Zaburzenie płucne Badania w chorobie

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności BEAM-302 z MR0005 i GR0015 u dorosłych z chorobą płuc lub wątroby związaną z niedoborem alfa-1-antytrypsyny

Badanie prowadzone w: Holandia, Irlandia

To badanie kliniczne koncentruje się na niedoborze alfa-1-antytrypsyny (AATD), który może prowadzić do chorób płuc i wątroby. Badanie dotyczy nowego leczenia o nazwie BEAM-302, które jest rodzajem terapii genowej. Terapia genowa polega na wykorzystaniu materiału genetycznego do leczenia lub zapobiegania chorobom.

Kryteria włączenia:

• Wiek od 18 do 70 lat
• Potwierdzone rozpoznanie niedoboru alfa-1-antytrypsyny z homozygotyczną mutacją PiZ (dwie kopie specyficznej mutacji genu)
• Obecność włóknienia wątroby w określonych stadiach (F1, F2 lub F3) na podstawie biopsji wątroby lub podobnego badania wykonanego w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania
• FEV1 po rozszerzeniu oskrzeli wynoszący 40% lub więcej wartości przewidywanej – FEV1 to miara czynności płuc pokazująca, ile powietrza można wydalić w ciągu jednej sekundy
• Gotowość uczestniczenia w tym badaniu oraz w długoterminowym badaniu rozszerzającym, z całkowitym czasem trwania 15 lat
• Obecność rozedmy na historycznym badaniu CT lub DLCO wynoszący 70% lub mniej wartości przewidywanej – DLCO to test mierzący, jak dobrze płuca przenoszą gaz z wdychanego powietrza do krwi
• Wynik FibroScan wynoszący 12 kPa lub mniej – FibroScan to test mierzący sztywność wątroby, która może wskazywać na uszkodzenie wątroby

Kryteria wykluczenia:

• Inne poważne schorzenia mogące zakłócić badanie
• Ciąża lub karmienie piersią
• Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
• Historia reakcji alergicznych na podobne leczenie
• Historia przeszczepu narządów
• Aktywne infekcje wymagające leczenia
• Historia nowotworów w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem niektórych raków skóry)

Cel badania: Ocena bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej BEAM-302 u dorosłych pacjentów z chorobą płuc i/lub wątroby związaną z niedoborem alfa-1-antytrypsyny. Badanie podzielone jest na dwie fazy – pierwsza bada różne dawki w celu określenia najbezpieczniejszej i najskuteczniejszej, druga potwierdza optymalną dawkę i dodatkowo ocenia skuteczność leczenia.

Badany lek: BEAM-302 – eksperymentalna terapia genowa podawana w postaci roztworu do wstrzykiwań przez infuzję dożylną, mająca na celu poprawę stanu zdrowia pacjentów poprzez zajęcie się podstawowymi problemami powodowanymi przez niedobór alfa-1-antytrypsyny w płucach i wątrobie.

Badanie barycytynibu u hospitalizowanych pacjentów z ciężkim lub krytycznym COVID-19

Badanie prowadzone w: Czechy, Irlandia, Hiszpania, Belgia, Francja, Włochy, Norwegia, Węgry, Słowacja, Portugalia, Grecja, Niemcy, Luksemburg, Austria

To badanie kliniczne koncentruje się na wpływie leku o nazwie barycytynib na pacjentów z COVID-19, który jest wywoływany przez wirus SARS-CoV-2. Badanie ma na celu zrozumienie, jak ten lek, dodany do standardowej opieki, wpływa na postęp choroby u hospitalizowanych pacjentów z osłabionym układem odpornościowym.

