Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacja

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej AB-1005 u pacjentów z chorobą Parkinsona lub zanikiem wieloukładowym

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z chorobą Parkinsona oraz atrofią wieloukładową. W badaniu będą stosowane trzy produkty lecznicze: AAV2-GDNF (znany również jako AB-1005), który jest terapią genową podawaną bezpośrednio do określonej części mózgu zwanej skorupą, karbidopa w postaci tabletek przyjmowanych doustnie oraz fluorodopa (18F) podawana do żyły. Terapia genowa AAV2-GDNF wykorzystuje zmodyfikowany wirus, który dostarcza do komórek mózgowychgen odpowiedzialny za wytwarzanie białka chroniącego komórki nerwowe. Karbidopa jest lekiem wspomagającym działanie innych leków stosowanych w chorobie Parkinsona, natomiast fluorodopa (18F) to substancja radioaktywna używana do wykonywania specjalnych badań obrazowych mózgu.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej AB-1005 u osób z chorobą Parkinsona lub atrofią wieloukładową. Badanie będzie obserwować uczestników, którzy wcześniej otrzymali lub obecnie otrzymują terapię genową AB-1005 w ramach innych badań klinicznych. Lekarze będą monitorować, czy u uczestników występują jakiekolwiek działania niepożądane oraz jak poważne one są.

W trakcie badania uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, gdzie będą przeprowadzane różne oceny ich stanu zdrowia. U osób z chorobą Parkinsona będą sprawdzane objawy ruchowe, czas trwania okresów dobrego i słabego działania leków, dawki przyjmowanych leków oraz wykonywane będą specjalne badania obrazowe mózgu z użyciem 18F-DOPA PET. U osób z atrofią wieloukładową będą oceniane objawy choroby oraz jakość życia. Badanie będzie trwało przez wiele lat, aby można było dokładnie obserwować długoterminowe efekty zastosowanej terapii genowej.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Włączenie do badania długoterminowego

    Zostaniesz włączony do badania długoterminowego, jeśli brałeś udział lub nadal bierzesz udział w poprzednim badaniu z zastosowaniem terapii genowej AB-1005.

    Badanie to ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej AB-1005 w długim okresie czasu u osób z chorobą Parkinsona lub zanikiem wieloukładowym.

  2. Krok 2

    Regularne wizyty kontrolne

    Będziesz uczestniczył w regularnych wizytach kontrolnych, podczas których będzie oceniana twoja kondycja zdrowotna.

    Wizyty te będą prowadzone przez cały okres trwania badania, aż do grudnia 2037 roku.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas wizyt będą monitorowane wszelkie zdarzenia niepożądane, czyli objawy lub problemy zdrowotne, które mogą wystąpić.

    Oceniana będzie zarówno częstość występowania, jak i nasilenie tych zdarzeń.

  4. Krok 4

    Ocena objawów ruchowych - dla osób z chorobą Parkinsona

    Jeśli masz chorobę Parkinsona, będziesz prowadził dziennik motoryczny, w którym będziesz zapisywał czas, kiedy twoje objawy są dobrze kontrolowane (czas ON), kiedy występują nasilone ruchy mimowolne (czas ON z uciążliwymi dyskineziami) oraz kiedy objawy są słabo kontrolowane (czas OFF).

    Będą przeprowadzane oceny twoich funkcji ruchowych za pomocą skali MDS-UPDRS część III, zarówno w stanie OFF (bez działania leków), jak i w stanie ON (po przyjęciu leków).

    Oceniane będą również twoje codzienne czynności za pomocą skali MDS-UPDRS część II, w stanach OFF i ON.

    Będą badane aspekty niemotoryczne choroby za pomocą MDS-UPDRS część I.

    Oceniane będą powikłania związane z leczeniem za pomocą MDS-UPDRS część IV.

    Będzie monitorowana dzienna dawka równoważnika lewodopy, czyli całkowita ilość leków przeciwparkinsonowskich, które przyjmujesz.

  5. Krok 5

    Badanie obrazowe mózgu - dla osób z chorobą Parkinsona

    Będziesz poddany badaniu PET z użyciem 18F-DOPA. Jest to specjalistyczne badanie obrazowe mózgu, które pozwala ocenić funkcjonowanie komórek nerwowych produkujących dopaminę.

    Do badania zostanie podana dożylnie substancja fluorodopa (18F) w postaci roztworu do wstrzykiwań.

    Przed badaniem otrzymasz doustnie lek karbidopa w postaci tabletek, który pomaga w lepszym wykorzystaniu fluorodopy podczas badania.

