Badanie leku Amlenetug u pacjentów z zanikiem wieloukładowym
Badanie prowadzone w: Niemcy, Polska, Francja, Włochy, Hiszpania
To badanie ocenia skuteczność leku Lu AF82422, znanego również jako Amlenetug, w zwalnianiu postępu zaniku wieloukładowego. Lek podawany jest dożylnie w formie roztworu do infuzji.
Główne kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić osoby w wieku 40-75 lat z rozpoznaniem MSA-P (zanik wieloukładowy z cechami parkinsonowskimi) lub MSA-C (zanik wieloukładowy z cechami móżdżkowymi). Objawy ruchowe muszą pojawić się w ciągu ostatnich 5 lat. Pacjenci muszą uzyskać 16 punktów lub mniej w określonej części skali UMSARS Part I oraz co najmniej 22 punkty w teście funkcji poznawczych MoCA. Wymagana jest obecność opiekuna spędzającego z pacjentem minimum 3 godziny tygodniowo.
Główne kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci bez potwierdzonego rozpoznania zaniku wieloukładowego, osoby poza określonym przedziałem wiekowym, kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz osoby z historią reakcji alergicznych na badany lek lub podobne substancje. Wykluczeni są także pacjenci z uzależnieniem od substancji psychoaktywnych lub planujący poważne zabiegi chirurgiczne w czasie trwania badania.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, czy Amlenetug może skutecznie spowolnić postęp choroby. Uczestnicy będą obserwowani przez okres do 72 tygodni z regularnymi ocenami objawów i ogólnego stanu zdrowia.
Badany lek: Lu AF82422 (Amlenetug) to przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko specyficznym białkom w mózgu, które mogą odgrywać rolę w postępie choroby.
Badanie leku Emrusolmin w leczeniu dorosłych z zanikiem wieloukładowym
Badanie prowadzone w: Niemcy, Hiszpania, Francja, Włochy
To badanie ocenia skuteczność leku Emrusolmin (TEV-56286) w łagodzeniu objawów zaniku wieloukładowego. Lek przyjmowany jest doustnie w formie kapsułek.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 30 lat i posiadać rozpoznanie MSA zgodne z kryteriami Gilmana (możliwe klinicznie lub prawdopodobne klinicznie). Wymagana jest zdolność samodzielnego przejścia co najmniej 10 metrów, choć dopuszczalne jest używanie pomocy takich jak balkonik czy laska.
Główne kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci poniżej 18 roku życia, osoby bez potwierdzonego rozpoznania MSA oraz osoby niezdolne do przyjmowania leków doustnie. Wykluczeniu podlegają również osoby z grup szczególnie wrażliwych.
Cel badania: Badanie trwa 48 tygodni i ma na celu ocenę skuteczności Emrusulminu w porównaniu z placebo. Głównym miernikiem jest zmiana w zmodyfikowanej skali UMSARS od początku badania do 48 tygodnia. Oceniane są również jakość życia i ogólne nasilenie objawów.
Badany lek: TEV-56286 (Emrusolmin) to doustny lek o właściwościach neuroprotekcyjnych, który może modulować określone szlaki w mózgu w celu potencjalnej poprawy funkcji neurologicznych.
Badanie terapii psylocybiną w redukcji stresu psychicznego u pacjentów z POChP, SLA, stwardnieniem rozsianym lub atypowymi zaburzeniami parkinsonowskimi
Badanie prowadzone w: Czechy, Holandia, Dania, Portugalia
To badanie testuje terapię psylocybiną u pacjentów z różnymi postępującymi chorobami, w tym atypowymi zaburzeniami parkinsonowskimi (do których należy zanik wieloukładowy), którzy doświadczają stresu psychicznego i depresji.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć potwierdzone rozpoznanie jednej z badanych chorób oraz zdiagnozowaną depresję z wynikiem powyżej 19 punktów w skali MADRS. Wymagana jest przewidywana długość życia co najmniej 6 miesięcy oraz wiek minimum 18 lat. Pacjent musi mieć wyznaczonego opiekuna lub osobę wspierającą. Dla pacjentów z atypowymi zaburzeniami parkinsonowskimi wymagane są zaawansowane objawy ruchowe i pozaruchowe.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z historią lub rodzinną historią schizofrenii, psychozy lub choroby afektywnej dwubiegunowej. Inne kryteria wykluczenia to próby samobójcze w ostatnim roku, aktywne uzależnienia, ciężkie choroby serca, wątroby lub nerek, ciąża, karmienie piersią oraz przyjmowanie leków mogących wchodzić w interakcje z psylocybiną.