Kryteria włączenia:

• Wiek 18 lat lub więcej
• Laboratoryjnie potwierdzona infekcja SARS-CoV-2 (nowa infekcja lub reinfekcja) potwierdzona testem PCR w ciągu ostatnich 14 dni
• Przyjęcie do szpitala
• Ciężki lub krytyczny stan choroby, co oznacza co najmniej jeden z następujących czynników:
  • Poziom tlenu (SpO2) poniżej 90% w powietrzu pokojowym
  • Poziom tlenu między 90-94% z tendencją spadkową i/lub oznaki trudności w oddychaniu
  • Potrzeba podawania tlenu metodami nieinwazyjnymi jak CPAP lub BIPAP, wysokoprzepływowy tlen lub maska bez możliwości ponownego wdychania
  • Potrzeba wentylacji mechanicznej lub ECMO (zaawansowane metody wspomagania oddychania)
• Stan obniżonej odporności, czyli osłabiony układ odpornościowy z powodu schorzeń takich jak niektóre nowotwory krwi, bycie biorcą przeszczepu narządu, HIV z określoną liczbą CD4, pierwotny niedobór odporności lub choroby autoimmunologiczne leczone lekami immunosupresyjnymi
• Podwyższone poziomy 2 lub więcej markerów zapalnych powyżej określonych wartości

Kryteria wykluczenia:

• Brak potwierdzonej infekcji SARS-CoV-2
• Brak hospitalizacji z umiarkowanym, ciężkim lub krytycznym COVID-19
• Brak stanu obniżonej odporności
• Niezgodność z określonym przedziałem wiekowym

Cel badania: Określenie, czy barycytynib może pomóc zmniejszyć ryzyko zgonu u pacjentów z ciężkim lub krytycznym COVID-19. Badanie porówna efekty barycytynibu z placebo, aby sprawdzić, czy istnieje różnica w wynikach leczenia.

Badany lek: Barycytynib – lek podawany doustnie w postaci tabletek powlekanych o dawce 2 mg, który działa poprzez zmniejszanie stanu zapalnego w organizmie, co może być istotnym problemem w ciężkich przypadkach COVID-19.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa bemcentinibu u hospitalizowanych pacjentów z umiarkowanym COVID-19

Badanie prowadzone w: Czechy, Francja, Hiszpania, Belgia, Włochy, Norwegia, Irlandia, Słowacja, Grecja, Luksemburg

To badanie kliniczne koncentruje się na leczeniu COVID-19 za pomocą leku o nazwie bemcentinib, który przyjmowany jest w postaci kapsułek. Bemcentinib jest rodzajem leku znanego jako inhibitor kinazy tyrozynowej receptora, co oznacza, że działa poprzez blokowanie określonych białek, które mogą pomagać wirusowi rozprzestrzeniać się w organizmie.

Kryteria włączenia:

• Wiek powyżej 18 lat
• Udokumentowana, laboratoryjnie potwierdzona infekcja SARS-CoV-2 (pozytywny wynik testu PCR lub antygenowego na COVID-19, nie starszy niż 10 dni)
• Przyjęcie do szpitala
• Umiarkowany stan choroby – hospitalizacja bez potrzeby tlenoterapii lub potrzeba podawania tlenu przez maskę lub wkładki donosowe
• Umiarkowana płucna choroba COVID-19, głównie objawy dolnych dróg oddechowych oraz potrzeba podawania tlenu lub aktualne dowody radiologiczne (np. prześwietlenie) pokazujące nowe zmiany w płucach zgodne z zapaleniem płuc COVID-19

Kryteria wykluczenia:

• Pacjenci, którzy nie są hospitalizowani z umiarkowanym COVID-19
• Pacjenci spoza określonego przedziału wiekowego
• Pacjenci należący do populacji wrażliwej

Cel badania: Ocena skuteczności bemcentinibu w poprawie stanu pacjentów z umiarkowanym COVID-19. Badanie porówna efekty bemcentinibu w połączeniu ze standardową opieką z placebo w połączeniu ze standardową opieką.

Badany lek: Bemcentinib – lek podawany doustnie, będący inhibitorem białka AXL, które może odgrywać rolę w progresji choroby. Poprzez hamowanie tego białka, bemcentinib może pomóc zmniejszyć nasilenie choroby i poprawić powrót do zdrowia u hospitalizowanych pacjentów.