  6. Krok 6

    Ocena objawów - dla osób z zanikiem wieloukładowym

    Jeśli masz zanikiem wieloukładowy, będą przeprowadzane oceny za pomocą skali UMSARS, która obejmuje:

    Część I - ocenę sprawności w codziennych czynnościach.

    Część II - ocenę funkcji ruchowych w stanie ON (po przyjęciu leków).

    Część III - ocenę dodatkowych objawów.

    Część IV - ocenę ogólną.

    Będzie również oceniana twoja jakość życia za pomocą kwestionariusza MSA-QoL.

  7. Krok 7

    Kontynuacja obserwacji długoterminowej

    Badanie będzie trwało przez wiele lat, aż do grudnia 2037 roku.

    Celem jest długoterminowa ocena bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej, którą otrzymałeś w poprzednim badaniu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi mieć chorobę Parkinsona (jest to schorzenie układu nerwowego wpływające na ruch) lub zanik wieloukładowy typu parkinsonowskiego (choroba powodująca problemy z ruchem podobne do choroby Parkinsona)
  • Pacjent musi być obecnie lub był wcześniej uczestnikiem innego badania klinicznego, w którym podawano lek AB-1005
  • Pacjent musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu (pisemne potwierdzenie, że rozumie cel badania i dobrowolnie się na nie zgadza)
  • W badaniu mogą uczestniczyć zarówno kobiety, jak i mężczyźni
  • W badaniu mogą uczestniczyć osoby dorosłe oraz osoby starsze

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak szczegółowych kryteriów wykluczenia (powodów, dla których nie można wziąć udziału w badaniu) w dostępnych informacjach o tym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

AB-1005 to eksperymentalna terapia genowa, która jest badana w leczeniu choroby Parkinsona oraz atrofii wieloukładowej typu parkinsonowskiego. Terapia genowa polega na wprowadzeniu do organizmu materiału genetycznego, który ma pomóc w poprawie funkcjonowania komórek nerwowych. W tym badaniu klinicznym uczestniczy się w długoterminowej obserwacji, aby sprawdzić, czy ta terapia jest bezpieczna i czy przynosi korzyści pacjentom przez dłuższy czas po jej zastosowaniu.

Co już wiadomo o tej terapii

AB-1005 – Substancja stosowana w formie terapii genowej, podawana bezpośrednio do mózgu w celu wprowadzenia materiału genetycznego do komórek nerwowych. Lek jest obecnie badany w badaniach klinicznych pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności w leczeniu choroby Parkinsona oraz zaniku wieloukładowego. Działa na poziomie komórkowym poprzez wprowadzenie do neuronów specyficznych genów, które mają za zadanie poprawić funkcjonowanie i przeżywalność uszkodzonych komórek nerwowych w mózgu. Jest to innowacyjna terapia z grupy leków genowych, która ma na celu zatrzymanie lub spowolnienie postępu tych poważnych chorób neurologicznych.

Badane choroby

  • Choroba Parkinsona

    Choroba Parkinsona jest przewlekłym schorzeniem układu nerwowego, które rozwija się stopniowo i wpływa na kontrolę ruchów ciała. Dochodzi do niej w wyniku obumierania komórek nerwowych w mózgu, które wytwarzają substancję zwaną dopaminą. Osoby z tą chorobą mogą doświadczać drżenia rąk, spowolnienia ruchów oraz sztywności mięśni. Z czasem pojawiają się trudności z utrzymaniem równowagi i koordynacją ruchów. Choroba postępuje powoli, a objawy nasilają się przez lata. Może również wpływać na mowę, pisanie i wykonywanie codziennych czynności.

  • Zanik wieloukładowy

    Zanik wieloukładowy jest rzadkim schorzeniem układu nerwowego, w którym dochodzi do uszkodzenia komórek nerwowych w różnych częściach mózgu. Choroba powoduje problemy z kontrolą ruchów, równowagą oraz funkcjami automatycznymi organizmu, takimi jak ciśnienie krwi czy kontrola pęcherza. Objawy mogą przypominać chorobę Parkinsona, włączając spowolnienie ruchów i sztywność mięśni. Z czasem pojawiają się trudności z koordynacją, chodzeniem oraz zawroty głowy przy wstawaniu. Choroba postępuje szybciej niż choroba Parkinsona i prowadzi do coraz większych ograniczeń w samodzielnym funkcjonowaniu. Może występować w różnych postaciach, w zależności od tego, które obszary mózgu są najbardziej dotknięte.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-522653-19-00Kod protokołuASK-PD0-CS002Planowana liczba uczestników130 osóbSponsorAskbio Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).