Cel badania: Badanie ocenia, czy średnie do wysokich dawek psylocybiny są bezpieczne i skuteczne w redukcji objawów depresji w porównaniu z niskimi dawkami. Uczestnicy otrzymują dwie dawki leku (1 mg, 15 mg lub 25 mg) w kapsułkach doustnych. Objawy depresji oceniane są przed leczeniem i sześć tygodni po drugiej dawce.
Badana substancja: Psylocybina to naturalnie występujący związek psychodeliczny, który wiąże się z receptorami serotoniny w mózgu i może pomóc w redukcji stresu psychicznego.
Badanie bezpieczeństwa i tolerancji leku Exidavnemab u pacjentów z łagodną do umiarkowanej chorobą Parkinsona
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Polska
To badanie ocenia bezpieczeństwo i tolerancję leku Exidavnemab u pacjentów z łagodną do umiarkowanej chorobą Parkinsona. Lek podawany jest dożylnie w formie roztworu do infuzji.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć 40-85 lat i posiadać rozpoznanie idiopatycznej choroby Parkinsona z objawami takimi jak spowolnienie ruchowe oraz drżenie spoczynkowe lub sztywność. Stopień zaawansowania choroby powinien wynosić 1-2,5 w skali Hoehn i Yahr. Wymagany jest wynik co najmniej 22 punktów w teście MoCA oraz stabilne leczenie objawów przez co najmniej 3 miesiące. Pacjenci muszą mieć obniżoną zdolność węchu potwierdzoną testem oraz wynik badania DaT-SPECT lub DaT-PET wskazujący na niedobór transportera dopaminy.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z historią ciężkich reakcji alergicznych na składniki leku, osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym, z poważnymi schorzeniami mogącymi zakłócić badanie, kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz osoby z historią uzależnień w ostatnim roku.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa wielokrotnych dawek leku Exidavnemab u pacjentów już przyjmujących stabilne leczenie objawów Parkinsona. Uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem działań niepożądanych.
Badany lek: Exidavnemab to przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko specyficznym białkom zaangażowanym w proces chorobowy.
Badanie wpływu leku TAK-341 u pacjentów z zanikiem wieloukładowym
Badanie prowadzone w: Portugalia, Niemcy, Austria, Dania, Hiszpania, Francja, Włochy
To badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo leku TAK-341, będącego ludzkim przeciwciałem monoklonalnym IgG1 lambda skierowanym przeciwko alfa-synukleinie. Lek podawany jest dożylnie.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 40 lat i nie przebywać w szpitalu. Wymagany jest wynik co najmniej 18 punktów w teście MoCA oraz wskaźnik masy ciała (BMI) między 18 a 35. Pacjenci muszą mieć rozpoznanie możliwego lub prawdopodobnego zaniku wieloukładowego, a pierwsze objawy powinny pojawić się w ciągu ostatnich 4 lat. Przewidywana długość życia powinna wynosić co najmniej 3 lata. Wymagane są również określone wyniki w skali UMSARS oceniającej objawy i niepełnosprawność związaną z chorobą.
Główne kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci bez rozpoznania zaniku wieloukładowego oraz osoby spoza określonego przedziału wiekowego. Wykluczeniu mogą również podlegać osoby z grup szczególnie wrażliwych.
Cel badania: Badanie trwa 52 tygodnie i ma na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji leku TAK-341. Uczestnicy będą regularnie oceniani pod kątem zmian w objawach i ewentualnych działań niepożądanych.
Badany lek: TAK-341 to przeciwciało monoklonalne celujące w specyficzne szlaki zaangażowane w postęp choroby. Jego dokładny mechanizm działania jest nadal badany.
Podsumowanie
Obecnie prowadzonych jest 5 badań klinicznych dotyczących zaniku wieloukładowego. Większość badań koncentruje się na lekach podawanych dożylnie, które mają na celu spowolnienie postępu choroby poprzez celowanie w specyficzne białka zaangażowane w proces chorobowy, szczególnie alfa-synukleinę.
Geograficznie badania koncentrują się głównie w krajach europejskich, z największą liczbą badań prowadzonych w Niemczech, Hiszpanii, Francji i Włoszech. Polska uczestniczy w dwóch badaniach.
Trzy z pięciu badań testują przeciwciała monoklonalne (Amlenetug, Exidavnemab i TAK-341), co wskazuje na rosnące zainteresowanie tym podejściem terapeutycznym. Jedno badanie ocenia doustny lek neuroprotekcyjny (Emrusolmin), a jedno koncentruje się na aspekcie zdrowia psychicznego poprzez terapię psylocybiną w leczeniu depresji towarzyszącej postępującym chorobom neurologicznym.
Wszystkie badania kładą nacisk na dokładną ocenę bezpieczeństwa i tolerancji nowych terapii, co jest szczególnie istotne w przypadku rzadkich chorób takich jak zanik wieloukładowy.
Francja