Badanie skuteczności ozymertynibu u pacjentów z rakiem płuca niedrobnokomórkowym z mutacją EGFR w oparciu o status mutacji TP53

Badanie prowadzone w: Włochy

To badanie kliniczne koncentruje się na rodzaju raka płuca znanym jako rak płuca niedrobnokomórkowy (NSCLC) z mutacją EGFR. Ta specyficzna forma raka płuca wiąże się ze zmianami w genie EGFR, które mogą wpływać na sposób wzrostu komórek rakowych. Badanie jest szczególnie zainteresowane zrozumieniem, jak inny gen, zwany TP53, wpływa na skuteczność leczenia.

Kryteria włączenia:

• Wiek powyżej 18 lat
• Miejscowo zaawansowany lub przerzutowy rak płuca niedrobnokomórkowy z mutacją EGFR, którego nie można leczyć chirurgicznie lub radioterapią; z określoną zmianą genetyczną zwaną delecją eksonu 19 EGFR lub eksonem 21 p. L858R
• Dostarczenie próbki tkanki guza do analizy
• Brak wcześniejszego leczenia miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego NSCLC i kwalifikowanie się do leczenia pierwszej linii ozymertnibem
• Status wydolności według WHO wynoszący 0-1, co oznacza pełną aktywność lub pewne objawy, ale bez potrzeby odpoczynku w łóżku
• Oczekiwana długość życia wynosząca co najmniej 12 tygodni
• Posiadanie co najmniej jednej mierzalnej zmiany (guza, który można zmierzyć), nieleczonej radioterapią, o wielkości co najmniej 10 mm (lub 15 mm dla węzłów chłonnych), którą można dokładnie zmierzyć za pomocą tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego

Kryteria wykluczenia:

• Pacjenci bez mutacji w genie EGFR
• Pacjenci z określoną mutacją w genie TP53
• Pacjenci spoza określonego przedziału wiekowego
• Pacjenci należący do populacji wrażliwej

Cel badania: Ocena, jak dobrze ozymertynib działa u pacjentów, którzy nie otrzymali wcześniej żadnego leczenia zaawansowanego raka płuca niedrobnokomórkowego z mutacją EGFR. Badanie ma na celu zrozumienie, jak obecność mutacji TP53 wpływa na skuteczność leczenia w kontrolowaniu raka.

Badany lek: Ozymertynib (TAGRISSO) – lek przyjmowany doustnie w postaci tabletek powlekanych o dawce 80 mg, który działa poprzez celowanie i blokowanie aktywności mutacji genu EGFR w komórkach rakowych. Jest to inhibitor kinazy tyrozynowej, rodzaj ukierunkowanej terapii przeciwnowotworowej.

Podsumowanie

Aktualnie prowadzone są 4 badania kliniczne dotyczące różnych zaburzeń płucnych. Badania te obejmują szeroki zakres schorzeń – od rzadkich chorób genetycznych jak niedobór alfa-1-antytrypsyny, przez choroby zakaźne takie jak COVID-19, aż po nowotwory płuc.

Warto zauważyć znaczną koncentrację badań związanych z COVID-19 – dwa z czterech badań dotyczą tej choroby i są prowadzone w wielu krajach europejskich, w tym w Czechach, Francji, Hiszpanii, Belgii, Włoszech, Norwegii, Irlandii, Słowacji, Grecji i Luksemburgu. Odzwierciedla to globalne wysiłki w poszukiwaniu skutecznych terapii dla tej choroby.

Badania testują różnorodne podejścia terapeutyczne – od innowacyjnej terapii genowej (BEAM-302) przez inhibitory kinaz tyrozynowych (barycytynib, bemcentinib, ozymertynib) po ukierunkowane terapie przeciwnowotworowe. Wszystkie badane leki są podawane doustnie lub dożylnie, co może zwiększyć wygodę pacjentów.

Geograficzny rozkład badań pokazuje, że większość z nich jest prowadzonych w wielu krajach europejskich jednocześnie, co pozwala na szybsze rekrutowanie pacjentów i uzyskiwanie bardziej reprezentatywnych wyników. Jedynie badanie dotyczące ozymertynibu jest ograniczone do Włoch.