z własnego organizmu pacjenta, najczęściej ze szpiku kostnego lub tkanki tłuszczowej. Te komórki mają zdolność przekształcania się w różne rodzaje komórek i wydzielania substancji, które mogą pomagać w regeneracji tkanek oraz zmniejszaniu stanów zapalnych. W tym badaniu komórki są podawane bezpośrednio do tętnic w celu dotarcia do mózgu, gdzie mogą potencjalnie pomóc w kontrolowaniu napadów padaczkowych u dzieci i młodzieży, u których standardowe leczenie nie przynosi skutków.

Co już wiadomo o tej terapii

Autologiczne komórki mezenchymalne – To eksperymentalna terapia komórkowa, która polega na podawaniu pacjentowi jego własnych komórek macierzystych bezpośrednio do tętnic mózgowych za pomocą specjalnej procedury infuzji. Komórki te pochodzą z tkanek pacjenta i są hodowane w laboratorium, a następnie wprowadzane z powrotem do organizmu, gdzie mają zdolność przekształcania się w różne typy komórek i wydzielania substancji przeciwzapalnych. Mechanizm działania opiera się na zdolności tych komórek do zmniejszania stanu zapalnego w mózgu oraz wspierania regeneracji uszkodzonych tkanek nerwowych, co może pomóc w kontrolowaniu napadów padaczkowych u dzieci z padaczką oporną na leczenie. Terapia ta znajduje się obecnie w pierwszej fazie badań klinicznych i jest klasyfikowana jako zaawansowana terapia lekowa z użyciem komórek macierzystych, co oznacza, że jej bezpieczeństwo i skuteczność są nadal badane.

Badane choroby

  • Padaczka lekooporna autoimmunologiczna

    Jest to rodzaj padaczki, która nie reaguje na standardowe leki przeciwpadaczkowe i ma podłoże autoimmunologiczne. W tej chorobie układ odpornościowy pacjenta atakuje własne tkanki mózgowe, co prowadzi do wystąpienia napadów padaczkowych. Napady mogą mieć różny charakter i częstotliwość, często są trudne do kontrolowania farmakologicznie. Choroba może rozwijać się stopniowo, powodując narastające problemy neurologiczne. Stan pacjenta może się pogarszać wraz z czasem, jeśli proces zapalny w mózgu nie zostanie zatrzymany.

  • Zapalenie mózgu Rasmussena

    Jest to rzadka, przewlekła choroba zapalna mózgu, która dotyka głównie dzieci i młodych dorosłych. Charakteryzuje się jednostronnym zapaleniem jednej półkuli mózgowej, które prowadzi do stopniowego uszkadzania tkanki nerwowej. Choroba objawia się częstymi napadami padaczkowymi, które są zazwyczaj oporne na leczenie farmakologiczne. W miarę postępu choroby dochodzi do narastających deficytów neurologicznych, takich jak osłabienie połowicze ciała po stronie przeciwnej do zajętej półkuli mózgu. Proces zapalny powoduje również stopniowe zmniejszanie się objętości zajętej półkuli mózgowej. Choroba ma charakter postępujący i może prowadzić do znacznych ograniczeń funkcjonalnych.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza INumer badania2024-520427-86-00Kod protokołuRasmusscellPlanowana liczba uczestników10 osóbSponsorFundacion Para La Investigacion Biomedica Del Hospital Universitario La Princesa

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).