W skrócie
Badania kliniczne badające 5,7-DICHLORO-2-((ETHYLAMINO)METHYL)-8-HYDROXY-3-METHYLQUINAZOLIN-4(3H)-ONE METHANESULFONATE oceniają długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję u osób z zespołem zaniku wieloukładowego. Dostępne badanie to otwarte rozszerzenie, co oznacza, że wszyscy uczestnicy otrzymują badany lek, a badacze kontynuują zbieranie danych o bezpieczeństwie w czasie.
Najważniejsze informacje
- Jedno badanie kliniczne jest wymienione dla 5,7-DICHLORO-2-((ETHYLAMINO)METHYL)-8-HYDROXY-3-METHYLQUINAZOLIN-4(3H)-ONE METHANESULFONATE. Jest to badanie fazy 2, otwarte rozszerzenie, wśród osób z zespołem zaniku wieloukładowego. Badanie koncentruje się na długoterminowym bezpieczeństwie i tolerancji, a nie na wykazaniu korzyści. Badacze sprawdzają zdarzenia niepożądane, poważne zdarzenia niepożądane, wyniki laboratoryjne, parametry życiowe, pomiary ortostatyczne, przerwania leczenia oraz zgony. Badanie jest autoryzowane i obejmuje 7 uczestników.
Przegląd badania
Dostępne badanie dla 5,7-DICHLORO-2-((ETHYLAMINO)METHYL)-8-HYDROXY-3-METHYLQUINAZOLIN-4(3H)-ONE METHANESULFONATE jest otwartym badaniem rozszerzającym o nazwie „Open-Label Extension Study to Provide Access to ATH434 in Patients with Multiple System Atrophy.” Badanie obejmuje osoby z zespołem zaniku wieloukładowego (MSA).
Krótki opis mówi, że badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji ATH434 u uczestników z MSA, którzy otrzymują otwarte leczenie.
Kto może uczestniczyć
Dane źródłowe pokazują, że docelową populacją są uczestnicy z zespołem zaniku wieloukładowego. Badanie jest badaniem rozszerzającym, więc jest przeznaczone dla osób już otrzymujących otwarte leczenie w tym kontekście.
Rekord badania nie podaje bardziej szczegółowych zasad włączenia, takich jak ograniczenia wiekowe, stadium choroby czy inne kryteria kwalifikacyjne.
Projekt badania i faza
Jest to badanie interwencyjne, co oznacza, że uczestnicy otrzymują leczenie badawcze, a badacze obserwują wyniki. Badanie jest oznaczone jako Faza 2.
Jest również otwarte, co oznacza brak podwójnego ślepoty w danych źródłowych i że uczestnicy otrzymują lek badawczy, a badacze są świadomi podawanego leczenia. Badanie jest badaniem rozszerzającym, co oznacza kontynuację obserwacji po wcześniejszych badaniach, aby można było zebrać dane długoterminowe.
Interwencja wymieniona w rekordzie badania to ATH434-DP2, podawany doustnie w dawce 150 mg/g (miligramów na gram).
Co badanie mierzy
Głównym wynikiem jest długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancja. Bezpieczeństwo oznacza, czy występują szkodliwe problemy medyczne, a tolerancja oznacza, czy ludzie mogą kontynuować leczenie bez większych trudności.
Badacze mierzą częstość i nasilenie zdarzeń niepożądanych oraz poważnych zdarzeń niepożądanych. Zdarzenie niepożądane to każdy niechciany problem zdrowotny występujący w trakcie badania, natomiast poważne zdarzenie niepożądane to bardziej poważny problem.
Badanie również sprawdza zmiany w parametrach laboratoryjnych i parametrów życiowych, w tym pomiary ortostatyczne. Pomiary ortostatyczne to kontrole związane z tym, co dzieje się, gdy osoba wstaje, np. zmiany ciśnienia krwi.
Inne mierzone wyniki obejmują ekspozycję na ATH434, przerwania leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych oraz zgony. Te miary pomagają badaczom zrozumieć, jak lek jest stosowany w czasie i czy osoby przerywają go z powodu działań niepożądanych.
Status i wielkość badania
Status badania to Autoryzowane. Rekrutacja obejmuje 7 uczestników, więc jest to małe badanie.
Ponieważ dostępne dane z badania opisują jedno autoryzowane badanie fazy 2, artykuł koncentruje się na tym pojedynczym badaniu klinicznym, a nie na większym programie badań.
Glosariusz pacjenta kluczowych terminów
- Autoryzowane: Badanie ma oficjalną zgodę na prowadzenie, opartą na rekordzie źródłowym.
- Rekrutacja: Liczba uczestników planowanych lub już włączonych do badania.
- Badanie interwencyjne: Badanie, w którym uczestnikom podaje się leczenie, a następnie jest ono badane.
- Badanie otwartego rozszerzenia: Badanie kontrolne, w którym wszyscy wiedzą, jakie leczenie jest podawane, a badanie kontynuuje zbieranie danych w czasie.
- Parametry laboratoryjne: Wyniki testów używane do monitorowania zdrowia i bezpieczeństwa.
- Parametry życiowe: Podstawowe pomiary ciała, takie jak puls i ciśnienie krwi.