Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad metreleptyną u dzieci poniżej 6 lat z uogólnioną lipodystrofią

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci poniżej 6 roku życia z rzadką chorobą zwaną lipodystrofią uogólnioną. Jest to stan, w którym organizm traci prawie całkowicie tkankę tłuszczową, co może prowadzić do problemów takich jak cukrzyca i wysoki poziom triglicerydów we krwi. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie metreleptyna, który jest podawany w formie zastrzyków podskórnych. Metreleptyna jest białkiem, które może pomóc w regulacji poziomu tłuszczu i cukru we krwi.

W badaniu uczestniczą dzieci, które wcześniej nie były leczone metreleptyną. Przez okres 12 miesięcy będą one otrzymywać lek, a ich stan zdrowia będzie regularnie monitorowany. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy metreleptyna może pomóc w obniżeniu poziomu cukru i triglicerydów we krwi oraz poprawić ogólny stan zdrowia dzieci z lipodystrofią uogólnioną. Dodatkowo, badanie oceni, jak organizm dzieci reaguje na lek i czy występują jakieś działania niepożądane.

W trakcie badania lekarze będą również obserwować zmiany w poziomie hemoglobiny glikowanej (HbA1c), która jest wskaźnikiem długoterminowego poziomu cukru we krwi, oraz poziomu triglicerydów. Wyniki te pomogą zrozumieć, jak skuteczna jest metreleptyna w leczeniu dzieci z tą chorobą. Badanie ma na celu dostarczenie ważnych informacji, które mogą pomóc w przyszłym leczeniu dzieci z lipodystrofią uogólnioną.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku metreleptin u dzieci poniżej 6 roku życia z uogólnioną lipodystrofią.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak potwierdzona diagnoza uogólnionej lipodystrofii oraz brak wcześniejszego leczenia metreleptinem.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek metreleptin jest podawany w formie zastrzyków podskórnych. Dostępne są dwa rodzaje preparatów: Myalepta 5.8 mg oraz Myalepta 3 mg w postaci proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane indywidualnie przez lekarza prowadzącego, w zależności od stanu zdrowia uczestnika.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas badania regularnie monitorowane są parametry zdrowotne uczestnika, takie jak poziom trójglicerydów we krwi oraz poziom hemoglobiny glikowanej (HbA1c).

    Celem jest ocena zmian tych parametrów po 12 miesiącach leczenia.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Po zakończeniu 12-miesięcznego okresu leczenia, wyniki są analizowane w celu oceny skuteczności leku metreleptin.

