Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badania z rekrutacją w toku są na początku listy
1 badanie kliniczne w tym schorzeniu
Badanie nad metreleptyną u dzieci poniżej 6 lat z uogólnioną lipodystrofią
BelgiaW skrócie
Wrodzona lipodystrofia uogólniona to rzadkie zaburzenie charakteryzujące się niemal całkowitą utratą tkanki tłuszczowej w całym organizmie. Obecnie trwają 2 badania kliniczne dotyczące tej choroby, w których testuje się nowe metody leczenia. Badania te obejmują terapię metreleptiną u małych dzieci oraz szczepionkę mRNA u dzieci z wysokim ryzykiem genetycznym rozwoju cukrzycy typu 1. Badania prowadzone są w kilku krajach europejskich, w tym w Polsce, Niemczech, Francji, Włoszech, Belgii, Austrii i Szwecji.
Badanie prowadzone w: Francja, Włochy, Niemcy, Belgia
To badanie kliniczne koncentruje się na rzadkim schorzeniu zwanym uogólnioną lipodystrofią, które wpływa na zdolność organizmu do prawidłowego magazynowania tłuszczu. Może to prowadzić do innych problemów zdrowotnych, takich jak cukrzyca i wysoki poziom tłuszczów we krwi, zwany hipertrójglicerydemią.
Główne kryteria włączenia do badania:
Główne kryteria wykluczenia:
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak skuteczna i bezpieczna jest metreleptina w leczeniu objawów uogólnionej lipodystrofii oraz związanych z nią schorzeń u dzieci poniżej 6. roku życia. Uczestnicy będą otrzymywać zastrzyki z metreleptyny przez okres 12 miesięcy. Badacze będą monitorować zmiany w stanie zdrowia dzieci, w tym poziom cukru we krwi i poziom tłuszczów we krwi.
Badany lek: Metreleptina to lek oparty na białku, podawany w postaci zastrzyku pod skórę. Działa poprzez zastąpienie hormonu zwanego leptyną, który jest zwykle niski u osób z tym schorzeniem. Pomaga to kontrolować poziom cukru we krwi i zmniejszać poziom tłuszczów we krwi, mając na celu poprawę ogólnego stanu zdrowia pacjentów.
Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że zarówno uczestnicy, jak i badacze wiedzą, że podawana jest metreleptyna. Jest to ważny krok w poszukiwaniu lepszych metod leczenia dzieci z uogólnioną lipodystrofią i związanymi z nią problemami zdrowotnymi.
Badanie prowadzone w: Polska, Niemcy, Austria, Szwecja, Belgia
To badanie kliniczne koncentruje się na dzieciach, które mają wyższe ryzyko genetyczne rozwoju cukrzycy typu 1 – schorzenia, w którym układ odpornościowy organizmu atakuje komórki trzustki produkujące insulinę. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy szczepienie tych dzieci przeciwko COVID-19 od 6. miesiąca życia może zmniejszyć szanse na rozwój autoprzeciwciał przeciwko wysepkom trzustkowym (które są markerami wskazującymi, że układ odpornościowy atakuje trzustkę) lub samej cukrzycy typu 1 w dzieciństwie.
Główne kryteria włączenia do badania:
Cel badania: Badanie ma na celu sprawdzenie, czy szczepionka COVID-19 mRNA (Comirnaty Omicron XBB.1.5) może pomóc w zmniejszeniu rozwoju autoprzeciwciał przeciwko wysepkom trzustkowym lub cukrzycy typu 1. Niektórzy uczestnicy badania otrzymają tę szczepionkę, podczas gdy inni otrzymają roztwór 0,9% chlorku sodu (sól fizjologiczną) jako placebo. Badanie będzie śledzić dzieci w czasie, aby zobaczyć, czy szczepionka pomaga w zmniejszeniu rozwoju tych stanów.
Badany lek: Szczepionka COVID-19 jest zaprojektowana do ochrony przed wirusem COVID-19. Szczepionka działa, pomagając organizmowi rozwinąć odporność na wirusa, co oznacza, że pomaga organizmowi rozpoznać i zwalczyć wirusa w przypadku kontaktu z nim w przyszłości. W tym badaniu szczepionkę podaje się dzieciom, które mają wyższe ryzyko genetyczne rozwoju cukrzycy typu 1. Celem jest sprawdzenie, czy szczepienie tych dzieci może zmniejszyć szanse na rozwój autoprzeciwciał przeciwko wysepkom trzustkowym lub cukrzycy typu 1 w miarę dorastania.
Głównym celem badania jest pomiar czasu od rozpoczęcia leczenia do rozwoju trwałych potwierdzonych autoprzeciwciał przeciwko wysepkom trzustkowym lub cukrzycy typu 1. Badanie będzie trwać do 2029 roku, co pozwoli badaczom zebrać wystarczającą ilość informacji, aby zrozumieć wpływ szczepionki na zapobieganie cukrzycy typu 1 u dzieci z wysokim ryzykiem genetycznym.
Obecnie prowadzone są 2 badania kliniczne związane z wrodzoną lipodystrofią uogólnioną i jej powikłaniami metabolicznymi. Pierwsze badanie koncentruje się bezpośrednio na leczeniu uogólnionej lipodystrofii u małych dzieci za pomocą metreleptyny w czterech krajach europejskich (Francja, Włochy, Niemcy, Belgia). Drugie badanie, prowadzone w pięciu krajach europejskich, w tym w Polsce, bada potencjalne zastosowanie szczepionki mRNA COVID-19 w zapobieganiu cukrzycy typu 1 u dzieci z wysokim ryzykiem genetycznym.
Warto zauważyć, że badanie nad metreleptiną skupia się na bardzo młodych dzieciach (poniżej 6. roku życia) i jest pierwszym tego typu badaniem dla tej grupy wiekowej. Metreleptina jako terapia zastępcza hormonem leptyną stanowi innowacyjne podejście do leczenia zaburzeń metabolicznych związanych z lipodystrofią.
Drugie badanie, choć nie dotyczy bezpośrednio lipodystrofii, jest istotne ze względu na powiązanie metaboliczne między tymi schorzeniami. Cukrzyca typu 1 jest jednym z powikłań, które mogą współwystępować z lipodystrofią, a badanie nad szczepieniem może dostarczyć ważnych informacji o mechanizmach autoimmunologicznych.
Pacjenci zainteresowani uczestnictwem w badaniach klinicznych powinni skonsultować się ze swoim lekarzem prowadzącym, aby omówić kwalifikowalność i potencjalne korzyści oraz ryzyka związane z udziałem w badaniu.
Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