    Analizowane są zmiany w poziomach trójglicerydów i HbA1c, a także inne wskaźniki zdrowotne, takie jak objętość wątroby i poziom insuliny.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie do 30 września 2026 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnicy mogą zostać poinformowani o jego wynikach i dalszych zaleceniach dotyczących leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Dzieci poniżej 6 roku życia, zarówno chłopcy, jak i dziewczynki, mogą wziąć udział w badaniu.
  • Dziecko nie może wcześniej otrzymywać leku o nazwie metreleptyna.
  • Potwierdzona diagnoza uogólnionej lipodystrofii. Może to być potwierdzone przez:
    • Genetyczne badanie wykazujące mutacje związane z wrodzoną uogólnioną lipodystrofią.
    • Badania obrazowe, takie jak rentgen lub rezonans magnetyczny, pokazujące prawie całkowitą utratę tkanki tłuszczowej.
    • Diagnoza kliniczna wsparta niskim poziomem leptyny (hormonu) oraz oznakami insulinooporności (np. wysoki poziom insuliny na czczo, zmiany skórne zwane acanthosis nigricans, problemy metaboliczne związane z insulinoopornością).
    • Wykluczenie innych możliwych diagnoz, które mogą przypominać uogólnioną lipodystrofię, takich jak niektóre zespoły genetyczne, niedożywienie, anoreksja, wyniszczenie związane z HIV, problemy z tarczycą, niewydolność nadnerczy, przewlekłe zapalenie czy źle kontrolowana cukrzyca typu 1.
    • Podwyższony poziom HbA1c (wskaźnik poziomu cukru we krwi) wynoszący co najmniej 6,5% lub podwyższony poziom trójglicerydów (rodzaj tłuszczu we krwi) wynoszący co najmniej 2,3 mmol/L (200 mg/dL).
    • Jeśli dziecko ma cukrzycę, powinno być na stabilnym leczeniu (dieta i/lub leki przeciwcukrzycowe) przez co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem badania. Jeśli dziecko przyjmuje insulinę, dawka nie powinna zmieniać się o więcej niż 20%. Dieta powinna być stabilna i zgodna z zaleceniami lekarza.
    • Jeśli dziecko ma podwyższony poziom trójglicerydów, powinno być na stabilnym leczeniu (dieta i/lub leki obniżające poziom tłuszczów) przez co najmniej 6 tygodni przed rozpoczęciem badania. Dieta powinna być stabilna i zgodna z zaleceniami lekarza.
    • Opiekun prawny dziecka musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu, co oznacza zgodę na przestrzeganie wymagań i ograniczeń związanych z badaniem.
    • Dziecko powinno być w stabilnym stanie psychicznym i fizycznym według opinii lekarza prowadzącego badanie.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej uogólnionej lipodystrofii, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Uogólniona lipodystrofia to stan, w którym organizm ma bardzo mało tkanki tłuszczowej.
  • Osoby, które nie mają cukrzycy lub hipertriglicerydemii, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Cukrzyca to choroba, w której poziom cukru we krwi jest zbyt wysoki. Hipertriglicerydemia to stan, w którym poziom tłuszczów we krwi jest zbyt wysoki.
  • Dzieci powyżej 6 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i przestrzegać procedur badania, nie mogą uczestniczyć.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Metreleptyna to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego skuteczności u dzieci poniżej 6 roku życia z uogólnioną lipodystrofią. U tych pacjentów często występuje cukrzyca i/lub hipertriglicerydemia. Metreleptyna ma na celu poprawę stanu zdrowia poprzez regulację poziomu tłuszczów i cukru we krwi.

Co już wiadomo o tej terapii

Metreleptyna – Metreleptyna jest lekiem podawanym w formie zastrzyków, stosowanym w leczeniu uogólnionej lipodystrofii, szczególnie u dzieci poniżej 6 roku życia, które cierpią również na cukrzycę i/lub hipertriglicerydemię. Obecnie znajduje się w fazie 3b badań klinicznych, co oznacza, że jest w zaawansowanym etapie oceny skuteczności i bezpieczeństwa. Działa poprzez naśladowanie działania leptyny, hormonu regulującego metabolizm tłuszczów i glukozy w organizmie. Klasyfikowana jest jako lek hormonalny, który pomaga w regulacji poziomu cukru i tłuszczów we krwi.

Badane choroby

Uogólniona lipodystrofia – Jest to rzadka choroba charakteryzująca się utratą tkanki tłuszczowej w całym ciele. Osoby z tą chorobą mają bardzo mało tkanki tłuszczowej podskórnej, co prowadzi do nieprawidłowego rozmieszczenia tłuszczu w organizmie. Może to skutkować problemami metabolicznymi, takimi jak insulinooporność, cukrzyca typu 2 oraz podwyższony poziom trójglicerydów we krwi. Choroba często prowadzi do powiększenia wątroby i innych narządów wewnętrznych. Objawy mogą pojawić się już w dzieciństwie i z czasem się nasilać. Wpływa to na jakość życia pacjentów, powodując różne komplikacje zdrowotne.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2022-501781-22-00Kod protokołuAPL-20Planowana liczba uczestników25 osóbSponsorAmryt Pharmaceuticals Designated Activity Company

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).